Efeito da creatina monohidratada na força muscular funcional em crianças com FSHD
4 de fevereiro de 2023 atualizado por: Murdoch Childrens Research Institute
Efeito do monohidrato de creatina na força muscular funcional e massa muscular em crianças com FSHD: um estudo cruzado multicêntrico, randomizado, duplo-cego controlado por placebo
Este estudo cruzado, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo comparará as alterações na função motora relacionada à força após o tratamento com creatina monohidratada com o tratamento com placebo, conforme medido pela Medida da Função Motora, desde o início até 12 semanas.
Os indivíduos elegíveis passarão por avaliações iniciais e serão randomizados para terapia com monohidrato de creatina ou placebo por três meses, seguidos por um período de wash-out de seis semanas e, em seguida, cruzados para mais três meses de terapia com placebo ou creatina.
Os indivíduos serão submetidos a avaliações clínicas e avaliações de segurança do estudo no início e no final de cada período de tratamento.
O estudo começará o recrutamento no início de 2017.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
11
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Tem entre 5 e 18 anos inclusive no momento da randomização;
- Tem um diagnóstico genético confirmado de Distrofia Muscular Facioescapulohumeral (FSHD) tipos 1 ou 2;
- Tem um representante legalmente aceitável capaz de entender o documento de consentimento informado e fornecer consentimento em nome do participante.
Critério de exclusão:
- Tem elevação clinicamente significativa no nível de creatinina plasmática ou hipertensão inexplicável na triagem;
- Tem diagnóstico prévio de insuficiência renal crônica;
- Tem hipersensibilidade conhecida à creatina monohidratada de maltodextrina placebo;
- Pacientes que já tomam algum medicamento para aumentar o volume ou força muscular ou uso concomitante de valproato de sódio regular, corticosteróides ou agonistas alfa, como salbutamol.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: CROSSOVER
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Grupo A - Ativo/Placebo
Os participantes receberão 3 meses de monohidrato de creatina, seguidos por um período de washout de 6 semanas, seguido por 3 meses de placebo.
|
Placebo
O suplemento dietético monoidrato de creatina produzido sinteticamente será usado na forma de pó reconstituído em uma bebida.
A dosagem será de 100mg/kg/dia até um máximo de 10 gramas diárias.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Grupo B - Placebo/Ativo
Os participantes receberão 3 meses de placebo, seguidos por um período de washout de 6 semanas, seguido por 3 meses de monohidrato de creatina.
|
Placebo
O suplemento dietético monoidrato de creatina produzido sinteticamente será usado na forma de pó reconstituído em uma bebida.
A dosagem será de 100mg/kg/dia até um máximo de 10 gramas diárias.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Medida da Função Motora para Doença Neuromuscular
Prazo: 3 meses
|
Medida de resultado funcional composta
|
3 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Ressonância Magnética Muscular
Prazo: 3 meses
|
3 meses
|
|
|
Varredura de ultrassom muscular
Prazo: 3 meses
|
3 meses
|
|
|
Desempenho da Medida do Membro Superior
Prazo: 3 meses
|
3 meses
|
|
|
ATIVILIM
Prazo: 3 meses
|
3 meses
|
|
|
PedsQL Neuromuscular
Prazo: 3 meses
|
3 meses
|
|
|
FSH-COM
Prazo: 3 meses
|
Medida composta específica de FSHD
|
3 meses
|
|
FSH-Índice de Saúde (Versão Pediátrica)
Prazo: 3 meses
|
Paciente relatou medida de resultado específica para pacientes com FSHD.
|
3 meses
|
|
Teste de Caminhada de Seis Minutos
Prazo: 3 meses
|
3 meses
|
|
|
Pontuação de gravidade FSHD
Prazo: 3 meses
|
3 meses
|
|
|
Teste quantitativo de força muscular
Prazo: 3 meses
|
3 meses
|
|
|
Nível GPX3
Prazo: 3 meses
|
Possível biomarcador da gravidade da doença na FSHD
|
3 meses
|
|
Contador de passos
Prazo: 3 meses
|
Medida de atividade física
|
3 meses
|
|
Monitoramento de segurança laboratorial
Prazo: 3 meses
|
testes de segurança de sangue e urina (uréia e eletrólitos, creatina plasmática na urina: proporções de creatinina)
|
3 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
31 de outubro de 2017
Conclusão Primária (REAL)
31 de janeiro de 2021
Conclusão do estudo (REAL)
1 de julho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de outubro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de outubro de 2016
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
28 de outubro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
8 de fevereiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de fevereiro de 2023
Última verificação
1 de fevereiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 36298
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .