Léčba myasthenia gravis modifikující onemocnění (PROMISE-MG)
22. května 2026 aktualizováno: Duke University
Prospektivní multicentrická observační kohortová studie srovnávací účinnosti léčby myasthenia gravis modifikující onemocnění
Tato studie je navržena tak, aby řešila mezery v důkazech v reálném světě a pomohla pacientům s MG vybrat léčbu, která je pro ně nejvhodnější. Jedná se o prospektivní, multicentrickou observační kohortovou studii srovnávací účinnosti léčby MG s primárním měřením výsledku zaměřeným na pacienta, která má klinické lékaře, pacienty a plátce vést k výběru možností léčby tohoto chronického a závažného onemocnění.
Primární: Porovnat účinnost azathioprinu (AZT) a mykofenolát mofetilu (MMF).
Sekundární: Porovnat výsledky u pacientů, kteří dostávali adekvátní dávku a trvání AZT nebo MMF během 2-3letého období studie, vs. pacienti, kteří nedostávali adekvátní dávky a trvání těchto látek
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Design & postupy – Toto je observační studie v klinickém prostředí reálného světa k vyhodnocení imunosupresivní léčby (IS) myasthenia gravis (MG).
Pacienti se získanou autoimunitní MG ve věku ≥ 18 let, kteří neužívají přípravky proti IS a neužívali kortikosteroidy po dobu alespoň 30 dnů, budou zařazeni na 20 místech v USA a Kanadě.
Tito pacienti budou léčeni podle úsudku lékaře a preferencí pacienta jako v běžné klinické praxi.
Pacienti budou sledováni prospektivně, četnost klinických návštěv a laboratorního sledování určí ošetřující lékař, která se může u jednotlivých pacientů lišit.
Budou shromažďovány standardní výsledky měření účinnosti a nežádoucích účinků, které se používají v klinické praxi, s důrazem na výsledky uváděné pacienty.
Informovaný souhlas bude získán pomocí schváleného formuláře souhlasu.
Identifikovatelné / klinické informace pacienta z lékařského záznamu, včetně výsledků studie, budou nahrány do centralizované databáze REDCap.
Vyšetřovatelé plánují nábor 220 pacientů, s úpravou na 10% míru předčasného ukončení, s konečným vzorkem 200 pacientů pro analýzu.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
82
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G3
- University of Alberta Hospital, Faculty of Medicine
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A5A5
- London Health Sciences Centre
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 84303
- Stanford University
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Unversity of Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Brighton, Massachusetts, Spojené státy, 02135
- St. Elizabeth's Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14202
- University at Buffalo, SUNY
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
- University of Vermont - Larner College of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
MG pacienti s autoimunitní MG
Popis
Kritéria pro zařazení:
Účastníci způsobilí k zařazení do této studie musí splňovat všechna následující kritéria:
- Věk ≥ 18 let
Získaná autoimunitní MG se slabostí a potvrzená jedním nebo více z následujících:
- Zvýšené AChR nebo MuSK protilátky
- Jednoznačná odpověď na inhibitory cholinesterázy
- Abnormální RNS nebo zvýšený jitter (bez nervového nebo svalového onemocnění dostatečného k vytvoření úbytku nebo zvýšeného jitteru)
- Pacienti původně navštívení v zúčastněném centru po 1. lednu 2017.
- Pacienti léčení pyridostigminem při prvním hodnocení v zúčastněném centru („základní návštěva“) mohou být zařazeni, pokud byla léčba pyridostigminem zahájena ≤ 3 měsíce před základní návštěvou.
- Mohou být zahrnuti pacienti, kteří dostávali kortikosteroidy > 90 dní před výchozí návštěvou pro neMG indikaci. (Pacienti, kteří dostávali kortikosteroidy pro neMG indikaci mezi 31 a 90 dny před výchozí návštěvou, budou primárními zkoušejícími hodnoceni případ od případu, aby se určilo, zda rozsah a dávka kortikosteroidu mohly ovlivnit průběh MG nebo příznaky MG)
Kritéria vyloučení:
Pacienti splňující kterékoli z následujících kritérií nejsou způsobilí pro zařazení do této studie. Zkoušející nesmí použít žádná další vyloučení, aby se zajistilo, že studovaná populace bude reprezentativní pro všechny způsobilé účastníky.
- Pacienti s neautoimunitní MG (vrozené myastenické syndromy, MG vyvolaná léky)
- Pacienti užívající imunosupresiva při vstupní návštěvě.
- Pacienti, kteří dříve užívali steroidy k léčbě MG.
- Pacienti užívající steroidy pro neMG indikaci < 30 dní před vstupní návštěvou.
- Pacienti s předchozí thymektomií, IVIg nebo výměnou plazmy nebo s léčbou nesteroidními imunosupresivy (azathioprin, mykofenolát mofetil, cyklosporin, metotrexát, cyklofosfamid, takrolimus, rituximab nebo jakákoliv hodnocená imunosupresiva). Pacienti, kteří mají výsledky naměřené do 24 hodin po zahájení IVIg nebo PLEX, jsou přijatelní.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
azathioprin (AZT)
Pacienti s MG, kteří dostávají azathioprin jako součást běžné klinické péče
|
perorální tableta
Ostatní jména:
|
|
mykofenolát mofetil (MMF)
Pacienti s MG, kteří dostávají mykofenolát mofetil jako součást běžné klinické péče
|
perorální tablety
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Improvement in Patient-Reported Myasthenia Gravis Quality of Life, 15, Revised ( MG-QOL15r)
Časové okno: Baseline, 24-36 months
|
Measures MG symptoms, physical, social and emotional functioning related to MG, with 15 items, 3 response option, 0-2 for each item, Total score range 0-30, higher scores indicating worse function
|
Baseline, 24-36 months
|
|
Number of Participants With Improvement in Composite Outcome of Clinical Improvement and Adverse Effects
Časové okno: Baseline, 24-36 months
|
Measured by a composite of clinical improvement and adverse effects of treatments.
Clinical improvement: achievement of MGFA Post-Intervention Status (PIS) Minimal Manifestation Status (MM) or better, defined below.
Adverse effects end point: no more than Grade 1 CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) medication side-effects, defined below.
MGFA PIS- MM: the patient has no symptoms or functional limitations from MG but has some weakness on examination of some muscles.
CTCAE: list of adverse event (AE) terms commonly encountered in oncology but is useful to monitor the side effects of any intervention.
Each AE term is defined and graded on a 1 to 5 scale indicating the severity of the AE, 1 representing the mildest side effect and 5 representing death.
Grade 1 CTCAE side-effects: "asymptomatic or only mild symptoms; intervention not indicated".
|
Baseline, 24-36 months
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Composite (MGC) Scores
Časové okno: Baseline, 24-36 months
|
10 item scale of patient-reported functions and clinician-reported examination findings.
Scores range from 0-50 (0- normal and 50- most severe)
|
Baseline, 24-36 months
|
|
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL)
Časové okno: Baseline, 24-36 months
|
Patient-reported 8- item questionnaire evaluating commonly reported symptoms in MG on a 4 response scale from 0-3 (0 - normal, 3- highest disability) Range 0-24, higher score is worse
|
Baseline, 24-36 months
|
|
Number of Participants With Improvement in Myasthenia Gravis Manual Muscle Test Scores (MG-MMT)
Časové okno: Baseline, 24-36 months
|
Clinician-assessed scale of 18 muscle functions commonly affected by MG, each graded from 0 (normal) to 4 (paralyzed/unable to perform), Range 0-120, higher score reflects worse function
|
Baseline, 24-36 months
|
|
Change in Number of Participants Who Were Hospitalized for Myasthenia Gravis (MG)
Časové okno: Baseline, 24-36 months
|
Baseline, 24-36 months
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jeffery Guptill, MD, Duke University
- Vrchní vyšetřovatel: Donald Sanders, MD, Duke University
- Vrchní vyšetřovatel: Pushpa Narayanaswami, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Jaretzki A 3rd, Barohn RJ, Ernstoff RM, Kaminski HJ, Keesey JC, Penn AS, Sanders DB. Myasthenia gravis: recommendations for clinical research standards. Task Force of the Medical Scientific Advisory Board of the Myasthenia Gravis Foundation of America. Neurology. 2000 Jul 12;55(1):16-23. doi: 10.1212/wnl.55.1.16. No abstract available.
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Deenen JC, Horlings CG, Verschuuren JJ, Verbeek AL, van Engelen BG. The Epidemiology of Neuromuscular Disorders: A Comprehensive Overview of the Literature. J Neuromuscul Dis. 2015;2(1):73-85.
- Sanders DB, Wolfe GI, Narayanaswami P. Author response: International consensus guidance for management of myasthenia gravis: Executive summary. Neurology. 2017 Jan 31;88(5):505-506. doi: 10.1212/WNL.0000000000003570. No abstract available.
- Burns TM, Sadjadi R, Utsugisawa K, Gwathmey KG, Joshi A, Jones S, Bril V, Barnett C, Guptill JT, Sanders DB, Hobson-Webb L, Juel VC, Massey J, Gable KL, Silvestri NJ, Wolfe G, Cutter G, Nagane Y, Murai H, Masuda M, Farrugia ME, Carmichael C, Birnbaum S, Hogrel JY, Nafissi S, Fatehi F, Ou C, Liu W, Conaway M. International clinimetric evaluation of the MG-QOL15, resulting in slight revision and subsequent validation of the MG-QOL15r. Muscle Nerve. 2016 Dec;54(6):1015-1022. doi: 10.1002/mus.25198. Epub 2016 Nov 7.
- Mullins LL, Carpentier MY, Paul RH, Sanders DB; Muscle Study Group. Disease-specific measure of quality of life for myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2008 Aug;38(2):947-56. doi: 10.1002/mus.21016.
- Burns TM, Grouse CK, Wolfe GI, Conaway MR, Sanders DB; MG Composite and MG-OL15 Study Group. The MG-QOL15 for following the health-related quality of life of patients with myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2011 Jan;43(1):14-8. doi: 10.1002/mus.21883.
- Burns TM, Conaway M, Sanders DB; MG Composite and MG-QOL15 Study Group. The MG Composite: A valid and reliable outcome measure for myasthenia gravis. Neurology. 2010 May 4;74(18):1434-40. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181dc1b1e.
- Sadjadi R, Conaway M, Cutter G, Sanders DB, Burns TM; MG Composite MG-QOL15 Study Group. Psychometric evaluation of the myasthenia gravis composite using Rasch analysis. Muscle Nerve. 2012 Jun;45(6):820-5. doi: 10.1002/mus.23260.
- Burns TM, Conaway MR, Cutter GR, Sanders DB; Muscle Study Group. Construction of an efficient evaluative instrument for myasthenia gravis: the MG composite. Muscle Nerve. 2008 Dec;38(6):1553-62. doi: 10.1002/mus.21185.
- Sanders DB, Tucker-Lipscomb B, Massey JM. A simple manual muscle test for myasthenia gravis: validation and comparison with the QMG score. Ann N Y Acad Sci. 2003 Sep;998:440-4. doi: 10.1196/annals.1254.057. No abstract available.
- Gilhus NE, Verschuuren JJ. Myasthenia gravis: subgroup classification and therapeutic strategies. Lancet Neurol. 2015 Oct;14(10):1023-36. doi: 10.1016/S1474-4422(15)00145-3.
- Bang H, Robins JM. Doubly robust estimation in missing data and causal inference models. Biometrics. 2005 Dec;61(4):962-73. doi: 10.1111/j.1541-0420.2005.00377.x.
- Li F, Morgan KL, Zaslavsky AM. Balancing Covariates via Propensity Score Weighting. Journal of the American Statistical Association 2016;(In press).
- Crump RK. Dealing with limited overlap in estimation of average treatment effects. Biometrika 2009;96(1):187-199.
- Meriggioli MN, Sanders DB. Disorders of Neuromuscular Transmission. In: Bradley WG, Daroff RB, Fenichel GM, Jankovic J, Mazziotta JC, editors. Neurology in Clinical Practice. 6 ed. Philadelphia: Elsevier/Saunders; 2012. p 2046-2065.
- Narayanaswami P, Sanders DB, Thomas L, Thibault D, Blevins J, Desai R, Krueger A, Bibeau K, Liu B, Guptill JT; PROMISE-MG Study Group. Comparative effectiveness of azathioprine and mycophenolate mofetil for myasthenia gravis (PROMISE-MG): a prospective cohort study. Lancet Neurol. 2024 Mar;23(3):267-276. doi: 10.1016/S1474-4422(24)00028-0.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. května 2018
Primární dokončení (Aktuální)
31. ledna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
31. ledna 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. března 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. dubna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
6. dubna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Neuromuskulární onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Myasthenia Gravis
- Autoimunitní onemocnění
- Nemoci nervového systému
- Sloučeniny síry
- Organické chemikálie
- Heterocyklické sloučeniny
- Heterocyklické sloučeniny, 2-prsten
- Heterocyklické sloučeniny, fúzované kroužek
- Mastné kyseliny
- Lipidy
- Nukleové kyseliny, nukleotidy a nukleosidy
- Kyseliny, acyklické
- Karboxylové kyseliny
- Puriny
- Nukleosidy
- Kaparáty
- Thionukleosidy
- Mercaptopurin
- Mykofenolová kyselina
- Azathioprin
Další identifikační čísla studie
- Pro00087883
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .