PF-06741086 Tratamiento a largo plazo en hemofilia severa
6 de julio de 2021 actualizado por: Pfizer
UN ESTUDIO MULTICÉNTRICO Y ABIERTO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y EFICACIA A LARGO PLAZO DE PF-06741086 SUBCUTÁNEO EN SUJETOS CON HEMOFILIA GRAVE
Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con PF-06741086 en sujetos con hemofilia grave que participaron en el estudio B7841002 de fase 1b/2 de 3 meses.
Además, los sujetos de novo serán reclutados en este estudio.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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SAO Paulo
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Campinas, SAO Paulo, Brasil, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas- Hemocentro de Campinas
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Puente ALTO
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Santiago, Puente ALTO, Chile, 8207257
- Hospital Dr. Sotero del Rio
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Zagreb, Croacia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- UC Denver Hemophilia and Thrombosis Center
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Gdansk, Polonia, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Eastern CAPE
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Port Elizabeth, Eastern CAPE, Sudáfrica, 6001
- Phoenix Pharma (Pty) Ltd
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Zurich, Suiza, 8091
- Universitätsspital Zürich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 74 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A o B grave (actividad del factor VIII o del factor IX ≤ 1 %)
- Los sujetos inscritos como pacientes con inhibidores del factor VIII o del factor IX deben tener un resultado positivo en la prueba del inhibidor (por encima del límite superior de lo normal) en el laboratorio local y deben recibir un agente de derivación como tratamiento primario para los episodios hemorrágicos.
- Régimen de tratamiento episódico (a demanda) antes de la selección
- Al menos 6 episodios hemorrágicos agudos durante el período de 6 meses previo a la selección
Criterio de exclusión:
- Enfermedad arterial coronaria conocida, trombótica o isquémica
- Tratamiento concomitante con concentrado de complejo de protrombina activada
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: PREVENCIÓN
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SECUENCIAL
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Cohorte 1)
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PF-06741086 inyección subcutánea
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Cohorte 2)
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PF-06741086 inyección subcutánea
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Cohorte 3)
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PF-06741086 inyección subcutánea
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Cohorte 4)
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PF-06741086 inyección subcutánea
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Cohorte 5)
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PF-06741086 inyección subcutánea
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Cohorte 6)
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PF-06741086 inyección subcutánea
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE por gravedad y eventos adversos graves (SAE) (toda la causalidad y relacionada con el tratamiento)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Día 393
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Un evento adverso (EA) fue cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto; el evento no necesitaba tener una relación causal con el tratamiento.
Un evento adverso grave (SAE) fue cualquier evento médico adverso a cualquier dosis que resultó en la muerte; estaba en peligro la vida; hospitalización requerida como paciente internado o prolongación de la hospitalización existente; resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa; resultó en una anomalía congénita/defecto de nacimiento.
Los EA incluyeron SAE y EA no graves.
Los TEAE fueron EA que ocurrieron después del inicio del tratamiento o EA que aumentaron en severidad durante el tratamiento.
Los TEAE relacionados con el tratamiento fueron determinados por el investigador.
Los AA de grado 3 fueron eventos adversos graves e indeseables.
Los AA de grado 4 fueron eventos adversos potencialmente mortales o incapacitantes.
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Día 1 hasta Día 393
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Número de participantes con resultados de laboratorio anormales sin tener en cuenta la anomalía inicial (incluidas hematología, bioquímica sérica y análisis de orina)
Periodo de tiempo: Hematología y química sérica: línea base, días 1, 29, 57, 85, 169, 253 y 365 visitas. Análisis de orina: línea base, días 1, 85, 169, 253 y 365 visitas.
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Se analizaron los siguientes parámetros para el examen de laboratorio: hematología, química clínica y análisis de orina.
Los parámetros hematológicos y los criterios predefinidos incluyeron: neutrófilos (10^3/milímetro[mm]^3) <0,8*límite inferior de la normalidad (LLN) y basófilos (10^3/mm^3) >1,2*límite superior de normalidad (LSN).
El parámetro de química clínica y los criterios predefinidos incluyeron: bilirrubina (miligramos [mg]/decilitro [dL]) >1,5 LSN, aspartato aminotransferasa (unidades [U]/litro [L]) >3,0 LSN, glucosa (mg/dL) >1,5*LSN.
El parámetro del análisis de orina y los criterios predefinidos incluyeron: glucosa en orina ≥1, cetonas (escalar) ≥1, proteína en orina ≥1, hemoglobina en orina (escalar) ≥1 y cilindros hialinos por campo de bajo poder (/LPF).
Se incluyeron los participantes que cumplieron con los criterios en cualquier momento.
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Hematología y química sérica: línea base, días 1, 29, 57, 85, 169, 253 y 365 visitas. Análisis de orina: línea base, días 1, 85, 169, 253 y 365 visitas.
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Número de participantes con cambios desde el inicio en las mediciones de signos vitales que cumplen los criterios de resumen categórico predefinidos
Periodo de tiempo: Línea base, Días 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 y 393 visitas.
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Se analizaron los siguientes parámetros para el examen de signos vitales: presión arterial (PA), frecuencia del pulso (PR), temperatura, frecuencia respiratoria.
Signos vitales categóricos: Temperatura >38,5 grados Celsius (℃), PR en decúbito supino: <40 o >120 latidos por minuto (BPM), PA sistólica: <90 mm Hg, cambio >=30 mm Hg desde el valor inicial, PA diastólica : <50 mm Hg, >=20 mm Hg de cambio desde el inicio.
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Línea base, Días 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 y 393 visitas.
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Número de participantes con cambios desde el inicio en los parámetros del electrocardiograma (ECG) que cumplen los criterios de resumen categórico predefinidos
Periodo de tiempo: Línea de base, días 1 y 29 visitas
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La línea de base se definió como el promedio de las mediciones de ECG por triplicado recopiladas antes de la dosificación el día 1 en B7841003.
Los criterios para cambios potencialmente clínicamente importantes en el ECG se definieron como: valor del intervalo PR >=300 milisegundos (mseg); Intervalo PR basal >200 mseg y cambio >=25%; Intervalo PR basal <=200 mseg y cambio >=50%; Valor complejo QRS >=140 mseg y cambio >=50%; Valor QTcF >=450 mseg y cambio >=30 mseg.
A continuación, solo se informó el número de participantes que cumplieron con los criterios predefinidos.
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Línea de base, días 1 y 29 visitas
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Número de participantes con anomalías en los resultados del examen físico
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 393
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Los exámenes físicos fueron realizados por un médico, un asistente médico capacitado o una enfermera practicante según lo aceptable de acuerdo con la regulación local.
Un examen físico completo incluyó la cabeza, los oídos, los ojos, la nariz, la boca, la piel, el corazón y los pulmones, los ganglios linfáticos, los sistemas gastrointestinal, musculoesquelético y neurológico.
El examen físico limitado o abreviado se centró en la apariencia general, los sistemas respiratorio y cardiovascular, así como en los síntomas informados por los participantes.
Para medir el peso, se utilizó una balanza con rango y resolución apropiados y debe haber sido colocada sobre una superficie estable y plana.
Los participantes se quitaron los zapatos, las capas voluminosas de ropa y las chaquetas para que solo quedara ropa ligera.
También sacaron el contenido de sus bolsillos y permanecieron quietos durante la medición del peso.
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Día 1 a Día 393
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Número de participantes con reacciones en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Visita del día 1 al día 365 y el día 393.
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Las reacciones en el lugar de la inyección incluyeron pero no se limitaron a: eritema, induración, equimosis, dolor y prurito.
El grado de gravedad se definió de la siguiente manera: Leve: Molestias transitorias o leves (< 48 horas); no requiere intervención/terapia médica.
Moderado: Limitación leve a moderada en la actividad; es posible que se necesite algo de ayuda; no se requiere intervención/terapia médica o se requiere una mínima.
Severo: marcada limitación en la actividad, por lo general se requiere alguna ayuda; requiere intervención/terapia médica, hospitalizaciones posibles.
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Visita del día 1 al día 365 y el día 393.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Visita del día 1 al día 365 y el día 393. Pre-Tratamiento resumió los datos hasta 6 meses antes de la participación en B7841003 para los participantes de novo y hasta 6 meses antes de la participación en B7841002 para los participantes transferidos.
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El ABR se calculó como ([número de eventos hemorrágicos × 365,25]/período de tratamiento observado en días)
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Visita del día 1 al día 365 y el día 393. Pre-Tratamiento resumió los datos hasta 6 meses antes de la participación en B7841003 para los participantes de novo y hasta 6 meses antes de la participación en B7841002 para los participantes transferidos.
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
30 de mayo de 2018
Finalización primaria (ACTUAL)
5 de agosto de 2020
Finalización del estudio (ACTUAL)
5 de agosto de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de noviembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de noviembre de 2017
Publicado por primera vez (ACTUAL)
6 de diciembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
27 de julio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de julio de 2021
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B7841003
- 2017-001255-31 (EUDRACT_NUMBER)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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