全身性硬化症患者の指への自己脂肪組織由来間質血管画分の皮下注射 (scleradec2)

全身性硬化症 (SSc) は、主に微小血管ネットワークの変化と、皮膚および内臓の線維症を特徴とする自己免疫の希少疾患です。 虚血現象および皮膚線維症の結果として、手が頻繁に冒される。 その結果、患者は日常生活に支障をきたし、職業活動や社会的接触に影響を及ぼし、時には生活の質を著しく低下させます。 今日まで、有効性が証明された抗線維症治療はありません。残念ながら、既存の血管拡張治療はあまり効果的ではなく、副作用や制限を伴います。 したがって、強皮症の手の効果的な治療法を開発することが最も重要です。 自己脂肪組織の注入は、形成外科では一般的な方法であり、1 世紀以上前から知られています。 もともと体積を増やすために使用されていた脂肪組織は、組織修復が可能な多能性幹細胞を含む間質血管分画 (SVF) に関連する栄養特性によっても特徴付けられます。 興味深いことに、一部の SVF 細胞は血管新生および抗炎症性であり、SSc で見られる損傷を改善する可能性があります。 また、SVFを指に注射することで、細胞外マトリックスの産生を制御し、線維化と線維化のバランスを改善し、皮膚硬化症を改善することができます。

以前の研究 (SCLERADEC プロトコル: ClinicalTrials.gov NCT01813279) は、12 人の患者の指への SVF の皮下注射の 6 か月での安全性と許容性をすでに証明することを可能にしました。 2 か月 (M2) および 6 か月 (M6) に評価された副次有効性評価項目では、障害、痛み、レイノー現象の重症度、栄養状態、指潰瘍の数、手の可動性、および生活の質の改善が示されました。 これらの有望な結果により、研究者はより多くの患者を対象とし、対照群を含む試験を提案するようになりました。