Myasthenia Gravisin sairautta muokkaavat hoidot (PROMISE-MG)
perjantai 22. toukokuuta 2026 päivittänyt: Duke University
Tuleva monikeskushavaintokohorttitutkimus myasthenia graviksen sairautta modifioivien hoitojen vertailevasta tehokkuudesta
Tämä tutkimus on suunniteltu korjaamaan todisteiden puutteita todellisessa ympäristössä ja auttamaan MG-potilaita valitsemaan heille parhaiten sopivat hoidot. Se on prospektiivinen, monikeskushavallinen kohorttitutkimus MG-hoitojen vertailevasta tehokkuudesta, jossa on potilaskeskeinen ensisijainen tulosmitta, jonka avulla ohjataan kliinikoita, potilaita ja maksajia valitessaan hoitovaihtoehtoja tälle krooniselle ja vakavalle sairaudelle.
Ensisijainen: Vertaile atsatiopriinin (AZT) ja mykofenolaattimofetiilin (MMF) tehokkuutta.
Toissijainen: Vertaa tuloksia potilailla, jotka saivat riittävän annoksen ja keston AZT:tä tai MMF:ää 2–3 vuoden tutkimusjakson aikana, verrattuna potilaisiin, jotka eivät saa riittäviä annoksia ja kestoa näitä aineita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Suunnittelu ja toimenpiteet – Tämä on havainnointitutkimus todellisessa kliinisessä ympäristössä myasthenia graviksen (MG) immunosuppressiivisen hoidon (IS) arvioimiseksi.
Potilaat, joilla on hankittu autoimmuuni-MG ≥ 18-vuotiaat ja jotka eivät käytä IS-lääkkeitä ja jotka eivät ole saaneet kortikosteroideja vähintään 30 päivään, otetaan mukaan 20 paikkaan Yhdysvalloissa ja Kanadassa.
Näitä potilaita hoidetaan lääkärin harkinnan ja potilaan mieltymysten mukaisesti rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti.
Potilaita seurataan prospektiivisesti, ja hoitavan lääkärin määräämä kliinisten käyntien tiheys ja laboratorioseuranta voivat vaihdella potilaiden välillä.
Kliinisessä käytännössä käytetyt tehoa ja haittavaikutuksia mittaavat vakiotulosmittaukset kerätään painottaen potilaiden raportoimia tuloksia.
Tietoinen suostumus saadaan käyttämällä hyväksyttyä suostumuslomaketta.
Potilaan tunnistettavissa olevat/kliiniset tiedot sairauskertomuksesta, mukaan lukien tutkimustulosmittaukset, ladataan keskitettyyn REDCap-tietokantaan.
Tutkijat suunnittelevat rekrytoivansa 220 potilasta 10 %:n keskeyttämisasteen mukaan. Lopullinen näyte on 200 potilasta analysoitavaksi.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
82
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G3
- University of Alberta Hospital, Faculty of Medicine
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A5A5
- London Health Sciences Centre
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 84303
- Stanford University
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Unversity of Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Brighton, Massachusetts, Yhdysvallat, 02135
- St. Elizabeth's Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14202
- University at Buffalo, SUNY
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- University of Vermont - Larner College of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
MG-potilaat, joilla on autoimmuuni MG
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osallistujien, jotka voivat osallistua tähän tutkimukseen, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta
Hankittu autoimmuuni-MG, jossa on heikkoutta ja jonka vahvistaa yksi tai useampi seuraavista:
- Kohonneet AChR- tai MuSK-vasta-aineet
- Yksiselitteinen vaste koliiniesteraasin estäjille
- Epänormaali RNS tai lisääntynyt tärinä (ilman hermo- tai lihassairautta, joka riittää aiheuttamaan vähenemisen tai lisääntyneen tärinän)
- Potilaat alun perin osallistujakeskuksessa 1.1.2017 jälkeen.
- Potilaat, jotka saivat pyridostigmiinia ensimmäisessä arvioinnissa osallistuvassa keskuksessa ("perustilan käynti"), voidaan ottaa mukaan, jos pyridostigmiini aloitettiin ≤ 3 kuukautta ennen peruskäyntiä.
- Mukaan voidaan ottaa potilaat, jotka ovat saaneet kortikosteroideja > 90 päivää ennen lähtötilanteen käyntiä ei-MG-indikaatiossa. (Primaaritutkijat arvioivat tapauskohtaisesti potilaat, jotka ovat saaneet kortikosteroideja muuhun kuin MG-indikaatioon 31–90 päivää ennen lähtötilanteen käyntiä, jotta voidaan määrittää, olisiko kortikosteroidin määrä ja annos voinut vaikuttaa MG- tai MG:n oireet.)
Poissulkemiskriteerit:
Potilaita, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, ei voida ottaa mukaan tähän tutkimukseen. Tutkija ei saa soveltaa ylimääräisiä poissulkemisia varmistaakseen, että tutkimuspopulaatio edustaa kaikkia kelvollisia osallistujia.
- Potilaat, joilla on ei-autoimmuuninen MG (synnynnäinen myasteeninen oireyhtymä, lääkkeiden aiheuttama MG)
- Potilaat, jotka saivat immunosuppressiivisia lääkkeitä lähtötilanteessa.
- Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet steroideja MG:n hoitoon.
- Potilaat, jotka käyttävät steroideja ei-MG-indikaatioon < 30 päivää ennen peruskäyntiä.
- Potilaat, joille on aiemmin tehty kateenpoistoleikkaus, IVIg- tai plasmanvaihto tai hoito ei-steroidisella immunosuppressiivisella aineella (atsatiopriini, mykofenolaattimofetiilisyklosporiini, metotreksaatti, syklofosfamidi, takrolimuusi, rituksimabi tai millä tahansa immunosuppressiivisella tutkimuksella). Potilaat, joiden tulokset mitataan 24 tunnin sisällä IVIg- tai PLEX-hoidon aloittamisesta, hyväksytään.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
atsatiopriini (AZT)
MG-potilaat, jotka saavat atsatiopriinia osana rutiininomaista kliinistä hoitoa
|
suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
|
|
mykofenolaattimofetiili (MMF)
MG-potilaat, jotka saavat mykofenolaattimofetiilia osana rutiinihoitoa
|
suun kautta otettavat tabletit
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Improvement in Patient-Reported Myasthenia Gravis Quality of Life, 15, Revised ( MG-QOL15r)
Aikaikkuna: Baseline, 24-36 months
|
Measures MG symptoms, physical, social and emotional functioning related to MG, with 15 items, 3 response option, 0-2 for each item, Total score range 0-30, higher scores indicating worse function
|
Baseline, 24-36 months
|
|
Number of Participants With Improvement in Composite Outcome of Clinical Improvement and Adverse Effects
Aikaikkuna: Baseline, 24-36 months
|
Measured by a composite of clinical improvement and adverse effects of treatments.
Clinical improvement: achievement of MGFA Post-Intervention Status (PIS) Minimal Manifestation Status (MM) or better, defined below.
Adverse effects end point: no more than Grade 1 CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) medication side-effects, defined below.
MGFA PIS- MM: the patient has no symptoms or functional limitations from MG but has some weakness on examination of some muscles.
CTCAE: list of adverse event (AE) terms commonly encountered in oncology but is useful to monitor the side effects of any intervention.
Each AE term is defined and graded on a 1 to 5 scale indicating the severity of the AE, 1 representing the mildest side effect and 5 representing death.
Grade 1 CTCAE side-effects: "asymptomatic or only mild symptoms; intervention not indicated".
|
Baseline, 24-36 months
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Composite (MGC) Scores
Aikaikkuna: Baseline, 24-36 months
|
10 item scale of patient-reported functions and clinician-reported examination findings.
Scores range from 0-50 (0- normal and 50- most severe)
|
Baseline, 24-36 months
|
|
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL)
Aikaikkuna: Baseline, 24-36 months
|
Patient-reported 8- item questionnaire evaluating commonly reported symptoms in MG on a 4 response scale from 0-3 (0 - normal, 3- highest disability) Range 0-24, higher score is worse
|
Baseline, 24-36 months
|
|
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Manual Muscle Test Scores (MG-MMT)
Aikaikkuna: Baseline, 24-36 months
|
Clinician-assessed scale of 18 muscle functions commonly affected by MG, each graded from 0 (normal) to 4 (paralyzed/unable to perform), Range 0-120, higher score reflects worse function
|
Baseline, 24-36 months
|
|
Change in Number of Participants Who Were Hospitalized for Myasthenia Gravis (MG)
Aikaikkuna: Baseline, 24-36 months
|
Baseline, 24-36 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jeffery Guptill, MD, Duke University
- Päätutkija: Donald Sanders, MD, Duke University
- Päätutkija: Pushpa Narayanaswami, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthenia gravis: recommendations for clinical research standards. Task Force of the Medical Scientific Advisory Board of the Myasthenia Gravis Foundation of America. Neurology. 2000 Jul 12;55(1):16-23. doi: 10.1212/wnl.55.1.16. No abstract available.
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Deenen JC, Horlings CG, Verschuuren JJ, Verbeek AL, van Engelen BG. The Epidemiology of Neuromuscular Disorders: A Comprehensive Overview of the Literature. J Neuromuscul Dis. 2015;2(1):73-85.
- Sanders DB, Wolfe GI, Narayanaswami P. Author response: International consensus guidance for management of myasthenia gravis: Executive summary. Neurology. 2017 Jan 31;88(5):505-506. doi: 10.1212/WNL.0000000000003570. No abstract available.
- Burns TM, Sadjadi R, Utsugisawa K, Gwathmey KG, Joshi A, Jones S, Bril V, Barnett C, Guptill JT, Sanders DB, Hobson-Webb L, Juel VC, Massey J, Gable KL, Silvestri NJ, Wolfe G, Cutter G, Nagane Y, Murai H, Masuda M, Farrugia ME, Carmichael C, Birnbaum S, Hogrel JY, Nafissi S, Fatehi F, Ou C, Liu W, Conaway M. International clinimetric evaluation of the MG-QOL15, resulting in slight revision and subsequent validation of the MG-QOL15r. Muscle Nerve. 2016 Dec;54(6):1015-1022. doi: 10.1002/mus.25198. Epub 2016 Nov 7.
- Mullins LL, Carpentier MY, Paul RH, Sanders DB; Muscle Study Group. Disease-specific measure of quality of life for myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2008 Aug;38(2):947-56. doi: 10.1002/mus.21016.
- Burns TM, Grouse CK, Wolfe GI, Conaway MR, Sanders DB; MG Composite and MG-OL15 Study Group. The MG-QOL15 for following the health-related quality of life of patients with myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2011 Jan;43(1):14-8. doi: 10.1002/mus.21883.
- Burns TM, Conaway M, Sanders DB; MG Composite and MG-QOL15 Study Group. The MG Composite: A valid and reliable outcome measure for myasthenia gravis. Neurology. 2010 May 4;74(18):1434-40. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181dc1b1e.
- Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Study Group. Psychometric evaluation of the myasthenia gravis composite using Rasch analysis. Muscle Nerve. 2012 Jun;45(6):820-5. doi: 10.1002/mus.23260.
- Burns TM, Conaway MR, Cutter GR, Sanders DB; Muscle Study Group. Construction of an efficient evaluative instrument for myasthenia gravis: the MG composite. Muscle Nerve. 2008 Dec;38(6):1553-62. doi: 10.1002/mus.21185.
- Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. A simple manual muscle test for myasthenia gravis: validation and comparison with the QMG score. Ann N Y Acad Sci. 2003 Sep;998:440-4. doi: 10.1196/annals.1254.057. No abstract available.
- Gilhus NE, Verschuuren JJ. Myasthenia gravis: subgroup classification and therapeutic strategies. Lancet Neurol. 2015 Oct;14(10):1023-36. doi: 10.1016/S1474-4422(15)00145-3.
- Bang H, Robins JM. Doubly robust estimation in missing data and causal inference models. Biometrics. 2005 Dec;61(4):962-73. doi: 10.1111/j.1541-0420.2005.00377.x.
- Li F, Morgan KL, Zaslavsky AM. Balancing Covariates via Propensity Score Weighting. Journal of the American Statistical Association 2016;(In press).
- Crump RK. Dealing with limited overlap in estimation of average treatment effects. Biometrika 2009;96(1):187-199.
- Meriggioli MN, Sanders DB. Disorders of Neuromuscular Transmission. In: Bradley WG, Daroff RB, Fenichel GM, Jankovic J, Mazziotta JC, editors. Neurology in Clinical Practice. 6 ed. Philadelphia: Elsevier/Saunders; 2012. p 2046-2065.
- Narayanaswami P, Sanders DB, Thomas L, Thibault D, Blevins J, Desai R, Krueger A, Bibeau K, Liu B, Guptill JT; PROMISE-MG Study Group. Comparative effectiveness of azathioprine and mycophenolate mofetil for myasthenia gravis (PROMISE-MG): a prospective cohort study. Lancet Neurol. 2024 Mar;23(3):267-276. doi: 10.1016/S1474-4422(24)00028-0.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 7. toukokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. tammikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. tammikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. maaliskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. huhtikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 6. huhtikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 18. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- Autoimmuunisairaudet
- Hermoston sairaudet
- Rikkiyhdisteet
- Orgaaniset kemikaalit
- Heterosykliset yhdisteet
- Heterosykliset yhdisteet, 2-rengas
- Heterosykliset yhdisteet, sulatettu rengas
- Rasvahapot
- Lipidit
- Nukleiinihapot, nukleotidit ja nukleosidit
- Hapot, asyklinen
- Karboksyylihapot
- Puriinit
- Nukleosidit
- Kaproaatit
- Tionukleosidit
- Merkaptopuriini
- Mykofenolihappo
- Atsatiopriini
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pro00087883
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .