消化管血管奇形関連出血に対するサリドマイドの有効性研究

研究デザイン:

この研究は、血管奇形による再発性消化管出血のある被験者を対象に、単一施設、無作為化、二重盲検、並行群、プラセボ対照第II相研究として実施されます。

科目の登録と割り当て:

ベースライン時にカプセル内視鏡検査または腸内視鏡検査によって血管奇形であると確認され、1 年以内に少なくとも 6 回再発性消化管出血 (下血および/または新鮮な吐血または陽性 FOBT) がある 40 ～ 85 歳の約 100 人の患者。

無作為化は、ランダムに並べ替えられたブロック 4 の方法を使用して、SAS の proc plan 手順を通じて実行されました。各ブロック内で、2 つの治療のそれぞれに割り当てられた患者の数は等しくなりました。 無作為化の対象となる被験者には、ブロック内で連続した順序で被験者番号が与えられ、この番号に対応する治験薬が梱包されます。 被験者は、2 つの治療グループのいずれかに割り当てられます。 サリドマイドとプラセボ、中国長州の製薬会社が提供するコンピュータ生成リストによる。 被験者が研究を中止した場合、被験者番号は再使用されず、被験者は研究に再参加することはできません。

介入：

含まれる患者は、サリドマイド群とプラセボ群（サリドマイド群：サリドマイド p.o. 100 mg を 4 か月間、qn; プラセボ群：サリドマイド p.o. 100 mg のプラセボを 4 か月間、qn）の 2 つのグループに前向きに無作為化されました。

次の併用薬は、研究中の疾患に干渉するため、研究中は許可されていません: 、ワルファリン（他のビタミンK拮抗薬を含む）、NSAID（低用量を含む）;または薬物間相互作用の潜在的なリスクがあるため: パキシル (パロキセチン)、ミソリン (プリミドン)、ケプラ (レベチラセタム)、プラケニル (ヒドロキシクロロキン)、セントジョーンズワート (st. ジョンズワート）、テグレトール（カルバマゼピン）、ゾメタ（ゾレドロン酸）。

反応と有害事象の評価:

主要評価項目は、再出血が 12 か月でベースラインから 50% 以上減少した患者として定義されました。 再出血は、治療後の任意の訪問で陽性の便潜血検査 (FOBT) (モノクローナル コロイド金色技術) に基づいて定義されました。 副次評価項目には、輸血および輸血された赤血球赤血球単位に依存する参加者のベースラインからの変化、出血エピソード、出血期間、および 12 か月のヘモグロビン レベルが含まれていました。

有害事象（AE）とは、製品に因果関係があると考えられるかどうかにかかわらず、医薬品への曝露後または曝露中に望ましくない病状が発生すること、または既存の病状が悪化することです。

重篤な有害事象とは、任意の試験段階（すなわち、導入、治療、フォローアップ）中に発生する AE であり、以下の基準の 1 つまたは複数を満たす治験薬、比較対照薬、またはプラセボの任意の用量で発生します。

死に至る。深部静脈血栓症 (DVT);すぐに生命を脅かす;既存の入院の延長が必要です。永続的または重大な障害または無能力をもたらす;先天性異常または先天性欠損症です。被験者を危険にさらす可能性がある、または上記の結果のいずれかを防ぐために医学的介入が必要になる可能性がある重要な医療イベントです。

患者の評価とフォローアップ:

• 認定された研究看護師は、研究に登録されたすべての患者の人口統計および病歴および社会歴に関する情報を収集しました。
• スクリーニングとベースライン評価の後、患者は病院で少なくとも1週間注意深く監視されました。 その後、4口の治療コース中は月に2回、その後は月に1回追跡されました.
• 臨床フォローアップは、有資格の医師によって行われました。 すべての来院時に、出血関連パラメータ（回数と持続時間）、身体検査が実施され、FOBT、全血球数、血清化学、肝機能および腎機能の臨床検査値が取得されました。 神経障害および他の有害事象も評価されました。
• 患者は、他の非処方薬、特にアスピリン、NSAID、抗血小板薬、抗凝固薬、漢方薬（サリチル酸を含む）、イチョウ、またはエキナセアなどの再出血関連の薬を控えるようにアドバイスされました.