Kreatiinimonohydraatin vaikutus toiminnalliseen lihasvoimaan lapsilla, joilla on FSHD
lauantai 4. helmikuuta 2023 päivittänyt: Murdoch Childrens Research Institute
Kreatiinimonohydraatin vaikutus toiminnalliseen lihasvoimaan ja lihasmassaan FSHD:tä sairastavilla lapsilla: monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu lumelääkekontrolloitu crossover-tutkimus
Tässä monikeskustutkimuksessa, satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa crossover-tutkimuksessa verrataan muutoksia voimakkuuteen liittyvissä motorisissa toiminnoissa kreatiinimonohydraattihoidon jälkeen lumelääkehoitoon, mitattuna Motor Function Measure -mittauksella, lähtötasosta 12 viikkoon.
Soveltuville koehenkilöille tehdään lähtötilanteen arvioinnit, minkä jälkeen heidät satunnaistetaan joko kreatiinimonohydraattihoitoon tai lumelääkehoitoon kolmeksi kuukaudeksi, jota seuraa kuuden viikon pesujakso, jonka jälkeen siirrytään seuraavaan kolmen kuukauden hoitoon joko lumelääkkeellä tai kreatiinilla.
Koehenkilöille tehdään kliiniset arvioinnit ja tutkimusturvallisuusarvioinnit kunkin hoitojakson alussa ja lopussa.
Tutkimus alkaa rekrytointi vuoden 2017 alussa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- on 5–18-vuotias satunnaistamisen aikaan;
- Hänellä on vahvistettu geneettinen diagnoosi Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) tyypeistä 1 tai 2;
- Hänellä on laillisesti hyväksyttävä edustaja, joka pystyy ymmärtämään tietoisen suostumusasiakirjan ja antamaan suostumuksen osallistujan puolesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on kliinisesti merkittävä plasman kreatiniinitason nousu tai selittämätön verenpaine seulonnassa;
- Hänellä on aiemmin diagnosoitu krooninen munuaisten vajaatoiminta;
- Hänellä on tunnettu yliherkkyys maltodekstriinin lumelääkkeen kreatiinimonohydraatille;
- Potilaat, jotka jo käyttävät lääkkeitä lihasmassan tai -voiman lisäämiseksi tai jotka käyttävät samanaikaisesti säännöllistä natriumvalproaattia, alfa-agonistikortikosteroideja, kuten salbutamolia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RISTO
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Ryhmä A - Aktiivinen/Placebo
Osallistujat saavat 3 kuukautta kreatiinimonohydraattia, jota seuraa 6 viikon pesujakso ja 3 kuukauden lumelääke.
|
Plasebo
Synteettisesti valmistettua ravintolisää kreatiinimonohydraattia käytetään jauheena, joka on valmistettu juomaksi.
Annostus on 100 mg/kg/vrk enintään 10 grammaan päivässä.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Ryhmä B - Placebo/Aktiivinen
Osallistujat saavat 3 kuukautta lumelääkettä, jota seuraa 6 viikon pesujakso, jota seuraa 3 kuukautta kreatiinimonohydraattia.
|
Plasebo
Synteettisesti valmistettua ravintolisää kreatiinimonohydraattia käytetään jauheena, joka on valmistettu juomaksi.
Annostus on 100 mg/kg/vrk enintään 10 grammaan päivässä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Motorisen toiminnan mittaus neuromuskulaarisairaudelle
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Yhdistelmätoiminnallinen tulosmitta
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lihasten magneettikuvaus
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
|
Lihasten ultraäänitutkimus
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
|
Yläraajan toimenpiteen suorituskyky
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
|
ACTIVILIM
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
|
PedsQL Neuromuscular
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
|
FSH-COM
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
FSHD-spesifinen yhdistelmämitta
|
3 kuukautta
|
|
FSH-terveysindeksi (lasten versio)
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Potilaiden ilmoittama tulosmittaus, joka on spesifinen FSHD-potilaille.
|
3 kuukautta
|
|
Kuuden minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
|
FSHD:n vakavuuspisteet
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
|
Kvantitatiivinen lihasvoiman testaus
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
|
GPX3 taso
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Mahdollinen sairauden vakavuuden biomarkkeri FSHD:ssä
|
3 kuukautta
|
|
Askellaskuri
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Fyysisen aktiivisuuden mitta
|
3 kuukautta
|
|
Laboratorion turvallisuuden seuranta
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
veren ja virtsan turvallisuustestit (urea ja elektrolyytit, virtsan plasman kreatiini:kreatiniini-suhde)
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 31. lokakuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Sunnuntai 31. tammikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. lokakuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. lokakuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 28. lokakuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 8. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 4. helmikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 36298
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .