中等度および軽度の血友病 A および B における出血表現型とベースライン因子レベルとの間の動的な相互作用 (DYNAMO)
中等度または軽度の血友病患者の出血パターンには個人差が大きい。 出血表現型の主な決定要因は、凝固因子 VIII または IX のレベルです。 血友病 A では、第 VIII 因子レベルと臨床的出血パターンとの関連性を扱った研究が相反する結果をもたらしています。 血友病 B では、そのような研究はまだ実施されていません。
このプロジェクトの主な目的は、第 VIII 因子および第 IX 因子レベルと出血表現型との関連を分析することです。 二次的な目的は、血友病 A と B の間の表現型の潜在的な違いを分析することです。
このプロジェクトは、多施設観察コホート研究です。 中等度または軽度の血友病 A (FVIII 0.02-0.35 IU/mL) および中等度または軽度の血友病 B 患者 500 人 (FIX 0.02-0.35 IU/mL) の 12 歳から 55 歳の方。 主なコホート研究は、臨床データの収集、1 つの血液サンプル、および患者へのオンライン アンケートで構成されます。 すべての出血エピソードの性質と期間、疾患と治療の特徴、身体活動レベル、筋骨格の状態に関するデータが収集されます。 ＦＶＩＩＩまたはＦＩＸレベルの中央研究所アッセイ（一段階および発色アッセイの両方）および最も一般的な血栓形成促進変異の遺伝子分析のために、１回の採血が行われる。 患者向けのオンラインアンケートは、過去に経験した出血に焦点を当てています。
24 歳以上の 200 人の患者のサブセット (中等度または軽度の血友病 A 患者 100 人と中等度または軽度の血友病 B 患者 100 人) は、身体の関節状態の分析、関節の MRI イメージング、およびバイオマーカーを含む縦断的データ収集によって、より詳細に調査されます。関節損傷に。 この長期的な観察は、2 年離れた 2 つの時点で構成され、関節の状態に関して観察された期間に発生する変化を特定することができます。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Multiple Locations、イギリス
- Multicentre: Manchester, London, Liverpool, Glasgow, Cardiff, Sheffield
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Multiple Locations、イタリア
- Multicentre: Florence, Rome, Parma, Milan, Turin
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Amsterdam、オランダ
- Academic Medical Center
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Groningen、オランダ
- University Medical Center Groningen
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Leiden、オランダ
- Leiden University Medical Center
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Maastricht、オランダ
- Maastricht University Medical Center
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Nijmegen、オランダ
- Radboud University Medical Center
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medical Center
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Utrecht、オランダ
- Utrecht University Medical Center
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Veldhoven、オランダ
- Maxima Medical Center
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Adelaide、オーストラリア
- Royal Adelaide Hospital
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Vienna、オーストリア
- Medical University of Vienna
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Multiple Locations、カナダ
- Multicentre: Vancouver, Toronto, Hamilton
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Multiple Locations、スペイン
- Multicentre: Valencia, Madrid, Barcelona
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Multiple Locations、ドイツ
- Multicentre: Bonn, Berlin, Frankfurt, München, Hamburg
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Helsinki、フィンランド
- Helsinki University Central Hospital
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Multiple Locations、ベルギー
- Multicentre: Leuven, Brussels
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 中等度または軽度の血友病 A (FVIII:C 0.02-0.35 IU/mL) または血友病 B (FIX:C 0.02-0.35) IU/mL)
- 12 歳から 55 歳までの年齢
除外基準:
- その他の凝固障害
- -治験薬を使用した別の試験への参加
- 筋骨格系の状態に影響を与える併存症
- -現在または過去の臨床的に関連する阻害剤の状態
- 血友病 B ライデン
- 抗凝固剤の使用
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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コホート研究集団
主なコホート研究では、中等度または軽度の血友病AまたはBの230人の患者を含めます。
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採血。
患者が過去に経験した出血に関するオンラインアンケート。
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サブ研究集団
コホート研究集団の50人の患者のサブセットについては、縦断的なデータ収集により詳細に調査されます。
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採血。
関節のMRI画像。
関節状態の身体検査。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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出血表現型
時間枠：ふりかえり10年
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年間出血率、年間大出血率、年間自然関節出血率、年間関節出血率
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ふりかえり10年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Karin Fijnvandraat、Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。