Uno studio comparativo di fase 2 che valuta l'efficacia della trieptanoina, una terapia anaplerotica nella malattia di Huntington (TRIHEP3)
1 giugno 2026 aggiornato da: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Nello studio i ricercatori prevedono di includere 100 pazienti affetti da MH precoce (5 ≤ UHDRS ≤ 40) in uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato in 2 centri (Francia e Paesi Bassi).
I pazienti riceveranno trieptanoina a 1 g/kg di peso corporeo al giorno (n = 50) o un olio di controllo (n = 50) a 1 g/kg di peso corporeo al giorno per 6 mesi, seguito da una fase in aperto con trieptanoina per altri 6 mesi.
L'efficacia della trieptanoina sarà valutata misurando il volume caudato mediante risonanza magnetica volumetrica e il metabolismo energetico cerebrale come valutato dal rapporto fosfato inorganico/fosfocreatina, durante la stimolazione visiva, utilizzando 31P-MRS.
Il miglioramento clinico sarà valutato dai punteggi UHDRS, TFC e PBA-S, nonché dalle prestazioni sulla batteria neuropsicologica; la qualità di vita del paziente sarà valutata con metodi di ricerca qualitativa dopo 6 mesi e con il questionario SF-36 prima e dopo il trattamento; la tolleranza biologica e la compliance saranno valutate mediante esami del sangue biochimici di routine, misurazioni del plasma e delle urine dei derivati dell'olio di trieptanoina e referto del paziente.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
100
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Test genetico positivo con lunghezza di ripetizione CAG ≥39 nel gene HTT
- Almeno 18 anni di età
- Firma del consenso informato
- Coperto dalla previdenza sociale
- Punteggio UHDRS compreso tra 5 e 40
- Possibilità di sottoporsi a risonanza magnetica
- BMI tra 18 e 30
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità alla trieptanoina o ad uno dei suoi eccipienti
- Ulteriori comorbidità maggiori
- Storia di grave trauma cranico
- Partecipazione a un altro studio terapeutico (periodo di esclusione di 3 mesi)
- Per le donne in età fertile, l'assenza di due forme di contraccezione efficace (ad eccezione di quelle astinenti)
- Gravidanza o allattamento
- Incapacità di comprendere le informazioni sul protocollo
- Persone private della libertà per decisione giudiziaria o amministrativa
- Soggetto maggiorenne tutelato dalla legge o impossibilitato a prestare il proprio consenso
- Trattamento con tetrabenazina
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Gruppo placebo
I soggetti riceveranno olio di cartamo a 1 g/kg/giorno per 6 mesi (mesi 0 - 6) e olio di trieptanoina a 1 g/kg/giorno per 6 mesi (mesi 7 - 12).
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Olio di cartamo somministrato per via orale a 1 g/kg/die
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Comparatore attivo: Gruppo trieptanoina
I soggetti riceveranno olio di trieptanoina a 1 g/kg/giorno per 6 mesi (mesi da 0 a 6) e olio di trieptanoina a 1 g/kg/giorno per 6 mesi (mesi da 7 a 12)
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Olio di trieptanoina somministrato per via orale a 1 g/kg/die
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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risonanza magnetica volumetrica
Lasso di tempo: 6 mesi
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Una diminuzione del tasso di atrofia del caudato, utilizzando la risonanza magnetica volumetrica
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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funzione motoria dopo 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Diminuzione della progressione della UHDRS United Huntington's Disease Rating Scale dopo 6 mesi di trattamento
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6 mesi
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funzione motoria dopo 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Diminuzione della progressione della UHDRS United Huntington's Disease Rating Scale dopo 12 mesi di trattamento
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12 mesi
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Autonomia del paziente dopo 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Stabilità della capacità funzionale totale (TFC) dopo 6 mesi di trattamento
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6 mesi
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Autonomia del paziente dopo 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Stabilità della capacità funzionale totale (TFC) dopo 12 mesi di trattamento
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12 mesi
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Ripristino sostenuto del metabolismo energetico cerebrale dopo 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Ripristino sostenuto del metabolismo energetico cerebrale mediante 31P-MRS dopo 6 mesi di trattamento
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6 mesi
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Ripristino sostenuto del metabolismo energetico cerebrale dopo 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Ripristino sostenuto del metabolismo energetico cerebrale mediante 31P-MRS dopo 12 mesi di trattamento
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12 mesi
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Test delle modalità delle cifre dei simboli dopo 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il beneficio della trieptanoina sulla funzione cognitiva sarà valutato dopo 6 mesi utilizzando una batteria neuropsicologica che include il SDMT (Symbol Digit Modalities Test), un test di coordinazione visuomotoria
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6 mesi
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Test delle modalità delle cifre dei simboli dopo 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il beneficio della trieptanoina sulla funzione cognitiva sarà valutato dopo 12 mesi utilizzando una batteria neuropsicologica che include il SDMT (Symbol Digit Modalities Test), un test di coordinazione visuomotoria
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12 mesi
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Stroop test dopo 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il beneficio della trieptanoina sulla funzione cognitiva sarà valutato dopo 6 mesi utilizzando una batteria neuropsicologica che include il test di Stroop, un test che valuta la concentrazione e la capacità di inibizione
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6 mesi
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Stroop test dopo 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il beneficio della trieptanoina sulla funzione cognitiva sarà valutato dopo 12 mesi utilizzando una batteria neuropsicologica che include il test di Stroop, un test che valuta la concentrazione e la capacità di inibizione
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12 mesi
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Test di tracciatura dopo 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il beneficio della trieptanoina sulla funzione cognitiva sarà valutato dopo 6 mesi utilizzando una batteria neuropsicologica che include il Trail making test, un test per valutare la flessibilità mentale
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6 mesi
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Trail making test dopo 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il beneficio della trieptanoina sulla funzione cognitiva sarà valutato dopo 12 mesi utilizzando una batteria neuropsicologica che include il Trail making test, un test per valutare la flessibilità mentale
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12 mesi
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Digit span test dopo 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il beneficio della trieptanoina sulla funzione cognitiva sarà valutato dopo 6 mesi utilizzando una batteria neuropsicologica che include il Digit span test, un test che valuta l'attenzione e la memoria di lavoro
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6 mesi
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Digit span test dopo 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il beneficio della trieptanoina sulla funzione cognitiva sarà valutato dopo 12 mesi utilizzando una batteria neuropsicologica che include il Digit span test, un test che valuta l'attenzione e la memoria di lavoro
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12 mesi
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sintomi psichiatrici dopo 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
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L'effetto della trieptanoina sui sintomi psichiatrici sarà valutato dopo 3 mesi con il PBA-S, una valutazione dei comportamenti problema associati alla MH
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3 mesi
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sintomi psichiatrici dopo 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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L'effetto della trieptanoina sui sintomi psichiatrici sarà valutato dopo 6 mesi con il PBA-S, una valutazione dei comportamenti problema associati alla MH
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6 mesi
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sintomi psichiatrici dopo 9 mesi
Lasso di tempo: 9 mesi
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L'effetto della trieptanoina sui sintomi psichiatrici sarà valutato dopo 9 mesi con il PBA-S, una valutazione dei comportamenti problema associati alla MH
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9 mesi
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sintomi psichiatrici dopo 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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L'effetto della trieptanoina sui sintomi psichiatrici sarà valutato dopo 12 mesi con il PBA-S, una valutazione dei comportamenti problema associati alla MH
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12 mesi
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vita quotidiana dei pazienti
Lasso di tempo: 6 mesi
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L'impatto globale della trieptanoina sulla vita quotidiana dei pazienti sarà valutato alla fine del periodo di trattamento in cieco utilizzando metodi di ricerca qualitativa.
Per testare statisticamente se gli esperti classificano i pazienti trattati e non trattati meglio di quanto ci si potrebbe aspettare per caso, verrà utilizzato un test di permutazione basato su una versione modificata della procedura di degustazione del tè Fisher's Lady (Fischer 1935).
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6 mesi
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questionario sulla qualità della vita dopo 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Dopo 6 mesi verrà utilizzato un questionario standardizzato sulla qualità della vita, lo Short Form-36 Health Survey
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6 mesi
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questionario sulla qualità della vita dopo 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Dopo 12 mesi verrà utilizzato un questionario standardizzato sulla qualità della vita, lo Short Form-36 Health Survey
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12 mesi
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Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
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La sicurezza della trieptanoina sarà valutata sulla base della revisione degli eventi avversi
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12 mesi
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esame clinico per la tolleranza a lungo termine
Lasso di tempo: 12 mesi
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La tolleranza a lungo termine sarà confermata dall'esame clinico durante le visite di studio
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12 mesi
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visite infermieristiche domiciliari per tolleranza a lungo termine
Lasso di tempo: 12 mesi
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La tolleranza a lungo termine sarà confermata dalla relazione del paziente durante le visite dell'infermiere domiciliare
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12 mesi
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31- Spettroscopia di risonanza magnetica del fosforo
Lasso di tempo: 3 mesi
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Un aumento dell'indice di ripristino dell'energia cerebrale - come definito dalla differenza tra il rapporto Pi/PCr durante la stimolazione visiva e la media del rapporto Pi/PCr durante il riposo e il recupero - utilizzando 31P-MRS
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3 mesi
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Atrofia caudale
Lasso di tempo: 12 mesi
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Tasso di atrofia del caudato, utilizzando la risonanza magnetica volumetrica
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Rodrigues FB, Ferreira JJ, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: June 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(3):363-371. doi: 10.3233/JHD-199003.
- Mochel F, Meneret A, Adanyeguh IM, Giron C, Hainque E, Luton MP, Atencio M, Debs R, Jacobs M, Veldkamp FCM, Barbier M, Coppen EM, van der Zwaan KF, Diallo A, Ottolenghi C, Vicaut E, Roos RA, Durr A. Effect of Triheptanoin on Caudate Atrophy and Motor Scores in Patients With Early-Stage Huntington Disease: A Phase II Study. Neurology. 2025 Jan 28;104(2):e210194. doi: 10.1212/WNL.0000000000210194. Epub 2024 Dec 30.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
29 giugno 2015
Completamento primario (Effettivo)
3 dicembre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
3 dicembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 maggio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 maggio 2015
Primo Inserito (Stimato)
25 maggio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 giugno 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disordini mentali
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi neurocognitivi
- Disturbi cognitivi
- Demenza
- Malattie Neurodegenerative
- Disturbi del movimento
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie dei gangli basali
- Discinesia
- Corea
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattia di Huntington
- Triheptanoin
Altri numeri di identificazione dello studio
- C14-62
- 2014-005112-42 (Numero EudraCT)
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