血小板由来成長因子受容体（PDGFR）の変化を有する神経膠腫を有する小児および若年成人に対するダサチニブとエベロリムスとの併用の研究

包含基準:

• 新たに診断された高悪性度神経膠腫またはびまん性内因性橋神経膠腫（DIPG）の組織学的確認（層A）
• 再発性または進行性のグレード II ～ IV 神経膠腫（DIPG を含む）の組織学的確認（診断時または再発時）（層 B）
• 参加者は、腫瘍配列決定によって特定される、PDGF-A、PDGF-B、PDGFR-A、またはPDGFR-Bを含むゲノム（DNAおよび/またはRNA）変化（突然変異、融合、および/または増幅）を有している必要があります。
• 入学時年齢：1歳以上50歳未満
• BSA (体表面積): BSA が 0.3 m2 以上
• Karnofsky (100% が完璧な健康を表す癌患者のパフォーマンスの尺度) 16 歳以上の患者で > 50%、および Lansky (100% が完全な健康を表す小児癌患者のパフォーマンスの尺度) 16 歳未満の患者で > 50%年齢の。 CNS 腫瘍患者の神経障害は、少なくとも 7 日間は比較的安定していなければなりません。 麻痺のため歩くことはできないが、車椅子に座ることができる患者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行可能であるとみなされます。
• プロトコールごとの適切な骨髄機能
• プロトコルごとに適切な肝機能
• プロトコールごとに適切な腎機能と代謝機能
• 既知の発作障害のある患者は、非酵素誘発性抗てんかん薬で発作を適切に制御する必要があります。
• 過去7日以内にステロイドの増量がないこと
• 転移を伴う腫瘍や複数の病変を含む原発性脳腫瘍または脊椎腫瘍が対象となります。
• 患者は、これまでに受けたすべての化学療法、免疫療法、または放射線療法による急性毒性影響から完全に回復していなければなりません。
• 骨髄抑制化学療法: 3週間以内に受けてはいけません。
• 造血成長因子: 成長因子による治療の完了から少なくとも 7 日間、長期作用型の場合は 14 日間。
• 生物学的製剤（抗悪性腫瘍剤）：治療完了後、少なくとも 7 日または 3 半減期（いずれか長い方）。

• 放射線治療：

  • 層 A: 放射線照射から 2 週間以上 12 週間以上経過している必要があります。
  • 層 B: 焦点放射線照射から 2 週間以上経過している必要があります。
• > 大手術から3週間。 最近開頭手術を行った場合は、適切な創傷治癒を脳神経外科チームが判断する必要があります。
• 自家幹細胞移植または救済: 進行中の移植片対宿主疾患の証拠がなく、4 週間以上経過している必要があります。
• すべての患者および/または法的保護者は、施設が承認した書面によるインフォームドコンセントおよび同意文書に署名する必要があります。

除外基準:

• 授乳中、妊娠中、または効果的な避妊法の使用を拒否する患者は除外されます。
• 感染が制御されていない患者は除外されます。
• 他の抗腫瘍剤を投与されている患者は除外される。
• 強力なCYP3A4阻害剤またはPGP阻害剤を必要とする患者は除外される（プロトコルごと）
• 抗凝固を必要とする患者や出血が制御されていない患者は除外されます。
• 症状管理のためにステロイドを服用している患者は、治療開始前の 7 日間、安定した用量を服用しなければなりません。
• 同種幹細胞移植後1年以内の患者、活動性GVHD患者、または免疫抑制を必要とする患者は除外される。
• ラパマイシンまたはラパマイシン誘導体に対する過敏症の既往歴