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Plerixafor/G-CSF como agentes adicionales para el acondicionamiento antes del HSCT en pacientes con CGD

16 de septiembre de 2019 actualizado por: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Ensayo clínico de plerixafor con G-CSF como agentes adicionales en el régimen de acondicionamiento para la prevención del fracaso del injerto en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica

Tratamiento Estudio para evaluar la seguridad y eficacia del acondicionamiento con Plerixafor y G-CSF como agentes adicionales para la prevención del fracaso del injerto después del trasplante en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La disfunción severa del injerto primario o secundario es uno de los principales problemas en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica (CGD). En este estudio, la hipótesis es que el uso de plerixafor y G-CSF como agentes adicionales en el régimen de acondicionamiento ofrecería ventajas. El efecto se basa en la movilización de las células madre de la médula ósea hacia la sangre periférica y el bloqueo de los receptores de quimiocinas CXCR4 para evitar la búsqueda de células madre. Por lo tanto, algunos han planteado la hipótesis de que el plerixafor y el G-CSF hacen que el espacio libre del estroma de la médula ósea esté disponible para el injerto de células madre del donante. Además, la liberación de células madre probablemente conduce a la liberación de células madre del huésped de los efectos antiapoptóticos del estroma de la MO para el efecto más potente de la quimioterapia. Por lo tanto, el propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia del acondicionamiento mieloablativo con Plerixafor y G-CSF como agentes adicionales para la prevención del fracaso del injerto después del trasplante de células madre en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

17

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 117997
        • Reclutamiento
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Investigador principal:
          • Dmitry Balashov, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 24 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Pacientes de ≥ 1 mes y < 25 años Pacientes con diagnóstico de EGC elegibles para un alotrasplante Consentimiento informado por escrito firmado

Criterio de exclusión:

Falta de consentimiento informado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Plerixafor/G-CSF
Plerixafor/G-CSF para acondicionamiento de HSCT Régimen de acondicionamiento mieloablativo con Plerixafor como agente adicional antes del trasplante de células madre en pacientes con CGD
Droga: Plerixafor
Plerixafor para Acondicionamiento antes de HSCT.
Droga: Gcsf
GCSF para Acondicionamiento antes de HSCT.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de eventos
Periodo de tiempo: 1 año
La probabilidad de EFS comparada con el control histórico. Se entiende por evento la disfunción primaria (sin injerto) y secundaria (rechazo) del injerto.
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
1. Supervivencia global
Periodo de tiempo: 1 año
La probabilidad de OS comparada con el control histórico
1 año
Proporción de pacientes con quimerismo de donantes completos/mixtos
Periodo de tiempo: 30 dias
Evaluación del porcentaje de pacientes con el quimerismo de donante completo/mixto (sangre entera y linaje CD3+). Además, los pacientes se dividirán de acuerdo con el % de células de los donantes: >95%; 50%-95%; 10%-49%; <10%. Todos los datos se compararán con el control histórico
30 dias
3. Mortalidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: 1 año
La probabilidad TRM comparada con el control histórico.
1 año
4. Enfermedades agudas de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: 100 días
Incidencia acumulada de aGVHD
100 días
5. Incidencia de toxicidad relacionada con Plerixafor
Periodo de tiempo: 100 días
severidad, características, incidencia
100 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de abril de 2019

Finalización primaria (Anticipado)

1 de enero de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de enero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de mayo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de mayo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

6 de junio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de septiembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2019

Última verificación

1 de septiembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NCPHOI-2018-02

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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