Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pleriksafor/G-CSF lisäaineina CGD-potilaiden hoitoon ennen HSCT:tä

maanantai 16. syyskuuta 2019 päivittänyt: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Pleriksaforin kliininen tutkimus G-CSF:n kanssa lisäaineina hoito-ohjelmassa siirteen vajaatoiminnan ehkäisemiseksi potilailla, joilla on krooninen granulomatoottinen sairaus

Hoitotutkimus Pleriksaforilla ja G-CSF:llä hoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lisäaineina siirteen vajaatoiminnan ehkäisyyn potilailla, joilla on krooninen granulomatoottinen sairaus

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaikea primaarinen tai sekundaarinen siirteen toimintahäiriö on yksi suurimmista ongelmista potilailla, joilla on krooninen granulomatoottinen sairaus (CGD). Tässä tutkimuksessa hypoteesi on, että pleriksaforin ja G-CSF:n käyttö lisäaineina hoito-ohjelmassa tarjoaisi etuja. Vaikutus perustuu luuytimen kantasolujen mobilisointiin perifeeriseen vereen ja CXCR4-kemokiinireseptoreiden salpaamiseen kantasolujen tunkeutumisen estämiseksi. Siten jotkut ovat olettaneet, että pleriksafori ja G-CSF tekevät vapaata luuytimen stroomatilaa käytettäväksi luovuttajan kantasolujen siirtämistä varten. Lisäksi kantasolujen vapautuminen johtaa todennäköisesti isäntäkantasolujen vapautumiseen BM-strooman anti-apoptoottisista vaikutuksista kemoterapian tehokkaamman vaikutuksen saavuttamiseksi. Siten tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida myeloablatiivisen ehdottelun turvallisuutta ja tehokkuutta Plerixaforilla ja G-CSF:llä lisäaineina siirteen vajaatoiminnan ehkäisyyn kantasolusiirron jälkeen potilailla, joilla on krooninen granulomatoottinen sairaus.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

17

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117997
        • Rekrytointi
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Päätutkija:
          • Dmitry Balashov, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 24 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaat, joiden ikä on ≥ 1 kuukautta ja < 25 vuotta Potilaat, joilla on diagnosoitu CGD ja jotka ovat kelvollisia allogeeniseen siirtoon Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

Tietoisen suostumuksen puute.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pleriksafor/G-CSF
Plerixafor/G-CSF HSCT-hoitoon Myeloablatiivinen hoito-ohjelma Plerixaforilla lisäaineena ennen kantasolusiirtoa CGD-potilailla
Lääke: Pleriksafori
Pleriksafor hoitoon ennen HSCT:tä.
Lääke: Gcsf
GCSF ilmastointiin ennen HSCT:tä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
EFS-todennäköisyys verrattuna historialliseen kontrolliin. Tarkoitamme tapahtumaa primaarisena (ei-siirrännäisenä) ja sekundaarisena (hyljintä) siirteen toimintahäiriönä.
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
1. Yleinen selviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
Käyttöjärjestelmän todennäköisyys verrattuna historialliseen kontrolliin
1 vuosi
Niiden potilaiden osuus, joilla on täydellinen/sekoitettu luovuttajakimerismi
Aikaikkuna: 30 päivää
Niiden potilaiden prosenttiosuuden arviointi, joilla on täydellinen/sekaluovuttajakimerismi (kokoveri- ja CD3+-linja). Lisäksi potilaat jaetaan luovuttajasolujen prosenttiosuuden mukaan: >95 %; 50-95 %; 10-49 %; <10 %. Kaikkia tietoja verrataan historialliseen vertailuun
30 päivää
3. Elinsiirtokuolleisuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
TRM-todennäköisyys verrattuna historialliseen kontrolliin.
1 vuosi
4. Akuutit siirrännäiset vastaan ​​isäntätaudit
Aikaikkuna: 100 päivää
AGVHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus
100 päivää
5. Pleriksaforiin liittyvän toksisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 päivää
vakavuus, ominaisuudet, esiintyvyys
100 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 13. huhtikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 24. toukokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. toukokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 6. kesäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCPHOI-2018-02

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa