FSHDの子供の機能的筋力に対するクレアチンモノハイドレートの効果
2023年2月4日 更新者：Murdoch Childrens Research Institute
FSHDの子供の機能的筋力と筋肉量に対するクレアチンモノハイドレートの効果：多施設無作為化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験
この多施設無作為化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験では、クレアチン一水和物による治療とプラセボによる治療後の筋力関連運動機能の変化を、ベースラインから 12 週間までの運動機能測定で測定して比較します。
適格な被験者は、ベースライン評価を受け、クレアチン一水和物療法またはプラセボのいずれかに3か月間無作為に割り付けられ、その後6週間のウォッシュアウト期間が続き、その後、プラセボまたはクレアチンによるさらに3か月の療法にクロスオーバーされます。
被験者は、各治療期間の開始時と終了時に臨床評価を受け、安全性評価を研究します。
この研究は、2017 年初頭に募集を開始する予定です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～18年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -無作為化の時点で5歳から18歳までの年齢です。
- -顔面肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）1型または2型の遺伝子診断が確認されている;
- -インフォームドコンセント文書を理解し、参加者に代わって同意を提供できる、法的に許容される代表者がいます。
除外基準:
- -スクリーニング時に血漿クレアチニンレベルまたは原因不明の高血圧が臨床的に有意に上昇している;
- -慢性腎不全の以前の診断があります;
- マルトデキストリン プラセボのクレアチン一水和物に対する既知の過敏症があります。
- 筋肉量または筋力を増強するためにすでに何らかの薬を服用している患者、または通常のバルプロ酸ナトリウム、サルブタモールなどのアルファ アゴニストのコルチコステロイドの併用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR：グループ A - アクティブ/プラセボ
参加者は、クレアチン一水和物を 3 か月間摂取した後、6 週間のウォッシュアウト期間を経て、その後 3 か月間プラセボを摂取します。
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プラセボ
合成的に製造された栄養補助食品であるクレアチン モノハイドレートは、ドリンクに再構成された粉末の形で使用されます。
投与量は、1 日最大 10 グラムまで 100mg/kg/日です。
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ACTIVE_COMPARATOR：グループ B - プラセボ/アクティブ
参加者は、3 か月間プラセボを受け取り、その後 6 週間のウォッシュアウト期間を経て、3 か月間クレアチン一水和物を服用します。
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プラセボ
合成的に製造された栄養補助食品であるクレアチン モノハイドレートは、ドリンクに再構成された粉末の形で使用されます。
投与量は、1 日最大 10 グラムまで 100mg/kg/日です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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神経筋疾患の運動機能測定
時間枠：3ヶ月
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複合機能転帰尺度
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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筋肉磁気共鳴イメージング
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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筋肉超音波スキャン
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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上肢測定のパフォーマンス
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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アクティビリム
時間枠：3ヶ月
|
3ヶ月
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PedsQL 神経筋
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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FSH-COM
時間枠：3ヶ月
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FSHD 固有の複合指標
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3ヶ月
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FSH健康指数（小児版）
時間枠：3ヶ月
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FSHD患者に固有の患者報告アウトカム指標。
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3ヶ月
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6分間歩行テスト
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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FSHD 重大度スコア
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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定量的筋力テスト
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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GPX3レベル
時間枠：3ヶ月
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FSHD における疾患重症度のバイオマーカー候補
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3ヶ月
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ステップカウンター
時間枠：3ヶ月
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身体活動測定
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3ヶ月
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実験室の安全監視
時間枠：3ヶ月
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血液と尿の安全性試験（尿素と電解質、尿血漿クレアチン：クレアチニン比）
|
3ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年10月31日
一次修了 (実際)
2021年1月31日
研究の完了 (実際)
2022年7月1日
試験登録日
最初に提出
2016年10月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月27日
最初の投稿 (見積もり)
2016年10月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年2月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年2月4日
最終確認日
2023年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 36298
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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