PF-06741086 Dlouhodobá léčba těžké hemofilie
6. července 2021 aktualizováno: Pfizer
MULTICECENTROVÁ, OTEVŘENÁ STUDIE K HODNOCENÍ DLOUHODOBÉ BEZPEČNOSTI, SNÁŠENÍ A ÚČINNOSTI SUBKUtánní PF-06741086 U SUBJEKTŮ SE TĚŽKOU HEMOFILIÍ
Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost dlouhodobé léčby PF-06741086 u subjektů s těžkou hemofilií, kteří se účastnili 3měsíční studie fáze 1b/2 B7841002.
Kromě toho budou do této studie přijati de novo subjekty.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
SAO Paulo
-
Campinas, SAO Paulo, Brazílie, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas- Hemocentro de Campinas
-
-
-
-
Puente ALTO
-
Santiago, Puente ALTO, Chile, 8207257
- Hospital Dr. Sotero del Rio
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorvatsko, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
-
-
-
Eastern CAPE
-
Port Elizabeth, Eastern CAPE, Jižní Afrika, 6001
- Phoenix Pharma (Pty) Ltd
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- UC Denver Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
-
-
-
Zurich, Švýcarsko, 8091
- Universitätsspital Zürich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 74 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Těžká hemofilie A nebo B (aktivita faktoru VIII nebo faktoru IX ≤ 1 %)
- Subjekty zařazené jako pacienti s inhibitorem faktoru VIII nebo faktoru IX musí mít pozitivní výsledek testu na inhibitor (nad horní hranicí normy) v místní laboratoři a musí dostávat bypass jako primární léčbu epizod krvácení.
- Epizodický léčebný režim (na vyžádání) před screeningem
- Alespoň 6 akutních krvácivých epizod během 6měsíčního období před screeningem
Kritéria vyloučení:
- Známá koronární arterie, trombotické nebo ischemické onemocnění
- Souběžná léčba koncentrátem aktivovaného protrombinového komplexu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: PREVENCE
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SEKVENČNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: PF-06741086 (Kohorta 1)
|
PF-06741086 subkutánní injekce
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: PF-06741086 (Kohorta 2)
|
PF-06741086 subkutánní injekce
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: PF-06741086 (Kohorta 3)
|
PF-06741086 subkutánní injekce
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: PF-06741086 (Kohorta 4)
|
PF-06741086 subkutánní injekce
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: PF-06741086 (Kohorta 5)
|
PF-06741086 subkutánní injekce
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: PF-06741086 (Kohorta 6)
|
PF-06741086 subkutánní injekce
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE), TEAE podle závažnosti a vážnými nežádoucími příhodami (SAE) (všechny příčiny a související s léčbou)
Časové okno: Den 1 až den 393
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán produkt; událost nemusela mít příčinnou souvislost s léčbou.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla jakákoli nežádoucí lékařská událost při jakékoli dávce, která vedla ke smrti; byl život ohrožující; nutná hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vedlo k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti; vyústila ve vrozenou anomálii/vrozenou vadu.
AE zahrnovaly SAE i nezávažné AE.
TEAE byly AE, které se objevily po zahájení léčby nebo AE se zvyšující se závažností během léčby.
TEAE související s léčbou byly stanoveny zkoušejícím.
AE stupně 3 byly závažné a nežádoucí nežádoucí účinky.
Nežádoucí účinky stupně 4 byly život ohrožující nebo invalidizující nežádoucí účinky.
|
Den 1 až den 393
|
|
Počet účastníků s abnormálními laboratorními nálezy bez ohledu na výchozí abnormality (včetně hematologie, chemie séra a analýzy moči)
Časové okno: Hematologie a chemie séra: základní stav, dny 1, 29, 57, 85, 169, 253 a 365 návštěv. Analýza moči: Výchozí stav, dny 1, 85, 169, 253 a 365 návštěv.
|
Pro laboratorní vyšetření byly analyzovány následující parametry: hematologie, klinická chemie a analýza moči.
Hematologické parametry a předem definovaná kritéria zahrnovaly: neutrofily (10^3/milimetr[mm]^3) <0,8*spodní mez normálu (LLN) a bazofily (10^3/mm^3) >1,2*horní mez normální (ULN).
Parametr klinické chemie a předem definovaná kritéria zahrnovaly: bilirubin (miligramy [mg]/decilitr [dl]) >1,5 ULN, aspartátaminotransferáza (jednotky [U]/litr [L]) >3,0 ULN, glukóza (mg/dl) >1,5*ULN.
Parametr analýzy moči a předem definovaná kritéria zahrnovaly: glukózu v moči ≥1, ketony (skalární) ≥1, protein v moči ≥1, hemoglobin v moči (skalární) ≥1 a hyalinní odlitky na pole nízkého výkonu (/LPF).
Zařazeni byli účastníci, kteří splnili kritéria kdykoli.
|
Hematologie a chemie séra: základní stav, dny 1, 29, 57, 85, 169, 253 a 365 návštěv. Analýza moči: Výchozí stav, dny 1, 85, 169, 253 a 365 návštěv.
|
|
Počet účastníků se změnami oproti výchozímu stavu v měření vitálních funkcí splňujících předem definovaná kategorická sumarizační kritéria
Časové okno: Výchozí stav, dny 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 a 393 návštěv.
|
Pro vyšetření vitálních funkcí byly analyzovány následující parametry: krevní tlak (BP), tepová frekvence (PR), teplota, frekvence dýchání.
Kategorické vitální funkce: Teplota >38,5 stupně Celsia (℃), PR vleže: <40 nebo >120 tepů za minutu (BPM), systolický TK: <90 mm Hg, >=30 mm Hg změna od výchozí hodnoty, diastolický TK : <50 mm Hg, >=20 mm Hg změna od výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav, dny 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 a 393 návštěv.
|
|
Počet účastníků se změnou parametrů elektrokardiogramu (EKG) oproti výchozí hodnotě splňující předem definovaná kategorická sumarizační kritéria
Časové okno: Výchozí stav, návštěvy ve dnech 1 a 29
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr trojitých měření EKG shromážděných před dávkováním v den 1 v B7841003.
Kritéria pro potenciálně klinicky významné změny v EKG byla definována jako: hodnota intervalu PR >=300 milisekund (ms); výchozí hodnota intervalu PR >200 ms a změna >=25 %; Výchozí hodnota intervalu PR <=200 ms a změna >=50 %; hodnota QRS komplexu >=140 ms a změna >=50 %; Hodnota QTcF >=450 ms a změna >=30 ms.
Níže byl uveden pouze počet účastníků splňujících předem definovaná kritéria.
|
Výchozí stav, návštěvy ve dnech 1 a 29
|
|
Počet účastníků s abnormalitami v nálezech fyzikálního vyšetření
Časové okno: Den 1 až den 393
|
Fyzikální vyšetření prováděl lékař, vyškolený lékařský asistent nebo zdravotní sestra, jak je přijatelné podle místních předpisů.
Kompletní fyzikální vyšetření zahrnovalo vyšetření hlavy, uší, očí, nosu, úst, kůže, srdce a plic, lymfatických uzlin, gastrointestinálního, muskuloskeletálního a neurologického systému.
Omezené nebo zkrácené fyzikální vyšetření bylo zaměřeno na celkový vzhled, dýchací a kardiovaskulární systém a také na symptomy hlášené účastníky.
Pro měření hmotnosti byla použita váha s vhodným rozsahem a rozlišením, která musí být umístěna na stabilním rovném povrchu.
Účastníci si sundali boty, objemné vrstvy oblečení a bundy, takže zůstalo jen lehké oblečení.
Vyjmuli také obsah kapes a během měření hmotnosti zůstali v klidu.
|
Den 1 až den 393
|
|
Počet účastníků s reakcemi v místě vpichu
Časové okno: Den 1 až den 365 a návštěva dne 393.
|
Reakce v místě vpichu zahrnovaly, ale nebyly omezeny na: erytém, induraci, ekchymózu, bolest a pruritus.
Stupeň závažnosti byl definován následovně: Mírný: Přechodné nebo mírné nepohodlí (< 48 hodin); není nutná žádná lékařská intervence/terapie.
Střední: Mírné až střední omezení aktivity – může být zapotřebí určitá pomoc; nevyžaduje žádný nebo minimální lékařský zásah/terapii.
Závažné: Výrazné omezení v činnosti, obvykle je vyžadována určitá pomoc; nutná lékařská intervence/terapie, možné hospitalizace.
|
Den 1 až den 365 a návštěva dne 393.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Den 1 až den 365 a návštěva dne 393. Pre-Léčba shrnula data až 6 měsíců před účastí v B7841003 pro de novo účastníky a až 6 měsíců před účastí v B7841002 pro účastníky převrácení.
|
ABR byla vypočtena jako ([počet krvácivých příhod × 365,25] / pozorované období léčby ve dnech)
|
Den 1 až den 365 a návštěva dne 393. Pre-Léčba shrnula data až 6 měsíců před účastí v B7841003 pro de novo účastníky a až 6 měsíců před účastí v B7841002 pro účastníky převrácení.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
30. května 2018
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
5. srpna 2020
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
5. srpna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. listopadu 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. listopadu 2017
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
6. prosince 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
27. července 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. července 2021
Naposledy ověřeno
1. července 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- B7841003
- 2017-001255-31 (EUDRACT_NUMBER)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .