Vliv kreatin monohydrátu na funkční svalovou sílu u dětí s FSHD
4. února 2023 aktualizováno: Murdoch Childrens Research Institute
Vliv kreatin monohydrátu na funkční svalovou sílu a svalovou hmotu u dětí s FSHD: multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie
Tato multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie bude porovnávat změny motorických funkcí souvisejících se silou po léčbě kreatin monohydrátem a placebem, jak bylo měřeno pomocí Motor Function Measure, od výchozího stavu do 12 týdnů.
Vhodní jedinci podstoupí základní hodnocení, poté budou randomizováni buď k terapii kreatinem monohydrátem, nebo placebem po dobu tří měsíců, následuje šestitýdenní vymývací období, poté se přejde na další tři měsíce terapie buď placebem nebo kreatinem.
Subjekty podstoupí klinické hodnocení a hodnocení bezpečnosti studie na začátku a na konci každého léčebného období.
Studie začne nábor na začátku roku 2017.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- V době randomizace je ve věku 5 až 18 let včetně;
- Má potvrzenou genetickou diagnózu Facioskapulohumerální svalové dystrofie (FSHD) typu 1 nebo 2;
- Má právně přijatelného zástupce schopného porozumět dokumentu o informovaném souhlasu a poskytnout souhlas jménem účastníka.
Kritéria vyloučení:
- Má klinicky významné zvýšení plazmatické hladiny kreatininu nebo nevysvětlitelnou hypertenzi při screeningu;
- Má předchozí diagnózu chronického selhání ledvin;
- Má známou přecitlivělost na kreatin monohydrát nebo maltodextrin placebo;
- Pacienti, kteří již užívají jakékoli léky na zvýšení svalového objemu nebo síly nebo současně užívají běžný valproát sodný, kortikosteroidy alfa agonistů, jako je salbutamol.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: CROSSOVER
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Skupina A - Aktivní/Placebo
Účastníci budou dostávat 3 měsíce kreatin monohydrátu, po kterém bude následovat 6týdenní vymývací období, po kterém bude následovat 3 měsíce placeba.
|
Placebo
Synteticky vyrobený doplněk stravy Kreatin Monohydrát bude používán v práškové formě rekonstituovaný do nápoje.
Dávkování bude 100 mg/kg/den až do maximální denní dávky 10 gramů.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Skupina B - Placebo/Aktivní
Účastníci dostanou 3 měsíce placeba následované 6týdenním vymývacím obdobím následovaným 3 měsíci kreatin monohydrátu.
|
Placebo
Synteticky vyrobený doplněk stravy Kreatin Monohydrát bude používán v práškové formě rekonstituovaný do nápoje.
Dávkování bude 100 mg/kg/den až do maximální denní dávky 10 gramů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření motorické funkce pro neuromuskulární onemocnění
Časové okno: 3 měsíce
|
Složené funkční měření výsledku
|
3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Svalová magnetická rezonance
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
|
Ultrazvukové vyšetření svalů
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
|
Výkon měření horní končetiny
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
|
ACTIVILIM
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
|
PedsQL Neuromuskulární
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
|
FSH-COM
Časové okno: 3 měsíce
|
Specifická složená míra FSHD
|
3 měsíce
|
|
FSH-Health Index (Pediatrická verze)
Časové okno: 3 měsíce
|
Pacientem hlášená výsledná míra specifická pro pacienty s FSHD.
|
3 měsíce
|
|
Test šest minut chůze
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
|
Skóre závažnosti FSHD
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
|
Kvantitativní testování svalové síly
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
|
Úroveň GPX3
Časové okno: 3 měsíce
|
Možný biomarker závažnosti onemocnění u FSHD
|
3 měsíce
|
|
Krokoměr
Časové okno: 3 měsíce
|
Měření fyzické aktivity
|
3 měsíce
|
|
Laboratorní monitorování bezpečnosti
Časové okno: 3 měsíce
|
testování bezpečnosti krve a moči (močovina a elektrolyty, poměr kreatin:kreatinin v plazmě v moči)
|
3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
31. října 2017
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
31. ledna 2021
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. července 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. října 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. října 2016
První zveřejněno (ODHAD)
28. října 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
8. února 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. února 2023
Naposledy ověřeno
1. února 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 36298
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .