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Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza di PF-06252616 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne

28 ottobre 2020 aggiornato da: Pfizer

UNO STUDIO DI ESTENSIONE MULTICENTRALE E IN APERTO PER VALUTARE LA SICUREZZA A LUNGO TERMINE DI PF-06252616 NEI RAGAZZI CON DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE

Questo studio è un'estensione in aperto del protocollo B5161002 e fornirà una valutazione della sicurezza, dell'efficacia, della farmacodinamica e della farmacocinetica a lungo termine della somministrazione endovenosa di PF 06252616 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne. Circa 105 soggetti idonei saranno assegnati a ricevere una dose massima tollerata individualizzata mensile in base al loro profilo di tollerabilità/dati da B5161002. Questo studio non conterrà un comparatore placebo. I soggetti saranno sottoposti a valutazioni di sicurezza (laboratorio, monitoraggio cardiaco, esami fisici, radiografia, risonanza magnetica), valutazioni della capacità funzionale (salita di 4 scale, gamma di movimento, test di forza, valutazione ambulatoriale Northstar, test funzionale dell'arto superiore, test del cammino di sei minuti e test di funzionalità polmonare) e test di farmacocinetica.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

59

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • UBC Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • Children's Hospital- London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 1C9
        • Centre de Readaptation Marie Enfant (CRME)
  • Giappone
    • Hyogo
      • Nishinomiya-shi, Hyogo, Giappone, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Giappone, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • UOC Farmacia - Istituto Gianna Gaslini,
      • Genova, Italia, 16147
        • UOC Medicina Fisica Riabilitativa - Istituto G. Gaslini
      • Genova, Italia, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto Gianna Gaslini
      • Genova, Italia, 16147
        • UOC Radiologia - Istituto Gianna Gaslini,
      • Genova, Italia, 16147
        • UOS Dipartimentale Endocrinologia Clinica Sperimentale - Ist.
      • Rome, Italia, 00150
        • Dipartimento Pediatrico Universitario-Ospedaliero Endocrinologia
      • Rome, Italia, 00165
        • Farmacia Ospedaliera, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Centro Trials
      • Rome, Italia, 00165
        • U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Dubowitz Neuromuscular Centre, Institute of Child Health
      • Newcastle-upon-Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility
      • Newcastle-upon-Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • Institute of Genetic Medicine,Muscle Team
      • Newcastle-upon-Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Research Pharmacy
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Pharmacy
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Clinical & Translational Research Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA/UCLA Neurology
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine), Department of Orthopedic Surgery
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa ICTS, Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute Out-patient Center
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Investigational Drug Service
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • (For Drug deliveries) IDS Pharmacy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Childrens's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University, Investigational Drug Pharmacy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah School of Medicine
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Center for Clinical and Translational Sciences
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Utah Center for Advanced Imaging and Research (UCAIR)
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Utah Program for Inherited Neuromuscular Disorder

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno arruolato e completato lo studio B5161002.
  2. - Documento di consenso informato firmato e datato (ICD) indicante che il genitore o il tutore legale/tutore del soggetto è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
  3. - Soggetti e loro tutori legali/caregiver che sono disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure dello studio.

  4. Il soggetto ha;

    1. Adeguata funzionalità epatica nelle valutazioni di laboratorio di screening
    2. GLDH inferiore a 20 unità/litro (2 x limite superiore della norma [ULN])
    3. Stima del contenuto di ferro sulla risonanza magnetica del fegato entro il range normale.

Criteri di esclusione:

  1. Riluttanza o impossibilità (p. es., impianti metallici) a sottoporsi a esame con risonanza magnetica chiusa.
  2. Tutti i soggetti di sesso maschile in grado di procreare, sessualmente attivi ea rischio di gravidanza della partner, che non vogliono o non possono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace. Inoltre, tutti i soggetti di sesso maschile sessualmente attivi che non vogliono o non sono in grado di impedire il potenziale trasferimento e l'esposizione al farmaco attraverso lo sperma ai loro partner utilizzando un preservativo in modo coerente e corretto. .
  3. Soggetti che sono membri del personale del sito sperimentale direttamente coinvolti nella conduzione dello studio e loro familiari, membri del personale del sito altrimenti supervisionati dallo Sperimentatore o soggetti che sono imparentati con i dipendenti Pfizer direttamente coinvolti nella conduzione dello studio.
  4. Altre gravi condizioni mediche o psichiatriche acute o croniche o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio.
  5. Partecipazione ad altri studi che coinvolgono farmaci sperimentali, ad eccezione di B5161002.
  6. Storia di reazione allergica o anafilattica a una proteina terapeutica o diagnostica o ad additivi di questo prodotto sperimentale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PF-06252616
A un soggetto verranno assegnati 5 mg/kg, 20 mg/kg o 40 mg/kg in base alla loro dose massima tollerata da B5161002
Biologico: PF-06252616
A un soggetto verranno assegnati 5 mg/kg, 20 mg/kg o 40 mg/kg in base alla loro dose massima tollerata da B5161002

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con dose ridotta o interruzione temporanea a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: 2 anni
Un evento avverso (AE) era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica cui era stato somministrato un prodotto; l'evento non doveva avere una relazione causale con il trattamento o l'uso. Gli eventi avversi correlati al trattamento sono stati determinati dallo sperimentatore. Di seguito è riportato il numero di partecipanti con dose ridotta o interruzione temporanea a causa di eventi avversi per tutte le cause e correlati al trattamento.
2 anni
Numero di partecipanti con gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 2 anni
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica cui era stato somministrato un prodotto; l'evento non doveva avere una relazione causale con il trattamento o l'uso. I TEAE erano eventi avversi verificatisi dopo l'inizio del trattamento o eventi avversi che aumentavano di gravità durante il trattamento. I TEAE gravi erano TEAE che interferivano in modo significativo con la normale funzione dei partecipanti. I TEAE correlati al trattamento sono stati determinati dallo sperimentatore. Il numero di partecipanti con gravi TEAE per tutte le cause e correlati al trattamento è presentato di seguito.
2 anni
Numero di partecipanti che hanno interrotto lo studio a causa di TEAE
Lasso di tempo: 2 anni
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica cui era stato somministrato un prodotto; l'evento non doveva avere una relazione causale con il trattamento o l'uso. I TEAE erano eventi avversi verificatisi dopo l'inizio del trattamento o eventi avversi che aumentavano di gravità durante il trattamento. I TEAE correlati al trattamento sono stati determinati dallo sperimentatore. Di seguito è riportato il numero di partecipanti che hanno interrotto lo studio a causa di TEAE per tutte le cause e correlati al trattamento.
2 anni
Numero di partecipanti con anomalie dei test di laboratorio (senza riguardo all'anomalia basale B5161004) - Ematologia
Lasso di tempo: 2 anni

La valutazione ematologica includeva: emoglobina, ematocrito, conta dei globuli rossi (RBC), piastrine, morfologia dei GR, conta dei globuli bianchi (WBC), linfociti assoluti, linfociti atipici assoluti, neutrofili totali assoluti, conta dei neutrofili totali assoluti, basofili, eosinofili assoluti e monociti assoluti.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004.

(ULN=Limite superiore del normale; LLN=Limite inferiore del normale).
2 anni
Numero di partecipanti con anomalie dei test di laboratorio (senza riguardo all'anomalia basale B5161004) - Coagulazione
Lasso di tempo: 2 anni

La valutazione della coagulazione includeva il tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) e il tempo di protrombina (PT).

(ULN=Limite superiore del normale). Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004.
2 anni
Numero di partecipanti con anomalie dei test di laboratorio (senza riguardo all'anomalia basale B5161004) - Funzionalità epatica
Lasso di tempo: 2 anni

La valutazione della funzionalità epatica includeva: bilirubina totale, aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), gamma-glutamiltransferasi (GGT), fosfatasi alcalina, proteine ​​totali, albumina e glutammato deidrogenasi.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004.

(LLN=Limite inferiore del normale; ULN=Limite superiore del normale).
2 anni
Numero di partecipanti con anomalie dei test di laboratorio (senza riguardo all'anomalia basale B5161004) - Funzione renale
Lasso di tempo: 2 anni

La valutazione della funzionalità renale includeva: azoto ureico nel sangue (BUN), creatinina e acido urico.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. (ULN=Limite superiore del normale).
2 anni
Numero di partecipanti con anomalie dei test di laboratorio (senza riguardo all'anomalia basale B5161004) - Elettroliti
Lasso di tempo: 2 anni

La valutazione degli elettroliti includeva: sodio, potassio, cloruro, calcio, fosfato e bicarbonato.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004.

(LLN=Limite inferiore del normale, ULN=Limite superiore del normale).
2 anni
Numero di partecipanti con anomalie dei test di laboratorio (senza riguardo all'anomalia basale B5161004) - Ormoni
Lasso di tempo: 2 anni

Le valutazioni ormonali includevano tiroxina libera (T4), ormone stimolante la tiroide (TSH), ormone luteinizzante (LH), ormone follicolo stimolante (FSH) e androstenedione. Il numero di partecipanti con anomalie di LH, FSH e androstenedione è stato riportato in diversi gruppi di età.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004.

(LLN=Limite inferiore del normale, ULN=Limite superiore del normale).
2 anni
Numero di partecipanti con anomalie dei test di laboratorio (senza riguardo all'anomalia al basale B5161004) - Chimica clinica
Lasso di tempo: 2 anni

La valutazione chimico-clinica includeva glucosio, creatina chinasi (CK), troponina I, amilasi, capacità di legare il ferro, capacità di legare il ferro insaturo, saturazione della transferrina, ferro e ferritina. Il numero di partecipanti con anomalie del ferro è stato riportato in diversi gruppi di età.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004.

(LLN=Limite inferiore del normale, ULN=Limite superiore del normale).
2 anni
Numero di partecipanti con anomalie dei test di laboratorio (senza riguardo all'anomalia basale B5161004) - Analisi delle urine
Lasso di tempo: 2 anni

Analisi delle urine Microscopia inclusa: globuli rossi nelle urine (RBC), globuli bianchi nelle urine (WBC), cristalli di acido urico nelle urine, cristalli di ossalato di calcio nelle urine, cristalli amorfi nelle urine, batteri nelle urine, esame microscopico delle urine.

Analisi delle urine Il dipstick includeva: pH urinario, glucosio urinario, chetoni urinari, proteine ​​urinarie, sangue/emoglobina urinaria, nitrito urinario, esterasi leucocitaria urinaria.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004.
2 anni
Numero di partecipanti con anomalie dei test di laboratorio (senza riguardo all'anomalia basale B5161004) - Sangue fecale
Lasso di tempo: 2 anni

Viene presentato il numero di partecipanti con sangue rilevato nei campioni fecali. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004.

(ULN=Limite superiore del normale).
2 anni
Numero di partecipanti con dati di ferritina sierica, ferro sierico e % di saturazione della transferrina che soddisfano i criteri di riepilogo categorico - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 13, 25, 37, 49, 61, 73 e 85.

Ai partecipanti è stato chiesto di digiunare per almeno 8 ore prima della raccolta del sangue per valutare la sideremia, la ferritina sierica e la percentuale di saturazione della transferrina. L'unità di ferro era mcg/dL; l'unità di ferritina era ng/mL; l'unità di % saturazione transferrina era %.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimane 13, 25, 37, 49, 61, 73 e 85.
Numero di partecipanti con risultati significativi degli esami fisici, inclusi gli esami delle mucose del naso e della gola
Lasso di tempo: 2 anni
Gli esami fisici sono stati condotti da un medico, da un assistente medico qualificato o da un infermiere come accettabile secondo la normativa locale. È stato eseguito un esame mirato della mucosa del naso e della gola per monitorare eventuali segni di teleangectasie della mucosa. I risultati dell'esame fisico clinicamente significativi sono stati determinati dallo sperimentatore.
2 anni
Riassunto dello sviluppo puberale secondo Tanner Stage
Lasso di tempo: Screening, linea di base, settimana 49.

La stadiazione di Tanner è stata eseguita prima della prima dose di questo studio per monitorare i segni di uno sviluppo sessuale accelerato. I cambiamenti fisici nello sviluppo puberale (peli pubici, pene e testicoli) sono stati valutati utilizzando il sistema descritto da Marshall e Tanner. La fase 1 è la preadolescenza, le fasi 2, 3 e 4 sono l'inizio della pubertà e la fase 5 è l'adulto maturo. I dettagli sul sistema possono essere riferiti a Tanner JM. Crescita in adolescenza. Pubblicazioni scientifiche di Blackwell 1962; 2a edizione.

La visita del partecipante alla settimana 97 all'interno dello studio B5161002 (studio sui genitori) è stata raccolta come dati di screening.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Screening, linea di base, settimana 49.
Riepilogo del volume testicolare
Lasso di tempo: Screening, linea di base, settimana 49.

Il volume testicolare è stato utilizzato per monitorare lo sviluppo puberale. La visita del partecipante alla settimana 97 all'interno dello studio B5161002 (studio genitore) è stata raccolta come dati di screening nello studio attuale.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Screening, linea di base, settimana 49.
Numero di partecipanti con dati sui segni vitali post-basale che soddisfano i criteri di riepilogo categorico - B5161004 Basale
Lasso di tempo: 2 anni

In questa tabella è registrato il numero di partecipanti pre-dose di pressione arteriosa supina e frequenza cardiaca che soddisfano i criteri di riepilogo categorico.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004.

(DBP=pressione sanguigna diastolica, SBP=pressione sanguigna sistolica; L'unità per la pressione sanguigna è: mmHg, l'unità per la frequenza cardiaca è: battiti al minuto [BPM])
2 anni
Numero di partecipanti con dati sui segni vitali successivi al basale che soddisfano i criteri di riepilogo categorico - Basale generale
Lasso di tempo: 2 anni

In questa tabella è stato registrato il numero di partecipanti con dati di pressione arteriosa in posizione supina pre-dose che soddisfacevano il riepilogo categorico.

Il valore basale complessivo è stato definito come l'ultima valutazione pre-dose prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002.

(DBP=pressione arteriosa diastolica, SBP=pressione arteriosa sistolica; L'unità di misura della pressione arteriosa è: mmHg).
2 anni
Numero di partecipanti con dati ECG post-basale che soddisfano i criteri di riepilogo categorico - B5161004 Basale
Lasso di tempo: 2 anni

QTcF=QT/(60/Ora)**(1/3). Nei calcoli sono state utilizzate le medie dei replicati. QT=tempo tra l'inizio dell'onda Q e la fine dell'onda T nel ciclo elettrico del cuore; QTcF=QT corretto (correzione Fridericia). Tutti gli ECG programmati sono stati eseguiti dopo che il partecipante aveva riposato tranquillamente per almeno 10 minuti in posizione supina.

Il basale è stato definito come la media delle ultime misurazioni pre-dose triplicate prima del giorno 1 in B5161004.
2 anni
Numero di partecipanti con dati ECG post-basale che soddisfano i criteri di riepilogo categorico - Basale generale
Lasso di tempo: 2 anni

QT=tempo tra l'inizio dell'onda Q e la fine dell'onda T nel ciclo elettrico del cuore; QTcF=QT corretto (correzione Fridericia). Tutti gli ECG programmati sono stati eseguiti dopo che il partecipante aveva riposato tranquillamente per almeno 10 minuti in posizione supina.

Il basale complessivo è stato definito come la media delle ultime misurazioni pre-dose triplicate prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002.
2 anni
Numero di partecipanti con dati sull'accumulo di ferro che soddisfano i criteri di riepilogo categorico
Lasso di tempo: Proiezione e Settimana 49.

La risonanza magnetica del fegato (MRI) è stata inviata a una struttura di imaging radiologico centrale indipendente per il calcolo del valore medio di R2* che è stato utilizzato per monitorare l'accumulo di ferro nel fegato. Nei calcoli sono stati utilizzati i valori medi di R2*.

Normale: R2* <= 75 Hz a 1,5 T o <=139 Hz a 3,0 T; Superiore al normale: R2* > 75 Hz e <= 190 Hz a 1,5 T o R2* > 139 Hz e <= 369 Hz a 3,0 T Sovraccarico lieve: R2* > 190 Hz a 1,5 T o R2* > 369 Hz a 3,0 T I dati della visita della settimana 93 del partecipante nello studio B5161002 (studio genitore) sono stati utilizzati per lo screening nello studio attuale.
Proiezione e Settimana 49.
Variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) mediante RM cardiaca - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale e settimana 49.
La LVEF era il rapporto tra il sangue espulso durante la sistole e il sangue nel ventricolo alla fine della diastole. La LVEF è stata misurata mediante risonanza magnetica cardiaca (MRI) o ecocardiografia. Lo stesso metodo di imaging cardiaco è stato utilizzato in modo coerente per ciascun partecipante. Le risonanze magnetiche cardiache sono state lette da un fornitore centrale di imaging, mentre gli ecocardiogrammi sono stati letti localmente (in ciascun sito). La tabella presenta i risultati della risonanza magnetica cardiaca. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale e settimana 49.
Variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) mediante risonanza magnetica cardiaca - basale complessivo
Lasso di tempo: Basale, settimane 49, 97, 146.

La LVEF era il rapporto tra il sangue espulso durante la sistole e il sangue nel ventricolo alla fine della diastole. La LVEF è stata misurata mediante risonanza magnetica cardiaca (MRI) o ecocardiografia. Lo stesso metodo di imaging cardiaco è stato utilizzato in modo coerente per ciascun partecipante. Le risonanze magnetiche cardiache sono state lette da un fornitore centrale di imaging, mentre gli ecocardiogrammi sono stati letti localmente (in ciascun sito). La tabella presenta i risultati della risonanza magnetica cardiaca.

Il basale complessivo è stato definito come l'ultima valutazione pre-dose prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161002.
Basale, settimane 49, 97, 146.
Variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) mediante ecocardiogramma - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale, settimana 49.

La LVEF era il rapporto tra il sangue espulso durante la sistole e il sangue nel ventricolo alla fine della diastole. La LVEF è stata misurata mediante risonanza magnetica cardiaca (MRI) o ecocardiografia. Lo stesso metodo di imaging cardiaco è stato utilizzato in modo coerente per ciascun partecipante. Le risonanze magnetiche cardiache sono state lette da un fornitore centrale di imaging, mentre gli ecocardiogrammi sono stati letti localmente (in ciascun sito). La tabella presenta i risultati degli ecocardiogrammi.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimana 49.
Variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) mediante ecocardiogramma - basale complessivo
Lasso di tempo: Basale, settimane 49, 97, 146.

La LVEF era il rapporto tra il sangue espulso durante la sistole e il sangue nel ventricolo alla fine della diastole. La LVEF è stata misurata mediante risonanza magnetica cardiaca (MRI) o ecocardiografia. Lo stesso metodo di imaging cardiaco è stato utilizzato in modo coerente per ciascun partecipante. Le risonanze magnetiche cardiache sono state lette da un fornitore centrale di imaging, mentre gli ecocardiogrammi sono stati letti localmente (in ciascun sito). La tabella presenta i risultati degli ecocardiogrammi.

Il basale complessivo è stato definito come l'ultima valutazione pre-dose prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161002.
Basale, settimane 49, 97, 146.
Rapporto tra età ossea e età cronologica
Lasso di tempo: Basale e settimana 49.

La valutazione dell'età ossea è stata valutata dal rapporto tra l'età ossea e l'età cronologica utilizzando i raggi X della mano e del polso. Il rapporto tra età ossea ed età cronologica è stato calcolato in base all'età ossea/età cronologica alla data di scansione. L'età cronologica alla data di scansione è stata calcolata da (data di scansione - data di nascita + 1)/365.25.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale e settimana 49.
Intero corpo e colonna vertebrale DXA: Z-Score di densità minerale ossea, altezza regolata nel tempo
Lasso di tempo: Screening (visita alla settimana 97 all'interno dello studio dei genitori B5161002) e settimana 49

La densità minerale ossea (BMD) è stata monitorata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA). Sono state ottenute scansioni DXA per valutare la densità minerale ossea della colonna vertebrale e dell'intero corpo senza testa.

Il punteggio Z aggiustato per l'altezza presentato di seguito è il numero di deviazioni standard che confronta la densità minerale ossea del partecipante con la densità minerale ossea media abbinata per età, sesso ed etnia. Se il punteggio Z era di -2 deviazioni standard o inferiore, il risultato era "al di sotto dell'intervallo previsto per l'età". Se il punteggio Z era superiore a -2 deviazioni standard, il risultato era "all'interno dell'intervallo previsto per l'età".
Screening (visita alla settimana 97 all'interno dello studio dei genitori B5161002) e settimana 49
Numero di partecipanti con ideazione suicidaria o comportamento suicidario
Lasso di tempo: 2 anni
La Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) è stata eseguita per identificare il rischio di ideazione o comportamento suicidario. Il C-SSRS è stato condotto con il caregiver/tutore legale del partecipante per conto del partecipante durante lo studio, piuttosto che amministrare questa valutazione direttamente con i partecipanti allo studio. Se in qualsiasi visita il partecipante ha approvato un 4 o 5 nella sezione di ideazione C-SSRS o ha riportato qualsiasi comportamento suicidario, allora doveva essere completata una valutazione del rischio di suicidio (valutazione del rischio) e il partecipante doveva essere interrotto. Il risultato significativo di C-SSRS è stato determinato dall'investigatore.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambio dalla linea di base sulla salita a 4 gradini (4SC) - B5161004 Linea di base
Lasso di tempo: Basale, settimane 13, 25, 49, 73.

Il 4SC ha quantificato il tempo necessario a un partecipante per salire 4 gradini standard. La valutazione funzionale di 4SC è stata condotta da un fisioterapista (o fisiologo dell'esercizio). Al fine di fornire condizioni di test ottimali e coerenza nelle misurazioni degli endpoint, le valutazioni funzionali sono state completate all'incirca alla stessa ora del giorno.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimane 13, 25, 49, 73.
Cambiamento rispetto al basale sul 4SC - Basale generale
Lasso di tempo: Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.

Il 4SC ha quantificato il tempo necessario a un partecipante per salire 4 gradini standard. La valutazione funzionale di 4SC è stata condotta da un fisioterapista (o fisiologo dell'esercizio). Al fine di fornire condizioni di test ottimali e coerenza nelle misurazioni degli endpoint, le valutazioni funzionali sono state completate all'incirca alla stessa ora del giorno.

Questa è la variazione complessiva rispetto al basale che includeva la variazione dall'arruolamento nello studio principale B5161002.

Il basale complessivo è stato definito come l'ultima valutazione pre-dose prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161002.
Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.
Variazione rispetto al basale sulla capacità vitale forzata (FVC) - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 13, 25, 49 e 73.

La FVC è stata misurata utilizzando la manovra FVC mediante spirometria per valutare la funzione dei muscoli respiratori. La migliore (più grande) misurazione FVC da un set di 3 è stata acquisita nel database.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimane 13, 25, 49 e 73.
Variazione rispetto al basale sulla FVC - Basale generale
Lasso di tempo: Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.

La capacità vitale forzata (FVC) è stata misurata utilizzando la manovra FVC mediante spirometria per valutare la funzione dei muscoli respiratori. La migliore (più grande) misurazione FVC da un set di 3 è stata acquisita nel database. Questa è la variazione complessiva rispetto al basale che includeva la variazione dall'arruolamento nello studio principale B5161002.

Il basale complessivo è stato definito come l'ultima valutazione pre-dose prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161002.
Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.
Variazione rispetto al basale nel punteggio della valutazione ambulatoriale Northstar (NSAA) - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 13, 25, 49, 73.

L'NSAA era un test di 17 item che misurava la funzione motoria lorda. Ogni singolo elemento è stato valutato con 0-incapace di eseguire in modo indipendente, 1-in grado di eseguire con assistenza, 2-in grado di eseguire senza assistenza. Un punteggio totale è stato ottenuto sommando tutti i singoli elementi. Il punteggio totale può variare da 0 a 34 (funzione completamente indipendente).

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimane 13, 25, 49, 73.
Variazione rispetto al basale sul punteggio NSAA - Basale complessivo
Lasso di tempo: Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.

L'NSAA era un test di 17 item che misurava la funzione motoria lorda. Ogni singolo elemento è stato valutato con 0-incapace di eseguire in modo indipendente, 1-in grado di eseguire con assistenza, 2-in grado di eseguire senza assistenza. Un punteggio totale è stato ottenuto sommando tutti i singoli elementi. Il punteggio totale può variare da 0 a 34 (funzione completamente indipendente). Questa è la variazione complessiva rispetto al basale che includeva la variazione dall'arruolamento nello studio principale B5161002.

Il basale complessivo è stato definito come l'ultima valutazione pre-dose prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161002.
Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.
Cambio dal basale sulla NSAA - Tempo di stare in posizione supina - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 13, 25, 49, 73.

L'aumento dalla posizione supina era un test funzionale a tempo all'interno della NSAA. Questo test del tempo di sosta dalla posizione supina è stato analizzato separatamente per la tabulazione riassuntiva insieme al punteggio totale NSAA.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimane 13, 25, 49, 73.
Cambiamento dal basale sulla NSAA - Tempo di stare in posizione supina - Basale generale
Lasso di tempo: Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.

L'aumento dalla posizione supina era un test funzionale a tempo all'interno della NSAA. Questo test del tempo di sosta dalla posizione supina è stato analizzato separatamente per la tabulazione riassuntiva insieme al punteggio totale NSAA. Questa è la variazione complessiva rispetto al basale che includeva la variazione dall'arruolamento nello studio principale B5161002.

Il basale complessivo è stato definito come l'ultima valutazione pre-dose prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161002.
Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.
Cambiamento rispetto al basale sulla NSAA - Tempo per completare 10 m di corsa/camminata - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 13, 25, 49, 73.

È stata eseguita un'analisi del tempo all'evento per la perdita della deambulazione. La perdita di deambulazione è stata definita come l'incapacità di camminare senza assistenza e senza tutori per almeno 10 m, come valutato e riportato dallo sperimentatore ad ogni visita dello studio, e confermata dall'incapacità di camminare/correre per 10 m (come 1 componente del NSAA ) valutati alla visita successiva in cui sono stati eseguiti i test funzionali temporizzati.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimane 13, 25, 49, 73.
Variazione dal basale sulla NSAA - Tempo per completare 10 m di corsa/camminata - Basale generale
Lasso di tempo: Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.

È stata eseguita un'analisi del tempo all'evento per la perdita della deambulazione. La perdita di deambulazione è stata definita come l'incapacità di camminare senza assistenza e senza tutori per almeno 10 m, come valutato e riportato dallo sperimentatore ad ogni visita dello studio, e confermata dall'incapacità di camminare/correre per 10 m (come 1 componente del NSAA ) valutati alla visita successiva in cui sono stati eseguiti i test funzionali temporizzati. Questa è la variazione complessiva rispetto al basale che includeva la variazione dall'arruolamento nello studio principale B5161002.

Il basale complessivo è stato definito come l'ultima valutazione pre-dose prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161002.
Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.
Variazione rispetto al basale del range di movimento della caviglia (ROM) - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 13, 25, 49 e 73.

Il ROM della caviglia è stato valutato mediante goniometria e sono state registrate eventuali occorrenze di contratture della caviglia. Al fine di fornire condizioni di test ottimali e coerenza nelle misurazioni degli endpoint, la valutazione funzionale del ROM della caviglia è stata completata all'incirca alla stessa ora del giorno.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimane 13, 25, 49 e 73.
Variazione dal basale sul ROM della caviglia - Basale generale
Lasso di tempo: Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.

Il ROM della caviglia è stato valutato mediante goniometria e sono state registrate eventuali occorrenze di contratture della caviglia. Al fine di fornire condizioni di test ottimali e coerenza nelle misurazioni degli endpoint, la valutazione funzionale del ROM della caviglia è stata completata all'incirca alla stessa ora del giorno. Questa è la variazione complessiva rispetto al basale che includeva la variazione dall'arruolamento nello studio principale B5161002.

Il basale complessivo è stato definito come l'ultima valutazione pre-dose prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161002.
Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.
Variazione rispetto al basale del punteggio complessivo delle prestazioni dell'arto superiore (PUL) - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 13, 25, 49 e 73.

La scala PUL è stata utilizzata per valutare le prestazioni motorie dell'arto superiore per le persone con DMD. La scala PUL comprende 22 item; un item di entrata che definisce il livello funzionale di partenza, e 21 item suddivisi in 3 livelli; spalla (4 articoli), medio (9 articoli) e distale (8 articoli). Le opzioni di punteggio per item potrebbero non essere uniformi e variare da 0-1 a 0-6, a seconda della performance, con valori più alti corrispondenti a performance migliori. Un punteggio massimo totale di 74 si ottiene sommando i punteggi dei singoli livelli; spalla massima 16, punteggio massimo livello medio 34 e punteggio massimo livello distale 24. Al fine di fornire condizioni di test ottimali e coerenza nelle misurazioni degli endpoint, la valutazione funzionale del PUL è stata completata all'incirca alla stessa ora del giorno.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimane 13, 25, 49 e 73.
Variazione rispetto al basale sul punteggio complessivo PUL - Basale complessivo
Lasso di tempo: Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.

La scala PUL è stata utilizzata per valutare le prestazioni motorie dell'arto superiore per le persone con DMD. La scala PUL comprende 22 item; un item di entrata che definisce il livello funzionale di partenza, e 21 item suddivisi in 3 livelli; spalla (4 articoli), medio (9 articoli) e distale (8 articoli). Le opzioni di punteggio per item potrebbero non essere uniformi e variare da 0-1 a 0-6, a seconda della performance, con valori più alti corrispondenti a performance migliori. Un punteggio massimo totale di 74 si ottiene sommando i punteggi dei singoli livelli; spalla massima 16, punteggio massimo livello medio 34 e punteggio massimo livello distale 24.

Questa è la variazione complessiva rispetto al basale che includeva la variazione dall'iscrizione allo studio genitore B5161002. Il basale complessivo è stato definito come l'ultima valutazione pre-dose prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161002.
Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.
Cambiamento rispetto al basale sulla distanza percorsa in sei minuti (6MWD) - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 13, 25, 49 e 73.

Il 6MWD ha valutato la capacità di deambulazione misurando la distanza percorsa in 6 minuti. Al fine di fornire condizioni di test ottimali e coerenza nelle misurazioni degli endpoint, la valutazione funzionale di 6MWD è stata completata all'incirca alla stessa ora del giorno.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimane 13, 25, 49 e 73.
Variazione rispetto al valore di riferimento nel 6MWD - Valore di riferimento complessivo
Lasso di tempo: Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.

Il 6MWD ha valutato la capacità di deambulazione misurando la distanza percorsa in 6 minuti. Al fine di fornire condizioni di test ottimali e coerenza nelle misurazioni degli endpoint, la valutazione funzionale di 6MWD è stata completata all'incirca alla stessa ora del giorno. Questa è la variazione complessiva rispetto al basale che includeva la variazione dall'arruolamento nello studio principale B5161002.

Il basale complessivo è stato definito come l'ultima valutazione pre-dose prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002. La settimana 1 è stata l'inizio del trattamento in studio nello studio parent B5161002.
Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.
Variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 13, 25, 49 e 73.

Il FEV1 è stato registrato come volume assoluto in litri e in termini di valori previsti in base a età, altezza, razza e sesso. La migliore singola misurazione del FEV1 da un set di 3 è stata registrata nel database.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimane 13, 25, 49 e 73.
Variazione rispetto al basale sulla velocità di picco del flusso espiratorio (PEFR) - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 13, 25, 49 e 73.

Il PEFR era uno dei test di funzionalità polmonare (PFT). Tre manovre di velocità di flusso espiratorio di picco (PEFR) tecnicamente adeguate sono state eseguite e riportate in litri/minuto (L/min) e il singolo PEFR più alto è stato riportato nel database. Al fine di fornire condizioni di test ottimali e coerenza nelle misurazioni degli endpoint, la valutazione funzionale del PEFR è stata completata all'incirca alla stessa ora del giorno.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimane 13, 25, 49 e 73.
Variazione rispetto al basale sulla forza muscolare basata sulla miometria - B5161004 Basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 13, 25, 49, 73.

La forza muscolare è stata quantificata mediante un dinamometro portatile. Sono stati valutati i seguenti gruppi muscolari: estensione del ginocchio, flessione del gomito, estensione del gomito, abduzione dell'anca e abduzione della spalla. L'intervallo di confidenza al 95% non è stato calcolato quando erano disponibili dati inferiori o uguali a 3 partecipanti.

Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della somministrazione al giorno 1 in B5161004. La settimana 1 è stata conteggiata a partire dal trattamento in studio nello studio B5161004.
Basale, settimane 13, 25, 49, 73.
Variazione rispetto al basale sulla forza muscolare basata sulla miometria - basale generale
Lasso di tempo: Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.

La forza muscolare è stata quantificata mediante un dinamometro portatile. Sono stati valutati i seguenti gruppi muscolari: estensione del ginocchio, flessione del gomito, estensione del gomito, abduzione dell'anca e abduzione della spalla. L'intervallo di confidenza al 95% non è stato calcolato quando erano disponibili dati inferiori o uguali a 3 partecipanti.

Il basale complessivo è stato definito come l'ultima valutazione pre-dose prima del primo giorno di somministrazione nello studio B5161002. La settimana 1 è stata l'inizio del trattamento in studio nello studio parent B5161002.
Basale, settimane 9, 17, 25, 33, 41, 49, 57, 65, 73, 81, 89, 97, 110, 122, 146, 170.
Riepilogo concentrazione sierica PF-06252616 (domagrozumab) rispetto al tempo
Lasso di tempo: Settimane 1, 25, 49 e 73
Settimane 1, 25, 49 e 73
Numero di partecipanti con sviluppo di anticorpi antidroga (ADA).
Lasso di tempo: Settimane 1, 25, 49, 73 e risoluzione anticipata
Il criterio per il risultato positivo dei campioni ADA era titolo ADA >=1,88. Il criterio per il risultato negativo dei campioni ADA era il titolo ADA <1,88.
Settimane 1, 25, 49, 73 e risoluzione anticipata

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 ottobre 2016

Completamento primario (Effettivo)

22 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

22 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 settembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 settembre 2016

Primo Inserito (Stima)

20 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B5161004
  • 2016-001615-21 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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