중증 근무력증에 대한 질병 수정 치료 (PROMISE-MG)
2026년 5월 22일 업데이트: Duke University
중증 근무력증에 대한 질병 수정 치료의 비교 효과에 대한 전향적 다기관 관찰 코호트 연구
이 연구는 실제 환경에서 근거 격차를 해결하고 MG 환자가 자신에게 가장 적합한 치료법을 선택하도록 돕기 위해 고안되었습니다. 이 만성 및 심각한 질병에 대한 치료 옵션 선택과 관련하여 임상의, 환자 및 지불인을 안내하기 위해 환자 중심의 1차 결과 측정과 함께 MG 치료의 비교 효과에 대한 전향적 다기관 관찰 코호트 연구입니다.
1차: 아자티오프린(AZT)과 마이코페놀레이트 모페틸(MMF)의 효과를 비교합니다.
2차: 2-3년 연구 기간 동안 AZT 또는 MMF의 적절한 용량과 기간을 받은 환자와 이러한 약제의 적절한 용량과 기간을 받지 않은 환자의 결과를 비교하기 위해
연구 개요
상세 설명
설계 및 절차 - 이것은 중증 근무력증(MG)의 면역억제 치료(IS)를 평가하기 위한 실제 임상 환경에서 관찰 연구입니다.
IS 제제를 사용하지 않고 최소 30일 동안 코르티코스테로이드를 사용하지 않은 18세 이상의 후천성 자가면역 MG 환자는 미국과 캐나다의 20개 사이트에 등록됩니다.
이러한 환자들은 일상적인 임상 진료에서처럼 의사의 판단과 환자 선호도에 따라 치료될 것입니다.
치료 의사가 결정한 임상 방문 및 실험실 모니터링 빈도로 환자를 전향적으로 추적할 것이며, 이는 환자마다 다를 수 있습니다.
환자가 보고한 결과에 중점을 두고 임상 실습에 사용되는 효능 및 부작용을 측정하는 표준 결과 측정이 수집됩니다.
사전 동의는 승인된 동의 양식을 사용하여 얻을 수 있습니다.
연구 결과 측정을 포함하여 의료 기록의 환자 식별 가능/임상 정보는 중앙 집중식 REDCap 데이터베이스에 업로드됩니다.
조사관은 분석을 위한 200명의 환자의 최종 샘플과 함께 10% 탈락률을 조정하여 220명의 환자를 모집할 계획입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
82
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Palo Alto, California, 미국, 84303
- Stanford University
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Unversity of Miami
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
- Ochsner Clinic Foundation
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Brighton, Massachusetts, 미국, 02135
- St. Elizabeth's Medical Center
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14202
- University at Buffalo, SUNY
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University
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-
Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh
-
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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-
Vermont
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Burlington, Vermont, 미국, 05401
- University of Vermont - Larner College of Medicine
-
-
-
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G2G3
- University of Alberta Hospital, Faculty of Medicine
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A5A5
- London Health Sciences Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
자가 면역 MG를 가진 MG 환자
설명
포함 기준:
이 연구에 포함될 자격이 있는 참가자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 연령 ≥ 18세
약점이 있고 다음 중 하나 이상으로 확인된 자가면역 MG 획득:
- 상승된 AChR 또는 MuSK 항체
- 콜린에스테라아제 억제제에 대한 명확한 반응
- 비정상적인 RNS 또는 증가된 지터(감소 또는 증가된 지터를 생성하기에 충분한 신경 또는 근육 질환 없음)
- 2017년 1월 1일 이후 참여 센터에서 처음 진료를 받은 환자.
- 피리도스티그민이 기준선 방문 전 ≤3개월 전에 시작된 경우 참여 센터에서 첫 번째 평가("기준선 방문")에서 피리도스티그민을 받고 있는 환자가 포함될 수 있습니다.
- 비-MG 적응증에 대한 기준선 방문 전 90일 초과로 코르티코스테로이드를 투여받은 환자가 포함될 수 있다. (기준선 방문 전 31일에서 90일 사이에 비 MG 적응증에 대해 코르티코스테로이드를 투여받은 환자는 1차 조사관이 사례별로 평가하여 코르티코스테로이드의 범위와 용량이 MG 또는 MG의 증상.)
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 이 연구에 포함될 자격이 없습니다. 연구 모집단이 모든 적격 참가자를 대표하도록 하기 위해 조사자는 추가 제외를 적용할 수 없습니다.
- 자가면역이 아닌 MG(선천성 근무력증 증후군, 약물 유발 MG) 환자
- 베이스라인 방문 시 면역억제제를 복용 중인 환자.
- 이전에 MG 치료를 위해 스테로이드를 투여받은 환자.
- 기준선 방문 전 30일 미만 동안 비-MG 적응증에 스테로이드를 사용한 환자.
- 이전에 흉선 절제술, IVIg 또는 혈장 교환술을 받았거나 비스테로이드성 면역억제제(아자티오프린, 마이코페놀레이트 모페틸 사이클로스포린, 메토트렉세이트, 사이클로포스파미드, 타크롤리무스, 리툭시맙 또는 시험용 면역억제제) 치료를 받은 환자. IVIg 또는 PLEX 시작 후 24시간 이내에 결과가 측정된 환자는 허용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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아자티오프린(AZT)
일상적인 임상 치료의 일환으로 아자티오프린을 투여받는 MG 환자
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구강 정제
다른 이름들:
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마이코페놀레이트 모페틸(MMF)
일상적인 임상 치료의 일환으로 마이코페놀레이트 모페틸을 투여받는 MG 환자
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경구 정제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Number of Participants With Improvement in Patient-Reported Myasthenia Gravis Quality of Life, 15, Revised ( MG-QOL15r)
기간: Baseline, 24-36 months
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Measures MG symptoms, physical, social and emotional functioning related to MG, with 15 items, 3 response option, 0-2 for each item, Total score range 0-30, higher scores indicating worse function
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Baseline, 24-36 months
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Number of Participants With Improvement in Composite Outcome of Clinical Improvement and Adverse Effects
기간: Baseline, 24-36 months
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Measured by a composite of clinical improvement and adverse effects of treatments.
Clinical improvement: achievement of MGFA Post-Intervention Status (PIS) Minimal Manifestation Status (MM) or better, defined below.
Adverse effects end point: no more than Grade 1 CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) medication side-effects, defined below.
MGFA PIS- MM: the patient has no symptoms or functional limitations from MG but has some weakness on examination of some muscles.
CTCAE: list of adverse event (AE) terms commonly encountered in oncology but is useful to monitor the side effects of any intervention.
Each AE term is defined and graded on a 1 to 5 scale indicating the severity of the AE, 1 representing the mildest side effect and 5 representing death.
Grade 1 CTCAE side-effects: "asymptomatic or only mild symptoms; intervention not indicated".
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Baseline, 24-36 months
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Composite (MGC) Scores
기간: Baseline, 24-36 months
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10 item scale of patient-reported functions and clinician-reported examination findings.
Scores range from 0-50 (0- normal and 50- most severe)
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Baseline, 24-36 months
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Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL)
기간: Baseline, 24-36 months
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Patient-reported 8- item questionnaire evaluating commonly reported symptoms in MG on a 4 response scale from 0-3 (0 - normal, 3- highest disability) Range 0-24, higher score is worse
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Baseline, 24-36 months
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Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Manual Muscle Test Scores (MG-MMT)
기간: Baseline, 24-36 months
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Clinician-assessed scale of 18 muscle functions commonly affected by MG, each graded from 0 (normal) to 4 (paralyzed/unable to perform), Range 0-120, higher score reflects worse function
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Baseline, 24-36 months
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Change in Number of Participants Who Were Hospitalized for Myasthenia Gravis (MG)
기간: Baseline, 24-36 months
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Baseline, 24-36 months
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Jeffery Guptill, MD, Duke University
- 수석 연구원: Donald Sanders, MD, Duke University
- 수석 연구원: Pushpa Narayanaswami, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthenia gravis: recommendations for clinical research standards. Task Force of the Medical Scientific Advisory Board of the Myasthenia Gravis Foundation of America. Neurology. 2000 Jul 12;55(1):16-23. doi: 10.1212/wnl.55.1.16. No abstract available.
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Deenen JC, Horlings CG, Verschuuren JJ, Verbeek AL, van Engelen BG. The Epidemiology of Neuromuscular Disorders: A Comprehensive Overview of the Literature. J Neuromuscul Dis. 2015;2(1):73-85.
- Sanders DB, Wolfe GI, Narayanaswami P. Author response: International consensus guidance for management of myasthenia gravis: Executive summary. Neurology. 2017 Jan 31;88(5):505-506. doi: 10.1212/WNL.0000000000003570. No abstract available.
- Burns TM, Sadjadi R, Utsugisawa K, Gwathmey KG, Joshi A, Jones S, Bril V, Barnett C, Guptill JT, Sanders DB, Hobson-Webb L, Juel VC, Massey J, Gable KL, Silvestri NJ, Wolfe G, Cutter G, Nagane Y, Murai H, Masuda M, Farrugia ME, Carmichael C, Birnbaum S, Hogrel JY, Nafissi S, Fatehi F, Ou C, Liu W, Conaway M. International clinimetric evaluation of the MG-QOL15, resulting in slight revision and subsequent validation of the MG-QOL15r. Muscle Nerve. 2016 Dec;54(6):1015-1022. doi: 10.1002/mus.25198. Epub 2016 Nov 7.
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- Burns TM, Grouse CK, Wolfe GI, Conaway MR, Sanders DB; MG Composite and MG-OL15 Study Group. The MG-QOL15 for following the health-related quality of life of patients with myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2011 Jan;43(1):14-8. doi: 10.1002/mus.21883.
- Burns TM, Conaway M, Sanders DB; MG Composite and MG-QOL15 Study Group. The MG Composite: A valid and reliable outcome measure for myasthenia gravis. Neurology. 2010 May 4;74(18):1434-40. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181dc1b1e.
- Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Study Group. Psychometric evaluation of the myasthenia gravis composite using Rasch analysis. Muscle Nerve. 2012 Jun;45(6):820-5. doi: 10.1002/mus.23260.
- Burns TM, Conaway MR, Cutter GR, Sanders DB; Muscle Study Group. Construction of an efficient evaluative instrument for myasthenia gravis: the MG composite. Muscle Nerve. 2008 Dec;38(6):1553-62. doi: 10.1002/mus.21185.
- Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. A simple manual muscle test for myasthenia gravis: validation and comparison with the QMG score. Ann N Y Acad Sci. 2003 Sep;998:440-4. doi: 10.1196/annals.1254.057. No abstract available.
- Gilhus NE, Verschuuren JJ. Myasthenia gravis: subgroup classification and therapeutic strategies. Lancet Neurol. 2015 Oct;14(10):1023-36. doi: 10.1016/S1474-4422(15)00145-3.
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- Crump RK. Dealing with limited overlap in estimation of average treatment effects. Biometrika 2009;96(1):187-199.
- Meriggioli MN, Sanders DB. Disorders of Neuromuscular Transmission. In: Bradley WG, Daroff RB, Fenichel GM, Jankovic J, Mazziotta JC, editors. Neurology in Clinical Practice. 6 ed. Philadelphia: Elsevier/Saunders; 2012. p 2046-2065.
- Narayanaswami P, Sanders DB, Thomas L, Thibault D, Blevins J, Desai R, Krueger A, Bibeau K, Liu B, Guptill JT; PROMISE-MG Study Group. Comparative effectiveness of azathioprine and mycophenolate mofetil for myasthenia gravis (PROMISE-MG): a prospective cohort study. Lancet Neurol. 2024 Mar;23(3):267-276. doi: 10.1016/S1474-4422(24)00028-0.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 5월 7일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 31일
연구 완료 (실제)
2021년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 3월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 4월 5일
처음 게시됨 (실제)
2018년 4월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 22일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pro00087883
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .