Effekt af kreatinmonohydrat på funktionel muskelstyrke hos børn med FSHD
4. februar 2023 opdateret af: Murdoch Childrens Research Institute
Effekt af kreatinmonohydrat på funktionel muskelstyrke og muskelmasse hos børn med FSHD: et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt placebokontrolleret crossover-forsøg
Dette multicenter, randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede crossover-forsøg vil sammenligne ændringer i styrkerelateret motorisk funktion efter behandling med kreatinmonohydrat med behandling med placebo, målt ved motorisk funktionsmål, fra baseline til 12 uger.
Kvalificerede forsøgspersoner vil gennemgå baseline-vurderinger, hvorefter de vil blive randomiseret til enten kreatinmonohydratbehandling eller placebo i tre måneder, efterfulgt af en seks ugers udvaskningsperiode, derefter crossover til yderligere tre måneders behandling med enten placebo eller kreatin.
Forsøgspersonerne vil gennemgå kliniske vurderinger og undersøgelsessikkerhedsvurderinger i begyndelsen og slutningen af hver behandlingsperiode.
Studiet vil begynde rekruttering i begyndelsen af 2017.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
11
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
5 år til 18 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Er mellem 5 og 18 år inklusive på tidspunktet for randomisering;
- Har en bekræftet genetisk diagnose af Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) type 1 eller 2;
- Har en juridisk acceptabel repræsentant, der er i stand til at forstå det informerede samtykkedokument og give samtykke på deltagerens vegne.
Ekskluderingskriterier:
- Har klinisk signifikant stigning i plasmakreatininniveauet eller uforklarlig hypertension ved screening;
- Har en forudgående diagnose af kronisk nyresvigt;
- Har en kendt overfølsomhed over for kreatinmonohydrat af maltodextrin placebo;
- Patienter, der allerede tager nogen form for medicin for at øge muskelmasse eller styrke eller samtidig brug af almindelig natriumvalproat, kortikosteroider af alfa-agonister såsom salbutamol.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: OVERKRYDS
- Maskning: FIDOBELT
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Gruppe A - Aktiv/Placebo
Deltagerne vil modtage 3 måneders kreatinmonohydrat efterfulgt af en 6 ugers udvaskningsperiode efterfulgt af 3 måneders placebo.
|
Placebo
Syntetisk fremstillet kosttilskud kreatinmonohydrat vil blive brugt i pulverform rekonstitueret til en drink.
Doseringen vil være 100 mg/kg/dag op til et maksimum på 10 gram dagligt.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Gruppe B - Placebo/aktiv
Deltagerne vil modtage 3 måneders placebo efterfulgt af en 6 ugers udvaskningsperiode efterfulgt af 3 måneders kreatinmonohydrat.
|
Placebo
Syntetisk fremstillet kosttilskud kreatinmonohydrat vil blive brugt i pulverform rekonstitueret til en drink.
Doseringen vil være 100 mg/kg/dag op til et maksimum på 10 gram dagligt.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Motorisk funktionsmål for neuromuskulær sygdom
Tidsramme: 3 måneder
|
Sammensat funktionelt resultatmål
|
3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Muskelmagnetisk resonansbilleddannelse
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
|
|
Muskel ultralydsscanning
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
|
|
Udførelse af øvre lemmermål
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
|
|
ACTIVILIM
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
|
|
PedsQL Neuromuskulær
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
|
|
FSH-COM
Tidsramme: 3 måneder
|
FSHD-specifikt sammensat mål
|
3 måneder
|
|
FSH-sundhedsindeks (pædiatrisk version)
Tidsramme: 3 måneder
|
Patientrapporteret resultatmål specifikt for patienter med FSHD.
|
3 måneder
|
|
Seks minutters gangtest
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
|
|
FSHD Sværhedsgrad
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
|
|
Kvantitativ test af muskelstyrke
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
|
|
GPX3 niveau
Tidsramme: 3 måneder
|
Mulig biomarkør for sygdoms sværhedsgrad i FSHD
|
3 måneder
|
|
Trintæller
Tidsramme: 3 måneder
|
Mål for fysisk aktivitet
|
3 måneder
|
|
Laboratoriesikkerhedsovervågning
Tidsramme: 3 måneder
|
blod- og urinsikkerhedstest (urea og elektrolytter, urinplasma kreatin:kreatinin-forhold)
|
3 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
31. oktober 2017
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
31. januar 2021
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. juli 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. oktober 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. oktober 2016
Først opslået (SKØN)
28. oktober 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
8. februar 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. februar 2023
Sidst verificeret
1. februar 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 36298
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .