PF-06741086 Pitkäaikainen hoito vaikeassa hemofiliassa
tiistai 6. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Pfizer
AVOIN MONIKESKUSTUTKIMUS IHONAlaisen PF-06741086:N PITKÄAIKAISEN TURVALLISUUDEN, SIEDETTÄVYYDEN JA TEHOKKUUDEN ARVIOIMISEKSI AIHEILLA, joilla on vaikea HEMOFILIA
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan pitkäaikaisen PF-06741086-hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta potilailla, joilla on vaikea hemofilia ja jotka osallistuivat 3 kuukauden faasi 1b/2 B7841002 -tutkimukseen.
Lisäksi tähän tutkimukseen rekrytoidaan de novo -kohteita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
SAO Paulo
-
Campinas, SAO Paulo, Brasilia, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas- Hemocentro de Campinas
-
-
-
-
Puente ALTO
-
Santiago, Puente ALTO, Chile, 8207257
- Hospital Dr. Sotero del Rio
-
-
-
-
Eastern CAPE
-
Port Elizabeth, Eastern CAPE, Etelä-Afrikka, 6001
- Phoenix Pharma (Pty) Ltd
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi, 8091
- Universitätsspital Zürich
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- UC Denver Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 74 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vaikea hemofilia A tai B (tekijä VIII tai tekijä IX aktiivisuus ≤ 1 %)
- Tekijä VIII:n tai tekijä IX:n inhibiittoripotilaiksi rekisteröidyillä potilailla on oltava positiivinen inhibiittoritestitulos (yli normaalin ylärajan) paikallisessa laboratoriossa, ja heidän on saatava ohituslääkettä ensisijaisena hoitona verenvuotokohtausten varalta.
- Jaksoittainen (on-demand) hoito-ohjelma ennen seulontaa
- Vähintään 6 akuuttia verenvuotojaksoa 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu sepelvaltimo-, tromboottinen tai iskeeminen sairaus
- Samanaikainen hoito aktivoidulla protrombiinikompleksikonsentraatilla
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: EHKÄISY
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SEKVENTIALINEN
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: PF-06741086 (kohortti 1)
|
PF-06741086 ihonalainen injektio
|
|
KOKEELLISTA: PF-06741086 (kohortti 2)
|
PF-06741086 ihonalainen injektio
|
|
KOKEELLISTA: PF-06741086 (kohortti 3)
|
PF-06741086 ihonalainen injektio
|
|
KOKEELLISTA: PF-06741086 (kohortti 4)
|
PF-06741086 ihonalainen injektio
|
|
KOKEELLISTA: PF-06741086 (kohortti 5)
|
PF-06741086 ihonalainen injektio
|
|
KOKEELLISTA: PF-06741086 (kohortti 6)
|
PF-06741086 ihonalainen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), TEAE:ita vakavuuden mukaan ja vakavia haittavaikutuksia (SAE) (kaikki syy- ja hoitoon liittyvät)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 393
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujan aikana, kun hän antoi tuotetta; tapahtumalla ei tarvinnut olla syy-yhteyttä hoitoon.
Vakava haittatapahtuma (SAE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma millä tahansa annoksella, joka johti kuolemaan; oli hengenvaarallinen; vaadittu sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkaminen; johtanut jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; johti synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon.
AE sisälsi sekä SAE että ei-vakavia haittavaikutuksia.
TEAE-tapahtumat olivat AE-tapauksia, jotka ilmenivät hoidon aloittamisen jälkeen, tai haittavaikutuksia, joiden vakavuus lisääntyi hoidon aikana.
Hoitoon liittyvät TEAE:t määritti tutkija.
Asteen 3 haittavaikutukset olivat vakavia ja ei-toivottuja haittavaikutuksia.
Asteen 4 haittavaikutukset olivat henkeä uhkaavia tai vammauttavia haittatapahtumia.
|
Päivä 1 - Päivä 393
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaalit laboratoriolöydökset ottamatta huomioon lähtötilanteen poikkeavuutta (mukaan lukien hematologia, seerumikemia ja virtsan analyysi)
Aikaikkuna: Hematologia ja seerumikemia: lähtötilanne, päivät 1, 29, 57, 85, 169, 253 ja 365 käyntiä. Virtsan analyysi: Lähtötilanne, päivät 1, 85, 169, 253 ja 365 käyntiä.
|
Seuraavat parametrit analysoitiin laboratoriotutkimuksia varten: hematologia, kliininen kemia ja virtsaanalyysi.
Hematologiset parametrit ja ennalta määritellyt kriteerit sisälsivät: neutrofiilit (10^3/millimetri[mm]^3) <0,8*normaalin alaraja (LLN) ja basofiilit (10^3/mm^3) >1,2*yläraja normaalista (ULN).
Kliinisen kemian parametri ja ennalta määritellyt kriteerit sisälsivät: bilirubiini (milligrammaa [mg]/desilitra [dL]) > 1,5 ULN, aspartaattiaminotransferaasi (yksikköä [U]/litra [L]) > 3,0 ULN, glukoosi (mg/dl) >1,5*ULN.
Virtsan analyysiparametri ja ennalta määritellyt kriteerit sisälsivät: virtsan glukoosi ≥ 1, ketonit (skalaari) ≥ 1, virtsan proteiini ≥ 1, virtsan hemoglobiini (skalaari) ≥ 1 ja hyaliiniheitto pienitehokenttää (/LPF) kohti.
Osallistujat, jotka täyttivät kriteerit milloin tahansa, otettiin mukaan.
|
Hematologia ja seerumikemia: lähtötilanne, päivät 1, 29, 57, 85, 169, 253 ja 365 käyntiä. Virtsan analyysi: Lähtötilanne, päivät 1, 85, 169, 253 ja 365 käyntiä.
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden elintoimintojen mittaukset ovat muuttuneet lähtötasosta ja jotka täyttävät ennalta määritellyt kategoriset yhteenvetokriteerit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 ja 393 käyntiä.
|
Seuraavat parametrit analysoitiin elintoimintojen tutkimista varten: verenpaine (BP), pulssi (PR), lämpötila, hengitystaajuus.
Kategoriset elintoiminnot: Lämpötila > 38,5 celsiusastetta (℃), selässä PR: <40 tai > 120 lyöntiä minuutissa (BPM), systolinen verenpaine: <90 mm Hg, >=30 mm Hg muutos lähtötasosta, diastolinen verenpaine : <50 mm Hg, >=20 mm Hg muutos lähtötasosta.
|
Lähtötilanne, päivät 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 ja 393 käyntiä.
|
|
Osallistujien määrä, joiden EKG-parametrit ovat muuttuneet lähtötasosta ja jotka täyttävät ennalta määritellyt kategoriset yhteenvetokriteerit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 1 ja 29 käynnit
|
Lähtötaso määriteltiin kolmen EKG-mittauksen keskiarvona, joka oli kerätty ennen annostelua päivänä 1 B7841003:ssa.
Mahdollisesti kliinisesti merkittävien EKG-muutosten kriteerit määriteltiin seuraavasti: PR-välin arvo >=300 millisekuntia (msek); PR-välin perusviiva >200 ms ja muutos >=25 %; PR-välin perusviiva <=200 ms ja muutos >=50 %; QRS-kompleksin arvo >=140 ms ja muutos >=50 %; QTcF-arvo >=450 ms ja muutos >=30 ms.
Alla on raportoitu vain ennalta määritellyt kriteerit täyttävien osallistujien määrä.
|
Lähtötilanne, päivät 1 ja 29 käynnit
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia fyysisen tutkimuksen löydöksissä
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 393
|
Lääkäri, koulutettu lääkärin avustaja tai sairaanhoitaja suoritti fyysiset tarkastukset paikallisten määräysten mukaisesti.
Täydellinen fyysinen tutkimus sisälsi pään, korvat, silmät, nenän, suun, ihon, sydämen ja keuhkojen, imusolmukkeiden, ruoansulatuskanavan, tuki- ja liikuntaelimistön ja neurologiset tutkimukset.
Rajoitettu tai lyhennetty fyysinen tutkimus keskittyi yleisulkonäköön, hengityselimiin ja sydän- ja verisuonijärjestelmiin sekä osallistujien raportoimiin oireisiin.
Painon mittaamiseen käytettiin sopivalla alueella ja resoluutiolla olevaa vaakaa, joka on täytynyt sijoittaa vakaalle, tasaiselle pinnalle.
Osallistujat riisuivat kengät, isot vaatekerrokset ja takit niin, että jäljelle jäi vain kevyet vaatteet.
He poistivat myös taskujensa sisällön ja pysyivät paikallaan painon mittauksen aikana.
|
Päivä 1 - Päivä 393
|
|
Injektiokohdan reaktioiden saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 365 ja Päivä 393 vierailu.
|
Pistoskohdan reaktiot sisälsivät, mutta eivät rajoittuneet: eryteema, kovettuma, mustelma, kipu ja kutina.
Vakavuusaste määriteltiin seuraavasti: Lievä: ohimenevä tai lievä epämukavuus (< 48 tuntia); ei tarvita lääketieteellistä väliintuloa/hoitoa.
Keskivaikea: Lievä tai kohtalainen aktiivisuusrajoitus – apua saatetaan tarvita; lääketieteellistä interventiota/hoitoa ei tarvita tai vaaditaan vain vähän.
Vaikea: Huomattava toimintarajoitus, yleensä tarvitaan jonkin verran apua; Lääketieteellistä väliintuloa/hoitoa tarvitaan, sairaalahoito mahdollista.
|
Päivä 1 - Päivä 365 ja Päivä 393 vierailu.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 365 ja Päivä 393 vierailu. Pre-Treatment teki yhteenvedon tiedoista enintään 6 kuukautta ennen osallistumista B7841003:een de novo -osallistujille ja enintään 6 kuukautta ennen osallistumista B7841002:een uusiutuvien osallistujien osalta.
|
ABR laskettiin seuraavasti: ([verenvuototapahtumien lukumäärä × 365,25] / havaittu hoitojakso päivinä)
|
Päivä 1 - Päivä 365 ja Päivä 393 vierailu. Pre-Treatment teki yhteenvedon tiedoista enintään 6 kuukautta ennen osallistumista B7841003:een de novo -osallistujille ja enintään 6 kuukautta ennen osallistumista B7841002:een uusiutuvien osallistujien osalta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Keskiviikko 30. toukokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 5. elokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 5. elokuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. marraskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. marraskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Keskiviikko 6. joulukuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 27. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B7841003
- 2017-001255-31 (EUDRACT_NUMBER)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .