Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Méhen belüli hematopoietikus őssejt-transzplantáció fő alfa-talaszémia miatt (ATM)

2023. május 19. frissítette: Tippi Mackenzie, University of California, San Francisco

Egyközpontú, nem véletlenszerű vizsgálat a méhen belüli hematopoietikus őssejt-transzplantáció biztonságosságáról és hatékonyságáról az alfa-talaszémiában szenvedő magzatok kezelésére

A kutatók célja, hogy értékeljék az in utero hematopoietikus őssejt-transzplantáció biztonságosságát alfa-thalassemia majorban szenvedő magzatokban, amelyeket a vörösvértestek méhen belüli transzfúziója idején végeztek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az alfa-thalassaemia major (ATM) szinte általánosan végzetes a méhen belül, és olyan árva betegség, amely kielégítetlen hatékony terápiát igényel. Az egyetlen jelenlegi kezelés, amely lehetővé teszi a magzat megszületését, a vörösvértestek méhen belüli transzfúziója (IUT) a vérszegénység kezelésére, valamint a vízhiány és a magzat pusztulásának elkerülésére. Az érintett terhességeket gyakran a diagnózis után elektív módon szakítják meg. Azok az ATM prenatális diagnózisú esetek, akik IUT-t kapnak és túlélik a születést, végső soron élethosszig tartó havi vérátömlesztést vagy csontvelő-transzplantációt igényelnek, ha megfelelő donort azonosítanak.

Ez egy 1. fázisú klinikai vizsgálat, amely az ATM-fertőzött magzatok méhen belüli őssejt-transzplantációjának biztonságosságát, megvalósíthatóságát és hatékonyságát mutatja be. A nyomozók célja, hogy tíz olyan résztvevőt toborozzanak, akiknek prenatális ATM-es diagnózisa van. A résztvevők csontvelő-betakarításon esnek át, és anyai őssejtekkel kombinált méhen belüli transzfúzión esnek át. Az anyai sejtek magzatba történő átültetése kihasználja a terhesség alatt meglévő anyai-magzati toleranciát. A magzatba történő hematopoietikus őssejt (HSC) transzplantáció kihasználja a fejlődő magzati immunrendszert, hogy toleranciát váltson ki az átültetett sejtekkel szemben kondicionálás vagy immunszuppresszió alkalmazása nélkül. Az őssejt-transzplantáció az IUT-vel egy időben történő végrehajtása minimálisra csökkenti a magzatot érintő további eljárási kockázatokat.

A kutatók azt remélik, hogy be tudják bizonyítani, hogy biztonságos és megvalósítható a méh őssejt-transzplantációja. Ezenkívül a kutatók az anyai sejtek születés utáni kimérizmusát szeretnék kimutatni, így ha a szülés után is csontvelő-transzplantációra van szükség, akkor nem lesz szükség kondicionálásra és immunszuppresszióra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

10

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nőstény magzatok 18 hetes és 0/7 naptól 26 hétig 0/7 napos terhességig, alfa-thalassemia major diagnózisával chorionboholy-mintavétel (CVS), amniocentézis, cordocentesis vagy a szülők genetikai hordozóként való azonosítása és azonosítása alapján a magzati vérszegénység vagy a közelgő vízhiány jelei, akiknél a szülők úgy döntenek, hogy méhtranszfúziót végeznek, és a terhesség hátralévő részében hajlandóak a későbbi IUT-re.
  • a szülőknek bele kell járulniuk a magzati boncoláshoz magzatpusztulás esetén
  • az anyai résztvevő megfelelő csontvelő-begyűjtése a felvétel feltétele

Kizárási kritériumok:

  • Magzati alany kizárási kritériumai: A magzati résztvevők kizárásra kerülnek, ha van egy második jelentős anatómiai anomáliájuk (nem a mögöttes thalassemiával kapcsolatban), amely jelentős morbiditási vagy mortalitási kockázatot jelent, vagy echocardiogram vagy ultrahang leletek, amelyek a magzati magzati pusztulás magas kockázatát jelzik. közbelépés.
  • Anyai alany kizárási kritériumai: Az anyai résztvevők kizárásra kerülnek, ha egy vagy több olyan betegségben szenvednek, amely kizárja a csontvelő-begyűjtést és a magzati beavatkozást, beleértve, de nem kizárólagosan, kóros elhízást 35 feletti BMI-vel, anyai szívbetegséget, tükörszindrómát, tüneti anyai vérszegénységet. , vagy ha koraszülött koraszülött membránrepedés (PPROM) vagy aktív koraszülés (PTL) alakul ki náluk.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: méhen belüli hematopoietikus őssejt-transzplantáció

Végezze el a méhen belüli vérképző őssejt-transzplantációt az intrauterin transzplantáció idején alfa-thalassemia majorban szenvedő magzatoknál. A sejtes termék: Félig allogén, rokon, anyai csontvelőből származó, Miltenyi CliniMACS Plus-szal dúsított CD34+ hematopoietikus őssejtek méhen belül adva 1 x 10^7-10^9 sejt/kg magzati tömeg dózisban, egyenlő vagy kevesebb, mint 1% CD3+ T-sejt (10^5-10^7 T-sejt/kg magzati tömegnek felel meg) 2-5 ml végtérfogatban Normosol pufferben (Hospira, Inc.) 5% humán szérumalbuminban szuszpendálva.

Az őssejteket közvetlenül a vörösvértestek előtt intravénásan adják be a köldökvénán keresztül a klinikailag indokolt IUT során. Minden résztvevő egy adag őssejtet kap, de klinikailag indokolt esetben további transzfúziót is kaphatnak.
Biológiai: méhen belüli hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Ez egy 1. fázisú biztonsági vizsgálat annak bizonyítására, hogy mind az anya, mind a magzat számára biztonságos az anyai eredetű őssejtek méhen belüli hematopoietikus őssejt-transzplantációja a vörösvértestek méhen belüli transzplantációja idején az alfa-thalassaemia majorban szenvedő magzatok kezelésére. .

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az anyai résztvevők toleranciája a csontvelő-betakarítással szemben
Időkeret: 5 éves toborzási szakasz, amely magában foglalja a csontvelő betakarításának idejét a szülés utáni 30 napig
Az anya résztvevőinek toleranciája a csontvelő-betakarítással szemben, amely nem igényel beavatkozást koraszülés, vérzés, fertőzés vagy hosszan tartó kórházi kezelés miatt.
5 éves toborzási szakasz, amely magában foglalja a csontvelő betakarításának idejét a szülés utáni 30 napig
Az in utero hematopoietikus őssejt-transzplantáció biztonsága, ha a magzati résztvevő méhen belüli vérátömlesztésével egy időben hajtják végre
Időkeret: 5 év toborzás plusz 1 év adatgyűjtési szakasz, beleértve az IUHCT időtartamát a szülés utáni 1 évig
a magzati résztvevő biztonságát a beavatkozás utáni 24 órás túlélés, a magzati túlélés a születésig, az újszülöttek túlélése a kórházi elbocsátásig és a graft versus host betegségre utaló jelek hiánya határozza meg
5 év toborzás plusz 1 év adatgyűjtési szakasz, beleértve az IUHCT időtartamát a szülés utáni 1 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Megfelelő csontvelő-betakarítás az anyai résztvevőtől
Időkeret: 5 éves toborzási szakasz
Ez körülbelül 200-300 cm3 csontvelő, amelyből 10^7-10^9 CD34+ sejt/kg magzati tömeg és 10^5-10^7 CD3+ sejt/kg magzati tömeg lesz izolálva.
5 éves toborzási szakasz
sikeres beültetés
Időkeret: 5 éves toborzás plusz adatgyűjtési szakasz, amely magában foglalja az IUHCT időtartamát a szüléstől számított 1 évig
Az elsődleges hatékonysági végpont az anyai csontvelőből származó CD34+ hematopoietikus őssejtek sikeres beültetése, amelyet az anyai résztvevő donor sejt kimérizmusának megállapításával mérünk, amely egyenlő vagy nagyobb, mint 1% donorsejtek a magzati recipiens keringésében. A kimérizmust a köldökzsinórvérben határozzák meg születéskor, vagy koraszülés esetén 40 hetes korrigált terhességi korban, amit hetente az élet első 4 hetében, majd havonta egy éven keresztül a csecsemőnél a beágyazódás stabilitásának ellenőrzésére. .
5 éves toborzás plusz adatgyűjtési szakasz, amely magában foglalja az IUHCT időtartamát a szüléstől számított 1 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of California, San Francisco

Együttműködők

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Tippi MacKenzie, MD, University of California, San Francisco

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. október 5.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. március 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 7.

Első közzététel (Becslés)

2016. december 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 19.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 16-21157

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a méhen belüli hematopoietikus őssejt-transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel