重症筋無力症の疾患修飾治療 (PROMISE-MG)
2026年5月22日 更新者：Duke University
重症筋無力症に対する疾患修飾治療の比較有効性に関する前向き多施設観察コホート研究
この研究は、現実世界の状況におけるエビデンスのギャップに対処し、MG 患者が自分に最適な治療法を選択できるように設計されています。 これは、この慢性的で重篤な疾患の治療オプションの選択に関して、臨床医、患者、および支払者を導くための、患者中心の主要転帰指標を用いた MG 治療の有効性の比較に関する前向き多施設観察コホート研究です。
プライマリ: アザチオプリン (AZT) とミコフェノール酸モフェチル (MMF) の有効性を比較します。
副次的: 2 ～ 3 年の研究期間にわたって AZT または MMF の適切な用量および期間を投与された患者と、これらの薬剤の適切な用量および期間を投与されていない患者の転帰を比較すること
調査の概要
詳細な説明
設計と手順 - これは、重症筋無力症 (MG) の免疫抑制治療 (IS) を評価するための現実世界の臨床設定における観察研究です。
IS 剤を使用しておらず、少なくとも 30 日間コルチコステロイドを使用していない後天性自己免疫 MG ≧ 18 歳の患者は、米国およびカナダの 20 施設に登録されます。
これらの患者は、通常の臨床診療と同様に、医師の判断と患者の好みに従って治療されます。
患者は、治療する医師によって決定された臨床訪問および実験室モニタリングの頻度で、前向きに追跡されます。これは、患者によって異なる場合があります。
患者から報告されたアウトカムに重点を置いて、臨床現場で使用される有効性と有害作用を測定する標準的なアウトカム指標が収集されます。
インフォームド コンセントは、承認された同意書を使用して取得されます。
研究結果の測定値を含む、医療記録からの患者を特定できる/臨床情報は、中央のREDCapデータベースにアップロードされます。
調査員は、分析のために200人の患者の最終サンプルを使用して、10％の脱落率を調整して220人の患者を募集することを計画しています.
研究の種類
観察的
入学 (実際)
82
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、84303
- Stanford University
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Unversity of Miami
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
- Ochsner Clinic Foundation
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Brighton、Massachusetts、アメリカ、02135
- St. Elizabeth's Medical Center
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14202
- University at Buffalo, SUNY
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ、05401
- University of Vermont - Larner College of Medicine
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G2G3
- University of Alberta Hospital, Faculty of Medicine
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A5A5
- London Health Sciences Centre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
自己免疫性MGのMG患者
説明
包含基準:
この研究に参加する資格のある参加者は、次の基準をすべて満たす必要があります。
- 年齢 ≥ 18 歳
-脱力感を伴う自己免疫MGを取得し、次の1つ以上によって確認されました：
- AChRまたはMuSK抗体の上昇
- コリンエステラーゼ阻害剤に対する明確な反応
- RNS の異常または神経質の増加
- 2017年1月1日以降に参加センターで最初に診察を受けた患者。
- 参加センターでの最初の評価（「ベースライン訪問」）でピリドスチグミンを服用している患者は、ピリドスチグミンがベースライン訪問の3か月以内に開始された場合に含まれる場合があります。
- 非 MG 適応症のベースライン訪問の 90 日以上前にコルチコステロイドを投与された患者が含まれる場合があります。 (ベースライン来院の 31 ～ 90 日前に非 MG 適応症でコルチコステロイドを投与された患者は、コルチコステロイドの範囲と用量が MG またはMGの症状）
除外基準:
次の基準のいずれかを満たす患者は、この研究に含める資格がありません。 研究集団がすべての適格な参加者を代表することを確実にするために、研究者が追加の除外を適用することはできません。
- 非自己免疫性MG（先天性筋無力症候群、薬剤性MG）の患者
- -ベースライン訪問時に免疫抑制剤を服用している患者。
- -以前にMGの治療のためにステロイドを投与された患者。
- -MG以外の適応症でステロイドを使用している患者 <ベースライン訪問の30日前。
- -以前に胸腺摘出術、IVIgまたは血漿交換、または非ステロイド性免疫抑制剤による治療を受けた患者（アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチルシクロスポリン、メトトレキサート、シクロホスファミド、タクロリムス、リツキシマブ、または任意の研究中の免疫抑制剤）。 IVIg または PLEX の開始後 24 時間以内に結果が測定された患者は許容されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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アザチオプリン（AZT）
-ルーチンの臨床ケアの一環としてアザチオプリンを受けているMG患者
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経口錠剤
他の名前：
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ミコフェノール酸モフェチル (MMF)
定期的な臨床ケアの一環としてミコフェノール酸モフェチルを投与されている MG 患者
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経口錠剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Number of Participants With Improvement in Patient-Reported Myasthenia Gravis Quality of Life, 15, Revised ( MG-QOL15r)
時間枠：Baseline, 24-36 months
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Measures MG symptoms, physical, social and emotional functioning related to MG, with 15 items, 3 response option, 0-2 for each item, Total score range 0-30, higher scores indicating worse function
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Baseline, 24-36 months
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Number of Participants With Improvement in Composite Outcome of Clinical Improvement and Adverse Effects
時間枠：Baseline, 24-36 months
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Measured by a composite of clinical improvement and adverse effects of treatments.
Clinical improvement: achievement of MGFA Post-Intervention Status (PIS) Minimal Manifestation Status (MM) or better, defined below.
Adverse effects end point: no more than Grade 1 CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) medication side-effects, defined below.
MGFA PIS- MM: the patient has no symptoms or functional limitations from MG but has some weakness on examination of some muscles.
CTCAE: list of adverse event (AE) terms commonly encountered in oncology but is useful to monitor the side effects of any intervention.
Each AE term is defined and graded on a 1 to 5 scale indicating the severity of the AE, 1 representing the mildest side effect and 5 representing death.
Grade 1 CTCAE side-effects: "asymptomatic or only mild symptoms; intervention not indicated".
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Baseline, 24-36 months
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Composite (MGC) Scores
時間枠：Baseline, 24-36 months
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10 item scale of patient-reported functions and clinician-reported examination findings.
Scores range from 0-50 (0- normal and 50- most severe)
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Baseline, 24-36 months
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Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL)
時間枠：Baseline, 24-36 months
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Patient-reported 8- item questionnaire evaluating commonly reported symptoms in MG on a 4 response scale from 0-3 (0 - normal, 3- highest disability) Range 0-24, higher score is worse
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Baseline, 24-36 months
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Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Manual Muscle Test Scores (MG-MMT)
時間枠：Baseline, 24-36 months
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Clinician-assessed scale of 18 muscle functions commonly affected by MG, each graded from 0 (normal) to 4 (paralyzed/unable to perform), Range 0-120, higher score reflects worse function
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Baseline, 24-36 months
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Change in Number of Participants Who Were Hospitalized for Myasthenia Gravis (MG)
時間枠：Baseline, 24-36 months
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Baseline, 24-36 months
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Jeffery Guptill, MD、Duke University
- 主任研究者：Donald Sanders, MD、Duke University
- 主任研究者：Pushpa Narayanaswami, MD、Beth Israel Deaconess Medical Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthenia gravis: recommendations for clinical research standards. Task Force of the Medical Scientific Advisory Board of the Myasthenia Gravis Foundation of America. Neurology. 2000 Jul 12;55(1):16-23. doi: 10.1212/wnl.55.1.16. No abstract available.
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Deenen JC, Horlings CG, Verschuuren JJ, Verbeek AL, van Engelen BG. The Epidemiology of Neuromuscular Disorders: A Comprehensive Overview of the Literature. J Neuromuscul Dis. 2015;2(1):73-85.
- Sanders DB, Wolfe GI, Narayanaswami P. Author response: International consensus guidance for management of myasthenia gravis: Executive summary. Neurology. 2017 Jan 31;88(5):505-506. doi: 10.1212/WNL.0000000000003570. No abstract available.
- Burns TM, Sadjadi R, Utsugisawa K, Gwathmey KG, Joshi A, Jones S, Bril V, Barnett C, Guptill JT, Sanders DB, Hobson-Webb L, Juel VC, Massey J, Gable KL, Silvestri NJ, Wolfe G, Cutter G, Nagane Y, Murai H, Masuda M, Farrugia ME, Carmichael C, Birnbaum S, Hogrel JY, Nafissi S, Fatehi F, Ou C, Liu W, Conaway M. International clinimetric evaluation of the MG-QOL15, resulting in slight revision and subsequent validation of the MG-QOL15r. Muscle Nerve. 2016 Dec;54(6):1015-1022. doi: 10.1002/mus.25198. Epub 2016 Nov 7.
- Mullins LL, Carpentier MY, Paul RH, Sanders DB; Muscle Study Group. Disease-specific measure of quality of life for myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2008 Aug;38(2):947-56. doi: 10.1002/mus.21016.
- Burns TM, Grouse CK, Wolfe GI, Conaway MR, Sanders DB; MG Composite and MG-OL15 Study Group. The MG-QOL15 for following the health-related quality of life of patients with myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2011 Jan;43(1):14-8. doi: 10.1002/mus.21883.
- Burns TM, Conaway M, Sanders DB; MG Composite and MG-QOL15 Study Group. The MG Composite: A valid and reliable outcome measure for myasthenia gravis. Neurology. 2010 May 4;74(18):1434-40. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181dc1b1e.
- Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Study Group. Psychometric evaluation of the myasthenia gravis composite using Rasch analysis. Muscle Nerve. 2012 Jun;45(6):820-5. doi: 10.1002/mus.23260.
- Burns TM, Conaway MR, Cutter GR, Sanders DB; Muscle Study Group. Construction of an efficient evaluative instrument for myasthenia gravis: the MG composite. Muscle Nerve. 2008 Dec;38(6):1553-62. doi: 10.1002/mus.21185.
- Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. A simple manual muscle test for myasthenia gravis: validation and comparison with the QMG score. Ann N Y Acad Sci. 2003 Sep;998:440-4. doi: 10.1196/annals.1254.057. No abstract available.
- Gilhus NE, Verschuuren JJ. Myasthenia gravis: subgroup classification and therapeutic strategies. Lancet Neurol. 2015 Oct;14(10):1023-36. doi: 10.1016/S1474-4422(15)00145-3.
- Bang H, Robins JM. Doubly robust estimation in missing data and causal inference models. Biometrics. 2005 Dec;61(4):962-73. doi: 10.1111/j.1541-0420.2005.00377.x.
- Li F, Morgan KL, Zaslavsky AM. Balancing Covariates via Propensity Score Weighting. Journal of the American Statistical Association 2016;(In press).
- Crump RK. Dealing with limited overlap in estimation of average treatment effects. Biometrika 2009;96(1):187-199.
- Meriggioli MN, Sanders DB. Disorders of Neuromuscular Transmission. In: Bradley WG, Daroff RB, Fenichel GM, Jankovic J, Mazziotta JC, editors. Neurology in Clinical Practice. 6 ed. Philadelphia: Elsevier/Saunders; 2012. p 2046-2065.
- Narayanaswami P, Sanders DB, Thomas L, Thibault D, Blevins J, Desai R, Krueger A, Bibeau K, Liu B, Guptill JT; PROMISE-MG Study Group. Comparative effectiveness of azathioprine and mycophenolate mofetil for myasthenia gravis (PROMISE-MG): a prospective cohort study. Lancet Neurol. 2024 Mar;23(3):267-276. doi: 10.1016/S1474-4422(24)00028-0.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月7日
一次修了 (実際)
2021年1月31日
研究の完了 (実際)
2021年1月31日
試験登録日
最初に提出
2018年3月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年4月5日
最初の投稿 (実際)
2018年4月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月22日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Pro00087883
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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