Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Plerixafor/G-CSF als zusätzliche Wirkstoffe zur Konditionierung vor HSCT bei CGD-Patienten

16. September 2019 aktualisiert von: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Eine klinische Studie mit Plerixafor mit G-CSF als zusätzliche Wirkstoffe im Konditionierungsschema zur Vorbeugung von Transplantatversagen bei Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung

Behandlungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Effizienz der Konditionierung mit Plerixafor und G-CSF als zusätzliche Wirkstoffe zur Vorbeugung von Transplantatversagen nach Transplantation bei Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine schwere primäre oder sekundäre Transplantatdysfunktion ist eines der Hauptprobleme bei Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung (CGD). In dieser Studie wird die Hypothese aufgestellt, dass die Verwendung von Plerixafor und G-CSF als zusätzliche Wirkstoffe im Konditionierungsschema Vorteile bieten würde. Die Wirkung beruht auf der Mobilisierung von Knochenmarksstammzellen in das periphere Blut und der Blockierung von CXCR4-Chemokinrezeptoren, um die Stammzellen-Homing zu verhindern. Einige haben daher die Hypothese aufgestellt, dass Plerixafor und G-CSF den freien Stromaraum des Knochenmarks für die Transplantation von Spenderstammzellen verfügbar machen. Darüber hinaus führt die Freisetzung von Stammzellen wahrscheinlich dazu, dass Wirtsstammzellen von den antiapoptotischen Wirkungen des BM-Stromas befreit werden, was zu einer stärkeren Wirkung der Chemotherapie führt. Ziel dieser Studie ist es daher, die Sicherheit und Effizienz der myeloablativen Konditionierung mit Plerixafor und G-CSF als zusätzliche Wirkstoffe zur Vorbeugung von Transplantatversagen nach Stammzelltransplantation bei Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

17

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 117997
        • Rekrutierung
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Hauptermittler:
          • Dmitry Balashov, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 24 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten im Alter von ≥ 1 Monat und < 25 Jahren. Patienten mit diagnostizierter CGD, die für eine allogene Transplantation geeignet sind. Unterzeichnete schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

Fehlende Einverständniserklärung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Plerixafor/G-CSF
Plerixafor/G-CSF zur HSCT-Konditionierung Myeloablatives Konditionierungsschema mit Plerixafor als Zusatzmittel vor der Stammzelltransplantation bei CGD-Patienten
Arzneimittel: Plerixafor
Plerixafor zur Konditionierung vor der HSCT.
Arzneimittel: Gcsf
GCSF zur Konditionierung vor HSCT.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 1 Jahr
Die EFS-Wahrscheinlichkeit im Vergleich zur historischen Kontrolle. Unter Ereignissen verstehen wir primäre (keine Transplantation) und sekundäre (Abstoßung) Transplantatdysfunktion.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
1. Gesamtüberleben
Zeitfenster: 1 Jahr
Die OS-Wahrscheinlichkeit im Vergleich zur historischen Kontrolle
1 Jahr
Anteil der Patienten mit Voll-/Mischspender-Chimärismus
Zeitfenster: 30 Tage
Auswertung des Prozentsatzes der Patienten mit Voll-/Mischspender-Chimärismus (Vollblut und CD3+-Abstammung). Darüber hinaus werden die Patienten nach dem Prozentsatz der Spenderzellen aufgeteilt: >95 %; 50 %–95 %; 10 %–49 %; <10 %. Alle Daten werden mit der historischen Kontrolle verglichen
30 Tage
3. Transplantationsbedingte Mortalität
Zeitfenster: 1 Jahr
Die TRM-Wahrscheinlichkeit im Vergleich zur historischen Kontrolle.
1 Jahr
4. Akute Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankungen
Zeitfenster: 100 Tage
Kumulative Inzidenz von aGVHD
100 Tage
5. Inzidenz von Plerixafor-bedingter Toxizität
Zeitfenster: 100 Tage
Schweregrad, Merkmale, Häufigkeit
100 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. April 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Juni 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. September 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NCPHOI-2018-02

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren