Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sygdomsmodificerende behandlinger for myasthenia gravis (PROMISE-MG)

22. maj 2026 opdateret af: Duke University

Prospektiv multicenter observationskohorteundersøgelse af sammenlignende effektivitet af sygdomsmodificerende behandlinger for myasthenia gravis

Denne undersøgelse er designet til at adressere evidenshullerne i en virkelig verden og hjælpe patienter med MG med at vælge de behandlinger, der passer bedst til dem. Det er et prospektivt, multicenter observationelt kohortestudie af komparativ effektivitet af MG-behandlinger, med et patientcentreret primært resultatmål, for at vejlede klinikere, patienter og betalere vedrørende valg af behandlingsmuligheder for denne kroniske og alvorlige sygdom.

Primær: At sammenligne effektiviteten af ​​azathioprin (AZT) og mycophenolatmofetil (MMF).

Sekundært: At sammenligne resultaterne hos patienter, der fik en passende dosis og varighed af AZT eller MMF i løbet af den 2-3-årige undersøgelsesperiode, versus patienter, der ikke fik tilstrækkelige doser og varighed af disse midler

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Design og procedurer - Dette er et observationsstudie i den virkelige verden i kliniske omgivelser for at evaluere immunsuppressiv behandling (IS) af myasthenia gravis (MG). Patienter med erhvervet autoimmun MG ≥ 18 år, som ikke er på IS-midler og ikke har været på kortikosteroider i mindst 30 dage, vil blive tilmeldt 20 steder i USA og Canada. Disse patienter vil blive behandlet i henhold til lægens vurdering og patientpræferencer som i rutinemæssig klinisk praksis. Patienterne vil blive fulgt prospektivt, med hyppigheden af ​​kliniske besøg og laboratorieovervågning bestemt af den behandlende læge, hvilket kan være forskelligt fra patient til. Standard udfaldsmål, der måler effektivitet og uønskede virkninger, som bruges i klinisk praksis, vil blive indsamlet med vægt på patientrapporterede resultater. Informeret samtykke vil blive indhentet ved hjælp af en godkendt samtykkeerklæring. Patientidentificerbare/kliniske oplysninger fra journalen, inklusive undersøgelsens resultatmål vil blive uploadet til en centraliseret REDCap-database. Efterforskerne planlægger at rekruttere 220 patienter, justeret for en frafaldsrate på 10 %, med en endelig prøve på 200 patienter til analyse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

82

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G3
        • University of Alberta Hospital, Faculty of Medicine
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5A5
        • London Health Sciences Centre
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 84303
        • Stanford University
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Unversity of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Brighton, Massachusetts, Forenede Stater, 02135
        • St. Elizabeth's Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14202
        • University at Buffalo, SUNY
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • University of Vermont - Larner College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

MG-patienter med autoimmun MG

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagere, der er kvalificeret til at blive inkluderet i denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende kriterier:

  1. Alder ≥ 18 år

  2. Erhvervet autoimmun MG, med svaghed og bekræftet af en eller flere af følgende:

    1. Forhøjede AChR- eller MuSK-antistoffer
    2. Utvetydig respons på kolinesterasehæmmere
    3. Unormalt RNS eller øget jitter (uden nerve- eller muskelsygdom, der er tilstrækkelig til at frembringe et fald eller øget jitter)
  3. Patienter set i første omgang på det deltagende center efter 1. januar 2017.
  4. Patienter på pyridostigmin ved den første evaluering på det deltagende center ("baseline-besøg") kan inkluderes, hvis pyridostigmin blev startet ≤3 måneder før baseline-besøget.
  5. Patienter, der modtog kortikosteroider >90 dage før baseline-besøg for en ikke-MG-indikation, kan inkluderes. (Patienter, der har modtaget kortikosteroider for en ikke-MG-indikation mellem 31 og 90 dage før baseline-besøg, vil blive evalueret af de primære efterforskere fra sag til sag for at bestemme, om omfanget og dosis af kortikosteroid kunne have påvirket forløbet af MG eller symptomer på MG.)

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder nogen af ​​følgende kriterier, er ikke berettigede til at blive inkluderet i denne undersøgelse. Ingen yderligere undtagelser kan anvendes af investigator for at sikre, at undersøgelsespopulationen vil være repræsentativ for alle kvalificerede deltagere.

  1. Patienter med ikke-autoimmun MG (medfødte myastheniske syndromer, lægemiddelinduceret MG)
  2. Patienter på immunsuppressive midler ved baselinebesøget.
  3. Patienter, der tidligere har fået steroider til behandling af MG.
  4. Patienter med steroidbrug til en ikke-MG-indikation < 30 dage før baseline-besøget.
  5. Patienter med tidligere thymektomi, IVIg eller plasmaudskiftning eller behandling med et ikke-steroidt immunsuppressivt middel (azathioprin, mycophenolatmofetil-cyclosporin, methotrexat, cyclophosphamid, tacrolimus, rituximab eller et hvilket som helst immunsuppressivt middel til undersøgelse). Patienter med resultater målt inden for 24 timer efter påbegyndelse af IVIg eller PLEX er acceptable.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
azathioprin (AZT)
Patienter med MG, der får azathioprin som en del af rutinemæssig klinisk pleje
Medicin: Azathioprin
oral tablet
Andre navne:
  • Imuran
mycophenolatmofetil (MMF)
Patienter med MG, som får mycophenolatmofetil som en del af rutinemæssig klinisk behandling
Medicin: Mycophenolatmofetil
orale tabletter
Andre navne:
  • Cellcept

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Improvement in Patient-Reported Myasthenia Gravis Quality of Life, 15, Revised ( MG-QOL15r)
Tidsramme: Baseline, 24-36 months
Measures MG symptoms, physical, social and emotional functioning related to MG, with 15 items, 3 response option, 0-2 for each item, Total score range 0-30, higher scores indicating worse function
Baseline, 24-36 months
Number of Participants With Improvement in Composite Outcome of Clinical Improvement and Adverse Effects
Tidsramme: Baseline, 24-36 months
Measured by a composite of clinical improvement and adverse effects of treatments. Clinical improvement: achievement of MGFA Post-Intervention Status (PIS) Minimal Manifestation Status (MM) or better, defined below. Adverse effects end point: no more than Grade 1 CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) medication side-effects, defined below. MGFA PIS- MM: the patient has no symptoms or functional limitations from MG but has some weakness on examination of some muscles. CTCAE: list of adverse event (AE) terms commonly encountered in oncology but is useful to monitor the side effects of any intervention. Each AE term is defined and graded on a 1 to 5 scale indicating the severity of the AE, 1 representing the mildest side effect and 5 representing death. Grade 1 CTCAE side-effects: "asymptomatic or only mild symptoms; intervention not indicated".
Baseline, 24-36 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Composite (MGC) Scores
Tidsramme: Baseline, 24-36 months
10 item scale of patient-reported functions and clinician-reported examination findings. Scores range from 0-50 (0- normal and 50- most severe)
Baseline, 24-36 months
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL)
Tidsramme: Baseline, 24-36 months
Patient-reported 8- item questionnaire evaluating commonly reported symptoms in MG on a 4 response scale from 0-3 (0 - normal, 3- highest disability) Range 0-24, higher score is worse
Baseline, 24-36 months
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Manual Muscle Test Scores (MG-MMT)
Tidsramme: Baseline, 24-36 months
Clinician-assessed scale of 18 muscle functions commonly affected by MG, each graded from 0 (normal) to 4 (paralyzed/unable to perform), Range 0-120, higher score reflects worse function
Baseline, 24-36 months
Change in Number of Participants Who Were Hospitalized for Myasthenia Gravis (MG)
Tidsramme: Baseline, 24-36 months
Baseline, 24-36 months

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Duke University

Samarbejdspartnere

Patient-Centered Outcomes Research Institute
Beth Israel Deaconess Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeffery Guptill, MD, Duke University
  • Ledende efterforsker: Donald Sanders, MD, Duke University
  • Ledende efterforsker: Pushpa Narayanaswami, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. april 2018

Først opslået (Faktiske)

6. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00087883

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner