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Krankheitsmodifizierende Behandlungen für Myasthenia gravis (PROMISE-MG)

22. Mai 2026 aktualisiert von: Duke University

Prospektive multizentrische beobachtende Kohortenstudie zur vergleichenden Wirksamkeit von krankheitsmodifizierenden Behandlungen für Myasthenia gravis

Diese Studie soll die Evidenzlücken in einem realen Umfeld schließen und Patienten mit MG helfen, die für sie am besten geeigneten Behandlungen auszuwählen. Es handelt sich um eine prospektive, multizentrische beobachtende Kohortenstudie zur vergleichenden Wirksamkeit von MG-Behandlungen mit einem patientenzentrierten primären Ergebnismaß, um Kliniker, Patienten und Kostenträger bei der Wahl der Behandlungsoptionen für diese chronische und schwere Krankheit anzuleiten.

Primär: Vergleich der Wirksamkeit von Azathioprin (AZT) und Mycophenolatmofetil (MMF).

Sekundär: Vergleich der Ergebnisse bei Patienten, die eine adäquate Dosis und Dauer von AZT oder MMF über den 2-3-jährigen Studienzeitraum erhielten, mit Patienten, die keine adäquate Dosis und Dauer dieser Wirkstoffe erhielten

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Design und Verfahren – Dies ist eine Beobachtungsstudie im realen klinischen Umfeld zur Bewertung der immunsuppressiven Behandlung (IS) von Myasthenia gravis (MG). Patienten mit erworbener autoimmuner MG im Alter von ≥ 18 Jahren, die keine IS-Wirkstoffe einnehmen und seit mindestens 30 Tagen keine Kortikosteroide erhalten haben, werden an 20 Zentren in den USA und Kanada aufgenommen. Diese Patienten werden nach ärztlichem Ermessen und Patientenpräferenzen wie in der klinischen Routinepraxis behandelt. Die Patienten werden prospektiv nachverfolgt, wobei die Häufigkeit der klinischen Besuche und der Laborüberwachung vom behandelnden Arzt festgelegt wird, die von Patient zu Patient unterschiedlich sein kann. Standardergebnismaße zur Messung der Wirksamkeit und Nebenwirkungen, die in der klinischen Praxis verwendet werden, werden gesammelt, wobei der Schwerpunkt auf den von den Patienten berichteten Ergebnissen liegt. Die Einverständniserklärung wird unter Verwendung eines genehmigten Einverständnisformulars eingeholt. Patientenidentifizierbare / klinische Informationen aus der Krankenakte, einschließlich der Studienergebnismessungen, werden in eine zentrale REDCap-Datenbank hochgeladen. Die Forscher planen, 220 Patienten zu rekrutieren, wobei eine Abbruchrate von 10 % berücksichtigt wird, mit einer endgültigen Stichprobe von 200 Patienten für die Analyse.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

82

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G3
        • University of Alberta Hospital, Faculty of Medicine
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5A5
        • London Health Sciences Centre
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 84303
        • Stanford University
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Unversity of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Brighton, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02135
        • St. Elizabeth's Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14202
        • University at Buffalo, SUNY
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • University of Vermont - Larner College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

MG-Patienten mit Autoimmun-MG

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Teilnehmer, die für die Aufnahme in diese Studie in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  1. Alter ≥ 18 Jahre

  2. Erworbene autoimmune MG mit Schwäche und bestätigt durch eines oder mehrere der folgenden:

    1. Erhöhte AChR- oder MuSK-Antikörper
    2. Eindeutige Reaktion auf Cholinesterase-Hemmer
    3. Anormales RNS oder erhöhter Jitter (ohne Nerven- oder Muskelerkrankung, die ausreicht, um einen Rückgang oder erhöhten Jitter zu erzeugen)
  3. Patienten, die erstmals nach dem 1. Januar 2017 im teilnehmenden Zentrum behandelt wurden.
  4. Patienten, die Pyridostigmin bei der ersten Untersuchung im teilnehmenden Zentrum („Besuch zu Studienbeginn“) erhalten, können eingeschlossen werden, wenn die Behandlung mit Pyridostigmin ≤ 3 Monate vor dem Besuch zu Studienbeginn begonnen wurde.
  5. Patienten, die Kortikosteroide > 90 Tage vor dem Basisvisum für eine Nicht-MG-Indikation erhalten haben, können eingeschlossen werden. (Patienten, die Kortikosteroide für eine Nicht-MG-Indikation zwischen 31 und 90 Tagen vor dem Basisbesuch erhalten haben, werden von den primären Prüfärzten von Fall zu Fall beurteilt, um festzustellen, ob das Ausmaß und die Dosis des Kortikosteroids den Verlauf der MG beeinflusst haben könnten oder Symptome von MG.)

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, kommen nicht für die Aufnahme in diese Studie infrage. Der Prüfarzt darf keine zusätzlichen Ausschlüsse anwenden, um sicherzustellen, dass die Studienpopulation für alle in Frage kommenden Teilnehmer repräsentativ ist.

  1. Patienten mit nicht-autoimmuner MG (kongenitale myasthenische Syndrome, medikamenteninduzierte MG)
  2. Patienten mit Immunsuppressiva beim Baseline-Besuch.
  3. Patienten, die zuvor Steroide zur Behandlung von MG erhalten haben.
  4. Patienten mit Steroidgebrauch für eine Nicht-MG-Indikation < 30 Tage vor dem Baseline-Besuch.
  5. Patienten mit vorheriger Thymektomie, IVIg oder Plasmaaustausch oder Behandlung mit einem nichtsteroidalen Immunsuppressivum (Azathioprin, Mycophenolatmofetil, Cyclosporin, Methotrexat, Cyclophosphamid, Tacrolimus, Rituximab oder einem anderen in der Entwicklung befindlichen Immunsuppressivum). Patienten, deren Ergebnisse innerhalb von 24 Stunden nach Beginn von IVIg oder PLEX gemessen wurden, sind akzeptabel.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Azathioprin (AZT)
Patienten mit MG, die Azathioprin als Teil der klinischen Routinebehandlung erhalten
Arzneimittel: Azathioprin
orale Tablette
Andere Namen:
  • Imuran
Mycophenolatmofetil (MMF)
Patienten mit MG, die Mycophenolatmofetil als Teil der klinischen Routinebehandlung erhalten
Arzneimittel: Mycophenolat Mofetil
orale Tabletten
Andere Namen:
  • Cellcept

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With Improvement in Patient-Reported Myasthenia Gravis Quality of Life, 15, Revised ( MG-QOL15r)
Zeitfenster: Baseline, 24-36 months
Measures MG symptoms, physical, social and emotional functioning related to MG, with 15 items, 3 response option, 0-2 for each item, Total score range 0-30, higher scores indicating worse function
Baseline, 24-36 months
Number of Participants With Improvement in Composite Outcome of Clinical Improvement and Adverse Effects
Zeitfenster: Baseline, 24-36 months
Measured by a composite of clinical improvement and adverse effects of treatments. Clinical improvement: achievement of MGFA Post-Intervention Status (PIS) Minimal Manifestation Status (MM) or better, defined below. Adverse effects end point: no more than Grade 1 CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) medication side-effects, defined below. MGFA PIS- MM: the patient has no symptoms or functional limitations from MG but has some weakness on examination of some muscles. CTCAE: list of adverse event (AE) terms commonly encountered in oncology but is useful to monitor the side effects of any intervention. Each AE term is defined and graded on a 1 to 5 scale indicating the severity of the AE, 1 representing the mildest side effect and 5 representing death. Grade 1 CTCAE side-effects: "asymptomatic or only mild symptoms; intervention not indicated".
Baseline, 24-36 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Composite (MGC) Scores
Zeitfenster: Baseline, 24-36 months
10 item scale of patient-reported functions and clinician-reported examination findings. Scores range from 0-50 (0- normal and 50- most severe)
Baseline, 24-36 months
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL)
Zeitfenster: Baseline, 24-36 months
Patient-reported 8- item questionnaire evaluating commonly reported symptoms in MG on a 4 response scale from 0-3 (0 - normal, 3- highest disability) Range 0-24, higher score is worse
Baseline, 24-36 months
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Manual Muscle Test Scores (MG-MMT)
Zeitfenster: Baseline, 24-36 months
Clinician-assessed scale of 18 muscle functions commonly affected by MG, each graded from 0 (normal) to 4 (paralyzed/unable to perform), Range 0-120, higher score reflects worse function
Baseline, 24-36 months
Change in Number of Participants Who Were Hospitalized for Myasthenia Gravis (MG)
Zeitfenster: Baseline, 24-36 months
Baseline, 24-36 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Duke University

Mitarbeiter

Patient-Centered Outcomes Research Institute
Beth Israel Deaconess Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Jeffery Guptill, MD, Duke University
  • Hauptermittler: Donald Sanders, MD, Duke University
  • Hauptermittler: Pushpa Narayanaswami, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Mai 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. April 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. April 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00087883

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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