Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trattamenti modificanti la malattia per la miastenia grave (PROMISE-MG)

22 maggio 2026 aggiornato da: Duke University

Studio di coorte osservazionale multicentrico prospettico sull'efficacia comparativa dei trattamenti modificanti la malattia per la miastenia grave

Questo studio è progettato per colmare le lacune delle prove in un contesto reale e aiutare i pazienti con MG a scegliere i trattamenti più adatti a loro. Si tratta di uno studio di coorte osservazionale prospettico multicentrico sull'efficacia comparativa dei trattamenti per la MG, con una misura dell'esito primario centrata sul paziente, per guidare i medici, i pazienti e i contribuenti nella scelta delle opzioni terapeutiche per questa malattia cronica e grave.

Primario: confrontare l'efficacia dell'azatioprina (AZT) e del micofenolato mofetile (MMF).

Secondario: confrontare i risultati nei pazienti che hanno ricevuto una dose adeguata e la durata di AZT o MMF durante il periodo di studio di 2-3 anni, rispetto ai pazienti che non hanno ricevuto dosi adeguate e la durata di questi agenti

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Design e procedure - Questo è uno studio osservazionale nel contesto clinico del mondo reale per valutare il trattamento immunosoppressivo (IS) della miastenia grave (MG). I pazienti con MG autoimmune acquisita di età ≥ 18 anni che non assumono agenti IS e non assumono corticosteroidi da almeno 30 giorni saranno arruolati in 20 centri negli Stati Uniti e in Canada. Questi pazienti saranno trattati secondo il giudizio del medico e le preferenze del paziente come nella pratica clinica di routine. I pazienti saranno seguiti in modo prospettico, con la frequenza delle visite cliniche e del monitoraggio di laboratorio determinato dal medico curante, che può variare tra i pazienti. Verranno raccolte misure di esito standard che misurano l'efficacia e gli effetti avversi utilizzati nella pratica clinica, con enfasi sugli esiti riportati dai pazienti. Il consenso informato sarà ottenuto utilizzando un modulo di consenso approvato. Le informazioni cliniche / identificabili del paziente dalla cartella clinica, comprese le misure di esito dello studio, verranno caricate in un database REDCap centralizzato. Gli investigatori prevedono di reclutare 220 pazienti, aggiustando per un tasso di abbandono del 10%, con un campione finale di 200 pazienti per l'analisi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

82

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G3
        • University of Alberta Hospital, Faculty of Medicine
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5A5
        • London Health Sciences Centre
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 84303
        • Stanford University
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Unversity of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Brighton, Massachusetts, Stati Uniti, 02135
        • St. Elizabeth's Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14202
        • University at Buffalo, SUNY
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • University of Vermont - Larner College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti MG con MG autoimmune

Descrizione

Criterio di inclusione:

I partecipanti idonei per l'inclusione in questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  1. Età ≥ 18 anni

  2. MG autoimmune acquisita, con debolezza e confermata da uno o più dei seguenti:

    1. Anticorpi AChR o MuSK elevati
    2. Risposta inequivocabile agli inibitori della colinesterasi
    3. RNS anormale o aumento del jitter (senza malattia nervosa o muscolare sufficiente a produrre un decremento o un aumento del jitter)
  3. Pazienti visti inizialmente presso il centro partecipante dopo il 1 gennaio 2017.
  4. I pazienti trattati con piridostigmina alla prima valutazione presso il centro partecipante ("visita al basale") possono essere inclusi se la piridostigmina è stata iniziata ≤3 mesi prima della visita al basale.
  5. Possono essere inclusi i pazienti che hanno ricevuto corticosteroidi >90 giorni prima della visita basale per un'indicazione diversa dalla MG. (I pazienti che hanno ricevuto corticosteroidi per un'indicazione diversa da MG tra 31 e 90 giorni prima della visita basale saranno valutati dai ricercatori primari caso per caso per determinare se l'entità e la dose di corticosteroidi potrebbero aver influito sul decorso della MG o sintomi della MG.)

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri non sono idonei per l'inclusione in questo studio. Nessuna esclusione aggiuntiva può essere applicata dallo sperimentatore, al fine di garantire che la popolazione dello studio sia rappresentativa di tutti i partecipanti ammissibili.

  1. Pazienti con MG non autoimmune (sindromi miasteniche congenite, MG indotta da farmaci)
  2. Pazienti con agenti immunosoppressori alla visita di riferimento.
  3. Pazienti che hanno precedentemente ricevuto steroidi per il trattamento della MG.
  4. Pazienti con uso di steroidi per un'indicazione diversa da MG < 30 giorni prima della visita basale.
  5. Pazienti con precedente timectomia, IVIg o plasmaferesi o trattamento con un agente immunosoppressore non steroideo (azatioprina, micofenolato mofetile ciclosporina, metotrexato, ciclofosfamide, tacrolimus, rituximab o qualsiasi agente immunosoppressore sperimentale). I pazienti con esiti misurati entro 24 ore dall'inizio di IVIg o PLEX sono accettabili.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
azatioprina (AZT)
Pazienti con MG che ricevono azatioprina come parte delle cure cliniche di routine
Droga: Azatioprina
compressa orale
Altri nomi:
  • Imuran
micofenolato mofetile (MMF)
Pazienti con MG che ricevono micofenolato mofetile come parte delle cure cliniche di routine
Droga: Micofenolato Mofetile
compresse orali
Altri nomi:
  • Cellcept

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Improvement in Patient-Reported Myasthenia Gravis Quality of Life, 15, Revised ( MG-QOL15r)
Lasso di tempo: Baseline, 24-36 months
Measures MG symptoms, physical, social and emotional functioning related to MG, with 15 items, 3 response option, 0-2 for each item, Total score range 0-30, higher scores indicating worse function
Baseline, 24-36 months
Number of Participants With Improvement in Composite Outcome of Clinical Improvement and Adverse Effects
Lasso di tempo: Baseline, 24-36 months
Measured by a composite of clinical improvement and adverse effects of treatments. Clinical improvement: achievement of MGFA Post-Intervention Status (PIS) Minimal Manifestation Status (MM) or better, defined below. Adverse effects end point: no more than Grade 1 CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) medication side-effects, defined below. MGFA PIS- MM: the patient has no symptoms or functional limitations from MG but has some weakness on examination of some muscles. CTCAE: list of adverse event (AE) terms commonly encountered in oncology but is useful to monitor the side effects of any intervention. Each AE term is defined and graded on a 1 to 5 scale indicating the severity of the AE, 1 representing the mildest side effect and 5 representing death. Grade 1 CTCAE side-effects: "asymptomatic or only mild symptoms; intervention not indicated".
Baseline, 24-36 months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Composite (MGC) Scores
Lasso di tempo: Baseline, 24-36 months
10 item scale of patient-reported functions and clinician-reported examination findings. Scores range from 0-50 (0- normal and 50- most severe)
Baseline, 24-36 months
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL)
Lasso di tempo: Baseline, 24-36 months
Patient-reported 8- item questionnaire evaluating commonly reported symptoms in MG on a 4 response scale from 0-3 (0 - normal, 3- highest disability) Range 0-24, higher score is worse
Baseline, 24-36 months
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Manual Muscle Test Scores (MG-MMT)
Lasso di tempo: Baseline, 24-36 months
Clinician-assessed scale of 18 muscle functions commonly affected by MG, each graded from 0 (normal) to 4 (paralyzed/unable to perform), Range 0-120, higher score reflects worse function
Baseline, 24-36 months
Change in Number of Participants Who Were Hospitalized for Myasthenia Gravis (MG)
Lasso di tempo: Baseline, 24-36 months
Baseline, 24-36 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Collaboratori

Patient-Centered Outcomes Research Institute
Beth Israel Deaconess Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeffery Guptill, MD, Duke University
  • Investigatore principale: Donald Sanders, MD, Duke University
  • Investigatore principale: Pushpa Narayanaswami, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 maggio 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

31 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

6 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00087883

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi