PF-06741086 중증 혈우병의 장기 치료
2021년 7월 6일 업데이트: Pfizer
중증 혈우병 대상자에서 피하 PF-06741086의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 다중 센터, 공개 라벨 연구
이 연구는 3개월간 진행된 Phase 1b/2 B7841002 연구에 참여한 중증 혈우병 환자를 대상으로 PF-06741086을 사용한 장기 치료의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계되었습니다.
또한, 새로운 피험자가 이 연구에 모집될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Eastern CAPE
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Port Elizabeth, Eastern CAPE, 남아프리카, 6001
- PHOENIX Pharma (Pty) Ltd
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, 남아프리카, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- UC Denver Hemophilia and Thrombosis Center
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SAO Paulo
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Campinas, SAO Paulo, 브라질, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas- Hemocentro de Campinas
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Zurich, 스위스, 8091
- Universitatsspital Zurich
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Puente ALTO
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Santiago, Puente ALTO, 칠레, 8207257
- Hospital Dr. Sótero del Río
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Zagreb, 크로아티아, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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Gdansk, 폴란드, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 중증 혈우병 A 또는 B(인자 VIII 또는 인자 IX 활성도 ≤ 1%)
- 인자 VIII 또는 인자 IX 억제제 환자로 등록된 피험자는 지역 검사실에서 양성 억제제 테스트 결과(정상 상한 이상)를 받아야 하며 출혈 에피소드에 대한 1차 치료로 바이패스 제제를 받아야 합니다.
- 스크리닝 전 간헐적(주문형) 치료 요법
- 스크리닝 전 6개월 동안 최소 6회의 급성 출혈 에피소드
제외 기준:
- 알려진 관상 동맥, 혈전 또는 허혈성 질환
- 활성화된 프로트롬빈 복합 농축물과의 병용 치료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 잇달아 일어나는
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PF-06741086(코호트 1)
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PF-06741086 피하 주사
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실험적: PF-06741086(코호트 2)
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PF-06741086 피하 주사
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실험적: PF-06741086(코호트 3)
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PF-06741086 피하 주사
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실험적: PF-06741086(코호트 4)
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PF-06741086 피하 주사
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실험적: PF-06741086(코호트 5)
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PF-06741086 피하 주사
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실험적: PF-06741086(코호트 6)
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PF-06741086 피하 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE), 심각도별 TEAE, 심각한 부작용(SAE)(모든 인과 관계 및 치료 관련)이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 393일차까지
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유해 사례(AE)는 제품을 투여한 임상 조사 참여자에게서 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다. 사건은 치료와 인과관계를 가질 필요가 없었다.
심각한 유해 사례(SAE)는 사망을 초래한 임의의 용량에서 발생하는 비정상적인 의학적 사건입니다. 생명을 위협했습니다. 필요한 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래했습니다. 선천적 기형/선천적 결손을 초래했습니다.
AE에는 SAE 및 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다.
TEAE는 치료 시작 후 발생한 AE 또는 치료 중 중증도가 증가하는 AE였습니다.
치료 관련 TEAE는 조사자에 의해 결정되었습니다.
3 등급 AE는 심각하고 바람직하지 않은 부작용이었다.
4등급 AE는 생명을 위협하거나 무력화시키는 유해 사례였습니다.
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1일차부터 393일차까지
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기준선 이상(혈액학, 혈청 화학 및 요검사 포함)에 관계없이 비정상적인 실험실 결과가 있는 참여자 수
기간: 혈액학 및 혈청 화학: 기준선, 1일, 29일, 57일, 85일, 169일, 253일 및 365회 방문. 요검사: 기준선, 1일, 85일, 169일, 253일 및 365회 방문.
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실험실 검사를 위해 다음 매개변수를 분석했습니다: 혈액학, 임상 화학 및 요검사.
혈액학 매개변수 및 미리 정의된 기준에는 호중구(10^3/밀리미터[mm]^3) <0.8*정상 하한(LLN) 및 호염기구(10^3/mm^3) >1.2*상한이 포함됩니다. 정상(ULN).
임상 화학 매개변수 및 미리 정의된 기준에는 다음이 포함됩니다. 빌리루빈(밀리그램[mg]/데시리터[dL]) >1.5 ULN, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(단위[U]/리터[L]) >3.0 ULN, 포도당(mg/dL) >1.5*ULN.
소변 검사 매개변수 및 미리 정의된 기준에는 소변 포도당 ≥1, 케톤(스칼라) ≥1, 소변 단백질 ≥1, 소변 헤모글로빈(스칼라) ≥1 및 저전력 필드(/LPF)당 초자형 캐스트가 포함됩니다.
모든 시점에서 기준을 충족한 참가자가 포함되었습니다.
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혈액학 및 혈청 화학: 기준선, 1일, 29일, 57일, 85일, 169일, 253일 및 365회 방문. 요검사: 기준선, 1일, 85일, 169일, 253일 및 365회 방문.
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미리 정의된 범주 요약 기준을 충족하는 활력 징후 측정의 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 1일, 29일, 57일, 85일, 113일, 141일, 169일, 197일, 225일, 253일, 281일, 309일, 337일, 365일 및 393일 방문.
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활력 징후 검사를 위해 다음 매개변수를 분석했습니다: 혈압(BP), 맥박수(PR), 체온, 호흡수.
범주별 활력 징후: 체온 > 섭씨 38.5도(℃), 앙와위 PR: <40 또는 >120 분당 박동수(BPM), 수축기 혈압: <90mmHg, 기준선에서 >=30mmHg 변화, 이완기 혈압 : <50mmHg, >=20mmHg 기준선에서 변화.
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기준선, 1일, 29일, 57일, 85일, 113일, 141일, 169일, 197일, 225일, 253일, 281일, 309일, 337일, 365일 및 393일 방문.
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사전 정의된 범주 요약 기준을 충족하는 심전도(ECG) 매개변수의 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 1일 및 29일 방문
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기준선은 B7841003에서 투여 1일 전에 수집된 3회 ECG 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
잠재적으로 임상적으로 중요한 ECG 변화에 대한 기준은 다음과 같이 정의되었습니다. PR 간격 값 >=300밀리초(msec); PR 간격 기준선 >200msec 및 변화 >=25%; PR 간격 기준선 <=200msec 및 변화 >=50%; QRS 복합 값 >=140msec 및 변화 >=50%; QTcF 값 >=450msec 및 변경 >=30msec.
사전 정의된 기준을 충족하는 참가자 수만 아래에 보고되었습니다.
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기준선, 1일 및 29일 방문
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신체검사 소견에 이상이 있는 참여자 수
기간: 1일차 ~ 393일차
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신체 검사는 지역 규정에 따라 허용되는 경우 의사, 훈련된 의사 보조원 또는 전문 간호사에 의해 수행되었습니다.
전체 신체 검사에는 머리, 귀, 눈, 코, 입, 피부, 심장 및 폐 검사, 림프절, 위장관, 근골격계 및 신경계가 포함됩니다.
제한적 또는 약식 신체 검사는 참가자가 보고한 증상뿐만 아니라 일반적인 외모, 호흡기 및 심혈관계에 초점을 맞췄습니다.
무게 측정을 위해 적절한 범위와 분해능을 가진 저울이 사용되었으며 안정되고 평평한 표면에 놓여 있어야 합니다.
참가자들은 가벼운 옷만 남도록 신발, 부피가 큰 옷, 재킷을 벗었습니다.
그들은 또한 주머니의 내용물을 제거하고 무게를 측정하는 동안 가만히 있습니다.
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1일차 ~ 393일차
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주사 부위 반응이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 365일차, 393일차 방문.
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주사 부위 반응에는 홍반, 경결, 반상출혈, 통증 및 소양증이 포함되었으나 이에 국한되지는 않았습니다.
중증도 등급은 다음과 같이 정의되었습니다: 경증: 일시적 또는 경미한 불편함(< 48시간); 의료 개입/치료가 필요하지 않습니다.
중등도: 경증에서 중등도의 활동 제한 - 약간의 도움이 필요할 수 있습니다. 의학적 개입/치료가 필요하지 않거나 최소한으로 필요합니다.
중증: 활동에 현저한 제한이 있으며 일반적으로 약간의 도움이 필요합니다. 의료 개입/치료 필요, 입원 가능.
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1일차부터 365일차, 393일차 방문.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연간출혈률(ABR)
기간: 1일차부터 365일차, 393일차 방문. Pre-Treatment는 de novo 참가자의 경우 B7841003에 참여하기 최대 6개월 전, 롤오버 참가자의 경우 B7841002에 참여하기 최대 6개월 전의 데이터를 요약했습니다.
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ABR은 ([출혈 횟수 × 365.25] / 관찰된 치료 기간(일))로 계산되었습니다.
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1일차부터 365일차, 393일차 방문. Pre-Treatment는 de novo 참가자의 경우 B7841003에 참여하기 최대 6개월 전, 롤오버 참가자의 경우 B7841002에 참여하기 최대 6개월 전의 데이터를 요약했습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 5월 30일
기본 완료 (실제)
2020년 8월 5일
연구 완료 (실제)
2020년 8월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 11월 30일
처음 게시됨 (실제)
2017년 12월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 7월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 7월 6일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- B7841003
- 2017-001255-31 (EUDRACT_NUMBER)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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혈우병 A 또는 B에 대한 임상 시험
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DynPort Vaccine Company LLC, A GDIT Company완전한
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkTakeda; CSL Behring; Octapharma완전한혈우병 A | 혈우병 B | 혈우병 | 억제제가 있는 혈우병 A | 혈우병 | 억제제가 있는 혈우병 B | 억제제가 없는 혈우병 A | 억제제가 없는 혈우병 B미국
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkGenentech, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Catalyst Biosciences완전한혈우병 A | 혈우병 B | 억제제가 있는 혈우병 A | 억제제가 있는 혈우병 B | 억제제가 없는 혈우병 A | 억제제 없는 혈우병 B불가리아, 러시아 연방
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Assiut University모병
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Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)모집하지 않고 적극적으로A. 세로 코호트 n=400 | B. 저위험군(n=45) 및 고위험군(n=105) PERCCS 개입에 대해 무작위 2:1미국
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Baxalta now part of Shire완전한혈우병 A | 혈우병 B | 억제제가 있는 혈우병 A 또는 B폴란드, 미국, 불가리아, 루마니아, 일본, 러시아 연방, 뉴질랜드, 크로아티아, 우크라이나, 브라질
PF-06741086에 대한 임상 시험
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Pfizer모병혈우병 A | 혈우병 B홍콩, 스페인, 세르비아, 칠면조, 미국, 중국, 멕시코, 남아프리카, 인도, 일본, 크로아티아, 대한민국, 오만, 대만, 이탈리아, 캐나다, 프랑스
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Pfizer모집하지 않고 적극적으로혈우병 A | 혈우병 B미국, 스페인, 캐나다, 중국, 대한민국, 홍콩, 세르비아, 대만, 칠면조, 프랑스, 오만, 사우디 아라비아, 일본, 인도, 남아프리카, 멕시코, 크로아티아, 이탈리아, 불가리아, 러시아 연방
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Pfizer모병혈우병 A | 혈우병 B덴마크, 대만, 캐나다, 칠면조, 스페인, 중국, 영국, 남아프리카, 사우디 아라비아, 이스라엘, 대한민국, 오스트리아, 독일, 일본, 호주, 이탈리아, 인도, 슬로바키아, 프랑스, 미국, 브라질, 아르헨티나
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Pfizer완전한