PF-06741086 Langtidsbehandling ved svær hæmofili
6. juli 2021 opdateret af: Pfizer
EN MULTICENTER, ÅBEN LABEL UNDERSØGELSE TIL EVALUERING AF DEN LANGSIGTIGE SIKKERHED, TOLERABILITET OG EFFEKTIVITET AF SUBCUTAN PF-06741086 I EMNER MED SVARLIG BÆMOFILI
Denne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af langtidsbehandling med PF-06741086 hos personer med svær hæmofili, som deltog i det 3-måneders fase 1b/2 B7841002 studie.
Derudover vil de novo emner blive rekrutteret til denne undersøgelse.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
SAO Paulo
-
Campinas, SAO Paulo, Brasilien, 13083-878
- Centro de Hematologia e Hemoterapia de Campinas- Hemocentro de Campinas
-
-
-
-
Puente ALTO
-
Santiago, Puente ALTO, Chile, 8207257
- Hospital Dr. Sotero del Rio
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- UC Denver Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
-
-
-
-
Zurich, Schweiz, 8091
- Universitätsspital Zürich
-
-
-
-
Eastern CAPE
-
Port Elizabeth, Eastern CAPE, Sydafrika, 6001
- Phoenix Pharma (Pty) Ltd
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år til 74 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alvorlig hæmofili A eller B (faktor VIII eller faktor IX aktivitet ≤ 1 %)
- Forsøgspersoner indskrevet som Faktor VIII- eller Faktor IX-hæmmerpatienter skal have et positivt hæmmertestresultat (over den øvre normalgrænse) på det lokale laboratorium og skal modtage et bypass-middel som primær behandling for blødningsepisoder.
- Episodisk (on-demand) behandlingsregime før screening
- Mindst 6 akutte blødningsepisoder i løbet af 6-månedersperioden forud for screening
Ekskluderingskriterier:
- Kendt koronararterie, trombotisk eller iskæmisk sygdom
- Samtidig behandling med aktiveret protrombinkomplekskoncentrat
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: FOREBYGGELSE
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: SEKVENTIEL
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: PF-06741086 (Kohorte 1)
|
PF-06741086 subkutan injektion
|
|
EKSPERIMENTEL: PF-06741086 (Kohorte 2)
|
PF-06741086 subkutan injektion
|
|
EKSPERIMENTEL: PF-06741086 (kohorte 3)
|
PF-06741086 subkutan injektion
|
|
EKSPERIMENTEL: PF-06741086 (Kohorte 4)
|
PF-06741086 subkutan injektion
|
|
EKSPERIMENTEL: PF-06741086 (Kohorte 5)
|
PF-06741086 subkutan injektion
|
|
EKSPERIMENTEL: PF-06741086 (Kohorte 6)
|
PF-06741086 subkutan injektion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), TEAE'er efter sværhedsgrad og alvorlige bivirkninger (SAE'er) (alle årsagssammenhænge og behandlingsrelaterede)
Tidsramme: Dag 1 op til dag 393
|
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der fik indgivet et produkt; hændelsen behøvede ikke at have en årsagssammenhæng med behandlingen.
En alvorlig bivirkning (SAE) var enhver uønsket medicinsk hændelse ved enhver dosis, der resulterede i døden; var livstruende; påkrævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; resulterede i medfødt anomali/fødselsdefekt.
AE'er omfattede både SAE'er og ikke-alvorlige AE'er.
TEAE'er var AE'er, der opstod efter behandlingsstart, eller AE'er, der steg i sværhedsgrad under behandlingen.
Behandlingsrelaterede TEAE'er blev bestemt af investigator.
Grad 3 AE'er var alvorlige og uønskede bivirkninger.
Grad 4 AE'er var livstruende eller invaliderende bivirkninger.
|
Dag 1 op til dag 393
|
|
Antal deltagere med unormale laboratoriefund uden hensyn til baseline abnormitet (herunder hæmatologi, serumkemi og urinanalyse)
Tidsramme: Hæmatologi og serumkemi: Baseline, dag 1, 29, 57, 85, 169, 253 og 365 besøg. Urinalyse: Baseline, dag 1, 85, 169, 253 og 365 besøg.
|
Følgende parametre blev analyseret til laboratorieundersøgelse: hæmatologi, klinisk kemi og urinanalyse.
Hæmatologiparametrene og foruddefinerede kriterier inkluderede: neutrofiler (10^3/millimeter[mm]^3) <0,8*nedre grænse for normal (LLN) og basofiler (10^3/mm^3) >1,2*øvre grænse af normal (ULN).
Den klinisk kemiske parameter og foruddefinerede kriterier omfattede: bilirubin (milligram [mg]/deciliter [dL]) >1,5 ULN, aspartataminotransferase (enheder [U]/liter [L]) >3,0 ULN, glucose (mg/dL) >1,5*ULN.
Urinanalyseparameteren og foruddefinerede kriterier omfattede: uringlukose ≥1, ketoner (scalar) ≥1, urinprotein ≥1, urinhæmoglobin (scalar) ≥1 og hyalinafstøbninger pr. laveffektfelt (/LPF).
Deltagerne opfyldte kriterier på ethvert tidspunkt blev inkluderet.
|
Hæmatologi og serumkemi: Baseline, dag 1, 29, 57, 85, 169, 253 og 365 besøg. Urinalyse: Baseline, dag 1, 85, 169, 253 og 365 besøg.
|
|
Antal deltagere med ændringer fra baseline i målinger af vitale tegn, der opfylder de foruddefinerede kategoriske opsummeringskriterier
Tidsramme: Baseline, dag 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 og 393 besøg.
|
Følgende parametre blev analyseret til undersøgelse af vitale tegn: blodtryk (BP), pulsfrekvens (PR), temperatur, respirationsfrekvens.
Kategoriske vitale tegn: Temperatur >38,5 grader Celsius (℃), liggende PR: <40 eller >120 slag per minut (BPM), Systolisk BP: <90 mm Hg, >=30 mm Hg ændring fra baseline, diastolisk BP : <50 mm Hg, >=20 mm Hg ændring fra baseline.
|
Baseline, dag 1, 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365 og 393 besøg.
|
|
Antal deltagere med ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) parametre, der opfylder de foruddefinerede kategoriske opsummeringskriterier
Tidsramme: Baseline, dag 1 og 29 besøg
|
Baseline blev defineret som gennemsnittet af tredobbelte EKG-målinger indsamlet før dosering på dag 1 i B7841003.
Kriterier for potentielt klinisk vigtige ændringer i EKG blev defineret som: PR-intervalværdi >=300 millisekund (msec); PR-interval baseline >200 msek og ændring >=25%; PR-interval baseline <=200 msek og ændring >=50%; QRS kompleks værdi >=140 msek og ændring >=50%; QTcF-værdi >=450 msek og ændring >=30 msek.
Kun antallet af deltagere, der opfylder foruddefinerede kriterier, blev rapporteret nedenfor.
|
Baseline, dag 1 og 29 besøg
|
|
Antal deltagere med abnormiteter i fysiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Dag 1 til dag 393
|
Fysiske undersøgelser blev udført af en læge, uddannet lægeassistent eller praktiserende sygeplejerske som acceptabelt i henhold til lokale regler.
En fuld fysisk undersøgelse omfattede hoved, ører, øjne, næse, mund, hud, hjerte og lungeundersøgelser, lymfeknuder, mave-tarm-, muskuloskeletale og neurologiske systemer.
Den begrænsede eller forkortede fysiske undersøgelse var fokuseret på det generelle udseende, de respiratoriske og kardiovaskulære systemer samt mod deltagerrapporterede symptomer.
Til måling af vægt blev der brugt en skala med passende rækkevidde og opløsning, som skal have været placeret på en stabil, flad overflade.
Deltagerne fjernede sko, omfangsrige lag tøj og jakker, så der kun er let tøj tilbage.
De fjernede også indholdet af deres lommer og forbliver stille under vægtmåling.
|
Dag 1 til dag 393
|
|
Antal deltagere med reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Dag 1 til Dag 365, og Dag 393 besøg.
|
Reaktioner på injektionsstedet inkluderede, men var ikke begrænset til: erytem, induration, ekkymose, smerte og kløe.
Sværhedsgrad blev defineret som følger: Mildt: Forbigående eller mildt ubehag (< 48 timer); ingen medicinsk intervention/behandling påkrævet.
Moderat: Mild til moderat aktivitetsbegrænsning - der kan være behov for hjælp; ingen eller minimal medicinsk intervention/behandling påkrævet.
Alvorlig: Udtalt begrænsning i aktivitet, en vis assistance kræves normalt; medicinsk intervention/terapi påkrævet, indlæggelser muligt.
|
Dag 1 til Dag 365, og Dag 393 besøg.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualiseret blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Dag 1 til Dag 365, og Dag 393 besøg. Pre-Treatment opsummerede dataene op til 6 måneder før deltagelse i B7841003 for de novo deltagere og op til 6 måneder før deltagelse i B7841002 for roll-over deltagere.
|
ABR blev beregnet som ([antal blødningshændelser × 365,25] / observeret behandlingsperiode i dage)
|
Dag 1 til Dag 365, og Dag 393 besøg. Pre-Treatment opsummerede dataene op til 6 måneder før deltagelse i B7841003 for de novo deltagere og op til 6 måneder før deltagelse i B7841002 for roll-over deltagere.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
30. maj 2018
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
5. august 2020
Studieafslutning (FAKTISKE)
5. august 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. november 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. november 2017
Først opslået (FAKTISKE)
6. december 2017
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
27. juli 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. juli 2021
Sidst verificeret
1. juli 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- B7841003
- 2017-001255-31 (EUDRACT_NUMBER)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .