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デュシェンヌ型筋ジストロフィー男児におけるPF-06252616の安全性を評価するための非盲検延長研究

2020年10月28日 更新者：Pfizer

デュシェンヌ型筋ジストロフィー男児におけるPF-06252616の長期安全性を評価するための多施設非盲検延長研究

この研究はプロトコル B5161002 の非盲検拡張であり、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児における PF 06252616 の静脈内投与の長期安全性、有効性、薬力学および薬物動態の評価を提供します。 約 105 人の適格な被験者が、B5161002 からの忍容性プロファイル/データに基づいて、毎月個別の最大耐用量を受けるように割り当てられます。 この研究にはプラセボ比較対照は含まれません。 被験者は安全性評価（検査室、心臓モニタリング、身体検査、X線、MRI）、機能的能力評価（4段の階段の上り下り、可動域、筋力テスト、ノーススター歩行評価、上肢機能テスト、6分間の歩行テスト、および肺機能検査）および薬物動態検査。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

59

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Ronald Reagan UCLA Pharmacy
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA Clinical & Translational Research Center
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA/UCLA Neurology
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine), Department of Orthopedic Surgery
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa ICTS, Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute Out-patient Center
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins Investigational Drug Service
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • (For Drug deliveries) IDS Pharmacy
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • St. Louis Childrens's Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University, Investigational Drug Pharmacy
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah School of Medicine
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • Center for Clinical and Translational Sciences
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • Utah Center for Advanced Imaging and Research (UCAIR)
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • Investigational Drug Services
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • Utah Program for Inherited Neuromuscular Disorder
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Dubowitz Neuromuscular Centre, Institute of Child Health
      • Newcastle-upon-Tyne、イギリス、NE1 4LP
        • Clinical Research Facility
      • Newcastle-upon-Tyne、イギリス、NE1 3BZ
        • Institute of Genetic Medicine,Muscle Team
      • Newcastle-upon-Tyne、イギリス、NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Research Pharmacy
  • イタリア
      • Genova、イタリア、16147
        • UOC Farmacia - Istituto Gianna Gaslini,
      • Genova、イタリア、16147
        • UOC Medicina Fisica Riabilitativa - Istituto G. Gaslini
      • Genova、イタリア、16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto Gianna Gaslini
      • Genova、イタリア、16147
        • UOC Radiologia - Istituto Gianna Gaslini,
      • Genova、イタリア、16147
        • UOS Dipartimentale Endocrinologia Clinica Sperimentale - Ist.
      • Rome、イタリア、00150
        • Dipartimento Pediatrico Universitario-Ospedaliero Endocrinologia
      • Rome、イタリア、00165
        • Farmacia Ospedaliera, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome、イタリア、00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Centro Trials
      • Rome、イタリア、00165
        • U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
        • UBC Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A5W9
        • Children's Hospital- London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal、Quebec、カナダ、H1T 1C9
        • Centre de Readaptation Marie Enfant (CRME)
  • 日本
    • Hyogo
      • Nishinomiya-shi、Hyogo、日本、663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira、Tokyo、日本、187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. 研究B5161002に登録し完了したデュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者。
  2. 被験者の親または法定後見人/介護者が研究の関連するすべての側面について知らされていることを示す、署名と日付が記載されたインフォームドコンセント文書 (ICD)。
  3. 予定された訪問、治療計画、臨床検査、およびその他の研究手順に従う意思があり、従うことができる被験者およびその法的保護者/介護者。

  4. 被験者は持っています。

    1. スクリーニング検査における適切な肝機能の評価
    2. GLDH 20単位/リットル未満（基準値の上限[ULN]の2倍）
    3. 肝臓 MRI で推定された鉄含有量は正常範囲内。

除外基準:

  1. 閉鎖型 MRI による検査を受けることを望まない、または受けられない（金属インプラントなど）。
  2. 子どもを産むことができ、性的に活動的で、女性パートナーを妊娠させる危険性があり、非常に効果的な避妊方法を使用したくない、または使用できないすべての男性対象。 さらに、コンドームを一貫して正しく使用することでパートナーへの精液を介した薬物の感染および暴露の可能性を防ぐ気がない、または防ぐことができない性的に活動的な男性被験者全員。 。
  3. 研究の実施に直接関与する治験施設スタッフメンバーおよびその家族、治験責任医師の監督下にある施設スタッフメンバー、または研究の実施に直接関与するファイザー従業員に関連する被験者。
  4. 研究参加に関連するリスクを高める可能性のあるその他の重度の急性または慢性の医学的または精神医学的状態、または臨床検査値の異常。
  5. B5161002を除く、治験薬に関する他の研究への参加。
  6. -治療用または診断用タンパク質、またはこの治験製品の添加物に対するアレルギーまたはアナフィラキシー反応の病歴。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：PF-06252616
B5161002 の最大耐用量に基づいて、5mg/kg、20mg/kg、または 40mg/kg のいずれかが被験者に割り当てられます。
生物学的：PF-06252616
B5161002 の最大耐用量に基づいて、5mg/kg、20mg/kg、または 40mg/kg のいずれかが被験者に割り当てられます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AE により用量が減らされた、または一時的に中止された参加者の数
時間枠：2年
有害事象 (AE) とは、製品を投与された臨床調査参加者における望ましくない医療上の出来事を指します。その出来事は治療や使用と因果関係がある必要はありませんでした。 治療に関連した AE は研究者によって決定されました。 全因果関係および治療関連の AE の両方により用量が減少または一時中止された参加者の数を以下に示します。
2年
重度の治療中に発現した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：2年
AE とは、製品を投与された臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事を指します。その出来事は治療や使用と因果関係がある必要はありませんでした。 TEAEは、治療開始後に発生したAE、または治療中に重症度が増加するAEでした。 重度の TEAE は、参加者の通常の機能を著しく妨げる TEAE でした。 治療に関連した TEAE は研究者によって決定されました。 重度の全因果関係および治療関連の TEAE を患った参加者の数を以下に示します。
2年
TEAEにより研究を中止した参加者の数
時間枠：2年
AE とは、製品を投与された臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事を指します。その出来事は治療や使用と因果関係がある必要はありませんでした。 TEAEは、治療開始後に発生したAE、または治療中に重症度が増加するAEでした。 治療に関連した TEAE は研究者によって決定されました。 全因果関係 TEAE と治療関連 TEAE の両方により研究を中止した参加者の数を以下に示します。
2年
臨床検査で異常を示した参加者の数（B5161004 ベースライン異常を除く） - 血液学
時間枠：2年

血液学評価には、ヘモグロビン、ヘマトクリット、赤血球 (RBC) 数、血小板、RBC 形態、白血球 (WBC) 数、絶対リンパ球、絶対異型リンパ球、絶対総好中球数、絶対総好中球数、絶対バンド細胞、絶対数が含まれます。好塩基球、絶対好酸球、絶対単球。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。

(ULN=正常の上限、LLN=正常の下限)。
2年
臨床検査異常のある参加者の数（B5161004 ベースライン異常を除く） - 凝固
時間枠：2年

凝固評価には、活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) およびプロトロンビン時間 (PT) が含まれました。

(ULN=正常の上限)。 ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。
2年
臨床検査値に異常がある参加者の数（B5161004 ベースライン異常を除く） - 肝機能
時間枠：2年

肝機能の評価には、総ビリルビン、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、ガンマ-グルタミルトランスフェラーゼ（GGT）、アルカリホスファターゼ、総タンパク質、アルブミン、グルタミン酸デヒドロゲナーゼが含まれていました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。

(LLN=正常の下限、ULN=正常の上限)。
2年
臨床検査値に異常がある参加者の数（B5161004 ベースライン異常を除く） - 腎機能
時間枠：2年

腎機能の評価には、血中尿素窒素 (BUN)、クレアチニン、尿酸が含まれます。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 (ULN=正常の上限)。
2年
臨床検査で異常を示した参加者の数（B5161004 ベースライン異常を除く） - 電解質
時間枠：2年

電解質の評価には、ナトリウム、カリウム、塩化物、カルシウム、リン酸塩、重炭酸塩が含まれます。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。

(LLN=正常の下限、ULN=正常の上限)。
2年
臨床検査で異常を示した参加者の数（B5161004 ベースライン異常を除く） - ホルモン
時間枠：2年

ホルモン評価には、遊離サイロキシン (T4)、甲状腺刺激ホルモン (TSH)、黄体形成ホルモン (LH)、卵胞刺激ホルモン (FSH)、アンドロステンジオンが含まれます。 LH、FSH、アンドロステンジオンの異常を有する参加者の数がさまざまな年齢グループで報告されました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。

(LLN=正常の下限、ULN=正常の上限)。
2年
臨床検査異常のある参加者の数 (B5161004 ベースライン異常は除く) - 臨床化学
時間枠：2年

臨床化学評価には、グルコース、クレアチンキナーゼ (CK)、トロポニン I、アミラーゼ、鉄結合能、不飽和鉄結合能、トランスフェリン飽和、鉄およびフェリチンが含まれます。 鉄異常のある参加者の数がさまざまな年齢グループで報告されました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。

(LLN=正常の下限、ULN=正常の上限)。
2年
臨床検査値に異常がある参加者の数（B5161004 ベースラインの異常を除く） - 尿検査
時間枠：2年

尿検査顕微鏡検査には、尿赤血球 (RBC)、尿白血球 (WBC)、尿尿酸結晶、尿シュウ酸カルシウム結晶、尿非晶質結晶、尿細菌、尿顕微鏡検査が含まれます。

尿検査ゲージには、尿 pH、尿グルコース、尿ケトン、尿タンパク質、尿血液/ヘモグロビン、尿亜硝酸塩、尿白血球エステラーゼが含まれていました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。
2年
臨床検査で異常を示した参加者の数（B5161004 ベースライン異常を除く） - 便血
時間枠：2年

糞便サンプルから血液が検出された参加者の数が表示されます。 ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。

(ULN=正常の上限)。
2年
血清フェリチン、血清鉄、およびトランスフェリン飽和率のデータがカテゴリ要約基準を満たす参加者の数 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、13、25、37、49、61、73、85週目。

参加者は、血清鉄、血清フェリチン、トランスフェリン飽和率を評価するために、採血前に少なくとも 8 時間絶食するよう求められました。 鉄の単位は mcg/dL でした。フェリチンの単位はng/mLでした。トランスフェリン飽和率の単位は%でした。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、13、25、37、49、61、73、85週目。
鼻や喉の粘膜検査を含む身体検査で有意な結果を得た参加者の数
時間枠：2年
身体検査は、地域の規制に従って許容される医師、訓練を受けた医師助手、または看護師によって実施されました。 粘膜毛細血管拡張症の兆候を監視するために、対象を絞った鼻と喉の粘膜検査が行われました。 臨床的に重要な身体検査結果は研究者によって決定されました。
2年
タナー段階別の思春期発達の概要
時間枠：スクリーニング、ベースライン、49 週目。

タナー病期分類は、性的発達の加速の兆候を監視するために、この研究の最初の投与前に実施されました。 思春期の発育における身体的変化（陰毛、陰茎、精巣）は、マーシャルとタナーによって記載されたシステムを使用して評価されました。 ステージ 1 は思春期前、ステージ 2、3、および 4 は思春期の開始、ステージ 5 は成熟した成人です。 システムの詳細については、Tanner JM を参照してください。 思春期の成長。 ブラックウェル科学出版物 1962;第2版​​。

研究 B5161002 (親研究) 内の参加者の 97 週目の訪問がスクリーニング データとして収集されました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
スクリーニング、ベースライン、49 週目。
精巣容積の概要
時間枠：スクリーニング、ベースライン、49 週目。

精巣容積は、思春期の発達を監視するために使用されました。 研究B5161002（親研究）内の参加者の97週目の訪問は、現在の研究のスクリーニングデータとして収集されました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
スクリーニング、ベースライン、49 週目。
ベースライン後のバイタルサインデータがカテゴリ要約基準を満たす参加者の数 - B5161004 ベースライン
時間枠：2年

カテゴリー別要約基準を満たす投与前の仰臥位血圧および脈拍数をこの表に記録する。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。

(DBP=拡張期血圧、SBP=収縮期血圧、血圧の単位は mmHg、脈拍数の単位は 1 分あたりの拍動数 [BPM])
2年
ベースライン後のバイタルサインデータがカテゴリー要約基準を満たす参加者の数 - 全体的なベースライン
時間枠：2年

カテゴリー別要約を満たす投与前の仰臥位血圧のデータを持つ参加者の数をこの表に記録した。

全体的なベースラインは、研究 B5161002 における投与初日前の最後の投与前評価として定義されました。

(DBP=拡張期血圧、SBP=収縮期血圧、血圧の単位はmmHg)。
2年
ベースライン後の ECG データがカテゴリ要約基準を満たす参加者の数 - B5161004 ベースライン
時間枠：2年

QTcF=QT/(60/時間)**(1/3)。計算には反復の平均値が使用されました。 QT = 心臓の電気周期における Q 波の開始と T 波の終了の間の時間。 QTcF=修正QT（フリデリシア修正）。 予定されたすべての ECG は、参加者が仰臥位で少なくとも 10 分間静かに休んだ後に実行されました。

ベースラインは、B5161004 における 1 日目前の最後の 3 回の投与前測定の平均として定義されました。
2年
ベースライン後の ECG データがカテゴリ要約基準を満たす参加者の数 - 全体的なベースライン
時間枠：2年

QT = 心臓の電気周期における Q 波の開始と T 波の終了の間の時間。 QTcF=修正QT（フリデリシア修正）。 予定されたすべての ECG は、参加者が仰臥位で少なくとも 10 分間静かに休んだ後に実行されました。

全体的なベースラインは、研究B5161002における投与初日前の最後の3回の投与前測定値の平均として定義された。
2年
鉄蓄積データがカテゴリー的要約基準を満たす参加者の数
時間枠：スクリーニングと第 49 週。

肝臓磁気共鳴画像法 (MRI) は、肝臓内の鉄の蓄積を監視するために使用される平均 R2* 値の計算のために、独立した中央放射線画像診断施設に送られました。 計算には平均 R2* 値が使用されました。

通常: R2* <= 75 Hz (1.5 T)、または <= 139 Hz (3.0 T)。正常以上: 1.5 T で R2* > 75 Hz かつ 190 Hz 以下、または 3.0 T で R2* > 139 Hz かつ 369 Hz 以下 軽度の過負荷: 1.5 T で R2* > 190 Hz または 3.0 T で R2* > 369 Hz研究B5161002（親研究）における参加者の93週目の訪問からのデータが、現在の研究のスクリーニングに使用されました。
スクリーニングと第 49 週。
心臓 MRI による左心室駆出率 (LVEF) のベースラインからの変化 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースラインと 49 週目。
LVEF は、収縮期に駆出された血液と拡張期の終わりの心室内の血液の比でした。 LVEFは、心臓磁気共鳴画像法（MRI）または心エコー検査によって測定されました。 各参加者には同じ心臓画像検査方法が一貫して使用されました。 心臓 MRI は中央画像ベンダーによって読み取られ、心エコー図はローカル (各サイト) で読み取られました。 表は心臓 MRI の結果を示しています。 ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースラインと 49 週目。
心臓 MRI による左心室駆出率 (LVEF) のベースラインからの変化 - 全体的なベースライン
時間枠：ベースライン、49、97、146週目。

LVEF は、収縮期に駆出された血液と拡張期の終わりの心室内の血液の比でした。 LVEFは、心臓磁気共鳴画像法（MRI）または心エコー検査によって測定されました。 各参加者には同じ心臓画像検査方法が一貫して使用されました。 心臓 MRI は中央画像ベンダーによって読み取られ、心エコー図はローカル (各サイト) で読み取られました。 表は心臓 MRI の結果を示しています。

全体的なベースラインは、研究 B5161002 における投与初日前の最後の投与前評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161002 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、49、97、146週目。
心エコー図による左心室駆出率 (LVEF) のベースラインからの変化 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、49 週目。

LVEF は、収縮期に駆出された血液と拡張期の終わりの心室内の血液の比でした。 LVEFは、心臓磁気共鳴画像法（MRI）または心エコー検査によって測定されました。 各参加者には同じ心臓画像検査方法が一貫して使用されました。 心臓 MRI は中央画像ベンダーによって読み取られ、心エコー図はローカル (各サイト) で読み取られました。 表は心エコー図の結果を示しています。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、49 週目。
心エコー図による左心室駆出率 (LVEF) のベースラインからの変化 - 全体的なベースライン
時間枠：ベースライン、49、97、146週目。

LVEF は、収縮期に駆出された血液と拡張期の終わりの心室内の血液の比でした。 LVEFは、心臓磁気共鳴画像法（MRI）または心エコー検査によって測定されました。 各参加者には同じ心臓画像検査方法が一貫して使用されました。 心臓 MRI は中央画像ベンダーによって読み取られ、心エコー図はローカル (各サイト) で読み取られました。 表は心エコー図の結果を示しています。

全体的なベースラインは、研究 B5161002 における投与初日前の最後の投与前評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161002 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、49、97、146週目。
骨年齢と暦年齢の比率
時間枠：ベースラインと 49 週目。

骨年齢の評価は、手と手首のX線を使用して、実年齢に対する骨年齢の比率によって評価されました。 実年齢に対する骨年齢の比は、スキャン日の骨年齢/実年齢によって計算されました。 スキャン日の暦年齢は、(スキャン日 - 生年月日 + 1)/365.25 によって計算されました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースラインと 49 週目。
全身と脊椎 DXA: 骨ミネラル密度 Z スコア、時間の経過とともに調整される高さ
時間枠：スクリーニング（親研究 B5161002 内の 97 週目の訪問）および 49 週目

骨ミネラル密度 (BMD) は、二重エネルギー X 線吸収測定法 (DXA) によってモニタリングされました。 DXA スキャンは、脊椎および頭部を除いた全身の骨密度を評価するために取得されました。

以下に示す身長調整後の Z スコアは、参加者の BMD を年齢、性別、民族に一致する平均 BMD と比較する標準偏差の数です。 Z スコアが -2 標準偏差以下の場合、結果は「年齢の予想範囲を下回っている」ことになります。 Z スコアが -2 標準偏差を超えていた場合、結果は「年齢の予想範囲内」でした。
スクリーニング（親研究 B5161002 内の 97 週目の訪問）および 49 週目
自殺念慮または自殺行動のある参加者の数
時間枠：2年
コロンビア自殺重症度評価スケール (C-SSRS) は、自殺念慮または自殺行動のリスクを特定するために実施されました。 C-SSRS は、この評価を研究参加者と直接行うのではなく、研究全体を通じて参加者の代理として参加者の介護者/法定後見人とともに実施されました。 訪問時に参加者が C-SSRS アイデア作成セクションで 4 または 5 を支持した場合、または自殺傾向の行動を報告した場合は、自殺リスクの評価 (リスク評価) を完了する必要があり、参加者は中止されている必要があります。 C-SSRS の有意な結果は研究者によって決定されました。
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
4 段の階段を上る際のベースラインからの変化 (4SC) - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、13、25、49、73週目。

4SC は、参加者が 4 つの標準的な階段を上るのに必要な時間を定量化しました。 4SC の機能評価は理学療法士 (または運動生理学者) によって行われました。 最適なテスト条件とエンドポイント測定の一貫性を提供するために、機能評価はほぼ同じ時刻に完了しました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、13、25、49、73週目。
4SC のベースラインからの変化 - 全体的なベースライン
時間枠：ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。

4SC は、参加者が 4 つの標準的な階段を上るのに必要な時間を定量化しました。 4SC の機能評価は理学療法士 (または運動生理学者) によって行われました。 最適なテスト条件とエンドポイント測定の一貫性を提供するために、機能評価はほぼ同じ時刻に完了しました。

これは、親研究 B5161002 に登録してからの変化を含む、ベースラインからの全体的な変化です。

全体的なベースラインは、研究 B5161002 における投与初日前の最後の投与前評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161002 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。
努力肺活量 (FVC) のベースラインからの変化 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、13、25、49、73週目。

FVCは、呼吸筋機能を評価するためにスパイロメトリーによるFVC操作を使用して測定されました。 3 つのセットから最良の (最大の) FVC 測定値がデータベースにキャプチャされました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、13、25、49、73週目。
FVC のベースラインからの変更 - 全体的なベースライン
時間枠：ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。

努力肺活量 (FVC) は、呼吸筋機能を評価するために肺活量測定による FVC 操作を使用して測定されました。 3 つのセットから最良の (最大の) FVC 測定値がデータベースにキャプチャされました。 これは、親研究 B5161002 に登録してからの変化を含む、ベースラインからの全体的な変化です。

全体的なベースラインは、研究 B5161002 における投与初日前の最後の投与前評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161002 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。
Northstar Ambulatory Assessment (NSAA) スコアのベースラインからの変化 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、13、25、49、73週目。

NSAA は、粗大運動機能を測定する 17 項目のテストです。 個々の項目は、0-単独で実行できない、1-補助があれば実行できる、2-補助なしで実行できるのいずれかで評価されました。 合計スコアは、すべての個別項目を合計することで得られます。 合計スコアは 0 ～ 34 の範囲になります (完全に独立した関数)。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、13、25、49、73週目。
NSAA スコアのベースラインからの変化 - 全体的なベースライン
時間枠：ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。

NSAA は、粗大運動機能を測定する 17 項目のテストです。 個々の項目は、0-単独で実行できない、1-補助があれば実行できる、2-補助なしで実行できるのいずれかで評価されました。 合計スコアは、すべての個別項目を合計することで得られます。 合計スコアは 0 ～ 34 の範囲になります (完全に独立した関数)。 これは、親研究 B5161002 に登録してからの変化を含む、ベースラインからの全体的な変化です。

全体的なベースラインは、研究 B5161002 における投与初日前の最後の投与前評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161002 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。
NSAA のベースラインからの変更 - 仰臥位から​​立つまでの時間 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、13、25、49、73週目。

仰臥位から​​の立ち上がりは、NSAA 内の時間制限された機能テストでした。 仰臥位から​​立ち上がるまでの時間のこのテストは、合計 NSAA スコアとともに要約表を作成するために個別に分析されました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、13、25、49、73週目。
NSAA のベースラインからの変化 - 仰臥位から​​立つまでの時間 - 全体的なベースライン
時間枠：ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。

仰臥位から​​の立ち上がりは、NSAA 内の時間制限された機能テストでした。 仰臥位から​​立ち上がるまでの時間のこのテストは、合計 NSAA スコアとともに要約表を作成するために個別に分析されました。 これは、親研究 B5161002 に登録してからの変化を含む、ベースラインからの全体的な変化です。

全体的なベースラインは、研究 B5161002 における投与初日前の最後の投与前評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161002 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。
NSAA のベースラインからの変更 - 10 m ラン/ウォーキングを完了するまでの時間 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、13、25、49、73週目。

歩行の喪失について、イベントまでの時間分析が実行されました。 歩行能力の喪失は、各治験訪問時に研究者によって評価および報告され、補助なしで装具なしで少なくとも 10 メートル歩行できないことと定義され、（NSAA の 1 つの要素として）10 メートル歩く/走ることができないことによって確認されました。 ）次回の来院時に評価され、その際に時間指定された機能検査が行われました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、13、25、49、73週目。
NSAA のベースラインからの変更 - 10 メートル ラン/ウォーキングを完了するまでの時間 - 全体的なベースライン
時間枠：ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。

歩行の喪失について、イベントまでの時間分析が実行されました。 歩行能力の喪失は、各治験訪問時に研究者によって評価および報告され、補助なしで装具なしで少なくとも 10 メートル歩行できないことと定義され、（NSAA の 1 つの要素として）10 メートル歩く/走ることができないことによって確認されました。 ）次回の来院時に評価され、その際に時間指定された機能検査が行われました。 これは、親研究 B5161002 に登録してからの変化を含む、ベースラインからの全体的な変化です。

全体的なベースラインは、研究 B5161002 における投与初日前の最後の投与前評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161002 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。
足首可動域 (ROM) のベースラインからの変化 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、13、25、49、73週目。

足首の ROM は角度測定によって評価され、足首の拘縮の発生が記録されました。 最適なテスト条件とエンドポイント測定の一貫性を提供するために、足首 ROM の機能評価はほぼ同じ時間に完了しました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、13、25、49、73週目。
足首 ROM のベースラインからの変化 - 全体的なベースライン
時間枠：ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。

足首の ROM は角度測定によって評価され、足首の拘縮の発生が記録されました。 最適なテスト条件とエンドポイント測定の一貫性を提供するために、足首 ROM の機能評価はほぼ同じ時間に完了しました。 これは、親研究 B5161002 に登録してからの変化を含む、ベースラインからの全体的な変化です。

全体的なベースラインは、研究 B5161002 における投与初日前の最後の投与前評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161002 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。
上肢パフォーマンス (PUL) 全体スコアのベースラインからの変化 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、13、25、49、73週目。

PUL スケールは、DMD 患者の上肢の運動能力を評価するために使用されました。 PUL スケールには 22 項目が含まれています。開始機能レベルを定義するエントリ項目と、3 つのレベルに細分化された 21 項目。肩 (4 アイテム)、中間 (9 アイテム)、遠位 (8 アイテム)。 項目ごとのスコア オプションは均一ではなく、パフォーマンスに応じて 0 ～ 1 から 0 ～ 6 まで変化する可能性があり、より高い値はより良いパフォーマンスに対応します。 個々のレベルのスコアを加算すると、合計最大スコア 74 が達成されます。肩の最大スコアは 16、中レベルの最大スコアは 34、遠位レベルの最大スコアは 24 です。 最適なテスト条件とエンドポイント測定の一貫性を提供するために、PUL の機能評価はほぼ同じ時間に完了しました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、13、25、49、73週目。
PUL 全体スコアのベースラインからの変化 - 全体的なベースライン
時間枠：ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。

PUL スケールは、DMD 患者の上肢の運動能力を評価するために使用されました。 PUL スケールには 22 項目が含まれています。開始機能レベルを定義するエントリ項目と、3 つのレベルに細分化された 21 項目。肩 (4 アイテム)、中間 (9 アイテム)、遠位 (8 アイテム)。 項目ごとのスコア オプションは均一ではなく、パフォーマンスに応じて 0 ～ 1 から 0 ～ 6 まで変化する可能性があり、より高い値はより良いパフォーマンスに対応します。 個々のレベルのスコアを加算すると、合計最大スコア 74 が達成されます。肩の最大スコアは 16、中レベルの最大スコアは 34、遠位レベルの最大スコアは 24 です。

これは、親研究 B5161002 に登録してからの変化を含む、ベースラインからの全体的な変化です。 全体的なベースラインは、研究 B5161002 における投与初日前の最後の投与前評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161002 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。
6 分間の歩行距離 (6MWD) のベースラインからの変化 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、13、25、49、73週目。

6MWDは6分間に歩行した距離を測定することで歩行能力を評価した。 最適なテスト条件とエンドポイント測定の一貫性を提供するために、6MWD の機能評価はほぼ同じ時刻に完了しました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、13、25、49、73週目。
6MWD のベースラインからの変化 - 全体的なベースライン
時間枠：ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。

6MWDは6分間に歩行した距離を測定することで歩行能力を評価した。 最適なテスト条件とエンドポイント測定の一貫性を提供するために、6MWD の機能評価はほぼ同じ時刻に完了しました。 これは、親研究 B5161002 に登録してからの変化を含む、ベースラインからの全体的な変化です。

全体的なベースラインは、研究 B5161002 における投与初日前の最後の投与前評価として定義されました。 第 1 週は、親研究 B5161002 における研究治療の開始でした。
ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。
1 秒間の努力呼気量 (FEV1) のベースラインからの変化 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、13、25、49、73週目。

FEV1 は、リットル単位の絶対体積として、および年齢、身長、人種、性別に応じた予測値として記録されました。 3 つのセットからの最良の単一 FEV1 測定値がデータベースに記録されました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、13、25、49、73週目。
ピーク呼気流量 (PEFR) のベースラインからの変化 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、13、25、49、73週目。

PEFR は肺機能検査 (PFT) の 1 つです。 技術的に適切な 3 つのピーク呼気流量 (PEFR) 操作が実行され、リットル/分 (L/分) で報告され、最も高い単一の PEFR がデータベースに報告されました。 最適な試験条件とエンドポイント測定の一貫性を提供するために、PEFR の機能評価はほぼ同じ時間に完了しました。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、13、25、49、73週目。
筋力測定に基づく筋力のベースラインからの変化 - B5161004 ベースライン
時間枠：ベースライン、13、25、49、73週目。

筋力は手持ち式ダイナモメーターを使用して定量化されました。 次の筋肉群が評価されました：膝伸展、肘屈曲、肘伸展、股関節外転、肩外転。 利用可能な参加者のデータが 3 名以下の場合、95% 信頼区間は計算されませんでした。

ベースラインは、B5161004 では 1 日目の投与前の最後の評価として定義されました。 1 週目は、研究 B5161004 の研究治療から開始してカウントされました。
ベースライン、13、25、49、73週目。
筋力測定に基づく筋力のベースラインからの変化 - 全体的なベースライン
時間枠：ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。

筋力は手持ち式ダイナモメーターを使用して定量化されました。 次の筋肉群が評価されました：膝伸展、肘屈曲、肘伸展、股関節外転、肩外転。 利用可能な参加者のデータが 3 名以下の場合、95% 信頼区間は計算されませんでした。

全体的なベースラインは、研究 B5161002 における投与初日前の最後の投与前評価として定義されました。 第 1 週は、親研究 B5161002 における研究治療の開始でした。
ベースライン、9、17、25、33、41、49、57、65、73、81、89、97、110、122、146、170週。
血清 PF-06252616 (ドマグロズマブ) 濃度対時間の概要
時間枠：1、25、49、73週目
1、25、49、73週目
抗薬物抗体（ADA）開発を行っている参加者の数
時間枠：1、25、49、73週目および早期終了
ADAサンプルの陽性結果の基準は、ADA力価>=1.88でした。 ADA サンプルの陰性結果の基準は、ADA 力価 <1.88 でした。
1、25、49、73週目および早期終了

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年10月13日

一次修了 (実際)

2018年11月22日

研究の完了 (実際)

2018年11月22日

試験登録日

最初に提出

2016年9月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年9月14日

最初の投稿 (見積もり)

2016年9月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年11月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年10月28日

最終確認日

2020年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • B5161004
  • 2016-001615-21 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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