PF-06741086 Długotrwałe leczenie ciężkiej hemofilii
6 lipca 2021 zaktualizowane przez: Pfizer
WIELOOŚRODKOWE, OTWARTE BADANIE MAJĄCE NA CELU OCENY DŁUGOTERMINOWEGO BEZPIECZEŃSTWA, TOLERANCJI I SKUTECZNOŚCI PF-06741086 PODSKÓRNIE PODANEGO U OSÓB Z CIĘŻKĄ HEMOFILIĄ
To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności długotrwałego leczenia PF-06741086 u pacjentów z ciężką hemofilią, którzy uczestniczyli w 3-miesięcznym badaniu fazy 1b/2 B7841002.
Dodatkowo do tego badania będą rekrutowani pacjenci de novo.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Eastern CAPE
-
Port Elizabeth, Eastern CAPE, Afryka Południowa, 6001
- Phoenix Pharma (Pty) Ltd
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
SAO Paulo
-
Campinas, SAO Paulo, Brazylia, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas- Hemocentro de Campinas
-
-
-
-
Puente ALTO
-
Santiago, Puente ALTO, Chile, 8207257
- Hospital Dr. Sotero del Rio
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorwacja, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- UC Denver Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
-
-
-
Zurich, Szwajcaria, 8091
- Universitätsspital Zürich
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 74 lata (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ciężka hemofilia A lub B (aktywność czynnika VIII lub czynnika IX ≤ 1%)
- Pacjenci zarejestrowani jako pacjenci z inhibitorami czynnika VIII lub czynnika IX muszą mieć dodatni wynik testu na obecność inhibitora (powyżej górnej granicy normy) w lokalnym laboratorium i muszą otrzymać lek omijający jako podstawowe leczenie epizodów krwawienia.
- Schemat leczenia epizodycznego (na żądanie) przed badaniem przesiewowym
- Co najmniej 6 epizodów ostrego krwawienia w okresie 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
Kryteria wyłączenia:
- Znana choroba wieńcowa, choroba zakrzepowa lub niedokrwienna
- Jednoczesne leczenie koncentratem aktywowanego zespołu protrombiny
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: ZAPOBIEGANIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: PF-06741086 (Kohorta 1)
|
PF-06741086 zastrzyk podskórny
|
|
EKSPERYMENTALNY: PF-06741086 (Kohorta 2)
|
PF-06741086 zastrzyk podskórny
|
|
EKSPERYMENTALNY: PF-06741086 (kohorta 3)
|
PF-06741086 zastrzyk podskórny
|
|
EKSPERYMENTALNY: PF-06741086 (Kohorta 4)
|
PF-06741086 zastrzyk podskórny
|
|
EKSPERYMENTALNY: PF-06741086 (kohorta 5)
|
PF-06741086 zastrzyk podskórny
|
|
EKSPERYMENTALNY: PF-06741086 (kohorta 6)
|
PF-06741086 zastrzyk podskórny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), TEAE według ciężkości i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) (wszystkie przyczynowe i związane z leczeniem)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 393
|
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt; zdarzenie nie musiało mieć związku przyczynowego z leczeniem.
Poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) było każde niepożądane zdarzenie medyczne przy dowolnej dawce, które spowodowało śmierć; zagrażał życiu; wymagana hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; spowodował trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność; spowodowało wrodzoną anomalię/wadę wrodzoną.
AE obejmowały zarówno SAE, jak i inne niż poważne AE.
TEAE były zdarzeniami niepożądanymi, które wystąpiły po rozpoczęciu leczenia lub zdarzeniami niepożądanymi o nasileniu podczas leczenia.
TEAE związane z leczeniem zostały określone przez badacza.
AE stopnia 3 były ciężkimi i niepożądanymi zdarzeniami niepożądanymi.
AE stopnia 4 były zdarzeniami niepożądanymi zagrażającymi życiu lub powodującymi niepełnosprawność.
|
Dzień 1 do dnia 393
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych bez uwzględnienia nieprawidłowości w punkcie wyjściowym (w tym hematologia, biochemia surowicy i analiza moczu)
Ramy czasowe: Hematologia i biochemia surowicy: wizyta wyjściowa, dni 1, 29, 57, 85, 169, 253 i 365. Analiza moczu: wizyta wyjściowa, dni 1, 85, 169, 253 i 365.
|
Do badań laboratoryjnych analizowano następujące parametry: hematologia, chemia kliniczna i analiza moczu.
Parametry hematologiczne i wstępnie zdefiniowane kryteria obejmowały: neutrofile (10^3/milimetr[mm]^3) <0,8*dolna granica normy (DGN) i bazofile (10^3/mm^3) >1,2*górna granica normy (GGN).
Parametr chemii klinicznej i wstępnie zdefiniowane kryteria obejmowały: bilirubinę (miligramy [mg]/decylitr [dl]) >1,5 GGN, aminotransferazę asparaginianową (jednostki [j.m.]/litr [l]) >3,0 GGN, glukozę (mg/dl) >1,5*GGN.
Parametr analizy moczu i wstępnie zdefiniowane kryteria obejmowały: glukozę w moczu ≥1, ketony (skalarnie) ≥1, białko w moczu ≥1, hemoglobinę w moczu (skalarnie) ≥1 oraz wałeczki szkliste na pole małej mocy (/LPF).
Uwzględniono uczestników spełniających kryteria w dowolnym momencie.
|
Hematologia i biochemia surowicy: wizyta wyjściowa, dni 1, 29, 57, 85, 169, 253 i 365. Analiza moczu: wizyta wyjściowa, dni 1, 85, 169, 253 i 365.
|
|
Liczba uczestników, u których nastąpiły zmiany w pomiarach parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową, spełniające wcześniej zdefiniowane kryteria podsumowania kategorycznego
Ramy czasowe: Punkt początkowy, dni 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 i 393 wizyty.
|
Analizie poddano następujące parametry do badania funkcji życiowych: ciśnienie krwi (BP), tętno (PR), temperaturę, częstość oddechów.
Podstawowe parametry życiowe: temperatura >38,5 stopni Celsjusza (℃), PR w pozycji leżącej: <40 lub >120 uderzeń na minutę (BPM), ciśnienie skurczowe: <90 mm Hg, zmiana >=30 mm Hg w stosunku do wartości wyjściowych, ciśnienie rozkurczowe : <50 mm Hg, >=20 mm Hg zmiana od wartości wyjściowej.
|
Punkt początkowy, dni 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 i 393 wizyty.
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana parametrów elektrokardiogramu (EKG) w porównaniu z wartością wyjściową, spełniająca wstępnie zdefiniowane kryteria podsumowania kategorycznego
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, wizyty w dniach 1 i 29
|
Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z trzech powtórzeń pomiarów EKG zebranych przed podaniem dawki w dniu 1 w B7841003.
Kryteria potencjalnie istotnych klinicznie zmian w EKG zdefiniowano jako: wartość odstępu PR >=300 milisekund (ms); linia wyjściowa odstępu PR >200 ms i zmiana >=25%; linia wyjściowa odstępu PR <=200 ms i zmiana >=50%; wartość zespołu QRS >=140 ms i zmiana >=50%; Wartość QTcF >=450 ms i zmiana >=30 ms.
Poniżej podano jedynie liczbę uczestników spełniających wcześniej określone kryteria.
|
Punkt wyjściowy, wizyty w dniach 1 i 29
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w wynikach badania fizykalnego
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 393
|
Badania fizykalne zostały przeprowadzone przez lekarza, wyszkolonego asystenta lekarza lub pielęgniarkę, zgodnie z lokalnymi przepisami.
Pełne badanie fizykalne obejmowało badanie głowy, uszu, oczu, nosa, jamy ustnej, skóry, serca i płuc, węzłów chłonnych, układu pokarmowego, układu mięśniowo-szkieletowego i neurologicznego.
Ograniczone lub skrócone badanie przedmiotowe koncentrowało się na wyglądzie ogólnym, układzie oddechowym i sercowo-naczyniowym, a także na objawach zgłaszanych przez uczestników.
Do pomiaru masy użyto wagi o odpowiednim zakresie i rozdzielczości, która musiała być umieszczona na stabilnej, płaskiej powierzchni.
Uczestnicy zdjęli buty, nieporęczne warstwy odzieży i kurtki, tak że pozostała tylko lekka odzież.
Wyjęli również zawartość kieszeni i pozostają nieruchomi podczas pomiaru wagi.
|
Od dnia 1 do dnia 393
|
|
Liczba uczestników z reakcjami w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 365 i wizyta w dniu 393.
|
Reakcje w miejscu wstrzyknięcia obejmowały między innymi: rumień, stwardnienie, wybroczyny, ból i świąd.
Stopień ciężkości zdefiniowano w następujący sposób: Łagodny: przemijający lub łagodny dyskomfort (< 48 godzin); nie jest wymagana interwencja/terapia medyczna.
Umiarkowane: Łagodne do umiarkowanego ograniczenie aktywności – może być potrzebna pomoc; brak lub minimalna interwencja/terapia medyczna jest wymagana.
Ciężkie: wyraźne ograniczenie aktywności, zwykle wymagana jest pewna pomoc; wymagana interwencja/terapia medyczna, możliwa hospitalizacja.
|
Dzień 1 do dnia 365 i wizyta w dniu 393.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 365 i wizyta w dniu 393. Wstępne leczenie podsumowało dane do 6 miesięcy przed udziałem w B7841003 dla uczestników de novo i do 6 miesięcy przed udziałem w B7841002 dla uczestników z rolowaniem.
|
ABR obliczono jako ([liczba krwawień × 365,25] / obserwowany okres leczenia w dniach)
|
Dzień 1 do dnia 365 i wizyta w dniu 393. Wstępne leczenie podsumowało dane do 6 miesięcy przed udziałem w B7841003 dla uczestników de novo i do 6 miesięcy przed udziałem w B7841002 dla uczestników z rolowaniem.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
30 maja 2018
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
5 sierpnia 2020
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
5 sierpnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 listopada 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 listopada 2017
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
6 grudnia 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
27 lipca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 lipca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- B7841003
- 2017-001255-31 (EUDRACT_NUMBER)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .