PF-06741086 Tratamento de longo prazo em hemofilia grave
6 de julho de 2021 atualizado por: Pfizer
UM ESTUDO ABERTO MULTICENTRADO PARA AVALIAR A SEGURANÇA A LONGO PRAZO, TOLERABILIDADE E EFICÁCIA DO SUBCUTÂNEO PF-06741086 EM INDIVÍDUOS COM HEMOFILIA GRAVE
Este estudo foi concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do tratamento de longo prazo com PF-06741086 em indivíduos com hemofilia grave que participaram do estudo de Fase 1b/2 B7841002 de 3 meses.
Além disso, indivíduos de novo serão recrutados para este estudo.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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SAO Paulo
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Campinas, SAO Paulo, Brasil, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas- Hemocentro de Campinas
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Puente ALTO
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Santiago, Puente ALTO, Chile, 8207257
- Hospital Dr. Sotero del Rio
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Zagreb, Croácia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- UC Denver Hemophilia and Thrombosis Center
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Gdansk, Polônia, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Zurich, Suíça, 8091
- Universitätsspital Zürich
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Eastern CAPE
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Port Elizabeth, Eastern CAPE, África do Sul, 6001
- Phoenix Pharma (Pty) Ltd
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 74 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia grave A ou B (atividade do fator VIII ou fator IX ≤ 1%)
- Indivíduos inscritos como pacientes inibidores do fator VIII ou fator IX devem ter um resultado de teste de inibidor positivo (acima do limite superior do normal) no laboratório local e devem receber um agente de bypass como tratamento primário para episódios hemorrágicos.
- Regime de tratamento episódico (sob demanda) antes da triagem
- Pelo menos 6 episódios de sangramento agudo durante o período de 6 meses antes da triagem
Critério de exclusão:
- Doença arterial coronariana, trombótica ou isquêmica conhecida
- Tratamento concomitante com concentrado de complexo de protrombina ativado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: PREVENÇÃO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Coorte 1)
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PF-06741086 injeção subcutânea
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Coorte 2)
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PF-06741086 injeção subcutânea
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Coorte 3)
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PF-06741086 injeção subcutânea
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Coorte 4)
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PF-06741086 injeção subcutânea
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Coorte 5)
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PF-06741086 injeção subcutânea
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EXPERIMENTAL: PF-06741086 (Coorte 6)
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PF-06741086 injeção subcutânea
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), TEAEs por gravidade e eventos adversos graves (SAEs) (todas as causas e relacionadas ao tratamento)
Prazo: Dia 1 até o dia 393
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Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica que administrou um produto; o evento não precisava ter relação causal com o tratamento.
Um evento adverso grave (SAE) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em qualquer dose que resultou em morte; era uma ameaça à vida; internação hospitalar necessária ou prolongamento da internação existente; resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; resultou em anomalia congênita/defeito congênito.
Os EAs incluíram EAS e EAs não graves.
TEAEs foram EAs ocorridos após o início do tratamento ou EAs que aumentaram de gravidade durante o tratamento.
TEAEs relacionados ao tratamento foram determinados pelo investigador.
Os EAs de Grau 3 foram eventos adversos graves e indesejáveis.
Os EAs de Grau 4 foram eventos adversos potencialmente fatais ou incapacitantes.
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Dia 1 até o dia 393
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Número de participantes com achados laboratoriais anormais sem levar em conta a anormalidade da linha de base (incluindo hematologia, química sérica e análise de urina)
Prazo: Hematologia e química sérica: linha de base, dias 1, 29, 57, 85, 169, 253 e 365 visitas. Urinálise: linha de base, dias 1, 85, 169, 253 e 365 visitas.
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Os seguintes parâmetros foram analisados para exame laboratorial: hematologia, química clínica e urinálise.
Os parâmetros hematológicos e os critérios pré-definidos incluíram: neutrófilos (10^3/milímetro[mm]^3) <0,8*limite inferior do normal (LLN) e basófilos (10^3/mm^3) >1,2*limite superior de normal (ULN).
O parâmetro de química clínica e os critérios predefinidos incluíram: bilirrubina (miligramas [mg]/decilitro [dL]) >1,5 LSN, aspartato aminotransferase (unidades [U]/litro [L]) >3,0 LSN, glicose (mg/dL) >1,5*LSN.
O parâmetro de urinálise e os critérios pré-definidos incluíram: glicose na urina ≥1, cetonas (escalar) ≥1, proteína na urina ≥1, hemoglobina na urina (escalar) ≥1 e cilindros hialinos por campo de baixa potência (/LPF).
Os participantes preencheram os critérios em qualquer momento foram incluídos.
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Hematologia e química sérica: linha de base, dias 1, 29, 57, 85, 169, 253 e 365 visitas. Urinálise: linha de base, dias 1, 85, 169, 253 e 365 visitas.
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Número de participantes com alterações da linha de base nas medições de sinais vitais atendendo aos critérios de resumo categórico pré-definidos
Prazo: Linha de base, dias 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 e 393 visitas.
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Os seguintes parâmetros foram analisados para o exame de sinais vitais: pressão arterial (PA), frequência de pulso (PR), temperatura, frequência respiratória.
Sinais vitais categóricos: Temperatura >38,5 grau(s) Celsius (℃), PR supino: <40 ou >120 batimentos por minuto (BPM), PA sistólica: <90 mm Hg, >=30 mm Hg alteração da linha de base, PA diastólica : <50 mm Hg, >=20 mm Hg alteração da linha de base.
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Linha de base, dias 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 e 393 visitas.
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Número de participantes com alteração da linha de base nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG) que atendem aos critérios de resumo categórico predefinidos
Prazo: Linha de base, dias 1 e 29 visitas
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A linha de base foi definida como a média de medições triplicadas de ECG coletadas antes da dosagem no Dia 1 em B7841003.
Os critérios para alterações potencialmente clinicamente importantes no ECG foram definidos como: valor do intervalo PR >=300 milissegundos (ms); Linha de base do intervalo PR >200 mseg e alteração >=25%; Linha de base do intervalo PR <=200 ms e alteração >=50%; valor do complexo QRS >=140 mseg e alteração >=50%; Valor QTcF >=450 mseg e alteração >=30 mseg.
Apenas o número de participantes que atendem aos critérios pré-definidos foi relatado abaixo.
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Linha de base, dias 1 e 29 visitas
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Número de participantes com anormalidades nos achados do exame físico
Prazo: Dia 1 ao Dia 393
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Os exames físicos foram conduzidos por um médico, assistente médico treinado ou enfermeira, conforme aceitável de acordo com a regulamentação local.
Um exame físico completo incluiu exames de cabeça, ouvidos, olhos, nariz, boca, pele, coração e pulmões, linfonodos, sistema gastrointestinal, musculoesquelético e neurológico.
O exame físico limitado ou abreviado foi focado na aparência geral, nos sistemas respiratório e cardiovascular, bem como nos sintomas relatados pelos participantes.
Para aferição do peso, foi utilizada balança com faixa e resolução apropriadas, posicionada em superfície estável e plana.
Os participantes removeram sapatos, camadas volumosas de roupas e jaquetas para que apenas roupas leves permanecessem.
Também retiraram o conteúdo dos bolsos e permaneceram imóveis durante a aferição do peso.
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Dia 1 ao Dia 393
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Número de participantes com reações no local da injeção
Prazo: Visita do dia 1 ao dia 365 e dia 393.
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As reações no local da injeção incluíram, mas não se limitaram a: eritema, endurecimento, equimose, dor e prurido.
O grau de gravidade foi definido da seguinte forma: Leve: Desconforto transitório ou leve (< 48 horas); nenhuma intervenção médica/terapia necessária.
Moderado: Limitação de atividade leve a moderada - pode ser necessária alguma ajuda; nenhuma ou mínima intervenção/terapia médica necessária.
Grave: Limitação acentuada na atividade, alguma assistência geralmente necessária; intervenção/terapia médica necessária, hospitalizações possíveis.
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Visita do dia 1 ao dia 365 e dia 393.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa Anual de Sangramento (ABR)
Prazo: Visita do dia 1 ao dia 365 e dia 393. O pré-tratamento resumiu os dados até 6 meses antes da participação no B7841003 para participantes de novo e até 6 meses antes da participação no B7841002 para participantes rollover.
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O ABR foi calculado como ([número de eventos hemorrágicos × 365,25]/período de tratamento observado em dias)
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Visita do dia 1 ao dia 365 e dia 393. O pré-tratamento resumiu os dados até 6 meses antes da participação no B7841003 para participantes de novo e até 6 meses antes da participação no B7841002 para participantes rollover.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
30 de maio de 2018
Conclusão Primária (REAL)
5 de agosto de 2020
Conclusão do estudo (REAL)
5 de agosto de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de novembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de novembro de 2017
Primeira postagem (REAL)
6 de dezembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
27 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B7841003
- 2017-001255-31 (EUDRACT_NUMBER)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .