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Plerixafor/G-CSF come agenti aggiuntivi per il condizionamento prima dell'HSCT nei pazienti con CGD

16 settembre 2019 aggiornato da: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Uno studio clinico di Plerixafor con G-CSF come agenti aggiuntivi nel regime di condizionamento per la prevenzione del fallimento del trapianto in pazienti con malattia granulomatosa cronica

Trattamento Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del condizionamento con Plerixafor e G-CSF come agenti aggiuntivi per la prevenzione del fallimento del trapianto dopo il trapianto in pazienti con malattia granulomatosa cronica

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Una grave disfunzione primaria o secondaria del trapianto è uno dei principali problemi nei pazienti con malattia granulomatosa cronica (CGD). In questo studio l'ipotesi è che l'uso di plerixafor e G-CSF come agenti aggiuntivi nel regime di condizionamento offra vantaggi. L'effetto si basa sulla mobilizzazione delle cellule staminali del midollo osseo nel sangue periferico e sul blocco dei recettori delle chemochine CXCR4 per prevenire l'homing delle cellule staminali. Pertanto, alcuni hanno ipotizzato che il plerixafor e il G-CSF rendano disponibile lo spazio stromale libero del midollo osseo per l'attecchimento di cellule staminali del donatore. Inoltre, il rilascio di cellule staminali probabilmente porta alla liberazione delle cellule staminali ospiti dagli effetti anti-apoptotici dello stroma BM per l'effetto più potente della chemioterapia. Pertanto, lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficienza del condizionamento mieloablativo con Plerixafor e G-CSF come agenti aggiuntivi per la prevenzione del fallimento del trapianto dopo il trapianto di cellule staminali in pazienti con malattia granulomatosa cronica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

17

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 117997
        • Reclutamento
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Investigatore principale:
          • Dmitry Balashov, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 24 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti di età ≥ 1 mese e < 25 anni Pazienti con diagnosi di CGD idonei per un trapianto allogenico Consenso informato scritto firmato

Criteri di esclusione:

Mancanza di consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Plerixafor/G-CSF
Plerixafor/G-CSF per il condizionamento dell'HSCT Regime di condizionamento mieloablativo con Plerixafor come agente aggiuntivo prima del trapianto di cellule staminali nei pazienti affetti da CGD
Droga: Plerixafor
Plerixafor per il condizionamento prima del trapianto.
Droga: Gcsf
GCSF per il condizionamento prima del trapianto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 1 anno
La probabilità EFS rispetto al controllo storico. Intendiamo evento come disfunzione del trapianto primaria (mancato attecchimento) e secondaria (rigetto).
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
1. Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 1 anno
La probabilità OS rispetto al controllo storico
1 anno
Proporzione di pazienti con chimerismo donatore completo/misto
Lasso di tempo: 30 giorni
Valutazione della percentuale di pazienti con chimerismo da donatore completo/misto (sangue intero e linea CD3+). Inoltre, i pazienti saranno suddivisi in base alla % di cellule donatrici: >95%; 50%-95%; 10%-49%; <10%. Tutti i dati saranno confrontati con il controllo storico
30 giorni
3. Mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: 1 anno
La probabilità TRM rispetto al controllo storico.
1 anno
4. Malattie acute del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 100 giorni
Incidenza cumulativa di aGVHD
100 giorni
5. Incidenza della tossicità correlata a Plerixafor
Lasso di tempo: 100 giorni
gravità, caratteristiche, incidenza
100 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 aprile 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 gennaio 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

6 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NCPHOI-2018-02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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