Wpływ monohydratu kreatyny na funkcjonalną siłę mięśni u dzieci z FSHD
4 lutego 2023 zaktualizowane przez: Murdoch Childrens Research Institute
Wpływ monohydratu kreatyny na funkcjonalną siłę mięśni i masę mięśniową u dzieci z FSHD: wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe badanie krzyżowe kontrolowane placebo
Ta wieloośrodkowa, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo próba krzyżowa porówna zmiany funkcji motorycznych związanych z siłą po leczeniu monohydratem kreatyny z leczeniem placebo, mierzone za pomocą pomiaru funkcji motorycznych, od wartości wyjściowych do 12 tygodni.
Kwalifikujący się uczestnicy zostaną poddani podstawowym ocenom, a następnie zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej monohydrat kreatyny lub placebo przez trzy miesiące, po czym nastąpi sześciotygodniowy okres wypłukiwania, a następnie przejście do kolejnych trzech miesięcy terapii placebo lub kreatyną.
Pacjenci zostaną poddani ocenie klinicznej i ocenie bezpieczeństwa badania na początku i na końcu każdego okresu leczenia.
Rekrutacja do badania rozpocznie się na początku 2017 roku.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
11
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- jest w wieku od 5 do 18 lat włącznie w momencie randomizacji;
- Ma potwierdzoną diagnozę genetyczną dystrofii twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD) typu 1 lub 2;
- Ma prawnie akceptowalnego przedstawiciela, który jest w stanie zrozumieć dokument świadomej zgody i wyrazić zgodę w imieniu uczestnika.
Kryteria wyłączenia:
- Ma klinicznie istotne podwyższenie poziomu kreatyniny w osoczu lub niewyjaśnione nadciśnienie podczas badania przesiewowego;
- Ma wcześniejszą diagnozę przewlekłej niewydolności nerek;
- Ma znaną nadwrażliwość na monohydrat kreatyny z maltodekstryną placebo;
- Pacjenci przyjmujący już jakiekolwiek leki zwiększające masę lub siłę mięśni lub jednocześnie stosujący zwykle walproinian sodu, kortykosteroidy agonistów alfa, takie jak salbutamol.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
- Maskowanie: POCZWÓRNY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Grupa A — Aktywna/Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać monohydrat kreatyny przez 3 miesiące, po czym nastąpi 6-tygodniowy okres wymywania, a następnie 3 miesiące placebo.
|
Placebo
Wytwarzany syntetycznie suplement diety Monohydrat kreatyny będzie stosowany w formie proszku do rozpuszczenia w postaci napoju.
Dawka będzie wynosić 100 mg/kg/dzień, maksymalnie do 10 gramów dziennie.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Grupa B - Placebo/Aktywna
Uczestnicy otrzymają 3 miesiące placebo, następnie 6 tygodni okresu wypłukiwania, a następnie 3 miesiące monohydratu kreatyny.
|
Placebo
Wytwarzany syntetycznie suplement diety Monohydrat kreatyny będzie stosowany w formie proszku do rozpuszczenia w postaci napoju.
Dawka będzie wynosić 100 mg/kg/dzień, maksymalnie do 10 gramów dziennie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pomiar funkcji motorycznych w przypadku chorób nerwowo-mięśniowych
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Złożona miara wyniku funkcjonalnego
|
3 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Obrazowanie rezonansu magnetycznego mięśni
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
|
USG mięśni
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
|
Wykonanie pomiaru kończyny górnej
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
|
AKTYWNE
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
|
PedsQL nerwowo-mięśniowy
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
|
FSH-COM
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Miara złożona specyficzna dla FSHD
|
3 miesiące
|
|
Indeks zdrowia FSH (wersja dla dzieci)
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Zgłaszana przez pacjenta miara wyniku specyficzna dla pacjentów z FSHD.
|
3 miesiące
|
|
Sześciominutowy test marszu
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
|
Ocena ciężkości FSHD
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
|
Ilościowe badanie siły mięśniowej
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
|
Poziom GPX3
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Możliwy biomarker ciężkości choroby w FSHD
|
3 miesiące
|
|
Licznik kroków
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Miara aktywności fizycznej
|
3 miesiące
|
|
Monitorowanie bezpieczeństwa laboratorium
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
badania bezpieczeństwa krwi i moczu (mocznik i elektrolity, stosunek kreatyny do kreatyniny w osoczu moczu)
|
3 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
31 października 2017
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
31 stycznia 2021
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 lipca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 października 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 października 2016
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
28 października 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
8 lutego 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 lutego 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 36298
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .