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Duchenne 근이영양증이 있는 소년에서 PF-06252616의 안전성을 평가하기 위한 공개 확장 연구

2020년 10월 28일 업데이트: Pfizer

뒤센 근이영양증이 있는 소년에서 PF-06252616의 장기 안전성을 평가하기 위한 다중 센터 공개 확장 연구

이 연구는 프로토콜 B5161002에 대한 공개 라벨 확장이며 Duchenne 근이영양증이 있는 소년에서 PF 06252616의 정맥 내 투여의 장기 안전성, 효능, 약력학 및 약동학에 대한 평가를 제공할 것입니다. 약 105명의 적격 피험자가 B5161002의 내약성 프로파일/데이터를 기반으로 매월 개별화된 최대 내약 용량을 받도록 지정됩니다. 이 연구에는 위약 대조약이 포함되지 않습니다. 피험자는 안전 평가(실험실, 심장 모니터링, 신체 검사, 엑스레이, MRI), 기능적 능력 평가(4계단 오르기, 운동 범위, 근력 테스트, Northstar 보행 평가, 상지 기능 테스트, 6분 걷기 테스트 및 폐 기능 검사) 및 약동학 검사.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

59

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Pharmacy
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA Clinical & Translational Research Center
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA/UCLA Neurology
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine), Department of Orthopedic Surgery
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa ICTS, Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute Out-patient Center
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins Investigational Drug Service
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • (For Drug deliveries) IDS Pharmacy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • St. Louis Childrens's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University, Investigational Drug Pharmacy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah School of Medicine
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • Center for Clinical and Translational Sciences
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • Utah Center for Advanced Imaging and Research (UCAIR)
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • Utah Program for Inherited Neuromuscular Disorder
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Dubowitz Neuromuscular Centre, Institute of Child Health
      • Newcastle-upon-Tyne, 영국, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility
      • Newcastle-upon-Tyne, 영국, NE1 3BZ
        • Institute of Genetic Medicine,Muscle Team
      • Newcastle-upon-Tyne, 영국, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Research Pharmacy
  • 이탈리아
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • UOC Farmacia - Istituto Gianna Gaslini,
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • UOC Medicina Fisica Riabilitativa - Istituto G. Gaslini
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari Istituto Gianna Gaslini
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • UOC Radiologia - Istituto Gianna Gaslini,
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • UOS Dipartimentale Endocrinologia Clinica Sperimentale - Ist.
      • Rome, 이탈리아, 00150
        • Dipartimento Pediatrico Universitario-Ospedaliero Endocrinologia
      • Rome, 이탈리아, 00165
        • Farmacia Ospedaliera, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, 이탈리아, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Centro Trials
      • Rome, 이탈리아, 00165
        • U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • 일본
    • Hyogo
      • Nishinomiya-shi, Hyogo, 일본, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, 일본, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
        • UBC Children's and Women's Health Centre of British Columbia
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A5W9
        • Children's Hospital- London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H1T 1C9
        • Centre de Readaptation Marie Enfant (CRME)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 연구 B5161002에 등록하고 완료한 뒤쉔 근이영양증 환자.
  2. 피험자의 부모 또는 법적 보호자/간병인이 연구의 모든 관련 측면에 대해 통보받았음을 나타내는 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 문서(ICD).
  3. 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차를 준수할 의향과 능력이 있는 피험자 및 법적 보호자/간병인.

  4. 주제가 있습니다.

    1. 실험실 평가 스크리닝에 대한 적절한 간 기능
    2. GLDH 20단위/리터 미만(2 x 정상 상한[ULN])
    3. 정상 범위 내에서 간 MRI의 철 함량 추정.

제외 기준:

  1. 폐쇄형 MRI 검사를 받기를 원하지 않거나 할 수 없는 경우(예: 금속 임플란트).
  2. 아이를 낳을 수 있고 성적으로 활동적이며 여성 파트너를 임신시킬 위험이 있으며 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않거나 사용할 수 없는 모든 남성 피험자. 또한 콘돔을 일관되고 올바르게 사용함으로써 파트너에게 정액을 통한 약물 전달 및 노출 가능성을 방지할 의지가 없거나 방지할 수 없는 모든 성적으로 활동적인 남성 피험자. .
  3. 연구 수행에 직접 관여하는 연구 사이트 직원 및 그 가족, 연구자가 감독하는 사이트 직원 또는 연구 수행에 직접 관여하는 화이자 직원과 관련된 피험자.
  4. 연구 참여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있는 기타 심각한 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태 또는 검사실 이상.
  5. B5161002를 제외하고 시험용 약물과 관련된 다른 연구에 참여.
  6. 이 연구 제품의 치료 또는 진단 단백질 또는 첨가제에 대한 알레르기 또는 아나필락시 반응의 병력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PF-06252616
B5161002의 최대 허용 용량에 따라 5mg/kg, 20mg/kg 또는 40mg/kg이 대상자에게 할당됩니다.
생물학적: PF-06252616
B5161002의 최대 허용 용량에 따라 5mg/kg, 20mg/kg 또는 40mg/kg이 대상자에게 할당됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AE로 인해 용량을 줄이거나 일시적으로 중단한 참여자 수
기간: 2 년
유해 사례(AE)는 제품을 투여한 임상 조사 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 사건입니다. 이벤트는 처리 또는 사용과 인과 관계를 가질 필요가 없습니다. 치료 관련 AE는 조사자에 의해 결정되었습니다. 모든 원인 및 치료 관련 AE로 인해 용량 감소 또는 일시적 중단이 있는 참가자의 수가 아래에 제시됩니다.
2 년
중증 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 2 년
AE는 제품을 투여한 임상 조사 참여자에게서 발생한 뜻밖의 의학적 사건이었습니다. 이벤트는 처리 또는 사용과 인과 관계를 가질 필요가 없습니다. TEAE는 치료 시작 후 발생하는 AE 또는 치료 중 중증도가 증가하는 AE였습니다. 심각한 TEAE는 참가자의 일상적인 기능을 상당히 방해하는 TEAE였습니다. 치료 관련 TEAE는 조사자에 의해 결정되었습니다. 심각한 모든 인과관계 및 치료 관련 TEAE가 있는 참가자의 수는 아래에 제시되어 있습니다.
2 년
TEAE로 인해 연구를 중단한 참가자 수
기간: 2 년
AE는 제품을 투여한 임상 조사 참여자에게서 발생한 뜻밖의 의학적 사건이었습니다. 이벤트는 처리 또는 사용과 인과 관계를 가질 필요가 없습니다. TEAE는 치료 시작 후 발생하는 AE 또는 치료 중 중증도가 증가하는 AE였습니다. 치료 관련 TEAE는 조사자에 의해 결정되었습니다. 모든 인과관계 및 치료 관련 TEAE로 인해 연구를 중단한 참가자의 수는 아래에 제시되어 있습니다.
2 년
검사실 검사 이상이 있는 참여자 수(B5161004 베이스라인 이상과 무관) - 혈액학
기간: 2 년

혈액학 평가 포함: 헤모글로빈, 헤마토크릿, 적혈구(RBC) 수, 혈소판, RBC 형태, 백혈구(WBC) 수, 절대 림프구, 절대 비정형 림프구, 절대 총 호중구, 절대 총 호중구 수, 절대 밴드 세포, 절대 호염기구, 절대 호산구 및 절대 단핵구.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다.

(ULN=정상의 상한; LLN=정상의 하한).
2 년
검사실 검사 이상이 있는 참여자 수(B5161004 베이스라인 이상과 무관) - 응고
기간: 2 년

응고 평가에는 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 및 프로트롬빈 시간(PT)이 포함되었습니다.

(ULN=정상의 상한). 베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다.
2 년
실험실 검사 이상이 있는 참여자 수(B5161004 베이스라인 이상과 무관) - 간 기능
기간: 2 년

간 기능 평가에는 총 빌리루빈, 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알라닌 아미노전이효소(ALT), 감마-글루타밀 전이효소(GGT), 알칼리 포스파타아제, 총 단백질, 알부민 및 글루타메이트 탈수소효소가 포함됩니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다.

(LLN=정상의 하한; ULN=정상의 상한).
2 년
실험실 테스트 이상이 있는 참여자 수(B5161004 베이스라인 이상과 무관) - 신장 기능
기간: 2 년

신장 기능 평가에는 혈액요소질소(BUN), 크레아티닌 및 요산이 포함됩니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. (ULN=정상의 상한).
2 년
실험실 검사 이상이 있는 참여자 수(B5161004 베이스라인 이상과 무관) - 전해질
기간: 2 년

전해질 평가에는 나트륨, 칼륨, 염화물, 칼슘, 인산염 및 중탄산염이 포함됩니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다.

(LLN=정상 하한, ULN=정상 상한).
2 년
실험실 테스트 이상이 있는 참여자 수(B5161004 베이스라인 이상과 무관) - 호르몬
기간: 2 년

호르몬 평가에는 유리 티록신(T4), 갑상선 자극 호르몬(TSH), 황체 형성 호르몬(LH), 여포 자극 호르몬(FSH) 및 안드로스텐디온이 포함됩니다. LH, FSH 및 androstenedione의 이상이 있는 참가자의 수는 다른 연령대에서 보고되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다.

(LLN=정상 하한, ULN=정상 상한).
2 년
검사실 검사 이상이 있는 참여자 수(B5161004 베이스라인 이상과 무관) - 임상 화학
기간: 2 년

임상 화학 평가에는 포도당, 크레아틴 키나아제(CK), 트로포닌 I, 아밀라아제, 철 결합 능력, 불포화 철 결합 능력, 트랜스페린 포화도, 철 및 페리틴이 포함되었습니다. 철분 이상이 있는 참가자의 수는 다양한 연령대에서 보고되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다.

(LLN=정상 하한, ULN=정상 상한).
2 년
실험실 검사 이상이 있는 참여자 수(B5161004 베이스라인 이상과 무관) - 요검사
기간: 2 년

소변검사 현미경 검사에는 소변 적혈구(RBC), 소변 백혈구(WBC), 소변 요산 결정, 소변 칼슘 옥살레이트 결정, 소변 무정형 결정, 소변 세균, 소변 현미경 검사가 포함됩니다.

요검사 딥스틱 포함: 소변 pH, 소변 포도당, 소변 케톤, 소변 단백질, 소변 혈액/헤모글로빈, 소변 아질산염, 소변 백혈구 에스테라제.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다.
2 년
검사실 검사 이상이 있는 참여자 수(B5161004 베이스라인 이상과 무관) - 분변혈
기간: 2 년

대변 ​​샘플에서 혈액이 검출된 참가자의 수가 표시됩니다. 베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다.

(ULN=정상의 상한).
2 년
범주 요약 기준 - B5161004 베이스라인을 충족하는 혈청 페리틴, 혈청 철 및 % 트랜스페린 포화도 데이터가 있는 참가자 수
기간: 기준선, 13주, 25주, 37주, 49주, 61주, 73주 및 85주.

참가자들은 혈청 철, 혈청 페리틴 및 % 트랜스페린 포화도를 평가하기 위해 혈액 수집 전 최소 8시간 동안 금식하도록 요청받았습니다. 철의 단위는 mcg/dL입니다. 페리틴의 단위는 ng/mL이고; %트랜스페린 포화도의 단위는 %였다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 13주, 25주, 37주, 49주, 61주, 73주 및 85주.
코 및 인후 점막 검사를 포함한 신체 검사에서 유의미한 결과를 얻은 참가자 수
기간: 2 년
신체 검사는 지역 규정에 따라 허용되는 경우 의사, 훈련된 의사 보조원 또는 전문 간호사에 의해 수행되었습니다. 점막 모세혈관확장증의 모든 징후를 모니터링하기 위해 표적 코 및 인후 점막 검사를 수행했습니다. 임상적으로 유의미한 신체 검사 결과는 조사자에 의해 결정되었습니다.
2 년
태너기별 사춘기 발달 요약
기간: 스크리닝, 베이스라인, 49주차.

성 발달의 가속화 징후를 모니터링하기 위해 이 연구의 첫 번째 투여 전에 태너 병기결정을 수행했습니다. 사춘기 발달의 신체적 변화(음모, 음경 및 고환)는 Marshall과 Tanner가 설명한 시스템을 사용하여 평가했습니다. 1단계는 청소년기, 2, 3, 4단계는 사춘기의 시작, 5단계는 성숙한 성인입니다. 시스템에 대한 자세한 내용은 Tanner JM을 참조하십시오. 청소년기의 성장. Blackwell Scientific Publications 1962; 2판.

연구 B5161002(모 연구) 내 참가자의 97주차 방문이 스크리닝 데이터로 수집되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
스크리닝, 베이스라인, 49주차.
고환 부피 요약
기간: 스크리닝, 베이스라인, 49주차.

고환 용적은 사춘기 발달을 모니터링하는 데 사용되었습니다. 연구 B5161002(모 연구) 내 참가자의 97주차 방문은 현재 연구에서 스크리닝 데이터로 수집되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
스크리닝, 베이스라인, 49주차.
범주별 요약 기준을 충족하는 기준선 이후 활력 징후 데이터가 있는 참가자 수 - B5161004 기준선
기간: 2 년

범주 요약 기준을 충족하는 투약 전 누운 혈압 및 맥박수를 이 표에 기록했습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다.

(DBP=확장기 혈압, SBP=수축기 혈압, 혈압 단위: mmHg, 맥박수 단위: 분당 박동수[BPM])
2 년
기준선 후 활력 징후 데이터가 범주별 요약 기준을 충족하는 참가자 수 - 전체 기준선
기간: 2 년

투약 전 반듯이 누운 혈압 회의 범주 요약의 데이터가 있는 참가자의 수를 이 표에 기록했습니다.

전체 기준선은 연구 B5161002에서 투여 첫 날 이전의 마지막 투여 전 평가로 정의되었습니다.

(DBP=확장기 혈압, SBP=수축기 혈압, 혈압 단위: mmHg).
2 년
기준선 이후 ECG 데이터가 범주 요약 기준을 충족하는 참가자 수 - B5161004 기준선
기간: 2 년

QTcF=QT/(60/시간)**(1/3). 계산에는 복제 수단이 사용되었습니다. QT = 심장의 전기 주기에서 Q파의 시작과 T파의 끝 사이의 시간; QTcF=보정된 QT(프리데리시아 보정). 모든 예정된 ECG는 참가자가 누운 자세로 최소 10분 동안 조용히 휴식을 취한 후에 수행되었습니다.

기준선은 B5161004에서 1일 전에 마지막 3회 투여 전 측정의 평균으로 정의되었습니다.
2 년
기준선 이후 ECG 데이터가 범주별 요약 기준을 충족하는 참가자 수 - 전체 기준선
기간: 2 년

QT = 심장의 전기 주기에서 Q파의 시작과 T파의 끝 사이의 시간; QTcF=보정된 QT(프리데리시아 보정). 모든 예정된 ECG는 참가자가 누운 자세로 최소 10분 동안 조용히 휴식을 취한 후에 수행되었습니다.

전체 기준선은 연구 B5161002에서 투약 첫 날 이전의 마지막 3회 투약 전 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
2 년
범주별 요약 기준을 충족하는 철 축적 데이터가 있는 참가자 수
기간: 스크리닝 및 49주차.

간 자기 공명 영상(MRI)은 간의 철 축적을 모니터링하는 데 사용되는 평균 R2* 값을 계산하기 위해 독립적인 중앙 방사선 영상 시설로 보내졌습니다. 평균 R2* 값이 계산에 사용되었습니다.

정상: R2* <= 1.5T에서 75Hz 또는 <= 3.0T에서 139Hz; 정상 이상: R2* > 75Hz 및 <= 190Hz(1.5T) 또는 R2* > 139Hz 및 <= 369Hz(3.0T) 가벼운 과부하: R2* > 190Hz(1.5T) 또는 R2* > 369Hz(3.0T) 연구 B5161002(모 연구)에서 참가자의 93주차 방문 데이터는 현재 연구에서 스크리닝에 사용되었습니다.
스크리닝 및 49주차.
심장 MRI에 의한 좌심실 박출률(LVEF)의 기준선으로부터의 변화 - B5161004 기준선
기간: 기준선 및 49주.
LVEF는 이완기 말에 심실의 혈액에 대한 수축기 동안 분출된 혈액의 비율입니다. LVEF는 심장 자기 공명 영상(MRI) 또는 심초음파로 측정했습니다. 심장 영상의 동일한 방법이 각 참가자에 대해 일관되게 사용되었습니다. 심장 MRI는 중앙 영상 공급업체에서 판독했고 심장초음파는 로컬에서(각 사이트에서) 판독했습니다. 이 표는 심장 MRI의 결과를 나타냅니다. 베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선 및 49주.
심장 MRI에 의한 좌심실 박출률(LVEF)의 기준선으로부터의 변화 - 전체 기준선
기간: 기준선, 49주, 97주, 146주.

LVEF는 이완기 말에 심실의 혈액에 대한 수축기 동안 분출된 혈액의 비율입니다. LVEF는 심장 자기 공명 영상(MRI) 또는 심초음파로 측정했습니다. 심장 영상의 동일한 방법이 각 참가자에 대해 일관되게 사용되었습니다. 심장 MRI는 중앙 영상 공급업체에서 판독했고 심장초음파는 로컬에서(각 사이트에서) 판독했습니다. 이 표는 심장 MRI의 결과를 나타냅니다.

전체 기준선은 연구 B5161002에서 투여 첫 날 이전의 마지막 투여 전 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161002의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 49주, 97주, 146주.
심초음파에 의한 좌심실 박출률(LVEF)의 기준선에서 변경 - B5161004 기준선
기간: 기준선, 49주차.

LVEF는 이완기 말에 심실의 혈액에 대한 수축기 동안 분출된 혈액의 비율입니다. LVEF는 심장 자기 공명 영상(MRI) 또는 심초음파로 측정했습니다. 심장 영상의 동일한 방법이 각 참가자에 대해 일관되게 사용되었습니다. 심장 MRI는 중앙 영상 공급업체에서 판독했고 심장초음파는 로컬에서(각 사이트에서) 판독했습니다. 이 표는 심초음파 결과를 나타냅니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 49주차.
심초음파에 의한 좌심실 박출률(LVEF)의 기준선으로부터의 변화 - 전체 기준선
기간: 기준선, 49주, 97주, 146주.

LVEF는 이완기 말에 심실의 혈액에 대한 수축기 동안 분출된 혈액의 비율입니다. LVEF는 심장 자기 공명 영상(MRI) 또는 심초음파로 측정했습니다. 심장 영상의 동일한 방법이 각 참가자에 대해 일관되게 사용되었습니다. 심장 MRI는 중앙 영상 공급업체에서 판독했고 심장초음파는 로컬에서(각 사이트에서) 판독했습니다. 이 표는 심초음파 결과를 나타냅니다.

전체 기준선은 연구 B5161002에서 투여 첫 날 이전의 마지막 투여 전 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161002의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 49주, 97주, 146주.
뼈 나이 대 연대순 비율
기간: 기준선 및 49주.

뼈나이 평가는 손과 손목의 X선을 이용하여 실제나이에 대한 뼈나이의 비율로 평가하였다. 뼈나이 대 생활연령의 비율은 스캔날짜의 뼈나이/생활연령으로 계산하였다. 스캔 날짜의 실제 연령은 (스캔 날짜 - 생년월일 + 1)/365.25로 계산되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선 및 49주.
전신 및 척추 DXA: 골밀도 Z-점수, 시간 경과에 따른 높이 조정
기간: 스크리닝(모 연구 B5161002 내의 97주차 방문) 및 49주차

골밀도(BMD)는 이중 에너지 X-선 흡수계측법(DXA)으로 모니터링했습니다. 머리가 없는 척추 및 전신의 골밀도를 평가하기 위해 DXA 스캔을 얻었다.

아래 제시된 신장 조정 Z-점수는 참가자의 BMD를 연령, 성별 및 민족에 맞는 평균 BMD와 비교하는 표준 편차의 수입니다. Z 점수가 -2 표준 편차 이하인 경우 결과는 "연령에 대한 예상 범위 미만"이었습니다. Z 점수가 -2 표준 편차보다 크면 결과는 "연령에 대한 예상 범위 내"였습니다.
스크리닝(모 연구 B5161002 내의 97주차 방문) 및 49주차
자살 생각 또는 자살 행동이 있는 참여자 수
기간: 2 년
Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)은 자살 생각이나 행동의 위험을 식별하기 위해 수행되었습니다. C-SSRS는 연구 참가자와 직접 이 평가를 관리하는 대신 연구 기간 동안 참가자를 대신하여 참가자의 간병인/법적 보호자와 함께 수행되었습니다. 방문 시 참가자가 C-SSRS 아이디어 섹션에서 4 또는 5를 승인하거나 자살 행동을 보고한 경우 자살 위험 평가(위험 평가)를 완료해야 하고 참가자는 중단되어야 합니다. C-SSRS의 유의한 결과는 조사자에 의해 결정되었습니다.
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
4계단 오르기(4SC)의 기준선에서 변경 - B5161004 기준선
기간: 기준선, 13주, 25주, 49주, 73주.

4SC는 참가자가 4개의 표준 단계를 오르는 데 필요한 시간을 정량화했습니다. 4SC의 기능 평가는 물리치료사(또는 운동 생리학자)가 수행했습니다. 최적의 테스트 조건과 끝점 측정의 일관성을 제공하기 위해 기능 평가를 거의 같은 시간에 완료했습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 13주, 25주, 49주, 73주.
4SC의 기준선에서 변경 - 전체 기준선
기간: 기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.

4SC는 참가자가 4개의 표준 단계를 오르는 데 필요한 시간을 정량화했습니다. 4SC의 기능 평가는 물리치료사(또는 운동 생리학자)가 수행했습니다. 최적의 테스트 조건과 끝점 측정의 일관성을 제공하기 위해 기능 평가를 거의 같은 시간에 완료했습니다.

이것은 모 연구 B5161002에 등록한 이후의 변화를 포함하는 기준선으로부터의 전반적인 변화입니다.

전체 기준선은 연구 B5161002에서 투여 첫 날 이전의 마지막 투여 전 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161002의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.
FVC(강제 폐활량) 기준선에서 변경 - B5161004 기준선
기간: 기준선, 13주, 25주, 49주 및 73주.

FVC는 호흡근 기능을 평가하기 위해 폐활량계에 의한 FVC 기동을 사용하여 측정되었습니다. 3개의 세트에서 가장 좋은(가장 큰) FVC 측정값이 데이터베이스에서 캡처되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 13주, 25주, 49주 및 73주.
FVC의 기준선에서 변경 - 전체 기준선
기간: 기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.

호흡근 기능을 평가하기 위해 폐활량계에 의한 FVC 기동을 사용하여 강제 폐활량(FVC)을 측정했습니다. 3개의 세트에서 가장 좋은(가장 큰) FVC 측정값이 데이터베이스에서 캡처되었습니다. 이것은 모 연구 B5161002에 등록한 이후의 변화를 포함하는 기준선으로부터의 전반적인 변화입니다.

전체 기준선은 연구 B5161002에서 투여 첫 날 이전의 마지막 투여 전 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161002의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.
NSAA(Northstar Ambulatory Assessment) 점수 기준선에서 변경 - B5161004 기준선
기간: 기준선, 13주, 25주, 49주, 73주.

NSAA는 총 운동 기능을 측정하는 17개 항목 테스트였습니다. 각 개별 항목은 0 - 독립적으로 수행할 수 없음, 1 - 도움 없이 수행할 수 있음, 2 - 도움 없이 수행할 수 있음으로 평가되었습니다. 모든 개별 항목을 합산하여 총점을 얻었습니다. 총점의 범위는 0에서 34까지입니다(완전히 독립적인 기능).

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 13주, 25주, 49주, 73주.
NSAA 점수의 기준선에서 변경 - 전체 기준선
기간: 기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.

NSAA는 총 운동 기능을 측정하는 17개 항목 테스트였습니다. 각 개별 항목은 0 - 독립적으로 수행할 수 없음, 1 - 도움 없이 수행할 수 있음, 2 - 도움 없이 수행할 수 있음으로 평가되었습니다. 모든 개별 항목을 합산하여 총점을 얻었습니다. 총점의 범위는 0에서 34까지입니다(완전히 독립적인 기능). 이것은 모 연구 B5161002에 등록한 이후의 변화를 포함하는 기준선으로부터의 전반적인 변화입니다.

전체 기준선은 연구 B5161002에서 투여 첫 날 이전의 마지막 투여 전 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161002의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.
NSAA 기준선에서 변경 - 반듯이 누운 상태에서 일어서기까지의 시간 - B5161004 기준선
기간: 기준선, 13주, 25주, 49주, 73주.

앙와위에서 일어나는 것은 NSAA 내에서 시간 제한이 있는 기능 테스트였습니다. 앙와위에서 일어서는 시간에 대한 이 테스트는 총 NSAA 점수와 함께 요약 표 작성을 위해 별도로 분석되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 13주, 25주, 49주, 73주.
NSAA 기준선에서 변경 - 앙와위에서 서기까지의 시간 - 전체 기준선
기간: 기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.

앙와위에서 일어나는 것은 NSAA 내에서 시간 제한이 있는 기능 테스트였습니다. 앙와위에서 일어서는 시간에 대한 이 테스트는 총 NSAA 점수와 함께 요약 표 작성을 위해 별도로 분석되었습니다. 이것은 모 연구 B5161002에 등록한 이후의 변화를 포함하는 기준선으로부터의 전반적인 변화입니다.

전체 기준선은 연구 B5161002에서 투여 첫 날 이전의 마지막 투여 전 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161002의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.
NSAA 기준선에서 변경 - 10m 달리기/걷기 완료 시간 - B5161004 기준선
기간: 기준선, 13주, 25주, 49주, 73주.

보행 상실에 대한 시간 분석을 수행했습니다. 보행 상실은 각 연구 방문 시 조사관이 평가하고 보고한 바와 같이 최소 10m 동안 도움 없이 보조기 없이 걸을 수 없는 것으로 정의되었으며, 10m를 걷거나 달릴 수 없는 것으로 확인되었습니다(NSAA의 한 구성 요소로). ) 기능 테스트가 수행된 다음 방문에서 평가되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 13주, 25주, 49주, 73주.
NSAA 기준선에서 변경 - 10m 달리기/걷기 완료 시간 - 전체 기준선
기간: 기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.

보행 상실에 대한 시간 분석을 수행했습니다. 보행 상실은 각 연구 방문 시 조사관이 평가하고 보고한 바와 같이 최소 10m 동안 도움 없이 보조기 없이 걸을 수 없는 것으로 정의되었으며, 10m를 걷거나 달릴 수 없는 것으로 확인되었습니다(NSAA의 한 구성 요소로). ) 기능 테스트가 수행된 다음 방문에서 평가되었습니다. 이것은 모 연구 B5161002에 등록한 이후의 변화를 포함하는 기준선으로부터의 전반적인 변화입니다.

전체 기준선은 연구 B5161002에서 투여 첫 날 이전의 마지막 투여 전 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161002의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.
발목 가동 범위(ROM)의 기준선에서 변경 - B5161004 기준선
기간: 기준선, 13주, 25주, 49주 및 73주.

발목의 ROM은 고니오메트리로 평가되었고 발목 구축의 모든 발생이 기록되었습니다. 최적의 테스트 조건과 끝점 측정의 일관성을 제공하기 위해 발목 ROM의 기능 평가가 거의 같은 시간에 완료되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 13주, 25주, 49주 및 73주.
발목 ROM의 기준선에서 변경 - 전체 기준선
기간: 기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.

발목의 ROM은 고니오메트리로 평가되었고 발목 구축의 모든 발생이 기록되었습니다. 최적의 테스트 조건과 끝점 측정의 일관성을 제공하기 위해 발목 ROM의 기능 평가가 거의 같은 시간에 완료되었습니다. 이것은 모 연구 B5161002에 등록한 이후의 변화를 포함하는 기준선으로부터의 전반적인 변화입니다.

전체 기준선은 연구 B5161002에서 투여 첫 날 이전의 마지막 투여 전 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161002의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.
PUL(Performance of Upper Limb) 전체 점수에 대한 기준선으로부터의 변화 - B5161004 기준선
기간: 기준선, 13주, 25주, 49주 및 73주.

PUL 척도는 DMD 환자의 상지 운동 성능을 평가하는 데 사용되었습니다. PUL 척도에는 22개 항목이 포함됩니다. 시작 기능 수준을 정의하는 항목 항목 및 3개 수준으로 세분화된 21개 항목; 어깨(4개 항목), 중간(9개 항목) 및 말단(8개 항목). 항목당 채점 옵션은 일정하지 않을 수 있으며 성능에 따라 0-1에서 0-6까지 다양할 수 있으며 값이 높을수록 성능이 우수합니다. 개별 레벨 점수를 합산하여 총 최대 점수 74점을 얻습니다. 어깨 최대 16, 중간 수준 최대 점수 34 및 원위 수준 최대 점수 24. 최적의 테스트 조건과 끝점 측정의 일관성을 제공하기 위해 PUL의 기능 평가는 거의 같은 시간에 완료되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 13주, 25주, 49주 및 73주.
PUL 전체 점수의 기준선에서 변경 - 전체 기준선
기간: 기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.

PUL 척도는 DMD 환자의 상지 운동 성능을 평가하는 데 사용되었습니다. PUL 척도에는 22개 항목이 포함됩니다. 시작 기능 수준을 정의하는 항목 항목 및 3개 수준으로 세분화된 21개 항목; 어깨(4개 항목), 중간(9개 항목) 및 말단(8개 항목). 항목당 채점 옵션은 일정하지 않을 수 있으며 성능에 따라 0-1에서 0-6까지 다양할 수 있으며 값이 높을수록 성능이 우수합니다. 개별 레벨 점수를 합산하여 총 최대 점수 74점을 얻습니다. 어깨 최대 16, 중간 수준 최대 점수 34 및 원위 수준 최대 점수 24.

이것은 모 연구 B5161002에 등록한 이후의 변화를 포함하는 기준선으로부터의 전반적인 변화입니다. 전체 기준선은 연구 B5161002에서 투여 첫 날 이전의 마지막 투여 전 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161002의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170주.
도보 6분 거리의 기준선에서 변경(6MWD) - B5161004 기준선
기간: 기준선, 13주, 25주, 49주 및 73주.

6MWD는 6분 동안 걸은 거리를 측정하여 보행능력을 평가하였다. 최적의 테스트 조건과 끝점 측정의 일관성을 제공하기 위해 6MWD의 기능 평가가 거의 같은 시간에 완료되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 13주, 25주, 49주 및 73주.
6MWD의 기준선에서 변경 - 전체 기준선
기간: 기준선, 주 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

6MWD는 6분 동안 걸은 거리를 측정하여 보행능력을 평가하였다. 최적의 테스트 조건과 끝점 측정의 일관성을 제공하기 위해 6MWD의 기능 평가가 거의 같은 시간에 완료되었습니다. 이것은 모 연구 B5161002에 등록한 이후의 변화를 포함하는 기준선으로부터의 전반적인 변화입니다.

전체 기준선은 연구 B5161002에서 투여 첫 날 이전의 마지막 투여 전 평가로 정의되었습니다. 1주는 모 연구 B5161002에서 연구 치료를 시작했습니다.
기준선, 주 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
1초 간 강제 호기량(FEV1)의 기준선에서 변경 - B5161004 기준선
기간: 기준선, 13주, 25주, 49주 및 73주.

FEV1은 리터 단위의 절대 부피와 연령, 키, 인종 및 성별에 따른 예측 값으로 기록되었습니다. 3개의 세트에서 가장 좋은 단일 FEV1 측정값이 데이터베이스에 기록되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 13주, 25주, 49주 및 73주.
최대 호기 유량(PEFR) 기준선에서 변경 - B5161004 기준선
기간: 기준선, 13주, 25주, 49주 및 73주.

PEFR은 폐 기능 검사(PFT) 중 하나였습니다. 세 가지 기술적으로 적절한 최대 호기 유량(PEFR) 조작이 수행되어 리터/분(L/min) 단위로 보고되었으며, 가장 높은 단일 PEFR이 데이터베이스에 보고되었습니다. 최적의 테스트 조건과 끝점 측정의 일관성을 제공하기 위해 PEFR의 기능 평가는 거의 같은 시간에 완료되었습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 13주, 25주, 49주 및 73주.
근력 측정 기반 근력 기준선에서 변경 - B5161004 기준선
기간: 기준선, 13주, 25주, 49주, 73주.

근력은 휴대용 동력계를 사용하여 정량화되었습니다. 다음 근육 그룹이 평가되었습니다: 무릎 신전, 팔꿈치 굴곡, 팔꿈치 신전, 고관절 외전 및 어깨 외전. 95% 신뢰 구간은 3명 이하의 참가자 데이터를 사용할 수 있는 경우 계산되지 않았습니다.

베이스라인은 B5161004에서 1일째 투약 전 마지막 평가로 정의되었습니다. 1주는 연구 B5161004의 연구 치료부터 시작하여 계산되었습니다.
기준선, 13주, 25주, 49주, 73주.
근력 측정 기반 근력에 대한 기준선으로부터의 변화 - 전체 기준선
기간: 기준선, 주 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.

근력은 휴대용 동력계를 사용하여 정량화되었습니다. 다음 근육 그룹이 평가되었습니다: 무릎 신전, 팔꿈치 굴곡, 팔꿈치 신전, 고관절 외전 및 어깨 외전. 95% 신뢰 구간은 3명 이하의 참가자 데이터를 사용할 수 있는 경우 계산되지 않았습니다.

전체 기준선은 연구 B5161002에서 투여 첫 날 이전의 마지막 투여 전 평가로 정의되었습니다. 1주는 모 연구 B5161002에서 연구 치료를 시작했습니다.
기준선, 주 9,17,25,33,41,49,57,65,73,81,89,97,110,122,146,170.
혈청 PF-06252616(도마그로주맙) 농도 대 시간 요약
기간: 1주, 25주, 49주 및 73주
1주, 25주, 49주 및 73주
항약물항체(ADA) 개발 참여자 수
기간: 1, 25, 49, 73주 및 조기 종료
ADA 샘플의 양성 결과에 대한 기준은 ADA 역가 >=1.88이었습니다. ADA 샘플의 음성 결과에 대한 기준은 ADA 역가 <1.88이었습니다.
1, 25, 49, 73주 및 조기 종료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 10월 13일

기본 완료 (실제)

2018년 11월 22일

연구 완료 (실제)

2018년 11월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 9월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 9월 14일

처음 게시됨 (추정)

2016년 9월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 11월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 10월 28일

마지막으로 확인됨

2020년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • B5161004
  • 2016-001615-21 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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