FSHD 소아의 기능성 근력에 대한 Creatine Monohydrate의 영향
2023년 2월 4일 업데이트: Murdoch Childrens Research Institute
FSHD 아동의 기능적 근력 및 근육량에 대한 크레아틴 모노하이드레이트의 효과: 다중 센터, 무작위, 이중 맹검 위약 대조 교차 시험
이 다중 센터, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 교차 시험은 기준선에서 12주까지 운동 기능 측정으로 측정한 크레아틴 일수화물 치료와 위약 치료 후 근력 관련 운동 기능의 변화를 비교합니다.
적격 대상자는 기준선 평가를 거친 후 3개월 동안 크레아틴 일수화물 요법 또는 위약에 무작위 배정되고 6주간 휴약 기간을 거친 후 위약 또는 크레아틴을 사용한 추가 3개월 요법으로 교차됩니다.
피험자는 각 치료 기간의 시작과 끝에서 임상 평가 및 연구 안전성 평가를 받게 됩니다.
연구는 2017년 초에 모집을 시작할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3052
- The Royal Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 무작위화 시점에 5세에서 18세 사이임;
- FSHD(Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy) 유형 1 또는 2의 유전적 진단이 확인되었습니다.
- 피험자 동의 문서를 이해하고 참가자를 대신하여 동의를 제공할 수 있는 법적으로 허용되는 대리인이 있습니다.
제외 기준:
- 스크리닝 시 혈장 크레아티닌 수치의 임상적으로 유의한 상승 또는 설명되지 않는 고혈압이 있음;
- 만성 신부전 진단을 받은 적이 있습니다.
- 말토덱스트린 위약의 크레아틴 일수화물에 알려진 과민증이 있습니다.
- 근육 부피 또는 근력을 증가시키기 위해 이미 약물을 복용하고 있거나 규칙적인 나트륨 발프로에이트, 살부타몰과 같은 알파 작용제의 코르티코스테로이드를 병용하는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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ACTIVE_COMPARATOR: 그룹 A - 활성/위약
참가자는 3개월간 크레아틴 일수화물을 투여받은 후 6주간의 휴약 기간을 거친 후 3개월간 위약을 투여받게 됩니다.
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위약
합성으로 생산된 식이 보충제 크레아틴 일수화물은 음료에 재구성된 분말 형태로 사용됩니다.
복용량은 100mg/kg/일이며 최대 일일 10g입니다.
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ACTIVE_COMPARATOR: 그룹 B - 위약/활성
참가자는 3개월 위약과 6주간 휴약 기간, 3개월 크레아틴 일수화물을 받게 됩니다.
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위약
합성으로 생산된 식이 보충제 크레아틴 일수화물은 음료에 재구성된 분말 형태로 사용됩니다.
복용량은 100mg/kg/일이며 최대 일일 10g입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신경근 질환에 대한 운동 기능 측정
기간: 3 개월
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복합 기능 결과 측정
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3 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근육자기공명영상
기간: 3 개월
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3 개월
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근육 초음파 검사
기간: 3 개월
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3 개월
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상지 측정의 성능
기간: 3 개월
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3 개월
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액티빌림
기간: 3 개월
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3 개월
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PedsQL 신경근
기간: 3 개월
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3 개월
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FSH-COM
기간: 3 개월
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FSHD 특정 복합 측정
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3 개월
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FSH-건강 지수(소아 버전)
기간: 3 개월
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환자는 FSHD 환자에 대해 특정한 결과 측정을 보고했습니다.
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3 개월
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6분 걷기 테스트
기간: 3 개월
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3 개월
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FSHD 심각도 점수
기간: 3 개월
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3 개월
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정량적 근력 검사
기간: 3 개월
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3 개월
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GPX3 수준
기간: 3 개월
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FSHD에서 질병 중증도의 가능한 바이오마커
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3 개월
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만보기
기간: 3 개월
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신체 활동 측정
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3 개월
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실험실 안전 모니터링
기간: 3 개월
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혈액 및 소변 안전 검사(요소 및 전해질, 소변 혈장 크레아틴:크레아티닌 비율)
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3 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 10월 31일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 31일
연구 완료 (실제)
2022년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 10월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 10월 27일
처음 게시됨 (추정)
2016년 10월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 2월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 36298
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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