アルファサラセミアメジャー（ATM）の子宮内造血幹細胞移植

アルファ サラセミア メジャー (ATM) は、子宮内でほぼ普遍的に致命的であり、効果的な治療法に対するニーズが満たされていない希少疾患を表しています。 現在、胎児の誕生を可能にする唯一の治療法は、赤血球の子宮内輸血 (IUT) を実施して貧血を治療し、水腫や胎児死亡の合併症を回避することです。 多くの場合、影響を受けた妊娠は、診断後に選択的中絶を受けます。 ATM の出生前診断があり、IUT を受けて出生まで生き残った症例は、適切なドナーが特定された場合、最終的には生涯にわたる毎月の輸血または骨髄移植が必要になります。

これは、ATM に冒された胎児に子宮内幹細胞移植を行うことの安全性、実現可能性、および有効性を実証する第 1 相臨床試験です。 調査員は、ATM の出生前診断を持つ 10 人の参加者を募集することを目指しています。 参加者は、骨髄採取と母体幹細胞を組み合わせた子宮内輸血を受けます。 母体細胞の胎児への移植は、妊娠中の既存の母体胎児耐性を利用します。 胎児への造血幹細胞 (HSC) 移植は、発達中の胎児の免疫システムを利用して、コンディショニングや免疫抑制を使用せずに移植細胞に対する寛容を誘導します。 IUTと同時に幹細胞移植を行うことで、胎児への追加の手続き上のリスクを最小限に抑えることができます。

研究者らは、子宮内幹細胞移植が安全で実行可能であることを実証したいと考えています。 さらに、研究者は、分娩後に骨髄移植が必要な場合、条件付けや免疫抑制が不要になるように、母体細胞の出生後のキメリズムを実証したいと考えています。