Porównawcze badanie fazy 2 oceniające skuteczność triheptanoiny, terapii anaplerotycznej w chorobie Huntingtona (TRIHEP3)
1 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
W badaniu badacze planują włączyć 100 pacjentów z wczesną chorobą HD (5 ≤ UHDRS ≤ 40) do randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego badania w 2 ośrodkach (Francja i Holandia).
Pacjenci będą otrzymywali albo triheptanoinę w dawce 1 g/kg masy ciała dziennie (n = 50), albo olej kontrolny (n = 50) w dawce 1 g/kg masy ciała dziennie przez 6 miesięcy, po czym nastąpi faza otwarta z użyciem triheptanoiny przez kolejne 6 miesięcy.
Skuteczność triheptanoiny zostanie oceniona przez pomiary objętości jądra ogoniastego przy użyciu wolumetrycznego obrazowania metodą rezonansu magnetycznego i metabolizmu energetycznego mózgu ocenianego przez stosunek nieorganicznego fosforanu do fosfokreatyny, podczas stymulacji wzrokowej, przy użyciu 31P-MRS.
Poprawa kliniczna zostanie oceniona za pomocą wyników UHDRS, TFC i PBA-S, a także wyników na baterii neuropsychologicznej; jakość życia pacjentów zostanie oceniona jakościowymi metodami badawczymi po 6 miesiącach oraz kwestionariuszem SF-36 przed i po leczeniu; tolerancja biologiczna i przestrzeganie zaleceń zostaną ocenione na podstawie rutynowych badań biochemicznych krwi, pomiarów pochodnych oleju triheptanoinowego w osoczu i moczu oraz raportu pacjenta.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
100
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dodatni test genetyczny z długością powtórzeń CAG ≥39 w genie HTT
- Co najmniej 18 lat
- Podpis świadomej zgody
- Objęty ubezpieczeniem społecznym
- Wynik UHDRS między 5 a 40
- Możliwość poddania się skanowaniu MRI
- BMI między 18 a 30
Kryteria wyłączenia:
- Nadwrażliwość na triheptanoinę lub na którąkolwiek substancję pomocniczą
- Dodatkowe główne choroby współistniejące
- Historia ciężkiego urazu głowy
- Udział w innym badaniu terapeutycznym (okres wykluczenia 3 miesiące)
- W przypadku kobiet w wieku rozrodczym brak dwóch form skutecznej antykoncepcji (z wyjątkiem abstynentek)
- Ciąża lub karmienie piersią
- Niemożność zrozumienia informacji o protokole
- Osoby pozbawione wolności na mocy decyzji sądowej lub administracyjnej
- Dorosły podmiot objęty ochroną prawną lub niezdolny do wyrażenia zgody
- Leczenie tetrabenazyną
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Grupa placebo
Pacjenci będą otrzymywać olej szafranowy w dawce 1 g/kg/dzień przez 6 miesięcy (miesiące 0–6) i olej triheptanoinowy w dawce 1 g/kg/dzień przez 6 miesięcy (miesiące 7–12).
|
Olej z krokosza barwierskiego podawany doustnie w dawce 1 g/kg/dzień
|
|
Aktywny komparator: Grupa triheptanoiny
Pacjenci będą otrzymywać olej triheptanoinowy w dawce 1 g/kg/dzień przez 6 miesięcy (miesiące 0–6) i olej triheptanoinowy w dawce 1 g/kg/dzień przez 6 miesięcy (miesiące 7–12).
|
Olej triheptanoinowy podawany doustnie w dawce 1 g/kg/dzień
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
wolumetryczny rezonans magnetyczny
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zmniejszenie częstości zaniku jądra ogoniastego za pomocą wolumetrycznego rezonansu magnetycznego
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
funkcje motoryczne po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zmniejszenie progresji w skali oceny choroby Huntingtona UHDRS United po 6 miesiącach leczenia
|
6 miesięcy
|
|
funkcje motoryczne po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmniejszenie progresji w skali oceny choroby Huntingtona UHDRS United po 12 miesiącach leczenia
|
12 miesięcy
|
|
Autonomia pacjenta po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Stabilność całkowitej pojemności funkcjonalnej (TFC) po 6 miesiącach leczenia
|
6 miesięcy
|
|
Autonomia pacjenta po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Stabilność całkowitej pojemności funkcjonalnej (TFC) po 12 miesiącach leczenia
|
12 miesięcy
|
|
Trwałe przywrócenie metabolizmu energetycznego mózgu po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Trwałe przywrócenie metabolizmu energetycznego mózgu przy użyciu 31P-MRS po 6 miesiącach leczenia
|
6 miesięcy
|
|
Trwałe przywrócenie metabolizmu energetycznego mózgu po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Trwałe przywrócenie metabolizmu energetycznego mózgu przy użyciu 31P-MRS po 12 miesiącach leczenia
|
12 miesięcy
|
|
Test modalności symboli cyfrowych po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Wpływ triheptanoiny na funkcje poznawcze zostanie oceniony po 6 miesiącach przy użyciu baterii neuropsychologicznej, w tym SDMT (Test modalności symboli cyfrowych), test koordynacji wzrokowo-ruchowej
|
6 miesięcy
|
|
Test modalności symboli cyfrowych po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Wpływ triheptanoiny na funkcje poznawcze zostanie oceniony po 12 miesiącach przy użyciu baterii neuropsychologicznej, w tym SDMT (test modalności symboli cyfrowych), test koordynacji wzrokowo-ruchowej
|
12 miesięcy
|
|
Test Stroopa po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Wpływ triheptanoiny na funkcje poznawcze zostanie oceniony po 6 miesiącach za pomocą baterii neuropsychologicznej, w tym testu Stroopa, testu oceniającego koncentrację i zdolność hamowania
|
6 miesięcy
|
|
Test Stroopa po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Wpływ triheptanoiny na funkcje poznawcze zostanie oceniony po 12 miesiącach przy użyciu baterii neuropsychologicznej, w tym testu Stroopa, testu oceniającego koncentrację i zdolność hamowania
|
12 miesięcy
|
|
Test tworzenia śladów po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Wpływ triheptanoiny na funkcje poznawcze zostanie oceniony po 6 miesiącach przy użyciu baterii neuropsychologicznej, w tym testu tworzenia szlaków, testu oceniającego elastyczność umysłową
|
6 miesięcy
|
|
Test tworzenia śladów po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Wpływ triheptanoiny na funkcje poznawcze zostanie oceniony po 12 miesiącach przy użyciu baterii neuropsychologicznej, w tym testu tworzenia szlaków, testu oceniającego elastyczność umysłową
|
12 miesięcy
|
|
Test rozpiętości cyfr po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Wpływ triheptanoiny na funkcje poznawcze zostanie oceniony po 6 miesiącach za pomocą baterii neuropsychologicznej, w tym testu rozpiętości cyfr, testu oceniającego uwagę i pamięć roboczą
|
6 miesięcy
|
|
Test rozpiętości cyfr po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Wpływ triheptanoiny na funkcje poznawcze zostanie oceniony po 12 miesiącach przy użyciu baterii neuropsychologicznej, w tym testu rozpiętości cyfr, testu oceniającego uwagę i pamięć roboczą
|
12 miesięcy
|
|
objawy psychiatryczne po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Wpływ triheptanoiny na objawy psychiatryczne zostanie oceniony po 3 miesiącach za pomocą PBA-S, oceny problematycznych zachowań związanych z HD
|
3 miesiące
|
|
objawy psychiatryczne po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Wpływ triheptanoiny na objawy psychiatryczne zostanie oceniony po 6 miesiącach za pomocą PBA-S, oceny problematycznych zachowań związanych z HD
|
6 miesięcy
|
|
objawy psychiatryczne po 9 miesiącach
Ramy czasowe: 9 miesięcy
|
Wpływ triheptanoiny na objawy psychiatryczne zostanie oceniony po 9 miesiącach za pomocą PBA-S, oceny problematycznych zachowań związanych z HD
|
9 miesięcy
|
|
objawy psychiatryczne po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Wpływ triheptanoiny na objawy psychiatryczne zostanie oceniony po 12 miesiącach za pomocą PBA-S, oceny problematycznych zachowań związanych z HD
|
12 miesięcy
|
|
codzienne życie pacjentów
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Globalny wpływ triheptanoiny na codzienne życie pacjentów zostanie oceniony pod koniec okresu leczenia zaślepionego za pomocą jakościowych metod badawczych.
Aby statystycznie sprawdzić, czy eksperci klasyfikują leczonych i nieleczonych pacjentów lepiej, niż można by oczekiwać przypadkowo, zostanie zastosowany test permutacji oparty na zmodyfikowanej wersji procedury degustacji herbaty Fisher's Lady (Fischer 1935).
|
6 miesięcy
|
|
kwestionariusz jakości życia po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Standaryzowany kwestionariusz jakości życia, Short Form-36 Health Survey, zostanie wykorzystany po 6 miesiącach
|
6 miesięcy
|
|
kwestionariusz jakości życia po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Standaryzowany kwestionariusz jakości życia, Short Form-36 Health Survey, zostanie wykorzystany po 12 miesiącach
|
12 miesięcy
|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Bezpieczeństwo triheptanoiny zostanie ocenione na podstawie przeglądu zdarzeń niepożądanych
|
12 miesięcy
|
|
badanie kliniczne na tolerancję długoterminową
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Długotrwała tolerancja zostanie potwierdzona badaniem klinicznym podczas wizyt studyjnych
|
12 miesięcy
|
|
wizyty pielęgniarki domowej w celu uzyskania długoterminowej tolerancji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Długotrwała tolerancja zostanie potwierdzona raportem pacjenta podczas wizyt pielęgniarki domowej
|
12 miesięcy
|
|
31- Spektroskopia rezonansu magnetycznego fosforu
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Wzrost wskaźnika przywracania energii mózgu – zdefiniowany jako różnica pomiędzy stosunkiem Pi/PCr podczas stymulacji wzrokowej a średnim stosunkiem Pi/PCr podczas spoczynku i regeneracji – przy użyciu 31P-MRS
|
3 miesiące
|
|
Atrofia ogonowa
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Stopień zaniku ogoniastego za pomocą wolumetrycznego MRI
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Rodrigues FB, Ferreira JJ, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: June 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(3):363-371. doi: 10.3233/JHD-199003.
- Mochel F, Meneret A, Adanyeguh IM, Giron C, Hainque E, Luton MP, Atencio M, Debs R, Jacobs M, Veldkamp FCM, Barbier M, Coppen EM, van der Zwaan KF, Diallo A, Ottolenghi C, Vicaut E, Roos RA, Durr A. Effect of Triheptanoin on Caudate Atrophy and Motor Scores in Patients With Early-Stage Huntington Disease: A Phase II Study. Neurology. 2025 Jan 28;104(2):e210194. doi: 10.1212/WNL.0000000000210194. Epub 2024 Dec 30.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 czerwca 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 grudnia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
3 grudnia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 maja 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 maja 2015
Pierwszy wysłany (Szacowany)
25 maja 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zaburzenia neurokognitywne
- Zaburzenia poznawcze
- Demencja
- Choroby neurodegeneracyjne
- Zaburzenia ruchowe
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby jąder podstawy
- Dyskinezy
- Pląsawica
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroba Huntingtona
- Triheptanoina
Inne numery identyfikacyjne badania
- C14-62
- 2014-005112-42 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .