Pleryksafor/G-CSF jako dodatkowe środki kondycjonujące przed HSCT u pacjentów z CGD

Ciężka pierwotna lub wtórna dysfunkcja przeszczepu jest jednym z głównych problemów pacjentów z przewlekłą chorobą ziarniniakową (CGD). W tym badaniu postawiono hipotezę, że zastosowanie pleryksaforu i G-CSF jako dodatkowych środków w schemacie kondycjonującym przyniosłoby korzyści. Działanie polega na mobilizacji komórek macierzystych szpiku kostnego do krwi obwodowej i blokowaniu receptorów chemokin CXCR4 w celu zapobieżenia samonaprowadzaniu się komórek macierzystych. Dlatego niektórzy postawili hipotezę, że pleryksafor i G-CSF udostępniają wolną przestrzeń zrębu szpiku kostnego do wszczepienia komórek macierzystych dawcy. Co więcej, uwolnienie komórek macierzystych prawdopodobnie prowadzi do uwolnienia komórek macierzystych gospodarza od antyapoptotycznych efektów podścieliska BM dla silniejszego efektu chemioterapii. Dlatego celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności kondycjonowania mieloablacyjnego pleryksaforem i G-CSF jako dodatkowych środków w zapobieganiu niewydolności przeszczepu po przeszczepie komórek macierzystych u pacjentów z przewlekłą chorobą ziarniniakową.