Efecto del monohidrato de creatina sobre la fuerza muscular funcional en niños con FSHD
4 de febrero de 2023 actualizado por: Murdoch Childrens Research Institute
Efecto del monohidrato de creatina sobre la fuerza muscular funcional y la masa muscular en niños con FSHD: un ensayo cruzado multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo
Este ensayo cruzado multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo comparará los cambios en la función motora relacionada con la fuerza después del tratamiento con monohidrato de creatina con el tratamiento con placebo, según lo medido por la Medida de función motora, desde el inicio hasta las 12 semanas.
Los sujetos elegibles se someterán a evaluaciones de referencia y luego serán aleatorizados a terapia con monohidrato de creatina o placebo durante tres meses, seguido de un período de lavado de seis semanas, luego se cruzará a otros tres meses de terapia con placebo o creatina.
Los sujetos se someterán a evaluaciones clínicas y evaluaciones de seguridad del estudio al comienzo y al final de cada período de tratamiento.
El estudio comenzará el reclutamiento a principios de 2017.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
11
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 18 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tiene entre 5 y 18 años inclusive en el momento de la aleatorización;
- Tiene un diagnóstico genético confirmado de distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) tipos 1 o 2;
- Tiene un representante legalmente aceptable capaz de comprender el documento de consentimiento informado y brindar consentimiento en nombre del participante.
Criterio de exclusión:
- Tiene una elevación clínicamente significativa en el nivel de creatinina en plasma o hipertensión inexplicable en la selección;
- Tiene un diagnóstico previo de insuficiencia renal crónica;
- Tiene hipersensibilidad conocida al monohidrato de creatina o al placebo de maltodextrina;
- Pacientes que ya estén tomando algún medicamento para aumentar la masa muscular o la fuerza o el uso concomitante de valproato de sodio regular, corticosteroides o agonistas alfa como el salbutamol.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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COMPARADOR_ACTIVO: Grupo A - Activo/placebo
Los participantes recibirán 3 meses de monohidrato de creatina seguido de un período de lavado de 6 semanas seguido de 3 meses de placebo.
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Placebo
El suplemento dietético producido sintéticamente, el monohidrato de creatina, se utilizará en forma de polvo reconstituido en una bebida.
La dosis será de 100 mg/kg/día hasta un máximo de 10 gramos diarios.
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COMPARADOR_ACTIVO: Grupo B - Placebo/Activo
Los participantes recibirán 3 meses de placebo seguido de un período de lavado de 6 semanas seguido de 3 meses de monohidrato de creatina.
|
Placebo
El suplemento dietético producido sintéticamente, el monohidrato de creatina, se utilizará en forma de polvo reconstituido en una bebida.
La dosis será de 100 mg/kg/día hasta un máximo de 10 gramos diarios.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Medida de la función motora para la enfermedad neuromuscular
Periodo de tiempo: 3 meses
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Medida de resultado funcional compuesta
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3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Resonancia Magnética Muscular
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Exploración de ultrasonido muscular
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
|
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Rendimiento de la medida del miembro superior
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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ACTIVILIM
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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PedsQL neuromuscular
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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FSH-COM
Periodo de tiempo: 3 meses
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Medida compuesta específica de FSHD
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3 meses
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FSH-Índice de Salud (Versión Pediátrica)
Periodo de tiempo: 3 meses
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Medida de resultado informada por el paciente específica para pacientes con FSHD.
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3 meses
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Prueba de caminata de seis minutos
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Puntuación de gravedad de FSHD
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Pruebas cuantitativas de fuerza muscular
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Nivel GPX3
Periodo de tiempo: 3 meses
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Posible biomarcador de la gravedad de la enfermedad en FSHD
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3 meses
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Contador de pasos
Periodo de tiempo: 3 meses
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Medida de actividad física
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3 meses
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Monitoreo de seguridad de laboratorio
Periodo de tiempo: 3 meses
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pruebas de seguridad en sangre y orina (urea y electrolitos, proporciones de creatina: creatinina en plasma urinario)
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
31 de octubre de 2017
Finalización primaria (ACTUAL)
31 de enero de 2021
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de julio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de octubre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de octubre de 2016
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
28 de octubre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
8 de febrero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2023
Última verificación
1 de febrero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 36298
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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