Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin laajennustutkimus PF-06252616:n turvallisuuden arvioimiseksi pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

keskiviikko 28. lokakuuta 2020 päivittänyt: Pfizer

MONIKESKUSTEN AVOIN LAAJENTAMINEN TUTKIMUS PF-06252616:N PITKÄN AIKAVÄLIN TURVALLISUUDEN ARVIOIMISEKSI DUCHENNE-LIHASDISTROFIAA SAATTAvilla pojilla

Tämä tutkimus on tutkimussuunnitelman B5161002 avoin jatke, ja se antaa arvion PF 06252616:n suonensisäisen annostelun pitkäaikaisesta turvallisuudesta, tehokkuudesta, farmakodynamiikasta ja farmakokinetiikasta Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla pojilla. Noin 105 soveltuvaa potilasta saavat kuukausittain yksilöllisen suurimman siedetyn annoksen, joka perustuu heidän siedettävyysprofiiliinsa/tietoihinsa B5161002:sta. Tämä tutkimus ei sisällä plasebovertailuainetta. Koehenkilöille tehdään turvallisuusarvioinnit (laboratorio, sydämen seuranta, fyysiset tutkimukset, röntgen, MRI), toimintakyvyn arvioinnit (4 portaiden nousu, liikerata, voimatestit, Northstar Ambulatory Assessment, yläraajojen toimintatestit, kuuden minuutin kävelytesti ja keuhkojen toimintakokeet) ja farmakokineettiset testit.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

59

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • UOC Farmacia - Istituto Gianna Gaslini,
      • Genova, Italia, 16147
        • UOC Medicina Fisica Riabilitativa - Istituto G. Gaslini
      • Genova, Italia, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto Gianna Gaslini
      • Genova, Italia, 16147
        • UOC Radiologia - Istituto Gianna Gaslini,
      • Genova, Italia, 16147
        • UOS Dipartimentale Endocrinologia Clinica Sperimentale - Ist.
      • Rome, Italia, 00150
        • Dipartimento Pediatrico Universitario-Ospedaliero Endocrinologia
      • Rome, Italia, 00165
        • Farmacia Ospedaliera, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Centro Trials
      • Rome, Italia, 00165
        • U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japani
    • Hyogo
      • Nishinomiya-shi, Hyogo, Japani, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japani, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • UBC Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • Children's Hospital- London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 1C9
        • Centre de Readaptation Marie Enfant (CRME)
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Dubowitz Neuromuscular Centre, Institute of Child Health
      • Newcastle-upon-Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility
      • Newcastle-upon-Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • Institute of Genetic Medicine,Muscle Team
      • Newcastle-upon-Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Research Pharmacy
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Pharmacy
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Clinical & Translational Research Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA/UCLA Neurology
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine), Department of Orthopedic Surgery
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa ICTS, Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute Out-patient Center
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Investigational Drug Service
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • (For Drug deliveries) IDS Pharmacy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • St. Louis Childrens's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University, Investigational Drug Pharmacy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah School of Medicine
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • Center for Clinical and Translational Sciences
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • Utah Center for Advanced Imaging and Research (UCAIR)
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Utah Program for Inherited Neuromuscular Disorder

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Duchennen lihasdystrofiaa sairastavat koehenkilöt, jotka ilmoittautuivat ja suorittivat tutkimuksen B5161002.
  2. Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumusasiakirja (ICD), joka osoittaa, että potilaan vanhemmalle tai lailliselle huoltajalle/hoitajalle on tiedotettu kaikista tutkimuksen oleellisista näkökohdista.
  3. Tutkittavat ja heidän lailliset huoltajansa/huoltajansa, jotka haluavat ja pystyvät noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimustoimenpiteitä.

  4. Aihe on;

    1. Riittävä maksan toiminta seulontalaboratorioarvioinneissa
    2. GLDH alle 20 yksikköä/litra (2 x normaalin yläraja [ULN])
    3. Rautapitoisuuden arvio maksan MRI:ssä normaalialueella.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ei halua tai ei pysty (esim. metalli-implantteja) tutkimukseen suljetulla magneettikuvauksella.
  2. Kaikki miespuoliset koehenkilöt, jotka pystyvät synnyttämään lapsia ja ovat seksuaalisesti aktiivisia ja jotka ovat vaarassa tulla raskaaksi naispuolisen kumppanin kanssa, jotka eivät halua tai pysty käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää. Lisäksi kaikki seksuaalisesti aktiiviset miespuoliset henkilöt, jotka eivät halua tai pysty estämään mahdollista huumeiden siirtymistä ja altistumista siemennesteen kautta kumppanilleen käyttämällä kondomia johdonmukaisesti ja oikein. .
  3. Koehenkilöt, jotka ovat tutkimuksen suorittamiseen suoraan osallistuvia tutkimuspaikan henkilöstön jäseniä ja heidän perheenjäseniään, tutkijan muuten valvomia työpaikan henkilöstön jäseniä tai tutkimushenkilöitä, jotka liittyvät Pfizerin työntekijöihin, jotka osallistuvat suoraan tutkimuksen suorittamiseen.
  4. Muu vakava akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen liittyvää riskiä.
  5. Osallistuminen muihin tutkimuksiin, joissa on mukana tutkimuslääke(itä), paitsi B5161002.
  6. Aiempi allerginen tai anafylaktinen reaktio terapeuttiselle tai diagnostiselle proteiinille tai tämän tutkimustuotteen lisäaineille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PF-06252616
Koehenkilölle määrätään joko 5 mg/kg, 20 mg/kg tai 40 mg/kg hänen suurimman siedetyn annoksen perusteella B5161002:sta.
Biologinen: PF-06252616
Koehenkilölle määrätään joko 5 mg/kg, 20 mg/kg tai 40 mg/kg hänen suurimman siedetyn annoksen perusteella B5161002:sta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joiden annosta on pienennetty tai jotka keskeytettiin väliaikaisesti haittavaikutusten vuoksi
Aikaikkuna: 2 vuotta
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujan aikana, kun hän antoi tuotetta; tapahtumalla ei tarvinnut olla syy-yhteyttä hoitoon tai käyttöön. Hoitoon liittyvät haittavaikutukset määritti tutkija. Alla on esitetty niiden osallistujien määrä, joiden annosta pienennettiin tai hoito keskeytettiin tilapäisesti sekä kausaalisuuden että hoitoon liittyvien haittavaikutusten vuoksi.
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: 2 vuotta
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, joka antoi tuotetta; tapahtumalla ei tarvinnut olla syy-yhteyttä hoitoon tai käyttöön. TEAE-tapahtumat olivat AE-tapauksia, jotka ilmenivät hoidon aloittamisen jälkeen, tai haittavaikutuksia, joiden vakavuus lisääntyi hoidon aikana. Vakavat TEAE-tapahtumat olivat TEAE-tapauksia, jotka häiritsivät merkittävästi osallistujien tavallista toimintaa. Hoitoon liittyvät TEAE:t määritti tutkija. Alla on esitetty niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia kausaalisia ja hoitoon liittyviä TEAE-oireita.
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, jotka keskeyttivät tutkimuksen TEAE:n vuoksi
Aikaikkuna: 2 vuotta
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, joka antoi tuotetta; tapahtumalla ei tarvinnut olla syy-yhteyttä hoitoon tai käyttöön. TEAE-tapahtumat olivat AE-tapauksia, jotka ilmenivät hoidon aloittamisen jälkeen, tai haittavaikutuksia, joiden vakavuus lisääntyi hoidon aikana. Hoitoon liittyvät TEAE:t määritti tutkija. Alla on esitetty niiden osallistujien määrä, jotka keskeyttivät tutkimuksen sekä syy-seuraussuhteen että hoitoon liittyvien TEAE-tapahtumien vuoksi.
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (ilman B5161004:n perustason poikkeavuutta) - Hematologia
Aikaikkuna: 2 vuotta

Hematologinen arviointi sisälsi: hemoglobiini, hematokriitti, punasolujen (RBC) määrä, verihiutaleet, punasolujen morfologia, valkosolujen (WBC) määrä, absoluuttiset lymfosyytit, absoluuttiset epätyypilliset lymfosyytit, absoluuttinen neutrofiilien kokonaismäärä, absoluuttinen neutrofiilien kokonaismäärä, absoluuttinen vyöhykesolut, absoluuttinen basofiilit, absoluuttiset eosinofiilit ja absoluuttiset monosyytit.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä.

(ULN = normaalin yläraja; LLN = normaalin alaraja).
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (ilman B5161004:n perustason poikkeavuutta) - Koagulaatio
Aikaikkuna: 2 vuotta

Koagulaatioarviointi sisälsi aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) ja protrombiiniajan (PT).

(ULN = normaalin yläraja). Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä.
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (ilman B5161004:n perustason poikkeavuutta) - Maksan toiminta
Aikaikkuna: 2 vuotta

Maksan toiminnan arviointi sisälsi: kokonaisbilirubiinin, aspartaattiaminotransferaasin (AST), alaniiniaminotransferaasin (ALT), gammaglutamyylitransferaasin (GGT), alkalisen fosfataasin, kokonaisproteiinin, albumiinin ja glutamaattidehydrogenaasin.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä.

(LLN = normaalin alaraja; ULN = normaalin yläraja).
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (ilman B5161004:n peruspoikkeavuutta) - Munuaisten toiminta
Aikaikkuna: 2 vuotta

Munuaisten toiminnan arviointi sisälsi: veren ureatypen (BUN), kreatiniinin ja virtsahapon.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. (ULN = normaalin yläraja).
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (ilman B5161004-perustason poikkeavuutta) - Elektrolyytit
Aikaikkuna: 2 vuotta

Elektrolyyttien arviointi sisälsi: natriumin, kaliumin, kloridin, kalsiumin, fosfaatin ja bikarbonaatin.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä.

(LLN = normaalin alaraja, ULN = normaalin yläraja).
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (ilman B5161004:n perustason poikkeavuutta) - Hormonit
Aikaikkuna: 2 vuotta

Hormoniarvioinnit sisälsivät vapaan tyroksiinin (T4), kilpirauhasta stimuloivan hormonin (TSH), lutenoivan hormonin (LH), follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) ja androsteenidionin. LH:n, FSH:n ja androsteenidionin poikkeavuuksia omaavien osallistujien määrä ilmoitettiin eri ikäryhmissä.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä.

(LLN = normaalin alaraja, ULN = normaalin yläraja).
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (ilman B5161004:n perustason poikkeavuutta) - kliininen kemia
Aikaikkuna: 2 vuotta

Kliinisen kemian arviointi sisälsi glukoosin, kreatiinikinaasin (CK), troponiini I:n, amylaasin, raudansitomiskyvyn, tyydyttymättömän raudan sitoutumiskapasiteetin, transferriinin kyllästymisen, raudan ja ferritiinin. Osallistujien lukumäärä, joilla oli rautapoikkeavuuksia, raportoitiin eri ikäryhmissä.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä.

(LLN = normaalin alaraja, ULN = normaalin yläraja).
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (ilman B5161004:n perustason poikkeavuutta) - Virtsaanalyysi
Aikaikkuna: 2 vuotta

Virtsamikroskooppi sisälsi: virtsan punasolut (RBC), virtsan valkosolut (WBC), virtsan virtsahappokiteet, virtsan kalsiumoksalaattikiteet, virtsan amorfiset kiteet, virtsan bakteerit, virtsan mikroskooppinen tutkimus.

Virtsan mittatikku sisälsi: virtsan pH, virtsan glukoosi, virtsan ketonit, virtsan proteiini, virtsan veri/hemoglobiini, virtsan nitriitti, virtsan leukosyyttiesteraasi.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä.
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (ilman B5161004-peruspoikkeavuutta) - Ulosteveri
Aikaikkuna: 2 vuotta

Esitetään niiden osallistujien lukumäärä, joiden verta on löydetty ulostenäytteistä. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä.

(ULN = normaalin yläraja).
2 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on tiedot seerumin ferritiinistä, seerumin raudasta ja % transferriinin kyllästymisestä, kokouksen kategorinen yhteenvetokriteerit - B5161004 lähtötaso
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 25, 37, 49, 61, 73 ja 85.

Osallistujia pyydettiin paastoamaan vähintään 8 tuntia ennen veren keräämistä seerumin raudan, seerumin ferritiinin ja transferriinin saturaatioprosentin arvioimiseksi. Raudan yksikkö oli mcg/dl; ferritiinin yksikkö oli ng/ml; %transferriinin kyllästymisen yksikkö oli %.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne, viikot 13, 25, 37, 49, 61, 73 ja 85.
Niiden osallistujien määrä, joilla on merkittäviä tuloksia fyysisessä tutkimuksessa, mukaan lukien nenän ja kurkun limakalvotutkimukset
Aikaikkuna: 2 vuotta
Lääkäri, koulutettu lääkärin avustaja tai sairaanhoitaja suoritti fyysiset tarkastukset paikallisten määräysten mukaisesti. Kohdennettu nenän ja kurkun limakalvotutkimus tehtiin limakalvon telangiektasiaen mahdollisten merkkien tarkkailemiseksi. Kliinisesti merkittävät fyysisen tutkimuksen tulokset määritti tutkija.
2 vuotta
Yhteenveto murrosiän kehityksestä, kirjoittanut Tanner Stage
Aikaikkuna: Seulonta, lähtötilanne, viikko 49.

Tannerin vaiheistus suoritettiin ennen tämän tutkimuksen ensimmäistä annosta, jotta voidaan seurata kiihtyneen seksuaalisen kehityksen merkkejä. Fyysiset muutokset murrosiässä (häpykarva, penis ja kivekset) arvioitiin käyttämällä Marshallin ja Tannerin kuvaamaa järjestelmää. Vaihe 1 on murrosikäinen, vaiheet 2, 3 ja 4 ovat murrosiän alkamista ja vaihe 5 on kypsä aikuinen. Lisätietoja järjestelmästä voi katsoa Tanner JM:ltä. Kasvu murrosiässä. Blackwell Scientific Publications 1962; 2. painos.

Osallistujan viikon 97 vierailu tutkimuksessa B5161002 (emotutkimus) kerättiin seulontatietona.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Seulonta, lähtötilanne, viikko 49.
Yhteenveto kivesten tilavuudesta
Aikaikkuna: Seulonta, lähtötilanne, viikko 49.

Kivestilavuutta käytettiin murrosiän kehityksen seuraamiseen. Osallistujan viikon 97 vierailu tutkimuksessa B5161002 (emotutkimus) kerättiin seulontatietona nykyisessä tutkimuksessa.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Seulonta, lähtötilanne, viikko 49.
Osallistujien määrä, joilla on perustason jälkeiset elintoimintojen datakokouksen kategoriset yhteenvetokriteerit - B5161004 lähtötaso
Aikaikkuna: 2 vuotta

Tähän taulukkoon on kirjattu kategoriset yhteenvetokriteerit täyttävien osallistujien lukumäärä ennen annostusta makuuasennossa.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä.

(DBP = diastolinen verenpaine, SBP = systolinen verenpaine; verenpaineen yksikkö on: mmHg, pulssin yksikkö on: lyöntiä minuutissa [BPM])
2 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on perustason jälkeiset elintoimintojen datakokouksen kategoriset yhteenvetokriteerit – yleinen lähtötaso
Aikaikkuna: 2 vuotta

Tähän taulukkoon kirjattiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli tiedot ennen annostusta makuulla asetetun verenpaineen kategorisesta yhteenvedosta.

Tutkimuksen B5161002 yleinen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi arvioksi ennen ensimmäistä annostelupäivää.

(DBP = diastolinen verenpaine, SBP = systolinen verenpaine; verenpaineen yksikkö on: mmHg).
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on perustilanteen jälkeisen EKG-datakokouksen kategoriset yhteenvetokriteerit - B5161004 lähtötaso
Aikaikkuna: 2 vuotta

QTcF=QT/(60/tunti)**(1/3). Laskelmissa käytettiin replikaattien keskiarvoja. QT = aika Q-aallon alun ja T-aallon lopun välillä sydämen sähkösyklissä; QTcF = korjattu QT (Fridericia-korjaus). Kaikki ajoitetut EKG:t tehtiin sen jälkeen, kun osallistuja oli levännyt hiljaa vähintään 10 minuuttia makuuasennossa.

Lähtötaso määriteltiin B5161004:n viimeisten kolmen kerran ennen päivää 1 suoritettujen annosta edeltävien mittausten keskiarvoksi.
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on perustilanteen jälkeisen EKG-datakokouksen kategoriset yhteenvetokriteerit - yleinen lähtötaso
Aikaikkuna: 2 vuotta

QT = aika Q-aallon alun ja T-aallon lopun välillä sydämen sähkösyklissä; QTcF = korjattu QT (Fridericia-korjaus). Kaikki ajoitetut EKG:t tehtiin sen jälkeen, kun osallistuja oli levännyt hiljaa vähintään 10 minuuttia makuuasennossa.

Kokonaislähtötaso määriteltiin tutkimuksessa B5161002 viimeisten kolmen kerran ennen ensimmäistä annostelupäivää suoritettujen mittausten keskiarvoksi.
2 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on raudan kerääntymistietojen kokouksen kategoriset yhteenvetokriteerit
Aikaikkuna: Näytös ja viikko 49.

Maksan magneettikuvaus (MRI) lähetettiin riippumattomaan keskusradiologian kuvantamislaitokseen keskimääräisen R2*-arvon laskemiseksi, jota käytettiin seuraamaan raudan kertymistä maksaan. Laskelmissa on käytetty keskimääräisiä R2*-arvoja.

Normaali: R2* <= 75 Hz 1,5 T:lla tai <=139 Hz 3,0 T:lla; Normaalia korkeampi: R2* > 75 Hz ja <= 190 Hz 1,5 T:lla tai R2* > 139 Hz ja <= 369 Hz 3,0 T:lla Lievä ylikuormitus: R2* > 190 Hz 1,5 T:lla tai R2* > 369 Hz 3,0 T:lla Tutkimuksen B5161002 (emotutkimus) osallistujan viikon 93 vierailun tietoja käytettiin seulontaan tässä tutkimuksessa.
Näytös ja viikko 49.
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) muutos lähtötasosta sydämen magneettikuvauksella - B5161004 lähtötaso
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 49.
LVEF oli systolen aikana ulostyönnetyn veren suhde kammiossa diastolen lopussa olevaan vereen. LVEF mitattiin sydämen magneettikuvauksella (MRI) tai kaikukardiografialla. Samaa sydämen kuvantamismenetelmää käytettiin johdonmukaisesti jokaiselle osallistujalle. Sydämen MRI:t luettiin keskuskuvauksen toimittajan toimesta, kun taas kaikukardiogrammit luettiin paikallisesti (jokaisessa paikassa). Taulukossa on esitetty sydämen MRI-tulokset. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne ja viikko 49.
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) muutos lähtötasosta sydämen magneettikuvauksella - yleinen lähtötaso
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 49, 97, 146.

LVEF oli systolen aikana ulostyönnetyn veren suhde kammiossa diastolen lopussa olevaan vereen. LVEF mitattiin sydämen magneettikuvauksella (MRI) tai kaikukardiografialla. Samaa sydämen kuvantamismenetelmää käytettiin johdonmukaisesti jokaiselle osallistujalle. Sydämen MRI:t luettiin keskuskuvauksen toimittajan toimesta, kun taas kaikukardiogrammit luettiin paikallisesti (jokaisessa paikassa). Taulukossa on esitetty sydämen MRI-tulokset.

Tutkimuksen B5161002 yleinen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi arvioksi ennen ensimmäistä annostelupäivää. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161002.
Lähtötilanne, viikot 49, 97, 146.
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) muutos lähtötasosta sydämen kaikututkimuksella - B5161004 -perusviiva
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49.

LVEF oli systolen aikana ulostyönnetyn veren suhde kammiossa diastolen lopussa olevaan vereen. LVEF mitattiin sydämen magneettikuvauksella (MRI) tai kaikukardiografialla. Samaa sydämen kuvantamismenetelmää käytettiin johdonmukaisesti jokaiselle osallistujalle. Sydämen MRI:t luettiin keskuskuvauksen toimittajan toimesta, kun taas kaikukardiogrammit luettiin paikallisesti (jokaisessa paikassa). Taulukossa on esitetty sydämen kaikututkimusten tulokset.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Perustaso, viikko 49.
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) muutos lähtötilanteesta sydämen kaikututkimuksella - yleinen lähtötaso
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 49, 97, 146.

LVEF oli systolen aikana ulostyönnetyn veren suhde kammiossa diastolen lopussa olevaan vereen. LVEF mitattiin sydämen magneettikuvauksella (MRI) tai kaikukardiografialla. Samaa sydämen kuvantamismenetelmää käytettiin johdonmukaisesti jokaiselle osallistujalle. Sydämen MRI:t luettiin keskuskuvauksen toimittajan toimesta, kun taas kaikukardiogrammit luettiin paikallisesti (jokaisessa paikassa). Taulukossa on esitetty sydämen kaikututkimusten tulokset.

Tutkimuksen B5161002 yleinen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi arvioksi ennen ensimmäistä annostelupäivää. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161002.
Lähtötilanne, viikot 49, 97, 146.
Luun iän ja kronologisen iän välinen suhde
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 49.

Luun iän arviointi arvioitiin luun iän suhteella kronologiseen ikään käyttämällä käden ja ranteen röntgensäteitä. Luun iän suhde kronologiseen ikään laskettiin luun iän / kronologisen iän perusteella skannauspäivänä. Kronologisen iän skannauspäivänä laskettiin (skannauspäivä - syntymäaika + 1)/365,25.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne ja viikko 49.
Koko kehon ja selkärangan DXA: Luun mineraalitiheyden Z-piste, korkeus säädettävissä ajan myötä
Aikaikkuna: Seulonta (viikon 97 käynti vanhempitutkimuksessa B5161002) ja viikko 49

Luun mineraalitiheyttä (BMD) tarkkailtiin kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA). DXA-skannaukset saatiin arvioimaan selkärangan ja koko kehon luun mineraalitiheyttä ilman päätä.

Alla esitetty korkeussäädetty Z-pistemäärä on keskihajontojen lukumäärä, joka vertaa osallistujan BMD:tä keskimääräiseen BMD:hen, joka vastaa hänen ikänsä, sukupuolensa ja etnisen taustansa. Jos Z-pistemäärä oli -2 standardipoikkeamaa tai pienempi, tulos oli "alle odotetun ikärajan". Jos Z-pistemäärä oli yli -2 keskihajonnan, tulos oli "iän odotetun alueen sisällä".
Seulonta (viikon 97 käynti vanhempitutkimuksessa B5161002) ja viikko 49
Itsemurha-ajatuksia tai itsemurhakäyttäytymistä omaavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) suoritettiin itsemurha-ajatusten tai -käyttäytymisen riskin tunnistamiseksi. C-SSRS suoritettiin osallistujan hoitajan/laillisen huoltajan kanssa osallistujan puolesta koko tutkimuksen ajan sen sijaan, että tämä arviointi olisi suoritettu suoraan tutkimuksen osallistujien kanssa. Jos osallistuja millä tahansa käynnillä merkitsi C-SSRS-ajatusten osiossa 4 tai 5 tai ilmoitti itsemurhakäyttäytymisestä, itsemurhariskin arviointi (riskinarviointi) oli suoritettava ja osallistuja on lopetettava. Tutkija määritti C-SSRS:n merkittävän tuloksen.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 4 portaiden nousussa (4SC) - B5161004 perusviiva
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49, 73.

4SC kvantifioi ajan, joka tarvitaan osallistujan nousemiseen 4 vakioaskeleen. 4SC:n toiminnallisen arvioinnin suoritti fysioterapeutti (tai liikuntafysiologi). Optimaalisten testausolosuhteiden ja päätepistemittausten johdonmukaisuuden takaamiseksi toiminnalliset arvioinnit suoritettiin suunnilleen samaan aikaan päivästä.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49, 73.
Muutos lähtötasosta 4SC:ssä – yleinen lähtötaso
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

4SC kvantifioi ajan, joka tarvitaan osallistujan nousemiseen 4 vakioaskeleen. 4SC:n toiminnallisen arvioinnin suoritti fysioterapeutti (tai liikuntafysiologi). Optimaalisten testausolosuhteiden ja päätepistemittausten johdonmukaisuuden takaamiseksi toiminnalliset arvioinnit suoritettiin suunnilleen samaan aikaan päivästä.

Tämä on kokonaismuutos lähtötilanteesta, joka sisälsi muutoksen emotutkimukseen B5161002 ilmoittautumisen jälkeen.

Tutkimuksen B5161002 yleinen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi arvioksi ennen ensimmäistä annostelupäivää. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161002.
Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Muutos lähtötasosta pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC) - B5161004 perustaso
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49 ja 73.

FVC mitattiin käyttämällä FVC-liikkeitä spirometrialla hengityslihasten toiminnan arvioimiseksi. Paras (suurin) FVC-mittaus kolmen joukosta tallennettiin tietokantaan.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49 ja 73.
Muutos FVC:n lähtötasosta - yleinen lähtötaso
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) mitattiin käyttämällä FVC-liikettä spirometrialla hengityslihasten toiminnan arvioimiseksi. Paras (suurin) FVC-mittaus kolmen joukosta tallennettiin tietokantaan. Tämä on kokonaismuutos lähtötilanteesta, joka sisälsi muutoksen emotutkimukseen B5161002 ilmoittautumisen jälkeen.

Tutkimuksen B5161002 yleinen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi arvioksi ennen ensimmäistä annostelupäivää. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161002.
Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Muutos lähtötilanteesta Northstar Ambulatory Assessment (NSAA) -pisteisiin - B5161004 -perustaso
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49, 73.

NSAA oli 17 kohteen testi, joka mittasi bruttomotorista toimintaa. Jokainen yksittäinen kohde arvioitiin joko 0 - ei pysty suoriutumaan itsenäisesti, 1 - pystyy suoriutumaan avustuksella, 2 - pystyy suoriutumaan ilman apua. Yhteispisteet saatiin laskemalla yhteen kaikki yksittäiset kohteet. Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0 - 34 (täysin itsenäinen toiminto).

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49, 73.
Muutos lähtötilanteesta NSAA:n tulokseen - yleinen lähtötaso
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

NSAA oli 17 kohteen testi, joka mittasi bruttomotorista toimintaa. Jokainen yksittäinen kohde arvioitiin joko 0 - ei pysty suoriutumaan itsenäisesti, 1 - pystyy suoriutumaan avustuksella, 2 - pystyy suoriutumaan ilman apua. Yhteispisteet saatiin laskemalla yhteen kaikki yksittäiset kohteet. Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0 - 34 (täysin itsenäinen toiminto). Tämä on kokonaismuutos lähtötilanteesta, joka sisälsi muutoksen emotutkimukseen B5161002 ilmoittautumisen jälkeen.

Tutkimuksen B5161002 yleinen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi arvioksi ennen ensimmäistä annostelupäivää. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161002.
Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Muutos lähtötilanteesta NSAA:ssa – aika nousta makuuasennosta – B5161004 lähtötaso
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49, 73.

Nouseminen makuuasennosta oli ajastettu toimintatesti NSAA:ssa. Tämä makuuasennossa seisomisen testi analysoitiin erikseen yhteenvetotaulukkoa varten NSAA:n kokonaispistemäärän kanssa.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49, 73.
Muutos lähtötilanteesta NSAA:ssa – aika nousta selälleen – yleinen lähtötaso
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Nouseminen makuuasennosta oli ajastettu toimintatesti NSAA:ssa. Tämä makuuasennossa seisomisen testi analysoitiin erikseen yhteenvetotaulukkoa varten NSAA:n kokonaispistemäärän kanssa. Tämä on kokonaismuutos lähtötilanteesta, joka sisälsi muutoksen emotutkimukseen B5161002 ilmoittautumisen jälkeen.

Tutkimuksen B5161002 yleinen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi arvioksi ennen ensimmäistä annostelupäivää. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161002.
Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Muutos NSAA:n lähtötasosta - Aika 10 metrin juoksuun/kävelyyn - B5161004 -perusviiva
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49, 73.

Ajan tapahtumaan -analyysi suoritettiin kulkukyvyn menettämisen varalta. Liikkumisen menetys määriteltiin kyvyttömyydeksi kävellä ilman apua ja ilman tukia vähintään 10 metrin ajan, jonka tutkija arvioi ja raportoi jokaisella tutkimuskäynnillä, ja joka vahvistettiin kyvyttömyydellä kävellä/juoksua 10 metriä (yhtenä NSAA:n komponenttina). ) arvioitiin seuraavalla käynnillä, jolloin ajoitetut toimintatestit suoritettiin.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49, 73.
Muutos NSAA:n lähtötasosta - Aika suoritukseen 10 m juoksu/kävely - yleinen lähtötaso
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Ajan tapahtumaan -analyysi suoritettiin kulkukyvyn menettämisen varalta. Liikkumisen menetys määriteltiin kyvyttömyydeksi kävellä ilman apua ja ilman tukia vähintään 10 metrin ajan, jonka tutkija arvioi ja raportoi jokaisella tutkimuskäynnillä, ja joka vahvistettiin kyvyttömyydellä kävellä/juoksua 10 metriä (yhtenä NSAA:n komponenttina). ) arvioitiin seuraavalla käynnillä, jolloin ajoitetut toimintatestit suoritettiin. Tämä on kokonaismuutos lähtötilanteesta, joka sisälsi muutoksen emotutkimukseen B5161002 ilmoittautumisen jälkeen.

Tutkimuksen B5161002 yleinen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi arvioksi ennen ensimmäistä annostelupäivää. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161002.
Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Muutos lähtötilanteesta nilkan liikealueella (ROM) - B5161004 perusviiva
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49 ja 73.

Nilkan ROM arvioitiin goniometrisesti ja kaikki nilkan kontraktuurien esiintymiset kirjattiin. Optimaalisten testausolosuhteiden ja päätepistemittausten johdonmukaisuuden takaamiseksi nilkan ROM:n toiminnallinen arviointi saatiin päätökseen suunnilleen samaan aikaan päivästä.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49 ja 73.
Muutos lähtötilanteesta nilkkaROM-muistissa – yleinen lähtötaso
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Nilkan ROM arvioitiin goniometrisesti ja kaikki nilkan kontraktuurien esiintymiset kirjattiin. Optimaalisten testausolosuhteiden ja päätepistemittausten johdonmukaisuuden takaamiseksi nilkan ROM:n toiminnallinen arviointi saatiin päätökseen suunnilleen samaan aikaan päivästä. Tämä on kokonaismuutos lähtötilanteesta, joka sisälsi muutoksen emotutkimukseen B5161002 ilmoittautumisen jälkeen.

Tutkimuksen B5161002 yleinen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi arvioksi ennen ensimmäistä annostelupäivää. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161002.
Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Muutos lähtötasosta yläraajan (PUL) suorituskyvyn kokonaispisteissä - B5161004 lähtötaso
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49 ja 73.

PUL-asteikkoa käytettiin DMD-potilaiden yläraajan motorisen suorituskyvyn arvioimiseen. PUL-asteikko sisältää 22 kohtaa; syöttökohde, joka määrittää aloitustoimintotason, ja 21 kohdetta, jotka on jaettu 3 tasoon; olkapää (4 kohdetta), keskimmäinen (9 kohdetta) ja distaalinen (8 kohdetta). Kohdekohtaiset pisteytysvaihtoehdot eivät välttämättä ole yhtenäisiä ja voivat vaihdella välillä 0-1 - 0-6 suorituskyvyn mukaan, korkeammat arvot vastaavat parempaa suorituskykyä. Enimmäispistemäärä 74 saavutetaan lisäämällä yksittäisten tasojen pisteet; olkapään maksimipistemäärä 16, keskitason maksimipistemäärä 34 ja distaalisen tason maksimipistemäärä 24. Optimaalisten testausolosuhteiden ja päätepistemittausten johdonmukaisuuden takaamiseksi PUL:n toiminnallinen arviointi saatiin päätökseen suunnilleen samaan aikaan päivästä.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49 ja 73.
Muutos lähtötasosta PUL:n kokonaispistemäärään - kokonaislähtötasoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

PUL-asteikkoa käytettiin DMD-potilaiden yläraajan motorisen suorituskyvyn arvioimiseen. PUL-asteikko sisältää 22 kohtaa; syöttökohde, joka määrittää aloitustoimintotason, ja 21 kohdetta, jotka on jaettu 3 tasoon; olkapää (4 kohdetta), keskimmäinen (9 kohdetta) ja distaalinen (8 kohdetta). Kohdekohtaiset pisteytysvaihtoehdot eivät välttämättä ole yhtenäisiä ja voivat vaihdella välillä 0-1 - 0-6 suorituskyvyn mukaan, korkeammat arvot vastaavat parempaa suorituskykyä. Enimmäispistemäärä 74 saavutetaan lisäämällä yksittäisten tasojen pisteet; olkapään maksimipistemäärä 16, keskitason maksimipistemäärä 34 ja distaalisen tason maksimipistemäärä 24.

Tämä on kokonaismuutos lähtötilanteesta, joka sisälsi muutoksen emotutkimukseen B5161002 ilmoittautumisen jälkeen. Tutkimuksen B5161002 yleinen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi arvioksi ennen ensimmäistä annostelupäivää. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161002.
Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Muutos lähtötasosta kuuden minuutin kävelymatkalla (6MWD) - B5161004 perusviiva
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49 ja 73.

6MWD arvioi liikkumiskyvyn mittaamalla 6 minuutissa kävellyn matkan. Optimaalisten testausolosuhteiden ja päätepistemittausten johdonmukaisuuden takaamiseksi 6MWD:n toiminnallinen arviointi saatiin päätökseen suunnilleen samaan aikaan päivästä.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49 ja 73.
Muutos lähtötilanteesta 6MWD:ssä – yleinen lähtötaso
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

6MWD arvioi liikkumiskyvyn mittaamalla 6 minuutissa kävellyn matkan. Optimaalisten testausolosuhteiden ja päätepistemittausten johdonmukaisuuden takaamiseksi 6MWD:n toiminnallinen arviointi saatiin päätökseen suunnilleen samaan aikaan päivästä. Tämä on kokonaismuutos lähtötilanteesta, joka sisälsi muutoksen emotutkimukseen B5161002 ilmoittautumisen jälkeen.

Tutkimuksen B5161002 yleinen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi arvioksi ennen ensimmäistä annostelupäivää. Viikko 1 oli tutkimushoidon aloitus emotutkimuksessa B5161002.
Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Muutos lähtötasosta pakotetun uloshengityksen tilavuudessa yhdessä sekunnissa (FEV1) - B5161004 Perustaso
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49 ja 73.

FEV1 kirjattiin absoluuttisena tilavuutena litroina ja ennustettujen arvojen muodossa iän, pituuden, rodun ja sukupuolen mukaan. Paras yksittäinen FEV1-mittaus 3:n sarjasta kirjattiin tietokantaan.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49 ja 73.
Muutos lähtötasosta uloshengityksen huippuvirtausnopeudella (PEFR) - B5161004 -perustaso
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49 ja 73.

PEFR oli yksi keuhkotoimintatesteistä (PFT). Suoritettiin kolme teknisesti riittävää PEFR-huippuvirtausliikettä, jotka ilmoitettiin litroissa/minuutissa (L/min), ja suurin yksittäinen PEFR raportoitiin tietokannassa. Optimaalisten testausolosuhteiden ja päätepistemittausten johdonmukaisuuden takaamiseksi PEFR:n toiminnallinen arviointi saatiin päätökseen suunnilleen samaan aikaan päivästä.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49 ja 73.
Muutos lähtötasosta myometriaan perustuvassa lihasvoimassa - B5161004 -perusviiva
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49, 73.

Lihasvoima mitattiin kädessä pidettävällä dynamometrillä. Seuraavat lihasryhmät arvioitiin: polven ojennus, kyynärpään ojennus, kyynärpään ojennus, lonkan sieppaus ja olkapään abduktio. 95 %:n luottamusväliä ei laskettu, kun saatavilla oli enintään 3 osallistujan tiedot.

Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen annostelua päivänä 1 B5161004:ssä. Viikko 1 laskettiin alkaen tutkimushoidosta tutkimuksessa B5161004.
Lähtötilanne, viikot 13, 25, 49, 73.
Muutos lähtötasosta myometriaan perustuvassa lihasvoimassa - yleinen lähtötaso
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

Lihasvoima mitattiin kädessä pidettävällä dynamometrillä. Seuraavat lihasryhmät arvioitiin: polven ojennus, kyynärpään ojennus, kyynärpään ojennus, lonkan sieppaus ja olkapään abduktio. 95 %:n luottamusväliä ei laskettu, kun saatavilla oli enintään 3 osallistujan tiedot.

Tutkimuksen B5161002 yleinen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi arvioksi ennen ensimmäistä annostelupäivää. Viikko 1 oli tutkimushoidon aloitus emotutkimuksessa B5161002.
Perustaso, viikot 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
Seerumin PF-06252616 (domagrotsumabi) pitoisuuden suhde aikayhteenvetoon
Aikaikkuna: Viikot 1, 25, 49 ja 73
Viikot 1, 25, 49 ja 73
Niiden osallistujien määrä, joilla on ADA-vasta-aineiden kehitys
Aikaikkuna: Viikot 1, 25, 49, 73 ja ennenaikainen irtisanominen
ADA-näytteiden positiivisen tuloksen kriteeri oli ADA-tiitteri >=1,88. ADA-näytteiden negatiivisen tuloksen kriteeri oli ADA-tiitteri <1,88.
Viikot 1, 25, 49, 73 ja ennenaikainen irtisanominen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 13. lokakuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 22. marraskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 22. marraskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. syyskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. syyskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 20. syyskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 23. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B5161004
  • 2016-001615-21 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa