Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie modyfikujące przebieg choroby w przypadku miastenii (PROMISE-MG)

22 maja 2026 zaktualizowane przez: Duke University

Prospektywne wieloośrodkowe obserwacyjne badanie kohortowe porównawczej skuteczności leczenia modyfikującego przebieg choroby w miastenii

To badanie ma na celu uzupełnienie luk w dowodach w rzeczywistych warunkach i pomoc pacjentom z MG w wyborze terapii, która jest dla nich najlepiej dopasowana. Jest to prospektywne, wieloośrodkowe obserwacyjne badanie kohortowe porównawczej skuteczności leczenia MG, z pierwszorzędową miarą wyniku skoncentrowaną na pacjencie, aby pomóc klinicystom, pacjentom i płatnikom w wyborze opcji leczenia tej przewlekłej i poważnej choroby.

Podstawowe: porównanie skuteczności azatiopryny (AZT) i mykofenolanu mofetylu (MMF).

Drugorzędowe: Porównanie wyników u pacjentów otrzymujących odpowiednią dawkę i czas trwania AZT lub MMF w ciągu 2-3-letniego okresu badania z pacjentami, którzy nie otrzymywali odpowiednich dawek i czasu trwania tych leków

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Projekt i procedury — Jest to badanie obserwacyjne w rzeczywistych warunkach klinicznych, mające na celu ocenę leczenia immunosupresyjnego (IS) miastenii (MG). Pacjenci z nabytą autoimmunologiczną MG w wieku ≥ 18 lat, którzy nie przyjmują leków IS i nie przyjmują kortykosteroidów przez co najmniej 30 dni, zostaną włączeni do badania w 20 ośrodkach w USA i Kanadzie. Pacjenci ci będą leczeni zgodnie z oceną lekarza i preferencjami pacjenta, tak jak w rutynowej praktyce klinicznej. Pacjenci będą obserwowani prospektywnie, z częstotliwością wizyt klinicznych i monitorowania laboratoryjnego określoną przez lekarza prowadzącego, która może różnić się w zależności od pacjenta. Zostaną zebrane standardowe miary wyników mierzące skuteczność i działania niepożądane, które są stosowane w praktyce klinicznej, z naciskiem na wyniki zgłaszane przez pacjentów. Świadoma zgoda zostanie uzyskana przy użyciu zatwierdzonego formularza zgody. Dane umożliwiające identyfikację pacjenta/informacje kliniczne z dokumentacji medycznej, w tym miary wyniku badania, zostaną przesłane do scentralizowanej bazy danych REDCap. Badacze planują rekrutację 220 pacjentów, dostosowując się do 10% wskaźnika rezygnacji, z ostateczną próbą 200 pacjentów do analizy.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

82

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G3
        • University of Alberta Hospital, Faculty of Medicine
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5A5
        • London Health Sciences Centre
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 84303
        • Stanford University
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Unversity of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Brighton, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02135
        • St. Elizabeth's Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14202
        • University at Buffalo, SUNY
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont - Larner College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z MG z autoimmunologiczną MG

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnicy kwalifikujący się do włączenia do tego badania muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Wiek ≥ 18 lat

  2. Nabyta autoimmunologiczna MG, ze słabością i potwierdzona przez co najmniej jedno z poniższych:

    1. Podwyższone przeciwciała AChR lub MuSK
    2. Jednoznaczna odpowiedź na inhibitory cholinesterazy
    3. Nieprawidłowy RNS lub zwiększone jitter (bez choroby nerwów lub mięśni wystarczającej do wywołania spadku lub zwiększonego jittera)
  3. Pacjenci przyjmowani początkowo w ośrodku uczestniczącym po 1 stycznia 2017 r.
  4. Pacjenci przyjmujący pirydostygminę podczas pierwszej oceny w uczestniczącym ośrodku („wizyta wyjściowa”) mogą zostać włączeni, jeśli pirydostygmina została rozpoczęta ≤3 miesiące przed wizytą wyjściową.
  5. Pacjenci, którzy otrzymywali kortykosteroidy > 90 dni przed wizytą wyjściową ze wskazania innego niż MG, mogą zostać włączeni. (Pacjenci, którzy otrzymywali kortykosteroidy ze wskazań innych niż MG w okresie od 31 do 90 dni przed wizytą wyjściową, będą indywidualnie oceniani przez badaczy głównych w celu ustalenia, czy zakres i dawka kortykosteroidów mogły mieć wpływ na przebieg MG lub objawy MG).

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów nie kwalifikują się do włączenia do tego badania. Badacz nie może stosować żadnych dodatkowych wyłączeń, aby zapewnić, że badana populacja będzie reprezentatywna dla wszystkich kwalifikujących się uczestników.

  1. Pacjenci z nieautoimmunologicznym MG (wrodzone zespoły miasteniczne, MG polekowy)
  2. Pacjenci przyjmujący leki immunosupresyjne podczas wizyty wyjściowej.
  3. Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali steroidy w leczeniu MG.
  4. Pacjenci stosujący sterydy ze wskazań innych niż MG < 30 dni przed wizytą wyjściową.
  5. Pacjenci po wcześniejszej tymektomii, IVIg lub wymianie osocza lub leczeniu niesteroidowymi lekami immunosupresyjnymi (azatiopryną, cyklosporyną mykofenolanu mofetylu, metotreksatem, cyklofosfamidem, takrolimusem, rytuksymabem lub jakimkolwiek badanym lekiem immunosupresyjnym). Pacjenci, u których wyniki zostały zmierzone w ciągu 24 godzin po rozpoczęciu IVIg lub PLEX, są akceptowalni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
azatiopryna (AZT)
Pacjenci z MG, którzy otrzymują azatioprynę w ramach rutynowej opieki klinicznej
Lek: Azatiopryna
tabletka doustna
Inne nazwy:
  • Imuran
mykofenolan mofetylu (MMF)
Pacjenci z MG, którzy otrzymują mykofenolan mofetylu w ramach rutynowej opieki klinicznej
Lek: Mykofenolan mofetylu
tabletki doustne
Inne nazwy:
  • Cellcept

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With Improvement in Patient-Reported Myasthenia Gravis Quality of Life, 15, Revised ( MG-QOL15r)
Ramy czasowe: Baseline, 24-36 months
Measures MG symptoms, physical, social and emotional functioning related to MG, with 15 items, 3 response option, 0-2 for each item, Total score range 0-30, higher scores indicating worse function
Baseline, 24-36 months
Number of Participants With Improvement in Composite Outcome of Clinical Improvement and Adverse Effects
Ramy czasowe: Baseline, 24-36 months
Measured by a composite of clinical improvement and adverse effects of treatments. Clinical improvement: achievement of MGFA Post-Intervention Status (PIS) Minimal Manifestation Status (MM) or better, defined below. Adverse effects end point: no more than Grade 1 CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) medication side-effects, defined below. MGFA PIS- MM: the patient has no symptoms or functional limitations from MG but has some weakness on examination of some muscles. CTCAE: list of adverse event (AE) terms commonly encountered in oncology but is useful to monitor the side effects of any intervention. Each AE term is defined and graded on a 1 to 5 scale indicating the severity of the AE, 1 representing the mildest side effect and 5 representing death. Grade 1 CTCAE side-effects: "asymptomatic or only mild symptoms; intervention not indicated".
Baseline, 24-36 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Composite (MGC) Scores
Ramy czasowe: Baseline, 24-36 months
10 item scale of patient-reported functions and clinician-reported examination findings. Scores range from 0-50 (0- normal and 50- most severe)
Baseline, 24-36 months
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL)
Ramy czasowe: Baseline, 24-36 months
Patient-reported 8- item questionnaire evaluating commonly reported symptoms in MG on a 4 response scale from 0-3 (0 - normal, 3- highest disability) Range 0-24, higher score is worse
Baseline, 24-36 months
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Manual Muscle Test Scores (MG-MMT)
Ramy czasowe: Baseline, 24-36 months
Clinician-assessed scale of 18 muscle functions commonly affected by MG, each graded from 0 (normal) to 4 (paralyzed/unable to perform), Range 0-120, higher score reflects worse function
Baseline, 24-36 months
Change in Number of Participants Who Were Hospitalized for Myasthenia Gravis (MG)
Ramy czasowe: Baseline, 24-36 months
Baseline, 24-36 months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Duke University

Współpracownicy

Patient-Centered Outcomes Research Institute
Beth Israel Deaconess Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeffery Guptill, MD, Duke University
  • Główny śledczy: Donald Sanders, MD, Duke University
  • Główny śledczy: Pushpa Narayanaswami, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00087883

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj