Tratamientos modificadores de la enfermedad para la miastenia grave (PROMISE-MG)
22 de mayo de 2026 actualizado por: Duke University
Estudio de cohorte observacional multicéntrico prospectivo de la eficacia comparativa de los tratamientos modificadores de la enfermedad para la miastenia grave
Este estudio está diseñado para abordar las brechas de evidencia en un entorno del mundo real y ayudar a los pacientes con MG a elegir los tratamientos que mejor se adapten a ellos. Es un estudio de cohorte observacional multicéntrico prospectivo de la efectividad comparativa de los tratamientos de MG, con una medida de resultado primaria centrada en el paciente, para guiar a los médicos, pacientes y pagadores con respecto a la elección de opciones de tratamiento para esta enfermedad crónica y grave.
Primario: Comparar la efectividad de azatioprina (AZT) y micofenolato mofetilo (MMF).
Secundario: comparar los resultados en pacientes que recibieron una dosis y duración adecuadas de AZT o MMF durante el período de estudio de 2 a 3 años, frente a pacientes que no recibieron dosis y duración adecuadas de estos agentes
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Diseño y procedimientos: este es un estudio observacional en el entorno clínico del mundo real para evaluar el tratamiento inmunosupresor (IS) de la miastenia grave (MG).
Los pacientes con MG autoinmune adquirida ≥ 18 años de edad que no toman agentes IS y no han tomado corticosteroides durante al menos 30 días se inscribirán en 20 sitios en los EE. UU. y Canadá.
Estos pacientes serán tratados según el juicio del médico y las preferencias del paciente como en la práctica clínica habitual.
Los pacientes serán seguidos prospectivamente, con la frecuencia de visitas clínicas y control de laboratorio determinada por el médico tratante, que puede diferir entre pacientes.
Se recopilarán las medidas de resultado estándar que miden la eficacia y los efectos adversos que se utilizan en la práctica clínica, con énfasis en los resultados informados por los pacientes.
El consentimiento informado se obtendrá utilizando un formulario de consentimiento aprobado.
La información clínica / identificable del paciente del registro médico, incluidas las medidas de resultado del estudio, se cargará en una base de datos centralizada de REDCap.
Los investigadores planean reclutar 220 pacientes, ajustando una tasa de abandono del 10 %, con una muestra final de 200 pacientes para el análisis.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
82
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G2G3
- University of Alberta Hospital, Faculty of Medicine
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A5A5
- London Health Sciences Centre
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 84303
- Stanford University
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Unversity of Miami
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Clinic Foundation
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Brighton, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
- St. Elizabeth's Medical Center
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14202
- University at Buffalo, SUNY
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University
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-
Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Vermont
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Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
- University of Vermont - Larner College of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con MG con MG autoinmune
Descripción
Criterios de inclusión:
Los participantes elegibles para su inclusión en este estudio deben cumplir con todos los siguientes criterios:
- Edad ≥ 18 años
MG autoinmune adquirida, con debilidad y confirmada por uno o más de los siguientes:
- Anticuerpos AChR o MuSK elevados
- Respuesta inequívoca a los inhibidores de la colinesterasa
- RNS anormal o aumento de la fluctuación de fase (sin enfermedad nerviosa o muscular suficiente para producir una disminución o aumento de la fluctuación de fase)
- Pacientes atendidos inicialmente en el centro participante después del 1 de enero de 2017.
- Los pacientes que reciben piridostigmina en la primera evaluación en el centro participante ("visita inicial") pueden incluirse si la piridostigmina se inició ≤3 meses antes de la visita inicial.
- Se pueden incluir pacientes que recibieron corticosteroides > 90 días antes de la visita inicial por una indicación que no sea MG. (Los investigadores primarios evaluarán caso por caso a los pacientes que hayan recibido corticosteroides por una indicación que no sea MG entre 31 y 90 días antes de la visita inicial para determinar si la extensión y la dosis de corticosteroides podrían haber afectado el curso de la MG o síntomas de MG.)
Criterio de exclusión:
Los pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios no son elegibles para su inclusión en este estudio. El investigador no puede aplicar exclusiones adicionales para garantizar que la población del estudio sea representativa de todos los participantes elegibles.
- Pacientes con MG no autoinmune (síndromes miasténicos congénitos, MG inducida por fármacos)
- Pacientes con agentes inmunosupresores en la visita inicial.
- Pacientes que hayan recibido previamente esteroides para el tratamiento de la MG.
- Pacientes con uso de esteroides para una indicación distinta a la MG < 30 días antes de la visita inicial.
- Pacientes con timectomía previa, IgIV o intercambio de plasma, o tratamiento con un agente inmunosupresor no esteroideo (azatioprina, micofenolato mofetilo, ciclosporina, metotrexato, ciclofosfamida, tacrolimus, rituximab o cualquier agente inmunosupresor en investigación). Los pacientes cuyos resultados se miden dentro de las 24 horas posteriores al inicio de IgIV o PLEX son aceptables.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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azatioprina (AZT)
Pacientes con MG que reciben azatioprina como parte de la atención clínica habitual
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tableta oral
Otros nombres:
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micofenolato mofetilo (MMF)
Pacientes con MG que reciben micofenolato mofetilo como parte de la atención clínica habitual
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tabletas orales
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Number of Participants With Improvement in Patient-Reported Myasthenia Gravis Quality of Life, 15, Revised ( MG-QOL15r)
Periodo de tiempo: Baseline, 24-36 months
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Measures MG symptoms, physical, social and emotional functioning related to MG, with 15 items, 3 response option, 0-2 for each item, Total score range 0-30, higher scores indicating worse function
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Baseline, 24-36 months
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Number of Participants With Improvement in Composite Outcome of Clinical Improvement and Adverse Effects
Periodo de tiempo: Baseline, 24-36 months
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Measured by a composite of clinical improvement and adverse effects of treatments.
Clinical improvement: achievement of MGFA Post-Intervention Status (PIS) Minimal Manifestation Status (MM) or better, defined below.
Adverse effects end point: no more than Grade 1 CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) medication side-effects, defined below.
MGFA PIS- MM: the patient has no symptoms or functional limitations from MG but has some weakness on examination of some muscles.
CTCAE: list of adverse event (AE) terms commonly encountered in oncology but is useful to monitor the side effects of any intervention.
Each AE term is defined and graded on a 1 to 5 scale indicating the severity of the AE, 1 representing the mildest side effect and 5 representing death.
Grade 1 CTCAE side-effects: "asymptomatic or only mild symptoms; intervention not indicated".
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Baseline, 24-36 months
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Composite (MGC) Scores
Periodo de tiempo: Baseline, 24-36 months
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10 item scale of patient-reported functions and clinician-reported examination findings.
Scores range from 0-50 (0- normal and 50- most severe)
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Baseline, 24-36 months
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Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL)
Periodo de tiempo: Baseline, 24-36 months
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Patient-reported 8- item questionnaire evaluating commonly reported symptoms in MG on a 4 response scale from 0-3 (0 - normal, 3- highest disability) Range 0-24, higher score is worse
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Baseline, 24-36 months
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Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Manual Muscle Test Scores (MG-MMT)
Periodo de tiempo: Baseline, 24-36 months
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Clinician-assessed scale of 18 muscle functions commonly affected by MG, each graded from 0 (normal) to 4 (paralyzed/unable to perform), Range 0-120, higher score reflects worse function
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Baseline, 24-36 months
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Change in Number of Participants Who Were Hospitalized for Myasthenia Gravis (MG)
Periodo de tiempo: Baseline, 24-36 months
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Baseline, 24-36 months
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jeffery Guptill, MD, Duke University
- Investigador principal: Donald Sanders, MD, Duke University
- Investigador principal: Pushpa Narayanaswami, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthenia gravis: recommendations for clinical research standards. Task Force of the Medical Scientific Advisory Board of the Myasthenia Gravis Foundation of America. Neurology. 2000 Jul 12;55(1):16-23. doi: 10.1212/wnl.55.1.16. No abstract available.
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Deenen JC, Horlings CG, Verschuuren JJ, Verbeek AL, van Engelen BG. The Epidemiology of Neuromuscular Disorders: A Comprehensive Overview of the Literature. J Neuromuscul Dis. 2015;2(1):73-85.
- Sanders DB, Wolfe GI, Narayanaswami P. Author response: International consensus guidance for management of myasthenia gravis: Executive summary. Neurology. 2017 Jan 31;88(5):505-506. doi: 10.1212/WNL.0000000000003570. No abstract available.
- Burns TM, Sadjadi R, Utsugisawa K, Gwathmey KG, Joshi A, Jones S, Bril V, Barnett C, Guptill JT, Sanders DB, Hobson-Webb L, Juel VC, Massey J, Gable KL, Silvestri NJ, Wolfe G, Cutter G, Nagane Y, Murai H, Masuda M, Farrugia ME, Carmichael C, Birnbaum S, Hogrel JY, Nafissi S, Fatehi F, Ou C, Liu W, Conaway M. International clinimetric evaluation of the MG-QOL15, resulting in slight revision and subsequent validation of the MG-QOL15r. Muscle Nerve. 2016 Dec;54(6):1015-1022. doi: 10.1002/mus.25198. Epub 2016 Nov 7.
- Mullins LL, Carpentier MY, Paul RH, Sanders DB; Muscle Study Group. Disease-specific measure of quality of life for myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2008 Aug;38(2):947-56. doi: 10.1002/mus.21016.
- Burns TM, Grouse CK, Wolfe GI, Conaway MR, Sanders DB; MG Composite and MG-OL15 Study Group. The MG-QOL15 for following the health-related quality of life of patients with myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2011 Jan;43(1):14-8. doi: 10.1002/mus.21883.
- Burns TM, Conaway M, Sanders DB; MG Composite and MG-QOL15 Study Group. The MG Composite: A valid and reliable outcome measure for myasthenia gravis. Neurology. 2010 May 4;74(18):1434-40. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181dc1b1e.
- Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Study Group. Psychometric evaluation of the myasthenia gravis composite using Rasch analysis. Muscle Nerve. 2012 Jun;45(6):820-5. doi: 10.1002/mus.23260.
- Burns TM, Conaway MR, Cutter GR, Sanders DB; Muscle Study Group. Construction of an efficient evaluative instrument for myasthenia gravis: the MG composite. Muscle Nerve. 2008 Dec;38(6):1553-62. doi: 10.1002/mus.21185.
- Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. A simple manual muscle test for myasthenia gravis: validation and comparison with the QMG score. Ann N Y Acad Sci. 2003 Sep;998:440-4. doi: 10.1196/annals.1254.057. No abstract available.
- Gilhus NE, Verschuuren JJ. Myasthenia gravis: subgroup classification and therapeutic strategies. Lancet Neurol. 2015 Oct;14(10):1023-36. doi: 10.1016/S1474-4422(15)00145-3.
- Bang H, Robins JM. Doubly robust estimation in missing data and causal inference models. Biometrics. 2005 Dec;61(4):962-73. doi: 10.1111/j.1541-0420.2005.00377.x.
- Li F, Morgan KL, Zaslavsky AM. Balancing Covariates via Propensity Score Weighting. Journal of the American Statistical Association 2016;(In press).
- Crump RK. Dealing with limited overlap in estimation of average treatment effects. Biometrika 2009;96(1):187-199.
- Meriggioli MN, Sanders DB. Disorders of Neuromuscular Transmission. In: Bradley WG, Daroff RB, Fenichel GM, Jankovic J, Mazziotta JC, editors. Neurology in Clinical Practice. 6 ed. Philadelphia: Elsevier/Saunders; 2012. p 2046-2065.
- Narayanaswami P, Sanders DB, Thomas L, Thibault D, Blevins J, Desai R, Krueger A, Bibeau K, Liu B, Guptill JT; PROMISE-MG Study Group. Comparative effectiveness of azathioprine and mycophenolate mofetil for myasthenia gravis (PROMISE-MG): a prospective cohort study. Lancet Neurol. 2024 Mar;23(3):267-276. doi: 10.1016/S1474-4422(24)00028-0.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de mayo de 2018
Finalización primaria (Actual)
31 de enero de 2021
Finalización del estudio (Actual)
31 de enero de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de marzo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de abril de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
6 de abril de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Compuestos de azufre
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos
- Compuestos heterocíclicos, 2 anillos
- Compuestos heterocíclicos, anillo fusionado
- Ácidos grasos
- Lípidos
- Ácidos nucleicos, nucleótidos y nucleósidos
- Ácidos, acíclico
- Ácidos carboxílicos
- Purinas
- Nucleósidos
- Caproates
- Tionucleósidos
- Mercaptopurina
- Ácido micofenólico
- Azatioprina
Otros números de identificación del estudio
- Pro00087883
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .