PF-06741086 重症血友病の長期治療
2021年7月6日 更新者：Pfizer
重度の血友病患者における皮下PF-06741086の長期安全性、忍容性および有効性を評価する多施設非盲検試験
この研究は、3 か月間の第 1b/2 相 B7841002 研究に参加した重度の血友病患者を対象に、PF-06741086 による長期治療の安全性、忍容性、および有効性を評価するように設計されています。
さらに、de novo 被験者がこの研究に採用されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- UC Denver Hemophilia and Thrombosis Center
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Zagreb、クロアチア、10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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Zurich、スイス、8091
- Universitätsspital Zürich
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Puente ALTO
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Santiago、Puente ALTO、チリ、8207257
- Hospital Dr. Sotero del Rio
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SAO Paulo
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Campinas、SAO Paulo、ブラジル、13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas- Hemocentro de Campinas
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Gdansk、ポーランド、80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Eastern CAPE
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Port Elizabeth、Eastern CAPE、南アフリカ、6001
- Phoenix Pharma (Pty) Ltd
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Gauteng
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Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～74年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- -重度の血友病AまたはB（第VIII因子または第IX因子活性≤1％）
- 第VIII因子または第IX因子インヒビター患者として登録された被験者は、地元の検査室でインヒビター試験の結果が陽性（正常の上限を超えている）でなければならず、出血エピソードの一次治療としてバイパス剤を投与されなければなりません。
- スクリーニング前の一時的（オンデマンド）治療レジメン
- -スクリーニング前の6か月間に少なくとも6回の急性出血エピソード
除外基準:
- -既知の冠動脈、血栓性、または虚血性疾患
- 活性型プロトロンビン複合体濃縮製剤による併用治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：一連
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PF-06741086 (コホート 1)
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PF-06741086 皮下注射
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実験的：PF-06741086 (コホート 2)
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PF-06741086 皮下注射
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実験的：PF-06741086 (コホート 3)
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PF-06741086 皮下注射
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実験的：PF-06741086 (コホート 4)
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PF-06741086 皮下注射
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実験的：PF-06741086 (コホート 5)
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PF-06741086 皮下注射
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実験的：PF-06741086 (コホート 6)
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PF-06741086 皮下注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に起因する有害事象（TEAE）、重症度別のTEAE、および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数（すべての因果関係および治療関連）
時間枠：1日目から393日目まで
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有害事象（AE）は、製品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的出来事でした。事象は治療と因果関係がある必要はありませんでした。
重篤な有害事象 (SAE) は、あらゆる用量で死に至る不都合な医学的出来事でした。生命を脅かすものでした;必要な入院または既存の入院の延長;永続的または重大な障害/無能力をもたらした;先天性異常/先天性欠損症を引き起こしました。
AE には、SAE と重篤でない AE の両方が含まれていました。
TEAE は、治療開始後に発生した AE、または治療中に重症度が増した AE でした。
治療に関連する TEAE は研究者によって決定されました。
グレード 3 の AE は重度で望ましくない有害事象でした。
グレード 4 の AE は、生命を脅かす、または身体に障害をもたらす有害事象でした。
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1日目から393日目まで
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ベースライン異常（血液学、血清化学、および尿検査を含む）に関係なく、異常な検査所見を有する参加者の数
時間枠：血液学および血清化学: ベースライン、1 日目、29 日目、57 日目、85 日目、169 日目、253 回目、および 365 回目の来院。尿検査: ベースライン、1 日目、85 日目、169 日目、253 回目、365 回目。
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以下のパラメーターは、臨床検査のために分析されました：血液学、臨床化学、および尿検査。
血液学パラメーターと事前定義された基準には以下が含まれます: 好中球 (10^3/mm[mm]^3) <0.8*正常値の下限 (LLN)、好塩基球 (10^3/mm^3) >1.2*上限通常の（ULN）。
臨床化学パラメーターと事前定義された基準には、ビリルビン (ミリグラム [mg]/デシリットル [dL]) >1.5 ULN、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (単位 [U]/リットル [L]) >3.0 ULN、グルコース (mg/dL) が含まれます。 >1.5*ULN。
尿検査パラメータと事前定義された基準には、尿中グルコース≧1、ケトン（スカラー）≧1、尿タンパク質≧1、尿ヘモグロビン（スカラー）≧1、低倍率視野あたりのヒアリン円柱（/LPF）が含まれます。
任意の時点で基準を満たした参加者が含まれました。
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血液学および血清化学: ベースライン、1 日目、29 日目、57 日目、85 日目、169 日目、253 回目、および 365 回目の来院。尿検査: ベースライン、1 日目、85 日目、169 日目、253 回目、365 回目。
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バイタル サイン測定値のベースラインからの変化が事前定義されたカテゴリ要約基準を満たす参加者の数
時間枠：ベースライン、1 日、29、57、85、113、141、169、197、225、253、281、309、337、365、および 393 回の訪問。
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バイタルサイン検査のために以下のパラメータを分析した：血圧（BP）、脈拍数（PR）、体温、呼吸数。
カテゴリバイタル サイン: 体温 >38.5 摂氏 (℃)、仰臥位 PR: <40 または >120 拍/分 (BPM)、収縮期血圧: <90 mm Hg、>=30 mm Hg ベースラインからの変化、拡張期血圧: <50 mm Hg、>=ベースラインからの変化が 20 mm Hg。
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ベースライン、1 日、29、57、85、113、141、169、197、225、253、281、309、337、365、および 393 回の訪問。
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心電図 (ECG) パラメータのベースラインからの変化が事前定義されたカテゴリ要約基準を満たす参加者の数
時間枠：ベースライン、1日目および29日目の訪問
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ベースラインは、B7841003 の 1 日目に投与する前に収集された 3 回の ECG 測定値の平均として定義されました。
潜在的に臨床的に重要な ECG の変化の基準は次のように定義されました。PR 間隔値 >= 300 ミリ秒 (msec)。 PR 間隔ベースライン >200 ミリ秒および変化 >=25%。 PR 間隔ベースライン <=200 ミリ秒および変化 >=50%。 QRS コンプレックス値 >=140 ミリ秒および変化 >=50%。 QTcF 値 >=450 ミリ秒および変化 >=30 ミリ秒。
事前に定義された基準を満たす参加者の数のみが以下に報告されました。
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ベースライン、1日目および29日目の訪問
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身体検査所見に異常のある参加者数
時間枠：1日目～393日目
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身体検査は、医師、訓練を受けた医師の助手、または地域の規制に従って受け入れられるナースプラクティショナーによって実施されました。
完全な身体検査には、頭、耳、目、鼻、口、皮膚、心臓、肺の検査、リンパ節、胃腸、筋骨格、神経系が含まれます。
限定的または簡略化された身体検査は、一般的な外観、呼吸器系および心血管系、ならびに参加者が報告した症状に焦点を当てていました。
重量の測定には、適切な範囲と分解能を備えたスケールが使用され、安定した平らな面に置かれている必要があります。
参加者は靴、かさばる衣服、ジャケットを脱ぎ、軽い衣服だけが残るようにしました。
彼らはまた、ポケットの中身を取り出し、体重測定中もじっとしていました。
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1日目～393日目
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注射部位反応のある参加者の数
時間枠：1日目から365日目、393日目訪問。
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注射部位の反応には、紅斑、硬結、斑状出血、疼痛および掻痒が含まれたが、これらに限定されなかった。
重症度のグレードは次のように定義されました: 軽度: 一過性または軽度の不快感 (< 48 時間)。医療介入/治療は必要ありません。
中程度: 軽度から中等度の活動制限 - 介助が必要な場合があります。医学的介入/治療は必要ないか、最小限です。
重度: 活動の著しい制限、通常は介助が必要。医療介入/治療が必要で、入院の可能性があります。
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1日目から365日目、393日目訪問。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年間出血率 (ABR)
時間枠：1日目から365日目、393日目訪問。前治療は、デノボ参加者の場合は B7841003 への参加の 6 か月前まで、ロールオーバー参加者の場合は B7841002 への参加の 6 か月前までのデータをまとめたものです。
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ABR は ([出血イベント数 × 365.25] / 観察された治療期間 (日)) として計算されました。
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1日目から365日目、393日目訪問。前治療は、デノボ参加者の場合は B7841003 への参加の 6 か月前まで、ロールオーバー参加者の場合は B7841002 への参加の 6 か月前までのデータをまとめたものです。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月30日
一次修了 (実際)
2020年8月5日
研究の完了 (実際)
2020年8月5日
試験登録日
最初に提出
2017年11月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年11月30日
最初の投稿 (実際)
2017年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年7月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月6日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- B7841003
- 2017-001255-31 (EUDRACT_NUMBER)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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