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Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit von PF-06252616 bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie

28. Oktober 2020 aktualisiert von: Pfizer

Eine multizentrische, offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von PF-06252616 bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie

Diese Studie ist eine offene Erweiterung des Protokolls B5161002 und wird eine Bewertung der langfristigen Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik der intravenösen Dosierung von PF 06252616 bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie liefern. Ungefähr 105 teilnahmeberechtigte Probanden erhalten eine monatliche, individuelle, maximal verträgliche Dosis basierend auf ihrem Verträglichkeitsprofil/ihren Daten aus B5161002. Diese Studie wird kein Placebo-Vergleichspräparat enthalten. Die Probanden werden Sicherheitsbewertungen unterzogen (Labor, Herzüberwachung, körperliche Untersuchungen, Röntgen, MRT), Bewertungen der Funktionsfähigkeit (4-Stufen-Steigung, Bewegungsumfang, Krafttests, Northstar Ambulatory Assessment, Funktionstests der oberen Gliedmaßen, Sechs-Minuten-Gehtest usw.) Lungenfunktionstests) und pharmakokinetische Tests.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

59

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • UOC Farmacia - Istituto Gianna Gaslini,
      • Genova, Italien, 16147
        • UOC Medicina Fisica Riabilitativa - Istituto G. Gaslini
      • Genova, Italien, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto Gianna Gaslini
      • Genova, Italien, 16147
        • UOC Radiologia - Istituto Gianna Gaslini,
      • Genova, Italien, 16147
        • UOS Dipartimentale Endocrinologia Clinica Sperimentale - Ist.
      • Rome, Italien, 00150
        • Dipartimento Pediatrico Universitario-Ospedaliero Endocrinologia
      • Rome, Italien, 00165
        • Farmacia Ospedaliera, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Centro Trials
      • Rome, Italien, 00165
        • U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japan
    • Hyogo
      • Nishinomiya-shi, Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • UBC Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • Children's Hospital- London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 1C9
        • Centre de Readaptation Marie Enfant (CRME)
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Pharmacy
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Clinical & Translational Research Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA/UCLA Neurology
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine), Department of Orthopedic Surgery
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa ICTS, Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute Out-patient Center
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Investigational Drug Service
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • (For Drug deliveries) IDS Pharmacy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis Childrens's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University, Investigational Drug Pharmacy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah School of Medicine
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Center for Clinical and Translational Sciences
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Utah Center for Advanced Imaging and Research (UCAIR)
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Utah Program for Inherited Neuromuscular Disorder
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Dubowitz Neuromuscular Centre, Institute of Child Health
      • Newcastle-upon-Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility
      • Newcastle-upon-Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Institute of Genetic Medicine,Muscle Team
      • Newcastle-upon-Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Research Pharmacy

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Probanden mit Duchenne-Muskeldystrophie, die sich für die Studie B5161002 angemeldet und diese abgeschlossen haben.
  2. Unterzeichnetes und datiertes Einverständniserklärung (ICD), aus der hervorgeht, dass die Eltern oder der Erziehungsberechtigte/Betreuer des Probanden über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurden.
  3. Probanden und ihre Erziehungsberechtigten/Betreuer, die bereit und in der Lage sind, geplante Besuche, Behandlungspläne, Labortests und andere Studienverfahren einzuhalten.

  4. Betreff haben;

    1. Ausreichende Leberfunktion bei Screening-Laboruntersuchungen
    2. GLDH weniger als 20 Einheiten/Liter (2 x Obergrenze des Normalwerts [ULN])
    3. Schätzung des Eisengehalts im Leber-MRT im Normbereich.

Ausschlusskriterien:

  1. Nicht bereit oder nicht in der Lage (z. B. Metallimplantate), sich einer Untersuchung mit geschlossenem MRT zu unterziehen.
  2. Alle männlichen Probanden, die in der Lage sind, Kinder zu zeugen, sexuell aktiv sind und bei denen das Risiko besteht, eine Partnerin zu schwängern, die nicht bereit oder nicht in der Lage sind, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden. Darüber hinaus alle sexuell aktiven männlichen Probanden, die nicht willens oder nicht in der Lage sind, durch konsequente und korrekte Verwendung eines Kondoms eine mögliche Übertragung und Exposition gegenüber Drogen über das Sperma auf ihre Partner zu verhindern. .
  3. Probanden, bei denen es sich um direkt an der Durchführung der Studie beteiligte Mitarbeiter des Untersuchungsstandorts und deren Familienangehörige, anderweitig vom Prüfer beaufsichtigte Mitarbeiter des Standorts oder Probanden handelt, die mit Mitarbeitern von Pfizer verwandt sind, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind.
  4. Andere schwere akute oder chronische medizinische oder psychiatrische Erkrankungen oder Laboranomalien, die das mit der Studienteilnahme verbundene Risiko erhöhen können.
  5. Teilnahme an anderen Studien mit Prüfpräparaten, mit Ausnahme von B5161002.
  6. Vorgeschichte einer allergischen oder anaphylaktischen Reaktion auf ein therapeutisches oder diagnostisches Protein oder Zusatzstoffe dieses Prüfpräparats.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PF-06252616
Entweder 5 mg/kg, 20 mg/kg oder 40 mg/kg werden einem Probanden basierend auf seiner maximal verträglichen Dosis aus B5161002 zugewiesen
Biologisch: PF-06252616
Entweder 5 mg/kg, 20 mg/kg oder 40 mg/kg werden einem Probanden basierend auf seiner maximal verträglichen Dosis aus B5161002 zugewiesen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit reduzierter Dosis oder vorübergehendem Abbruch aufgrund von Nebenwirkungen
Zeitfenster: 2 Jahre
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, der ein Produkt verabreichte; Das Ereignis musste nicht in einem ursächlichen Zusammenhang mit der Behandlung oder Nutzung stehen. Behandlungsbedingte Nebenwirkungen wurden vom Prüfarzt ermittelt. Die Anzahl der Teilnehmer mit Dosisreduktion oder vorübergehendem Abbruch aufgrund sowohl ursächlicher als auch behandlungsbedingter Nebenwirkungen ist nachstehend aufgeführt.
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: 2 Jahre
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, der ein Produkt verabreichte; Das Ereignis musste nicht in einem ursächlichen Zusammenhang mit der Behandlung oder Nutzung stehen. Bei TEAE handelte es sich um Nebenwirkungen, die nach Beginn der Behandlung auftraten oder deren Schwere während der Behandlung zunahm. Bei schweren TEAEs handelte es sich um TEAEs, die die normale Funktion der Teilnehmer erheblich beeinträchtigten. Behandlungsbedingte TEAEs wurden vom Prüfer bestimmt. Nachfolgend wird die Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden allkausalen und behandlungsbedingten TEAEs dargestellt.
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, die die Studie aufgrund von TEAEs abgebrochen haben
Zeitfenster: 2 Jahre
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, der ein Produkt verabreichte; Das Ereignis musste nicht in einem ursächlichen Zusammenhang mit der Behandlung oder Nutzung stehen. Bei TEAE handelte es sich um Nebenwirkungen, die nach Beginn der Behandlung auftraten oder deren Schwere während der Behandlung zunahm. Behandlungsbedingte TEAEs wurden vom Prüfer bestimmt. Nachfolgend wird die Anzahl der Teilnehmer dargestellt, die die Studie sowohl aufgrund ursächlicher als auch behandlungsbedingter TEAEs abgebrochen haben.
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Labortestanomalien (ohne Rücksicht auf B5161004 Baseline-Anomalie) – Hämatologie
Zeitfenster: 2 Jahre

Die hämatologische Auswertung umfasste: Hämoglobin, Hämatokrit, Anzahl der roten Blutkörperchen (RBC), Blutplättchen, Morphologie der roten Blutkörperchen, Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC), absolute Lymphozyten, absolute atypische Lymphozyten, absolute Gesamtzahl der Neutrophilen, absolute Gesamtzahl der Neutrophilen, absolute Bandzellen, absolut Basophile, absolute Eosinophile und absolute Monozyten.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert.

(ULN = Obergrenze des Normalwerts; LLN = Untergrenze des Normalwerts).
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Labortestanomalien (ohne Berücksichtigung der B5161004-Grundlinienanomalie) – Gerinnung
Zeitfenster: 2 Jahre

Die Gerinnungsbewertung umfasste die aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT) und die Prothrombinzeit (PT).

(ULN = Obergrenze des Normalwerts). Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert.
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Labortestanomalien (ohne Rücksicht auf B5161004-Grundlinienanomalie) – Leberfunktion
Zeitfenster: 2 Jahre

Die Beurteilung der Leberfunktion umfasste: Gesamtbilirubin, Aspartataminotransferase (AST), Alaninaminotransferase (ALT), Gamma-Glutamyltransferase (GGT), alkalische Phosphatase, Gesamtprotein, Albumin und Glutamatdehydrogenase.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert.

(LLN = Untergrenze des Normalwerts; ULN = Obergrenze des Normalwerts).
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Labortestanomalien (ohne Rücksicht auf B5161004-Basisanomalie) – Nierenfunktion
Zeitfenster: 2 Jahre

Die Beurteilung der Nierenfunktion umfasste: Blut-Harnstoff-Stickstoff (BUN), Kreatinin und Harnsäure.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. (ULN = Obergrenze des Normalwerts).
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Labortestanomalien (ohne Berücksichtigung der B5161004-Grundlinienanomalie) – Elektrolyte
Zeitfenster: 2 Jahre

Die Elektrolytbewertung umfasste: Natrium, Kalium, Chlorid, Calcium, Phosphat und Bicarbonat.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert.

(LLN=Untergrenze des Normalwerts, ULN=Obergrenze des Normalwerts).
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Labortestanomalien (ohne Rücksicht auf B5161004-Basisanomalie) – Hormone
Zeitfenster: 2 Jahre

Zu den Hormonbewertungen gehörten freies Thyroxin (T4), Schilddrüsen-stimulierendes Hormon (TSH), lutenisierendes Hormon (LH), follikelstimulierendes Hormon (FSH) und Androstendion. In verschiedenen Altersgruppen wurde über eine Anzahl von Teilnehmern mit Anomalien von LH, FSH und Androstendion berichtet.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert.

(LLN=Untergrenze des Normalwerts, ULN=Obergrenze des Normalwerts).
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei Labortests (ohne Rücksicht auf B5161004-Grundlinienauffälligkeiten) – Klinische Chemie
Zeitfenster: 2 Jahre

Die klinisch-chemische Bewertung umfasste Glukose, Kreatinkinase (CK), Troponin I, Amylase, Eisenbindungskapazität, Bindungskapazität für ungesättigtes Eisen, Transferrinsättigung, Eisen und Ferritin. Die Anzahl der Teilnehmer mit Eisenanomalien wurde in verschiedenen Altersgruppen angegeben.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert.

(LLN=Untergrenze des Normalwerts, ULN=Obergrenze des Normalwerts).
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Labortestanomalien (ohne Rücksicht auf B5161004-Basisanomalie) – Urinanalyse
Zeitfenster: 2 Jahre

Die Urinanalyse-Mikroskopie umfasste: rote Blutkörperchen (RBC) im Urin, weiße Blutkörperchen (WBC) im Urin, Harnsäurekristalle im Urin, Kalziumoxalatkristalle im Urin, amorphe Kristalle im Urin, Urinbakterien, mikroskopische Untersuchung des Urins.

Der Urinanalyse-Messstab enthält: Urin-pH, Uringlukose, Urinketone, Urinprotein, Urinblut/Hämoglobin, Urinnitrit, Urinleukozytenesterase.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert.
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Labortestanomalien (ohne Rücksicht auf B5161004-Basisanomalie) – Stuhlblut
Zeitfenster: 2 Jahre

Es wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, bei denen Blut in Stuhlproben nachgewiesen wurde. Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert.

(ULN = Obergrenze des Normalwerts).
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Daten zu Serumferritin, Serumeisen und % Transferrinsättigung, die kategoriale Zusammenfassungskriterien erfüllen – B5161004-Basislinie
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 13, 25, 37, 49, 61, 73 und 85.

Die Teilnehmer wurden gebeten, vor der Blutentnahme mindestens 8 Stunden lang zu fasten, um Serumeisen, Serumferritin und die prozentuale Transferrinsättigung zu bestimmen. Die Einheit für Eisen war µg/dl; die Einheit von Ferritin war ng/ml; Die Einheit der %Transferrinsättigung war %.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 13, 25, 37, 49, 61, 73 und 85.
Anzahl der Teilnehmer mit signifikanten Ergebnissen körperlicher Untersuchungen, einschließlich Untersuchungen der Nasen- und Rachenschleimhaut
Zeitfenster: 2 Jahre
Die körperlichen Untersuchungen wurden von einem Arzt, einer ausgebildeten Arzthelferin oder einem Krankenpfleger durchgeführt, soweit dies gemäß den örtlichen Vorschriften zulässig ist. Eine gezielte Untersuchung der Nasen- und Rachenschleimhaut wurde durchgeführt, um auf Anzeichen von Schleimhauttelangiektasien zu achten. Die klinisch bedeutsamen Ergebnisse der körperlichen Untersuchung wurden vom Prüfer ermittelt.
2 Jahre
Zusammenfassung der Pubertätsentwicklung von Tanner Stage
Zeitfenster: Screening, Baseline, Woche 49.

Das Tanner-Staging wurde vor der ersten Dosis dieser Studie durchgeführt, um Anzeichen einer beschleunigten sexuellen Entwicklung festzustellen. Die körperlichen Veränderungen in der Pubertätsentwicklung (Schamhaare, Penis und Hoden) wurden anhand des von Marshall und Tanner beschriebenen Systems beurteilt. Stadium 1 ist die Vorpubertät, die Stadien 2, 3 und 4 sind der Beginn der Pubertät und Stadium 5 ist der reife Erwachsene. Einzelheiten zum System erhalten Sie bei Tanner JM. Wachstum im Jugendalter. Blackwell Scientific Publications 1962; 2. Auflage.

Als Screening-Daten wurde der Besuch des Teilnehmers in Woche 97 im Rahmen der Studie B5161002 (Elternstudie) erfasst.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Screening, Baseline, Woche 49.
Zusammenfassung des Hodenvolumens
Zeitfenster: Screening, Baseline, Woche 49.

Das Hodenvolumen wurde zur Überwachung der Pubertätsentwicklung verwendet. Der Besuch des Teilnehmers in Woche 97 im Rahmen der Studie B5161002 (Elternstudie) wurde als Screening-Daten in der aktuellen Studie erfasst.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Screening, Baseline, Woche 49.
Anzahl der Teilnehmer mit post-baseline Vitalparameterdaten, die kategoriale Zusammenfassungskriterien erfüllen – B5161004 Baseline
Zeitfenster: 2 Jahre

In dieser Tabelle sind die Anzahl der Teilnehmer vor der Verabreichung der Dosis in Rückenlage, Blutdruck und Pulsfrequenz, die die kategorialen Zusammenfassungskriterien erfüllen, aufgeführt.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert.

(DBP=diastolischer Blutdruck, SBP=systolischer Blutdruck; Die Einheit für den Blutdruck ist: mmHg, die Einheit für die Pulsfrequenz ist: Schläge pro Minute [BPM])
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Post-Baseline-Vitalparameterdaten, die kategoriale Zusammenfassungskriterien erfüllen – Gesamt-Baseline
Zeitfenster: 2 Jahre

Die Anzahl der Teilnehmer mit Daten zur kategorialen Zusammenfassung des Blutdrucks vor der Einnahme in Rückenlage wurde in dieser Tabelle erfasst.

Der Gesamt-Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosis vor dem ersten Tag der Dosierung in der Studie B5161002 definiert.

(DBP=diastolischer Blutdruck, SBP=systolischer Blutdruck; Die Einheit für den Blutdruck ist: mmHg).
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit EKG-Daten nach der Baseline, die die kategorialen Zusammenfassungskriterien erfüllen – B5161004 Baseline
Zeitfenster: 2 Jahre

QTcF=QT/(60/Stunde)**(1/3). Bei den Berechnungen wurden Replikationswerte verwendet. QT = Zeit zwischen dem Beginn der Q-Welle und dem Ende der T-Welle im elektrischen Zyklus des Herzens; QTcF=korrigiertes QT (Fridericia-Korrektur). Alle geplanten EKGs wurden durchgeführt, nachdem der Teilnehmer mindestens 10 Minuten lang ruhig in Rückenlage gelegen hatte.

Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der letzten dreifachen Vordosismessungen vor Tag 1 in B5161004 definiert.
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Post-Baseline-EKG-Daten, die kategoriale Zusammenfassungskriterien erfüllen – Gesamt-Baseline
Zeitfenster: 2 Jahre

QT = Zeit zwischen dem Beginn der Q-Welle und dem Ende der T-Welle im elektrischen Zyklus des Herzens; QTcF=korrigiertes QT (Fridericia-Korrektur). Alle geplanten EKGs wurden durchgeführt, nachdem der Teilnehmer mindestens 10 Minuten lang ruhig in Rückenlage gelegen hatte.

Der Gesamtausgangswert wurde als Durchschnitt der letzten dreifachen Vordosierungsmessungen vor dem ersten Tag der Dosierung in Studie B5161002 definiert.
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Daten zur Eisenakkumulation, die kategoriale Zusammenfassungskriterien erfüllen
Zeitfenster: Screening und Woche 49.

Leber-Magnetresonanztomographie (MRT) wurde an eine unabhängige zentrale radiologische Bildgebungseinrichtung geschickt, um den durchschnittlichen R2*-Wert zu berechnen, der zur Überwachung der Eisenansammlung in der Leber verwendet wurde. Bei den Berechnungen wurden mittlere R2*-Werte verwendet.

Normal: R2* <= 75 Hz bei 1,5 T oder <= 139 Hz bei 3,0 T; Über dem Normalwert: R2* > 75 Hz und <= 190 Hz bei 1,5 T oder R2* > 139 Hz und <= 369 Hz bei 3,0 T. Leichte Überlastung: R2* > 190 Hz bei 1,5 T oder R2* > 369 Hz bei 3,0 T Für das Screening in der aktuellen Studie wurden Daten vom Besuch des Teilnehmers in Woche 93 in Studie B5161002 (Elternstudie) verwendet.
Screening und Woche 49.
Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) gegenüber dem Ausgangswert durch Herz-MRT – B5161004-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 49.
Der LVEF war das Verhältnis des während der Systole ausgestoßenen Blutes zum Blut im Ventrikel am Ende der Diastole. Die LVEF wurde mittels kardialer Magnetresonanztomographie (MRT) oder Echokardiographie gemessen. Für jeden Teilnehmer wurde durchweg die gleiche Methode der Herzbildgebung angewendet. Herz-MRTs wurden von einem zentralen Bildgebungsanbieter ausgelesen, während Echokardiogramme lokal (an jedem Standort) ausgelesen wurden. Die Tabelle zeigt die Ergebnisse von Herz-MRTs. Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert und Woche 49.
Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) durch Herz-MRT gegenüber dem Ausgangswert – Gesamtausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 49, 97, 146.

Der LVEF war das Verhältnis des während der Systole ausgestoßenen Blutes zum Blut im Ventrikel am Ende der Diastole. Die LVEF wurde mittels kardialer Magnetresonanztomographie (MRT) oder Echokardiographie gemessen. Für jeden Teilnehmer wurde durchweg die gleiche Methode der Herzbildgebung angewendet. Herz-MRTs wurden von einem zentralen Bildgebungsanbieter ausgelesen, während Echokardiogramme lokal (an jedem Standort) ausgelesen wurden. Die Tabelle zeigt die Ergebnisse von Herz-MRTs.

Der Gesamtausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosis vor dem ersten Tag der Dosierung in der Studie B5161002 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161002 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 49, 97, 146.
Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) gegenüber dem Ausgangswert durch Echokardiogramm – B5161004 Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 49.

Der LVEF war das Verhältnis des während der Systole ausgestoßenen Blutes zum Blut im Ventrikel am Ende der Diastole. Die LVEF wurde mittels kardialer Magnetresonanztomographie (MRT) oder Echokardiographie gemessen. Für jeden Teilnehmer wurde durchweg die gleiche Methode der Herzbildgebung angewendet. Herz-MRTs wurden von einem zentralen Bildgebungsanbieter ausgelesen, während Echokardiogramme lokal (an jedem Standort) ausgelesen wurden. Die Tabelle zeigt die Ergebnisse von Echokardiogrammen.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Woche 49.
Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) gegenüber dem Ausgangswert durch Echokardiogramm – Gesamt-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 49, 97, 146.

Der LVEF war das Verhältnis des während der Systole ausgestoßenen Blutes zum Blut im Ventrikel am Ende der Diastole. Die LVEF wurde mittels kardialer Magnetresonanztomographie (MRT) oder Echokardiographie gemessen. Für jeden Teilnehmer wurde durchweg die gleiche Methode der Herzbildgebung angewendet. Herz-MRTs wurden von einem zentralen Bildgebungsanbieter ausgelesen, während Echokardiogramme lokal (an jedem Standort) ausgelesen wurden. Die Tabelle zeigt die Ergebnisse von Echokardiogrammen.

Der Gesamtausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosis vor dem ersten Tag der Dosierung in der Studie B5161002 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161002 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 49, 97, 146.
Verhältnis von Knochenalter zu chronologischem Alter
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 49.

Die Beurteilung des Knochenalters erfolgte anhand des Verhältnisses des Knochenalters zum chronologischen Alter anhand der Röntgenaufnahmen der Hand und des Handgelenks. Das Verhältnis von Knochenalter zu chronologischem Alter wurde anhand von Knochenalter/chronologischem Alter zum Scandatum berechnet. Das chronologische Alter zum Scandatum wurde nach (Scandatum – Geburtsdatum + 1)/365,25 berechnet.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert und Woche 49.
Ganzer Körper und Wirbelsäule DXA: Z-Score der Knochenmineraldichte, höhenangepasst im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Screening (Besuch in Woche 97 im Rahmen der Elternstudie B5161002) und Woche 49

Die Knochenmineraldichte (BMD) wurde mittels Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA) überwacht. Zur Beurteilung der Knochenmineraldichte der Wirbelsäule und des gesamten Körpers ohne Kopf wurden DXA-Scans durchgeführt.

Der unten dargestellte höhenbereinigte Z-Score ist die Anzahl der Standardabweichungen, die den BMD des Teilnehmers mit dem durchschnittlichen BMD vergleicht, der seinem Alter, Geschlecht und seiner ethnischen Zugehörigkeit entspricht. Wenn der Z-Score -2 Standardabweichungen oder weniger betrug, lag das Ergebnis „unter dem erwarteten Altersbereich“. Wenn der Z-Score über -2 Standardabweichungen lag, lag das Ergebnis „im erwarteten Altersbereich“.
Screening (Besuch in Woche 97 im Rahmen der Elternstudie B5161002) und Woche 49
Anzahl der Teilnehmer mit Suizidgedanken oder Suizidverhalten
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) wurde durchgeführt, um das Risiko von Suizidgedanken oder -verhalten zu ermitteln. C-SSRS wurde im Namen des Teilnehmers während der gesamten Studie mit dem Betreuer/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers durchgeführt, anstatt diese Bewertung direkt mit den Studienteilnehmern durchzuführen. Wenn der Teilnehmer bei irgendeinem Besuch eine 4 oder 5 im C-SSRS-Ideenabschnitt bestätigte oder suizidales Verhalten meldete, musste eine Bewertung des Suizidrisikos (Risikobewertung) durchgeführt werden und der Teilnehmer musste aus der Studie ausgeschlossen worden sein. Das signifikante Ergebnis von C-SSRS wurde vom Prüfer bestimmt.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsel von der Grundlinie beim 4-Stufen-Aufstieg (4SC) – B5161004 Grundlinie
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49, 73.

Das 4SC quantifizierte die Zeit, die ein Teilnehmer benötigte, um 4 Standardstufen hinaufzusteigen. Die funktionelle Beurteilung von 4SC wurde von einem Physiotherapeuten (oder Sportphysiologen) durchgeführt. Um optimale Testbedingungen und Konsistenz bei den Endpunktmessungen zu gewährleisten, wurden die Funktionsbewertungen ungefähr zur gleichen Tageszeit abgeschlossen.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49, 73.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des 4SC – Gesamt-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Das 4SC quantifizierte die Zeit, die ein Teilnehmer benötigte, um 4 Standardstufen hinaufzusteigen. Die funktionelle Beurteilung von 4SC wurde von einem Physiotherapeuten (oder Sportphysiologen) durchgeführt. Um optimale Testbedingungen und Konsistenz bei den Endpunktmessungen zu gewährleisten, wurden die Funktionsbewertungen ungefähr zur gleichen Tageszeit abgeschlossen.

Dies ist die Gesamtveränderung gegenüber dem Ausgangswert, die die Änderung seit der Aufnahme in die Elternstudie B5161002 umfasst.

Der Gesamtausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosis vor dem ersten Tag der Dosierung in der Studie B5161002 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161002 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Änderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert – B5161004-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49 und 73.

Der FVC wurde mithilfe des FVC-Manövers mittels Spirometrie gemessen, um die Funktion der Atemmuskulatur zu bewerten. Die beste (größte) FVC-Messung aus einem Satz von 3 wurde in der Datenbank erfasst.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49 und 73.
Änderung des FVC gegenüber dem Ausgangswert – Gesamt-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Die forcierte Vitalkapazität (FVC) wurde mithilfe des FVC-Manövers mittels Spirometrie gemessen, um die Funktion der Atemmuskulatur zu bewerten. Die beste (größte) FVC-Messung aus einem Satz von 3 wurde in der Datenbank erfasst. Dies ist die Gesamtveränderung gegenüber dem Ausgangswert, die die Änderung seit der Aufnahme in die Elternstudie B5161002 umfasst.

Der Gesamtausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosis vor dem ersten Tag der Dosierung in der Studie B5161002 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161002 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Änderung des Northstar Ambulatory Assessment (NSAA) Scores gegenüber dem Ausgangswert – B5161004 Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49, 73.

Der NSAA war ein 17-Punkte-Test zur Messung der grobmotorischen Funktion. Jedes einzelne Item wurde entweder mit 0 – nicht in der Lage, selbstständig zu arbeiten, 1 – in der Lage, mit Hilfe zu arbeiten, oder 2 – in der Lage, ohne Hilfe zu arbeiten bewertet. Durch die Summierung aller Einzelitems wurde eine Gesamtpunktzahl ermittelt. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 34 liegen (völlig unabhängige Funktion).

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49, 73.
Änderung des NSAA-Scores gegenüber dem Ausgangswert – Gesamt-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Der NSAA war ein 17-Punkte-Test zur Messung der grobmotorischen Funktion. Jedes einzelne Item wurde entweder mit 0 – nicht in der Lage, selbstständig zu arbeiten, 1 – in der Lage, mit Hilfe zu arbeiten, oder 2 – in der Lage, ohne Hilfe zu arbeiten bewertet. Durch die Summierung aller Einzelitems wurde eine Gesamtpunktzahl ermittelt. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 34 liegen (völlig unabhängige Funktion). Dies ist die Gesamtveränderung gegenüber dem Ausgangswert, die die Änderung seit der Aufnahme in die Elternstudie B5161002 umfasst.

Der Gesamtausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosis vor dem ersten Tag der Dosierung in der Studie B5161002 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161002 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Änderung von der Grundlinie auf dem NSAA – Zeit zum Aufstehen aus der Rückenlage – B5161004 Grundlinie
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49, 73.

Das Aufstehen aus der Rückenlage war ein zeitgesteuerter Funktionstest innerhalb der NSAA. Dieser Test der Zeit bis zum Aufstehen aus der Rückenlage wurde für eine zusammenfassende Tabelle zusammen mit dem gesamten NSAA-Score separat analysiert.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49, 73.
Änderung vom Ausgangswert auf dem NSAA – Zeit zum Aufstehen aus der Rückenlage – Gesamt-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Das Aufstehen aus der Rückenlage war ein zeitgesteuerter Funktionstest innerhalb der NSAA. Dieser Test der Zeit bis zum Aufstehen aus der Rückenlage wurde für eine zusammenfassende Tabelle zusammen mit dem gesamten NSAA-Score separat analysiert. Dies ist die Gesamtveränderung gegenüber dem Ausgangswert, die die Änderung seit der Aufnahme in die Elternstudie B5161002 umfasst.

Der Gesamtausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosis vor dem ersten Tag der Dosierung in der Studie B5161002 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161002 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Änderung von der Grundlinie auf der NSAA – Zeit zum Absolvieren von 10 m Laufen/Gehen – B5161004 Grundlinie
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49, 73.

Für den Verlust der Gehfähigkeit wurde eine Zeit-bis-Ereignis-Analyse durchgeführt. Der Verlust der Gehfähigkeit wurde definiert als die Unfähigkeit, mindestens 10 m ohne Hilfe und ohne Zahnspange zu gehen, wie vom Prüfer bei jedem Studienbesuch beurteilt und gemeldet und durch die Unfähigkeit, 10 m zu gehen/laufen (als 1 Komponente des NSAA) bestätigt ) beim nächsten Besuch ausgewertet, bei dem zeitgesteuerte Funktionstests durchgeführt wurden.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49, 73.
Änderung der NSAA-Grundlinie – Zeit zum Absolvieren von 10 m Laufen/Gehen – Gesamt-Grundlinie
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Für den Verlust der Gehfähigkeit wurde eine Zeit-bis-Ereignis-Analyse durchgeführt. Der Verlust der Gehfähigkeit wurde definiert als die Unfähigkeit, mindestens 10 m ohne Hilfe und ohne Zahnspange zu gehen, wie vom Prüfer bei jedem Studienbesuch beurteilt und gemeldet und durch die Unfähigkeit, 10 m zu gehen/laufen (als 1 Komponente des NSAA) bestätigt ) beim nächsten Besuch ausgewertet, bei dem zeitgesteuerte Funktionstests durchgeführt wurden. Dies ist die Gesamtveränderung gegenüber dem Ausgangswert, die die Änderung seit der Aufnahme in die Elternstudie B5161002 umfasst.

Der Gesamtausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosis vor dem ersten Tag der Dosierung in der Studie B5161002 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161002 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Änderung des Knöchel-Bewegungsbereichs (ROM) gegenüber der Grundlinie – B5161004 Grundlinie
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49 und 73.

Der Bewegungsspielraum des Knöchels wurde mittels Goniometrie ausgewertet und jegliches Auftreten von Knöchelkontrakturen wurde aufgezeichnet. Um optimale Testbedingungen und Konsistenz bei den Endpunktmessungen zu gewährleisten, wurde die funktionelle Beurteilung des Knöchel-ROM ungefähr zur gleichen Tageszeit abgeschlossen.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49 und 73.
Änderung des Knöchel-ROM vom Ausgangswert – Gesamt-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Der Bewegungsspielraum des Knöchels wurde mittels Goniometrie ausgewertet und jegliches Auftreten von Knöchelkontrakturen wurde aufgezeichnet. Um optimale Testbedingungen und Konsistenz bei den Endpunktmessungen zu gewährleisten, wurde die funktionelle Beurteilung des Knöchel-ROM ungefähr zur gleichen Tageszeit abgeschlossen. Dies ist die Gesamtveränderung gegenüber dem Ausgangswert, die die Änderung seit der Aufnahme in die Elternstudie B5161002 umfasst.

Der Gesamtausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosis vor dem ersten Tag der Dosierung in der Studie B5161002 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161002 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Änderung der Gesamtpunktzahl der oberen Extremitäten (PUL) gegenüber dem Ausgangswert – B5161004 Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49 und 73.

Die PUL-Skala wurde zur Beurteilung der motorischen Leistungsfähigkeit der oberen Extremität bei Personen mit DMD verwendet. Die PUL-Skala umfasst 22 Items; ein Eingabeelement, das die anfängliche Funktionsebene definiert, und 21 Elemente, die in 3 Ebenen unterteilt sind; Schulter (4 Artikel), Mitte (9 Artikel) und distal (8 Artikel). Die Bewertungsoptionen pro Element sind möglicherweise nicht einheitlich und können je nach Leistung zwischen 0-1 und 0-6 variieren, wobei höhere Werte einer besseren Leistung entsprechen. Durch die Addition der einzelnen Level-Scores ergibt sich eine maximale Gesamtpunktzahl von 74; Schulter maximal 16, maximale Punktzahl auf mittlerer Ebene 34 und maximale Punktzahl auf distaler Ebene 24. Um optimale Testbedingungen und Konsistenz bei den Endpunktmessungen zu gewährleisten, wurde die Funktionsbewertung von PUL ungefähr zur gleichen Tageszeit abgeschlossen.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49 und 73.
Änderung des PUL-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert – Gesamt-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Die PUL-Skala wurde zur Beurteilung der motorischen Leistungsfähigkeit der oberen Extremität bei Personen mit DMD verwendet. Die PUL-Skala umfasst 22 Items; ein Eingabeelement, das die anfängliche Funktionsebene definiert, und 21 Elemente, die in 3 Ebenen unterteilt sind; Schulter (4 Artikel), Mitte (9 Artikel) und distal (8 Artikel). Die Bewertungsoptionen pro Element sind möglicherweise nicht einheitlich und können je nach Leistung zwischen 0-1 und 0-6 variieren, wobei höhere Werte einer besseren Leistung entsprechen. Durch die Addition der einzelnen Level-Scores ergibt sich eine maximale Gesamtpunktzahl von 74; Schulter maximal 16, maximale Punktzahl auf mittlerer Ebene 34 und maximale Punktzahl auf distaler Ebene 24.

Dies ist die Gesamtveränderung gegenüber dem Ausgangswert, die die Änderung seit der Einschreibung in die Elternstudie B5161002 umfasst. Der Gesamtausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosis vor dem ersten Tag der Dosierung in der Studie B5161002 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161002 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Änderung gegenüber der Basislinie auf der Sechs-Minuten-Gehstrecke (6MWD) – B5161004-Basislinie
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49 und 73.

Der 6MWD bewertete die Gehfähigkeit, indem er die in 6 Minuten zurückgelegte Distanz maß. Um optimale Testbedingungen und Konsistenz bei den Endpunktmessungen zu gewährleisten, wurde die Funktionsbewertung der 6MWD ungefähr zur gleichen Tageszeit abgeschlossen.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49 und 73.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert beim 6MWD – Gesamt-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Der 6MWD bewertete die Gehfähigkeit, indem er die in 6 Minuten zurückgelegte Distanz maß. Um optimale Testbedingungen und Konsistenz bei den Endpunktmessungen zu gewährleisten, wurde die Funktionsbewertung der 6MWD ungefähr zur gleichen Tageszeit abgeschlossen. Dies ist die Gesamtveränderung gegenüber dem Ausgangswert, die die Änderung seit der Aufnahme in die Elternstudie B5161002 umfasst.

Der Gesamtausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosis vor dem ersten Tag der Dosierung in der Studie B5161002 definiert. Woche 1 war der Beginn der Studienbehandlung in der Elternstudie B5161002.
Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Änderung des forcierten Exspirationsvolumens in einer Sekunde (FEV1) gegenüber dem Ausgangswert – B5161004-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49 und 73.

Der FEV1 wurde als absolutes Volumen in Litern und in Form vorhergesagter Werte nach Alter, Größe, Rasse und Geschlecht aufgezeichnet. Die beste einzelne FEV1-Messung aus einem Satz von 3 wurde in der Datenbank aufgezeichnet.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49 und 73.
Änderung der maximalen exspiratorischen Flussrate (PEFR) gegenüber dem Ausgangswert – B5161004-Basiswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49 und 73.

PEFR war einer der Lungenfunktionstests (PFTs). Es wurden drei technisch angemessene PEFR-Manöver (Peak Expiratory Flow Rate) durchgeführt und in Litern/Minute (L/min) angegeben. Der höchste einzelne PEFR wurde in der Datenbank angegeben. Um optimale Testbedingungen und Konsistenz bei den Endpunktmessungen zu gewährleisten, wurde die funktionelle Bewertung des PEFR ungefähr zur gleichen Tageszeit abgeschlossen.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49 und 73.
Änderung der Myometrie-basierten Muskelkraft gegenüber dem Ausgangswert – B5161004-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49, 73.

Die Muskelkraft wurde mit einem Handdynamometer quantifiziert. Die folgenden Muskelgruppen wurden bewertet: Kniestreckung, Ellenbogenbeugung, Ellenbogenstreckung, Hüftabduktion und Schulterabduktion. Das 95 %-Konfidenzintervall wurde nicht berechnet, wenn die Daten von weniger als oder gleich 3 Teilnehmern verfügbar waren.

Der Ausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosierung am ersten Tag in B5161004 definiert. Woche 1 wurde ab der Studienbehandlung in Studie B5161004 gezählt.
Ausgangswert, Wochen 13, 25, 49, 73.
Änderung der myometriebasierten Muskelkraft gegenüber dem Ausgangswert – Gesamt-Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Die Muskelkraft wurde mit einem Handdynamometer quantifiziert. Die folgenden Muskelgruppen wurden bewertet: Kniestreckung, Ellenbogenbeugung, Ellenbogenstreckung, Hüftabduktion und Schulterabduktion. Das 95 %-Konfidenzintervall wurde nicht berechnet, wenn die Daten von weniger als oder gleich 3 Teilnehmern verfügbar waren.

Der Gesamtausgangswert wurde als die letzte Beurteilung vor der Dosis vor dem ersten Tag der Dosierung in der Studie B5161002 definiert. Woche 1 war der Beginn der Studienbehandlung in der Elternstudie B5161002.
Ausgangswert, Wochen 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Zusammenfassung der Konzentration im Serum PF-06252616 (Domagrozumab) im Vergleich zur Zeit
Zeitfenster: Wochen 1, 25, 49 und 73
Wochen 1, 25, 49 und 73
Anzahl der Teilnehmer mit Entwicklung von Anti-Drogen-Antikörpern (ADA).
Zeitfenster: Wochen 1, 25, 49, 73 und vorzeitige Kündigung
Das Kriterium für ein positives Ergebnis der ADA-Proben war ein ADA-Titer >=1,88. Das Kriterium für ein negatives Ergebnis der ADA-Proben war ein ADA-Titer <1,88.
Wochen 1, 25, 49, 73 und vorzeitige Kündigung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Oktober 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. November 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. November 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. September 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. September 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. September 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B5161004
  • 2016-001615-21 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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