CGD患者におけるHSCT前のコンディショニングのための追加薬剤としてのプレリキサフォル/G-CSF
慢性肉芽腫症患者の移植片不全予防のためのコンディショニングレジメンにおける追加薬剤として G-CSF を使用したプレリキサフォールの臨床試験
慢性肉芽腫患者における移植後の移植片不全の予防のための追加薬剤としてプレリクサフォルとG-CSFを用いた調整の安全性と効率を評価するための治療研究
調査の概要
詳細な説明
重度の一次性または二次性移植片機能不全は、慢性肉芽腫性疾患 (CGD) 患者における大きな問題の 1 つです。
この研究では、コンディショニング療法における追加薬剤としてプレリキサフォルと G-CSF を使用すると利点が得られるという仮説が立てられています。
この効果は、骨髄幹細胞を末梢血に動員し、CXCR4 ケモカイン受容体をブロックして幹細胞のホーミングを防ぐことに基づいています。
したがって、プレリキサフォルとG-CSFは、ドナー幹細胞の移植に利用できる骨髄の自由間質空間を作るという仮説を立てる人もいます。
さらに、幹細胞の放出はおそらく、化学療法のより強力な効果を得るために、BM間質の抗アポトーシス効果から宿主幹細胞を解放することにつながる。
したがって、この研究の目的は、慢性肉芽腫症患者における幹細胞移植後の移植片不全の予防のための追加薬剤として、プレリクサフォルとG-CSFを用いた骨髄破壊的調整の安全性と効率を評価することです。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
17
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Moscow、ロシア連邦、117997
- 募集
- Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
-
主任研究者：
- Dmitry Balashov, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～24年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
年齢 1 か月以上 25 歳未満の患者 同種移植の対象となる CGD と診断された患者 書面によるインフォームドコンセントに署名した患者
除外基準:
インフォームドコンセントの欠如。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：プレリクサフォー/G-CSF
HSCT コンディショニングのための Plerixafor/G-CSF CGD 患者における幹細胞移植前の追加薬剤として Plerixafor を使用する骨髄破壊的コンディショニングレジメン
|
HSCT前のコンディショニングにはプレリキサフォー。
HSCT 前のコンディショニング用の GCSF。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
イベントフリーサバイバル
時間枠：1年
|
過去の対照と比較した EFS 確率。
私たちは、一次性（非生着）および二次性（拒絶）移植片機能不全としてのイベントを意味します。
|
1年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
1. 全生存期間
時間枠：1年
|
歴史的対照と比較したOS確率
|
1年
|
|
完全/混合ドナーキメリズムを有する患者の割合
時間枠：30日
|
完全/混合ドナーキメラ現象（全血およびCD3+系統）を持つ患者の割合の評価。
さらに、患者はドナー細胞の割合に従って分割されます: >95%; 50%-95%; 10%-49%; 10% 未満。
すべてのデータは履歴管理と比較されます
|
30日
|
|
3. 移植関連死亡率
時間枠：1年
|
過去の対照と比較した TRM 確率。
|
1年
|
|
4. 急性移植片対宿主病
時間枠：100日
|
AGVHDの累積発生率
|
100日
|
|
5. プレリクサフォル関連毒性の発生率
時間枠：100日
|
重症度、特徴、発生率
|
100日
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年4月13日
一次修了 (予想される)
2023年1月1日
研究の完了 (予想される)
2023年1月1日
試験登録日
最初に提出
2018年5月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年5月24日
最初の投稿 (実際)
2018年6月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月16日
最終確認日
2019年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。