Effetto della creatina monoidrato sulla forza muscolare funzionale nei bambini con FSHD
4 febbraio 2023 aggiornato da: Murdoch Childrens Research Institute
Effetto della creatina monoidrato sulla forza muscolare funzionale e sulla massa muscolare nei bambini con FSHD: uno studio crossover multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
Questo studio crossover multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo confronterà i cambiamenti nella funzione motoria correlata alla forza dopo il trattamento con creatina monoidrato rispetto al trattamento con placebo, come misurato dalla misura della funzione motoria, dal basale a 12 settimane.
I soggetti idonei saranno sottoposti a valutazioni di base, quindi saranno randomizzati alla terapia con creatina monoidrato o placebo per tre mesi, seguiti da un periodo di sei settimane di wash-out, quindi passeranno ad altri tre mesi di terapia con placebo o creatina.
I soggetti saranno sottoposti a valutazioni cliniche e valutazioni della sicurezza dello studio all'inizio e alla fine di ogni periodo di trattamento.
Lo studio inizierà il reclutamento all'inizio del 2017.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
11
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 5 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ha un'età compresa tra 5 e 18 anni inclusi al momento della randomizzazione;
- Ha una diagnosi genetica confermata di distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) di tipo 1 o 2;
- Ha un rappresentante legalmente riconosciuto in grado di comprendere il documento di consenso informato e fornire il consenso per conto del partecipante.
Criteri di esclusione:
- Ha un aumento clinicamente significativo del livello di creatinina plasmatica o ipertensione inspiegabile allo screening;
- Ha una precedente diagnosi di insufficienza renale cronica;
- Ha una nota ipersensibilità alla creatina monoidrato del placebo maltodestrina;
- Pazienti che stanno già assumendo farmaci per aumentare la massa muscolare o la forza o uso concomitante di valproato di sodio regolare, corticosteroidi di alfa agonisti come il salbutamolo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: INCROCIO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATORE: Gruppo A - Attivo/Placebo
I partecipanti riceveranno 3 mesi di creatina monoidrato seguiti da un periodo di washout di 6 settimane seguito da 3 mesi di placebo.
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Placebo
L'integratore alimentare di creatina monoidrato prodotto sinteticamente sarà utilizzato in polvere ricostituito in una bevanda.
Il dosaggio sarà di 100 mg/kg/giorno fino a un massimo di 10 grammi al giorno.
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ACTIVE_COMPARATORE: Gruppo B - Placebo/attivo
I partecipanti riceveranno 3 mesi di placebo seguiti da un periodo di washout di 6 settimane seguito da 3 mesi di creatina monoidrato.
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Placebo
L'integratore alimentare di creatina monoidrato prodotto sinteticamente sarà utilizzato in polvere ricostituito in una bevanda.
Il dosaggio sarà di 100 mg/kg/giorno fino a un massimo di 10 grammi al giorno.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Misura della funzione motoria per le malattie neuromuscolari
Lasso di tempo: 3 mesi
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Misura dell'esito funzionale composito
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3 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risonanza Magnetica Muscolare
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
|
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Ecografia muscolare
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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Prestazioni della misura dell'arto superiore
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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ATTIVILIM
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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PedsQL Neuromuscolare
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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FSH-COM
Lasso di tempo: 3 mesi
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Misura composita specifica per FSHD
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3 mesi
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Indice sanitario FSH (versione pediatrica)
Lasso di tempo: 3 mesi
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Misura dell'esito riferito dal paziente specifica per i pazienti con FSHD.
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3 mesi
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Test del cammino di sei minuti
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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Punteggio di gravità FSHD
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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Test quantitativo della forza muscolare
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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Livello GPX3
Lasso di tempo: 3 mesi
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Possibile biomarcatore della gravità della malattia nella FSHD
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3 mesi
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Contapassi
Lasso di tempo: 3 mesi
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Misura dell'attività fisica
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3 mesi
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Monitoraggio della sicurezza del laboratorio
Lasso di tempo: 3 mesi
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sangue e test di sicurezza delle urine (urea ed elettroliti, creatina plasmatica delle urine: rapporti di creatinina)
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3 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
31 ottobre 2017
Completamento primario (EFFETTIVO)
31 gennaio 2021
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 luglio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 ottobre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 ottobre 2016
Primo Inserito (STIMA)
28 ottobre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
8 febbraio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 febbraio 2023
Ultimo verificato
1 febbraio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 36298
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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