Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Plerixafor/G-CSF som yderligere midler til konditionering før HSCT hos CGD-patienter

16. september 2019 opdateret af: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Et klinisk forsøg med Plerixafor med G-CSF som yderligere midler i konditioneringsregimen til forebyggelse af graftsvigt hos patienter med kronisk granulomatøs sygdom

Behandlingsundersøgelse til vurdering af sikkerhed og effektivitet af konditionering med Plerixafor og G-CSF som yderligere midler til forebyggelse af transplantationsfejl efter transplantation hos patienter med kronisk granulomatøs sygdom

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Alvorlig primær eller sekundær graftdysfunktion er et af de største problemer hos patienter med kronisk granulomatøs sygdom (CGD). I denne undersøgelse er hypotesen, at brugen af ​​plerixafor og G-CSF som yderligere midler i konditioneringsregimen ville give fordele. Effekten er baseret på mobilisering af knoglemarvsstamceller ind i det perifere blod og blokering af CXCR4-kemokinreceptorer for at forhindre stamcelle-hosing. Nogle har således antaget, at plerixafor og G-CSF gør frit stromalt rum i knoglemarven tilgængeligt for donorstamcelleengraftment. Desuden fører stamcellefrigivelse sandsynligvis til frigørelse af værtsstamceller fra de anti-apoptotiske virkninger af BM-stroma for den mere kraftfulde effekt af kemoterapi. Formålet med denne undersøgelse er således at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​myeloablativ konditionering med Plerixafor og G-CSF som yderligere midler til forebyggelse af graftsvigt efter stamcelletransplantation hos patienter med kronisk granulomatøs sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117997
        • Rekruttering
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Ledende efterforsker:
          • Dmitry Balashov, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 24 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter i alderen ≥ 1 måned og < 25 år Patienter diagnosticeret med CGD kvalificeret til en allogen transplantation Underskrevet skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

Mangel på informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Plerixafor/G-CSF
Plerixafor/G-CSF til HSCT-konditionering Myeloablativt konditioneringsregime med Plerixafor som additionsmiddel før stamcelletransplantation hos CGD-patienter
Medicin: Plerixafor
Plerixafor til konditionering før HSCT.
Medicin: Gcsf
GCSF til konditionering før HSCT.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år
EFS-sandsynligheden sammenlignet med historisk kontrol. Vi mener hændelse som primær (ikke-engraftment) og sekundær (afstødning) graftdysfunktion.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
1. Samlet overlevelse
Tidsramme: 1 år
OS-sandsynligheden sammenlignet med historisk kontrol
1 år
Andel af patienter med fuld/blandet donorkimerisme
Tidsramme: 30 dage
Evaluering af procentdelen af ​​patienter med fuld/blandet donor-kimerisme (fuldblod og CD3+-slægt). Derudover vil patienter blive opdelt i overensstemmelse med % af donorceller: >95 %; 50%-95%; 10%-49%; <10 %. Alle data vil blive sammenlignet med historisk kontrol
30 dage
3. Transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: 1 år
TRM-sandsynligheden sammenlignet med historisk kontrol.
1 år
4. Akutte graft versus værtssygdomme
Tidsramme: 100 dage
Kumulativ forekomst af aGVHD
100 dage
5. Forekomst af Plerixafor-relateret toksicitet
Tidsramme: 100 dage
sværhedsgrad, funktioner, forekomst
100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. april 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. januar 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

6. juni 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCPHOI-2018-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner