Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Plerixafor/G-CSF jako další činidla pro kondicionování před HSCT u pacientů s CGD

16. září 2019 aktualizováno: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Klinická studie Plerixaforu s G-CSF jako další látky v režimu kondicionování pro prevenci selhání štěpu u pacientů s chronickým granulomatózním onemocněním

Studie léčby k posouzení bezpečnosti a účinnosti kondicionování s Plerixaforem a G-CSF jako dalšími látkami k prevenci selhání štěpu po transplantaci u pacientů s chronickým granulomatózním onemocněním

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Závažná primární nebo sekundární dysfunkce štěpu je jedním z hlavních problémů u pacientů s chronickým granulomatózním onemocněním (CGD). V této studii je hypotéza, že použití plerixaforu a G-CSF jako dalších látek v kondicionačním režimu by nabídlo výhody. Účinek je založen na mobilizaci kmenových buněk kostní dřeně do periferní krve a blokování chemokinových receptorů CXCR4, aby se zabránilo navádění kmenových buněk. Někteří tedy předpokládali, že plerixafor a G-CSF zpřístupňují volný stromální prostor kostní dřeně pro přihojení dárcovských kmenových buněk. Navíc uvolňování kmenových buněk pravděpodobně vede k osvobození hostitelských kmenových buněk od antiapoptotických účinků stromatu BM pro silnější účinek chemoterapie. Účelem této studie je tedy zhodnotit bezpečnost a účinnost myeloablativního kondicionování s Plerixaforem a G-CSF jako dalšími činidly pro prevenci selhání štěpu po transplantaci kmenových buněk u pacientů s chronickým granulomatózním onemocněním.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

17

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 117997
        • Nábor
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dmitry Balashov, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 24 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti ve věku ≥ 1 měsíc a < 25 let Pacienti s diagnózou CGD způsobilí pro alogenní transplantaci Podepsaný písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

Nedostatek informovaného souhlasu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Plerixafor/G-CSF
Plerixafor/G-CSF pro kondicionování HSCT Myeloablativní režim kondicionování s Plerixaforem jako přídavnou látkou před transplantací kmenových buněk u pacientů s CGD
Lék: Plerixafor
Plerixafor pro kondicionování před HSCT.
Lék: Gcsf
GCSF pro kondicionování před HSCT.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí
Časové okno: 1 rok
Pravděpodobnost EFS ve srovnání s historickou kontrolou. Akci máme na mysli jako primární (nepřihojení) a sekundární (odmítnutí) dysfunkci štěpu.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
1. Celkové přežití
Časové okno: 1 rok
Pravděpodobnost OS ve srovnání s historickou kontrolou
1 rok
Podíl pacientů s plným/smíšeným dárcovským chimérismem
Časové okno: 30 dní
Vyhodnocení procenta pacientů s úplným/smíšeným chimérismem dárců (plná krev a CD3+ linie). Kromě toho budou pacienti rozděleni podle % dárcovských buněk: >95 %; 50 %-95 %; 10%-49%; <10 %. Všechna data budou porovnána s historickou kontrolou
30 dní
3. Úmrtnost související s transplantací
Časové okno: 1 rok
Pravděpodobnost TRM ve srovnání s historickou kontrolou.
1 rok
4. Akutní onemocnění štěpu versus hostitel
Časové okno: 100 dní
Kumulativní výskyt aGVHD
100 dní
5. Výskyt toxicity související s Plerixaforem
Časové okno: 100 dní
závažnost, rysy, výskyt
100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. dubna 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

1. ledna 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

6. června 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NCPHOI-2018-02

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit