PF-06741086 Langzeitbehandlung bei schwerer Hämophilie
6. Juli 2021 aktualisiert von: Pfizer
EINE MULTIZENTRISCHE, OFFENE ETIKETTSTUDIE ZUR BEWERTUNG DER LANGFRISTIGEN SICHERHEIT, VERTRÄGLICHKEIT UND WIRKSAMKEIT VON SUBKUTANEM PF-06741086 BEI PERSONEN MIT SCHWERER HÄMOPHILIE
Diese Studie dient der Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit PF-06741086 bei Patienten mit schwerer Hämophilie, die an der 3-monatigen Phase-1b/2-Studie B7841002 teilgenommen haben.
Zusätzlich werden De-novo-Probanden in diese Studie rekrutiert.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
20
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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SAO Paulo
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Campinas, SAO Paulo, Brasilien, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas- Hemocentro de Campinas
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Puente ALTO
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Santiago, Puente ALTO, Chile, 8207257
- Hospital Dr. Sotero del Rio
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Zagreb, Kroatien, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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Gdansk, Polen, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Zurich, Schweiz, 8091
- Universitätsspital Zürich
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Eastern CAPE
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Port Elizabeth, Eastern CAPE, Südafrika, 6001
- Phoenix Pharma (Pty) Ltd
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, Südafrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- UC Denver Hemophilia and Thrombosis Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre bis 74 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Schwere Hämophilie A oder B (Faktor VIII- oder Faktor IX-Aktivität ≤ 1 %)
- Patienten, die als Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Inhibitor-Patienten aufgenommen wurden, müssen im örtlichen Labor ein positives Inhibitor-Testergebnis (über der Obergrenze des Normalwerts) aufweisen und müssen ein Bypass-Mittel als Primärbehandlung für Blutungsepisoden erhalten.
- Episodisches (nach Bedarf) Behandlungsschema vor dem Screening
- Mindestens 6 akute Blutungsepisoden innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
Ausschlusskriterien:
- Bekannte Koronararterien-, thrombotische oder ischämische Erkrankung
- Gleichzeitige Behandlung mit aktiviertem Prothrombinkomplex-Konzentrat
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: VERHÜTUNG
- Zuteilung: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SEQUENTIELL
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Kohorte 1)
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PF-06741086 subkutane Injektion
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Kohorte 2)
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PF-06741086 subkutane Injektion
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Kohorte 3)
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PF-06741086 subkutane Injektion
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Kohorte 4)
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PF-06741086 subkutane Injektion
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Kohorte 5)
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PF-06741086 subkutane Injektion
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Kohorte 6)
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PF-06741086 subkutane Injektion
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), TEAEs nach Schweregrad und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) (alle kausal- und behandlungsbezogen)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 393
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Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein Produkt verabreicht wurde; das Ereignis musste nicht in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen.
Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einer beliebigen Dosis, das zum Tod führte; war lebensbedrohlich; erforderlicher stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit geführt hat; führte zu angeborener Anomalie/Geburtsfehler.
UEs umfassten sowohl SUEs als auch nicht schwerwiegende UEs.
TEAEs waren UEs, die nach Beginn der Behandlung auftraten oder UEs, die während der Behandlung an Schwere zunahmen.
Behandlungsbedingte TEAEs wurden vom Prüfarzt bestimmt.
UE 3. Grades waren schwerwiegende und unerwünschte unerwünschte Ereignisse.
UE 4. Grades waren lebensbedrohliche oder beeinträchtigende unerwünschte Ereignisse.
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Tag 1 bis Tag 393
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Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Laborbefunden ohne Berücksichtigung der Baseline-Anormalität (einschließlich Hämatologie, Serumchemie und Urinanalyse)
Zeitfenster: Hämatologie und Serumchemie: Baseline, Tage 1, 29, 57, 85, 169, 253 und 365 Visiten. Urinanalyse: Baseline, Tage 1, 85, 169, 253 und 365 Besuche.
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Folgende Parameter wurden für die Laboruntersuchung analysiert: Hämatologie, klinische Chemie und Urinanalyse.
Die hämatologischen Parameter und vordefinierten Kriterien umfassten: Neutrophile (10^3/Millimeter[mm]^3) <0,8*Untergrenze des Normalwerts (LLN) und Basophile (10^3/mm^3) >1,2*Obergrenze normal (ULN).
Zu den klinisch-chemischen Parametern und vordefinierten Kriterien gehörten: Bilirubin (Milligramm [mg]/Deziliter [dL]) > 1,5 ULN, Aspartat-Aminotransferase (Einheiten [U]/Liter [L]) > 3,0 ULN, Glukose (mg/dL) >1,5*ULN.
Der Urinanalyseparameter und die vordefinierten Kriterien umfassten: Uringlukose ≥1, Ketone (Skalar) ≥1, Urinprotein ≥1, Urinhämoglobin (Skalar) ≥1 und hyaline Zylinder pro Low-Power-Feld (/LPF).
Teilnehmer, die zu jedem Zeitpunkt die Kriterien erfüllten, wurden eingeschlossen.
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Hämatologie und Serumchemie: Baseline, Tage 1, 29, 57, 85, 169, 253 und 365 Visiten. Urinanalyse: Baseline, Tage 1, 85, 169, 253 und 365 Besuche.
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Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Vitalfunktionsmessungen, die die vordefinierten kategorialen Zusammenfassungskriterien erfüllen
Zeitfenster: Baseline, Tage 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 und 393 Besuche.
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Folgende Parameter wurden für die Vitalzeichenuntersuchung analysiert: Blutdruck (BP), Pulsfrequenz (PR), Temperatur, Atemfrequenz.
Kategoriale Vitalfunktionen: Temperatur > 38,5 Grad Celsius (℃), PR in Rückenlage: < 40 oder > 120 Schläge pro Minute (BPM), systolischer Blutdruck: < 90 mm Hg, > = 30 mm Hg Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, diastolischer Blutdruck : < 50 mm Hg, > = 20 mm Hg Veränderung gegenüber dem Ausgangswert.
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Baseline, Tage 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 und 393 Besuche.
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Anzahl der Teilnehmer mit Änderung der Elektrokardiogramm (EKG)-Parameter gegenüber dem Ausgangswert, die die vordefinierten kategorialen Zusammenfassungskriterien erfüllen
Zeitfenster: Baseline, Besuche an Tag 1 und 29
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Der Ausgangswert war definiert als der Durchschnitt von dreifachen EKG-Messungen, die vor der Verabreichung an Tag 1 in B7841003 gesammelt wurden.
Kriterien für potenziell klinisch bedeutsame Veränderungen im EKG wurden wie folgt definiert: PR-Intervallwert >=300 Millisekunde (msec); PR-Intervall-Basislinie > 200 ms und Änderung > = 25 %; PR-Intervall-Grundlinie <=200 ms und Änderung >=50 %; QRS-Komplexwert >=140 ms und Änderung >=50 %; QTcF-Wert >=450 ms und Änderung >=30 ms.
Nachfolgend wurde nur die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die vordefinierte Kriterien erfüllten.
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Baseline, Besuche an Tag 1 und 29
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Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei den Ergebnissen der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 393
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Körperliche Untersuchungen wurden von einem Arzt, einer ausgebildeten Arzthelferin oder einer Krankenpflegekraft durchgeführt, sofern dies gemäß den örtlichen Vorschriften zulässig ist.
Eine vollständige körperliche Untersuchung umfasste Kopf, Ohren, Augen, Nase, Mund, Haut, Herz- und Lungenuntersuchungen, Lymphknoten, Magen-Darm-, Muskel-Skelett- und neurologische Systeme.
Die eingeschränkte oder verkürzte körperliche Untersuchung konzentrierte sich auf das allgemeine Erscheinungsbild, das Atmungs- und Herz-Kreislauf-System sowie auf die von den Teilnehmern berichteten Symptome.
Zur Gewichtsmessung wurde eine Waage mit geeignetem Bereich und Auflösung verwendet, die auf einer stabilen, ebenen Fläche aufgestellt werden musste.
Die Teilnehmer legten Schuhe, dicke Kleidungsschichten und Jacken ab, sodass nur noch leichte Kleidung übrig blieb.
Sie entfernten auch den Inhalt ihrer Taschen und verharrten während der Gewichtsmessung.
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Tag 1 bis Tag 393
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Anzahl der Teilnehmer mit Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Besuch von Tag 1 bis Tag 365 und Tag 393.
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Zu den Reaktionen an der Injektionsstelle gehörten unter anderem: Erythem, Verhärtung, Ekchymose, Schmerzen und Juckreiz.
Der Schweregrad wurde wie folgt definiert: Leicht: Vorübergehende oder leichte Beschwerden (< 48 Stunden); keine medizinische Intervention/Therapie erforderlich.
Mäßig: Leichte bis mäßige Einschränkung der Aktivität – etwas Unterstützung kann erforderlich sein; keine oder minimale medizinische Intervention/Therapie erforderlich.
Schwerwiegend: Ausgeprägte Aktivitätseinschränkung, normalerweise etwas Unterstützung erforderlich; ärztlicher Eingriff/Therapie erforderlich, Krankenhausaufenthalt möglich.
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Besuch von Tag 1 bis Tag 365 und Tag 393.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Besuch von Tag 1 bis Tag 365 und Tag 393. Pre-Treatment fasste die Daten bis zu 6 Monate vor der Teilnahme an B7841003 für De-novo-Teilnehmer und bis zu 6 Monate vor der Teilnahme an B7841002 für Roll-Over-Teilnehmer zusammen.
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Die ABR wurde berechnet als ([Anzahl der Blutungsereignisse × 365,25] / beobachtete Behandlungsdauer in Tagen)
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Besuch von Tag 1 bis Tag 365 und Tag 393. Pre-Treatment fasste die Daten bis zu 6 Monate vor der Teilnahme an B7841003 für De-novo-Teilnehmer und bis zu 6 Monate vor der Teilnahme an B7841002 für Roll-Over-Teilnehmer zusammen.
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
30. Mai 2018
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
5. August 2020
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
5. August 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
30. November 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
30. November 2017
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
6. Dezember 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
27. Juli 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. Juli 2021
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- B7841003
- 2017-001255-31 (EUDRACT_NUMBER)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z.
Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen.
Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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