위장 혈관 기형 관련 출혈에 대한 탈리도마이드의 효능 연구
위장 혈관 기형 관련 출혈에서 탈리도마이드에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
배경: 위장 혈관 기형으로 인한 반복 출혈은 여전히 주요 치료 과제로 남아 있습니다.
방법: 조사관은 탈리도마이드 100mg qn p.o.의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위해 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 단일 센터 연구를 수행했습니다. 또는 위약 100 mg qn p.o. 혈관 기형으로 인한 재발성 위장관 출혈이 있는 피험자에게 4개월 동안 투여. 혈관 기형으로 인해 전년도에 최소 6번의 출혈이 있었던 환자를 무작위로 분류하여 탈리도마이드 100mg 또는 위약 100mg의 4개월 요법을 매일 1회 경구 처방하고 최소 1년 동안 모니터링했습니다. 1차 종료점은 재출혈이 기준선에서 12개월에 50% 이상 감소한 환자로 정의되었습니다. 재출혈은 치료 후 모든 방문에서 양성 대변 잠혈 검사(FOBT)(단클론 콜로이드 금색 기술)를 기반으로 정의되었습니다. 이차 결과에는 수혈 및 수혈된 충전 적혈구 단위, 출혈 에피소드, 출혈 기간 및 12개월의 헤모글로빈 수치에 의존하는 참가자의 기준선으로부터의 변화가 포함되었습니다. 통계적 유의성은 P < 0.05로 정의되었습니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설계:
이 연구는 혈관 기형으로 인한 재발성 위장관 출혈이 있는 피험자를 대상으로 단일 센터, 무작위, 이중 맹검, 평행군, 위약 대조 II상 연구로 수행될 예정입니다.
과목 등록 및 배정:
40~85세 사이의 약 100명의 환자가 1년 이내에 최소 6회 재발성 위장관 출혈(흑색변 및/또는 신선한 토혈 또는 양성 FOBT)을 보이며 기준선에서 캡슐 내시경 또는 장내시경으로 혈관 기형으로 확인되었습니다.
Randomization은 SAS의 proc plan 절차를 통해 random permuted block of 4 방법을 사용하여 수행하였다. 각 block 내에서 두 치료 각각에 할당된 환자의 수는 동일하였다. 무작위화에 적합한 피험자에게는 블록 내 연속 순서로 피험자 번호가 부여되고 이 번호에 해당하는 임상시험용 제품이 포장됩니다. 피험자는 두 치료 그룹 중 하나에 할당됩니다. 중국 Chang Zhou의 Pharmaceutical Co., Ltd.에서 제공한 컴퓨터 생성 목록에 따른 탈리도마이드 및 위약. 피험자가 연구를 중단하면 피험자 번호는 재사용되지 않으며 피험자는 연구에 다시 참여할 수 없습니다.
간섭:
포함된 환자는 탈리도마이드군과 위약군(탈리도마이드군: 4개월 동안 탈리도마이드 p.o. 100mg, qn; 위약군: 4개월 동안 탈리도마이드 p.o. 100mg에 대한 위약, qn)의 두 그룹으로 전향적으로 무작위화되었습니다.
다음 병용 약물은 연구 중인 질병을 방해하므로 연구 중에 허용되지 않습니다: 항혈관형성제 또는 기타 추정되는 면역조절제, 항혈소판제, 항응고제 또는 중국 약물(살리실산염 포함), 은행나무 또는 에키네시아, 소마토스타틴 헤파린 , 와파린(기타 Vit K 길항제 포함), NSAID(저용량 포함); 또는 약물-약물 상호작용에 대한 잠재적 위험이 있으므로: Paxil(파록세틴), Mysoline(primidone), Keppra(levetiracetam), Plaquenil(hydroxychloroquine), St. John's Wort(st. john's wort), Tegretol(카르바마제핀), Zometa(졸레드론산).
반응 및 부작용 평가:
1차 종료점은 재출혈이 기준선에서 12개월에 50% 이상 감소한 환자로 정의되었습니다. 재출혈은 치료 후 모든 방문에서 양성 대변 잠혈 검사(FOBT)(단클론 콜로이드 금색 기술)를 기반으로 정의되었습니다. 2차 결과에는 수혈 및 수혈된 충전 적혈구 단위, 출혈 에피소드, 출혈 기간 및 12개월의 헤모글로빈 수치에 의존하는 참가자의 기준선으로부터의 변화가 포함되었습니다.
유해 사례(AE)는 제품과 인과 관계가 있는지 여부에 관계없이 의약품에 대한 노출 후 또는 노출 중에 바람직하지 않은 의학적 상태가 발생하거나 기존 의학적 상태가 악화되는 것입니다.
심각한 유해 사례는 모든 연구 단계(즉, 준비, 치료, 후속 조치) 동안 및 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 연구 제품, 대조약 또는 위약의 모든 용량에서 발생하는 AE입니다.
결과적으로 사망; 심부 정맥 혈전증(DVT); 즉시 생명을 위협합니다. 기존 입원의 연장이 필요합니다. 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력을 초래합니다. 선천적 기형 또는 선천적 결함입니다. 대상을 위험에 빠뜨릴 수 있거나 위에 나열된 결과 중 하나를 방지하기 위해 의료 개입이 필요할 수 있는 중요한 의료 이벤트입니다.
환자 평가 및 후속 조치:
- 공인 연구 간호사는 연구에 등록한 모든 환자의 인구 통계 및 의료 및 사회적 병력에 대한 정보를 수집했습니다.
- 스크리닝 및 베이스라인 평가 후, 환자는 적어도 1주 동안 병원에서 면밀히 모니터링되었다. 그 후 4구 치료 기간 동안 월 2회, 그 이후에는 월 1회 추적 관찰하였다.
- 자격을 갖춘 의사가 임상 후속 조치를 수행했습니다. 모든 방문에서 출혈 관련 매개변수(횟수 및 기간), 신체 검사를 수행하고 FOBT, 전체 혈구 수, 혈청 화학, 간 및 신장 기능에 대한 실험실 값을 얻었습니다. 신경병증 및 기타 부작용도 평가했습니다.
- 환자들은 다른 비처방 의약품, 특히 아스피린, NSAIDs, 항혈소판제, 항응고제, 한약(살리실산염 포함), 은행, 에키나시아와 같은 재출혈 관련 약물을 삼가도록 권고받았습니다.
연구 유형
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국, 200127
- Gastroenterology department; Ren Ji Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 40-85세 사이의 연령; 여성은 폐경 후, 난관 결찰 후, 또는 장기간 피임 반지를 끼우거나 콘돔을 사용하는 것과 같은 일종의 피임법을 사용했습니다.
- 내시경 요법 또는 외과적 절제술에 불응하거나 접근할 수 없는 무작위 배정 전 1년 동안 문서화된 위장관 출혈 에피소드가 6회 이상 기록된 이력;
- 식도위십이지장내시경(EGD), 캡슐 내시경(CE), 이중 풍선 내시경(DBE) 또는 대장내시경으로 혈관 기형 진단이 확인되었지만 명백한 감염성, 신생물 또는 기타 특정 진단이 없는 경우
- 내시경 검사에서 국소 또는 미만성 정맥/모세관 병변이 밝은 적색의 확장성 혈관 또는 박동성 적색 돌출부로 나타나며 주변 정맥 확장 또는 진물이 있거나 없는 반점형 홍반을 특징으로 하는 혈관이형성증;
제외 기준:
- 1년 미만의 출혈 병력;
- 식도정맥류, Mallory Weiss 증후군, Zollinger-Ellison 증후군, 기준선 내시경 검사에서 위암 의심, 빌로스 절제술 후, 담도 질환, 위장관 종양, 크론병 또는 궤양성 대장염, 혈관종 또는 원인 불명의 위장관 출혈로 인한 위장관 출혈;
- 응급 내시경 치료 또는 수술이 필요한 출혈;
- 의도하지 않은 체중 감소, 등록 전 2주 이상 위장관 출혈의 징후, 황달 또는 중대하거나 악성 질병을 나타내는 기타 징후와 같이 지난 6개월 이내에 모든 중요한 "경보 증상";
- 악성 종양 또는 임상적으로 유의한 심혈관, 폐, 신장, 췌장, 간 질환, 간경변 또는 문맥 고혈압 위병증, 류마티스 질환, 연구자가 판단하는 조절 불가능한 진성 당뇨병 또는 고혈압;
- 심각한 양측 말초 신경병증 또는 발작 활동의 병력, 혈전색전성 질환;
- 전신 또는 경구용 국소 코르티코스테로이드 또는 아스피린, NSAID, 항혈소판제, 항응고제 또는 중국 약물(살리실산염 포함), 은행나무, 에키네시아, 또는 기타 추정되는 면역조절제 또는 항혈관신생제를 사용한 치료 이력
- 출혈성 장애, 혈소판<100 x 109/L, APTT>1.5x 정상 상한치(ULN) 또는 저분자량 헤파린 치료;
- 연구 기간 동안 NSAIDs, ASA(저용량 포함), 와파린(기타 Vit K 길항제 포함), 항혈소판제, 항응고제, 메페니토인, 아타자나비르 또는 중국 약물(살리실산염 포함), 은행 또는 에키네시아와 함께 지속적인 동시 요법이 필요한 자 , 또는 기타 추정되는 면역조절제 또는 항혈관신생제;
- 임신 또는 수유. 가임 여성은 임신하지 않았거나 폐경 후이거나 조사자의 판단에 따라 연구 기간 동안 신뢰할 수 있는 형태의 피임법을 사용해야 합니다.
- 약물 연구에 대한 알레르기;
- 현재 전신암 화학요법을 받고 있거나 방사선을 받고 있거나 전신암 화학요법을 받았거나 방사선 치료를 받은 적이 있다.
- 연구 약물을 시작하기 전 30일 이내에 다른 연구 화합물의 사용 또는 다른 임상 시험에 참여;
- 알코올 및/또는 약물 남용(중독 또는 약물 의존) 또는 연구자의 판단에 따라 예상되는 비협조를 포함하여 순응도 저하와 관련된 상태;
- 연구에 대한 이전 참여;
- 연구 계획 및 수행에 참여.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 탈리도마이드 그룹
환자들은 무작위로 탈리도마이드군에 배정되었고 매일 오후 10시에 100mg의 탈리도마이드(중국 창저우 소재 제약회사)를 경구로 투여받았다. 4개월 동안.
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투여된 중재(용량, 100mg; 제형, 25mg; 투여 빈도, 매일 1회 오후 10시)
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 그룹
환자들은 무작위로 위약군에 배정되었고 매일 오후 10시에 100mg의 탈리도마이드 위약(중국 창저우 소재 제약회사)을 경구로 받았습니다. 4개월 동안.
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위약 투여(용량, 100mg, 제형, 25mg, 투여 빈도, 1일 1회 오후 10시)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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4개월 치료 후 12개월 추적 조사에서 출혈 에피소드가 기준선에서 ≥ 50% 감소한 피험자의 비율
기간: 12 개월
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4개월 치료 후 12개월 추적 조사에서 출혈 에피소드가 기준선에서 50% 이상 감소한 피험자의 비율.
자세한 내용은 다음과 같습니다: 출혈 에피소드의 감소 = [(12개월에서의 총 출혈 에피소드 - 무작위 배정 전 1년 동안의 총 출혈 에피소드)/무작위 배정 전 1년 동안의 총 출혈 에피소드(기준선)]*100%.
재출혈은 치료 후 모든 방문에서 양성 대변 잠혈 검사(FOBT)(단클론 콜로이드 금색 기술)를 기반으로 정의되었습니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12개월에 출혈 에피소드의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 12개월
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12개월에 출혈 에피소드의 기준선으로부터의 변화
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기준선 및 12개월
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12개월에 출혈 지속 기간의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 12개월
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12개월에 출혈 지속 기간의 기준선에서 변경
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기준선 및 12개월
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12개월에 수혈에 의존하는 피험자 비율의 베이스라인 대비 변화
기간: 기준선 및 12개월
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12개월에 수혈에 의존하는 피험자 비율의 베이스라인 대비 변화
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기준선 및 12개월
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12개월에 수혈에 의존하는 피험자에서 수혈된 혈액 단위 수의 베이스라인 대비 변화
기간: 기준선 및 12개월
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12개월에 수혈에 의존하는 피험자에서 수혈된 혈액 단위 수의 베이스라인 대비 변화
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기준선 및 12개월
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12개월에 평균 헤모글로빈(Hb) 수준의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 12개월
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12개월에 평균 헤모글로빈(Hb) 수준의 기준선 대비 변화
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기준선 및 12개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Zhizheng Ge, Ph.D, MD., Ren Ji Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Jacobson JM, Greenspan JS, Spritzler J, Ketter N, Fahey JL, Jackson JB, Fox L, Chernoff M, Wu AW, MacPhail LA, Vasquez GJ, Wohl DA. Thalidomide for the treatment of oral aphthous ulcers in patients with human immunodeficiency virus infection. National Institute of Allergy and Infectious Diseases AIDS Clinical Trials Group. N Engl J Med. 1997 May 22;336(21):1487-93. doi: 10.1056/NEJM199705223362103.
- Bauditz J, Schachschal G, Wedel S, Lochs H. Thalidomide for treatment of severe intestinal bleeding. Gut. 2004 Apr;53(4):609-12. doi: 10.1136/gut.2003.029710.
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연구 주요 날짜
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연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
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