PF-06741086 Trattamento a lungo termine nell'emofilia grave
6 luglio 2021 aggiornato da: Pfizer
UNO STUDIO MULTICENTRO, IN APERTO, PER VALUTARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITA' E L'EFFICACIA A LUNGO TERMINE DEL SOTTOCUTANEO PF-06741086 IN SOGGETTI CON EMOFILIA GRAVE
Questo studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento a lungo termine con PF-06741086 in soggetti con emofilia grave che hanno partecipato allo studio di fase 1b/2 B7841002 della durata di 3 mesi.
Inoltre, in questo studio verranno reclutati soggetti de novo.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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SAO Paulo
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Campinas, SAO Paulo, Brasile, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas- Hemocentro de Campinas
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Puente ALTO
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Santiago, Puente ALTO, Chile, 8207257
- Hospital Dr. Sotero del Rio
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Zagreb, Croazia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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Gdansk, Polonia, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- UC Denver Hemophilia and Thrombosis Center
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Eastern CAPE
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Port Elizabeth, Eastern CAPE, Sud Africa, 6001
- Phoenix Pharma (Pty) Ltd
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Zurich, Svizzera, 8091
- Universitätsspital Zürich
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 74 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Emofilia grave A o B (attività del fattore VIII o del fattore IX ≤ 1%)
- I soggetti arruolati come pazienti con inibitori del Fattore VIII o del Fattore IX devono avere un risultato positivo del test dell'inibitore (superiore al limite superiore della norma) presso il laboratorio locale e devono ricevere un agente di bypass come trattamento primario per gli episodi di sanguinamento.
- Regime di trattamento episodico (su richiesta) prima dello screening
- Almeno 6 episodi emorragici acuti durante il periodo di 6 mesi prima dello screening
Criteri di esclusione:
- Malattia coronarica, trombotica o ischemica nota
- Trattamento concomitante con concentrato di complesso protrombinico attivato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: PREVENZIONE
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SEQUENZIALE
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: PF-06741086 (Coorte 1)
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PF-06741086 iniezione sottocutanea
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SPERIMENTALE: PF-06741086 (Coorte 2)
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PF-06741086 iniezione sottocutanea
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SPERIMENTALE: PF-06741086 (Coorte 3)
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PF-06741086 iniezione sottocutanea
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SPERIMENTALE: PF-06741086 (Coorte 4)
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PF-06741086 iniezione sottocutanea
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SPERIMENTALE: PF-06741086 (Coorte 5)
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PF-06741086 iniezione sottocutanea
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SPERIMENTALE: PF-06741086 (Coorte 6)
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PF-06741086 iniezione sottocutanea
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE per gravità ed eventi avversi gravi (SAE) (tutte le cause e correlati al trattamento)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 393
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Un evento avverso (AE) era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica cui era stato somministrato un prodotto; l'evento non doveva avere una relazione causale con il trattamento.
Un evento avverso grave (SAE) è stato qualsiasi evento medico sfavorevole a qualsiasi dose che ha provocato la morte; era in pericolo di vita; ricovero ospedaliero richiesto o prolungamento del ricovero esistente; ha provocato una disabilità/incapacità persistente o significativa; portato ad anomalia congenita/difetto alla nascita.
Gli eventi avversi includevano sia SAE che eventi avversi non gravi.
I TEAE erano eventi avversi verificatisi dopo l'inizio del trattamento o eventi avversi che aumentavano di gravità durante il trattamento.
I TEAE correlati al trattamento sono stati determinati dallo sperimentatore.
Gli eventi avversi di grado 3 erano eventi avversi gravi e indesiderati.
Gli eventi avversi di grado 4 erano eventi avversi potenzialmente letali o invalidanti.
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Dal giorno 1 al giorno 393
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Numero di partecipanti con risultati di laboratorio anormali senza riguardo all'anomalia al basale (inclusi ematologia, chimica del siero e analisi delle urine)
Lasso di tempo: Ematologia e chimica del siero: basale, giorni 1, 29, 57, 85, 169, 253 e 365 visite. Analisi delle urine: basale, giorni 1, 85, 169, 253 e 365 visite.
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I seguenti parametri sono stati analizzati per l'esame di laboratorio: ematologia, chimica clinica e analisi delle urine.
I parametri ematologici e i criteri predefiniti includevano: neutrofili (10^3/millimetro[mm]^3) <0,8*limite inferiore della norma (LLN) e basofili (10^3/mm^3) >1,2*limite superiore normale (ULN).
Il parametro di chimica clinica e i criteri predefiniti includevano: bilirubina (milligrammi [mg]/decilitro [dL]) >1,5 ULN, aspartato aminotransferasi (unità [U]/litro [L]) >3,0 ULN, glucosio (mg/dL) >1,5*LSN.
Il parametro dell'analisi delle urine e i criteri predefiniti includevano: glucosio nelle urine ≥1, chetoni (scalare) ≥1, proteine nelle urine ≥1, emoglobina nelle urine (scalare) ≥1 e calchi ialini per campo a bassa potenza (/LPF).
I partecipanti hanno soddisfatto i criteri in qualsiasi momento sono stati inclusi.
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Ematologia e chimica del siero: basale, giorni 1, 29, 57, 85, 169, 253 e 365 visite. Analisi delle urine: basale, giorni 1, 85, 169, 253 e 365 visite.
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Numero di partecipanti con variazioni rispetto al basale nelle misurazioni dei segni vitali che soddisfano i criteri di riepilogo categorico predefiniti
Lasso di tempo: Basale, giorni 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 e 393 visite.
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I seguenti parametri sono stati analizzati per l'esame dei segni vitali: pressione sanguigna (BP), frequenza cardiaca (PR), temperatura, frequenza respiratoria.
Segni vitali categorici: Temperatura >38,5 gradi Celsius (℃), PR supina: <40 o >120 battiti al minuto (BPM), PA sistolica: <90 mm Hg, variazione >=30 mm Hg rispetto al basale, PA diastolica : <50 mm Hg, >=20 mm Hg variazione rispetto al basale.
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Basale, giorni 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 e 393 visite.
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Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) che soddisfano i criteri di riepilogo categorico predefiniti
Lasso di tempo: Basale, giorni 1 e 29 visite
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Il basale è stato definito come la media delle misurazioni ECG in triplo raccolte prima della somministrazione il giorno 1 in B7841003.
I criteri per i cambiamenti potenzialmente clinicamente importanti nell'ECG sono stati definiti come: valore dell'intervallo PR >=300 millisecondi (msec); Basale dell'intervallo PR >200 msec e variazione >=25%; Basale dell'intervallo PR <=200 msec e variazione >=50%; Valore del complesso QRS >=140 msec e variazione >=50%; Valore QTcF >=450 msec e variazione >=30 msec.
Di seguito è riportato solo il numero di partecipanti che soddisfano i criteri predefiniti.
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Basale, giorni 1 e 29 visite
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Numero di partecipanti con anomalie nei risultati dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 393
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Gli esami fisici sono stati condotti da un medico, da un assistente medico qualificato o da un infermiere come accettabile secondo la normativa locale.
Un esame fisico completo comprendeva esami della testa, delle orecchie, degli occhi, del naso, della bocca, della pelle, del cuore e dei polmoni, dei linfonodi, del sistema gastrointestinale, muscoloscheletrico e neurologico.
L'esame fisico limitato o abbreviato si è concentrato sull'aspetto generale, sui sistemi respiratorio e cardiovascolare, nonché sui sintomi riportati dai partecipanti.
Per misurare il peso è stata utilizzata una bilancia con portata e risoluzione appropriate e deve essere stata posizionata su una superficie piana e stabile.
I partecipanti hanno rimosso scarpe, strati voluminosi di vestiti e giacche in modo che rimangano solo indumenti leggeri.
Hanno anche rimosso il contenuto delle loro tasche e rimangono immobili durante la misurazione del peso.
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Dal giorno 1 al giorno 393
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Numero di partecipanti con reazioni al sito di iniezione
Lasso di tempo: Visita dal giorno 1 al giorno 365 e giorno 393.
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Le reazioni al sito di iniezione includevano, ma non erano limitate a: eritema, indurimento, ecchimosi, dolore e prurito.
Il grado di gravità è stato definito come segue: Lieve: disagio transitorio o lieve (<48 ore); nessun intervento medico/terapia richiesta.
Moderato: limitazione dell'attività da lieve a moderata - potrebbe essere necessaria assistenza; nessun o minimo intervento medico/terapia richiesta.
Grave: Marcata limitazione nell'attività, di solito è richiesta una certa assistenza; necessario intervento/terapia medica, possibili ricoveri.
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Visita dal giorno 1 al giorno 365 e giorno 393.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Visita dal giorno 1 al giorno 365 e giorno 393. Il pre-trattamento ha riassunto i dati fino a 6 mesi prima della partecipazione a B7841003 per i partecipanti de novo e fino a 6 mesi prima della partecipazione a B7841002 per i partecipanti roll over.
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L'ABR è stato calcolato come ([numero di eventi di sanguinamento × 365,25]/periodo di trattamento osservato in giorni)
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Visita dal giorno 1 al giorno 365 e giorno 393. Il pre-trattamento ha riassunto i dati fino a 6 mesi prima della partecipazione a B7841003 per i partecipanti de novo e fino a 6 mesi prima della partecipazione a B7841002 per i partecipanti roll over.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
30 maggio 2018
Completamento primario (EFFETTIVO)
5 agosto 2020
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
5 agosto 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 novembre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 novembre 2017
Primo Inserito (EFFETTIVO)
6 dicembre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
27 luglio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 luglio 2021
Ultimo verificato
1 luglio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- B7841003
- 2017-001255-31 (EUDRACT_NUMBER)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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SÌ
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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